Pacientes com fibrose cística no Brasil receberão tratamento com KALYDECO® (ivacaftor)

SÃO PAULO, 5 de janeiro de 2021 /PRNewswire/ — A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) anuncia hoje que o medicamento KALYDECO® (ivacaftor), indicado para portadores de fibrose cística (FC), foi aprovado para ser reembolsado via Sistema Único de Saúde (SUS). Pacientes com FC com 6 anos de idade ou mais com uma das seguintes mutações gating do gene regulador da condutância transmembrana (CFTR): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R poderão receber tratamento com ivacaftor de acordo com os termos anunciados no último dia 30 de dezembro no Diário Oficial da União (DOU). Diferente de outras opções de tratamento atualmente disponíveis no SUS, o ivacaftor (um medicamento conhecido como modulador de CFTR) tem como alvo a causa subjacente da FC. Os pacientes elegíveis são os primeiros na região da América Latina a receberem o tratamento através do sistema público de saúde.

Fibrose cística é uma doença genética rara e que afeta a vida de aproximadamente 5.000 pessoas no Brasil. A FC é uma doença multissistêmica que afeta vários órgãos, principalmente os pulmões, e é progressiva ao longo do tempo com mortalidade precoce; atualmente, cerca de 50% dos pacientes com FC no Brasil morrem antes dos 16 anos.

Fernando Afonso, Country Manager da Vertex Brasil, comenta: “A Vertex dedicou mais de 20 anos de pesquisa para alcançar o que antes se pensava impossível: desenvolver medicamentos que tratam a causa subjacente da FC. Estamos entusiasmados pois agora os pacientes elegíveis no Brasil podem iniciar o tratamento com ivacaftor. Agradecemos às autoridades brasileiras por um diálogo construtivo e bem-sucedido e somos imensamente gratos pelos esforços das comunidades médicas e de FC em todo o mundo. A Vertex está pronta para trabalhar em estreita colaboração com os centros de referência para garantir o fornecimento do medicamento aos pacientes elegíveis o mais rápido possível após a incorporação”.

Com esta decisão, o Brasil se junta a mais de 25 países que reconheceram o valor dos moduladores de CFTR para tratar a FC, fornecendo aos pacientes acesso sustentável às terapias, incluindo Estados Unidos, Reino Unido, Alemanha, França, Itália, Espanha, Austrália, República Tcheca, Polônia, Romênia, Eslováquia, Eslovênia, Dinamarca e República da Irlanda.

Em novembro de 2020, o Ministério da Saúde acatou à recomendação da Conitec de não reembolsar o medicamento ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) via SUS. Lumacaftor/ivacaftor é outro modulador de CFTR, aprovado pela ANVISA em julho de 2018, indicado para pacientes elegíveis com FC de 6 anos de idade ou mais com a mutação mais comum, homozigoto para F508del. A Vertex submeteu uma apelação sobre essa decisão com base na força das evidências que enviou para avaliação e nas necessidades destes pacientes.

“A Vertex está empenhada em trabalhar para garantir o acesso sustentável aos nossos medicamentos em todos os países, grupos etários e mutações, enquanto trabalhamos em direção ao nosso objetivo de fornecer medicamentos para todas as pessoas com FC”, conclui Fernando Afonso.

Sobre FC
A fibrose cística (FC) é uma doença genética rara que afeta aproximadamente 75.000 pessoas no mundo todo. A FC é uma doença progressiva e multissistêmica que afeta os pulmões, o fígado, o trato gastrointestinal, os seios da face, as glândulas sudoríparas, o pâncreas e o trato reprodutivo e está relacionada a mortalidade precoce. A FC é causada por uma proteína CFTR defeituosa e/ou ausente, resultante de certas mutações no gene CFTR. Embora existam diferentes mutações CFTR que podem causar a doença, a mais frequente é a mutação F508del. Essas mutações, que podem ser determinadas por um teste de genotipagem, geram proteínas CFTR não funcionais e/ou em pouca quantidade na superfície da célula. A função defeituosa e/ou a ausência desta proteína resulta em fluxo insuficiente de sal e água para dentro e fora das células em vários órgãos. Nos pulmões, isso leva ao acúmulo de muco anormalmente espesso que pode causar infecções pulmonares crônicas e perda progressiva da função pulmonar, que é a principal causa de morte pela doença. A mediana da idade de sobrevida no Brasil é estimada em cerca de 15 anos.[1]

Sobre KALYDECO^® (ivacaftor)
KALYDECO® (ivacaftor) é o primeiro medicamento registrado para tratar a causa subjacente da FC em pessoas com mutações específicas no gene CFTR. Conhecido como potenciador do CFTR, o ivacaftor é um medicamento oral desenvolvido para manter as proteínas CFTR na superfície celular abertas por mais tempo para melhorar o transporte de sal e água através da membrana celular, o que ajuda a hidratar e limpar o muco das vias aéreas.

Sobre a Vertex
A Vertex é uma empresa global de biotecnologia que investe em inovação científica para criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa possui vários medicamentos aprovados que tratam a causa subjacente da fibrose cística (FC) – uma doença genética rara com risco de vida – e possui vários programas clínicos e de pesquisa sobre FC em andamento. Além da FC, a Vertex tem uma linha robusta de medicamentos em investigação para outras doenças graves, com uma visão profunda da biologia humana causal, incluindo dor, deficiência de alfa-1 antitripsina e doença renal mediada por APOL1. Além disso, a Vertex possui um pipeline em rápida expansão de terapias genéticas e celulares para doenças como a anemia falciforme, beta talassemia, distrofia muscular de Duchenne e diabetes mellitus tipo 1.

Fundada em 1989 em Cambridge, Massachusetts, a sede global da Vertex está agora localizada no Innovation District de Boston e sua sede internacional está em Londres, Reino Unido. Além disso, a empresa possui centros de pesquisa e desenvolvimento e escritórios comerciais na América do Norte, Europa, Austrália e América Latina. A Vertex é consistentemente reconhecida como um dos melhores lugares para se trabalhar da indústria, incluindo 11 anos consecutivos na lista de Melhores Empregadores da revista Science e melhor lugar para trabalhar pela igualdade LGBTQ pela Campanha de Direitos Humanos.

1- REFRAFC ? Registro Brasileiro de Fibrose Cística, 2018
http://portalgbefc.org.br/ckfinder/userfiles/files/REBRAFC_2018.pdf

FONTE Vertex Foundation