Consulta Pública avalia incorporação de nova opção de tratamento no SUS para pacientes com HPN, doença ultra rara e grave

SÃO PAULO, 28 de dezembro de 2023 /PRNewswire/ — AstraZeneca – A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é um dos cerca de 7 mil tipos de doenças raras existentes no mundo⁴, e sua gravidade apresenta risco à vida¹. É uma condição que se desenvolve nas células-tronco devido a uma mutação somática adquirida no gene PIG-A^5-7, que faz com que os glóbulos vermelhos do sangue sejam destruídos com mais facilidade, causando trombose, anemia, danos a órgãos-alvo e deterioração da qualidade de vida^5-7.

Em geral, a HPN acontece em indivíduos de 30 a 50 anos e atinge homens e mulheres na mesma proporção⁸. Estima-se que entre 1 e 10 pessoas a cada 1 milhão de indivíduos irão adquirir a HPN na vida⁹.

O tratamento tem como objetivo diminuir a destruição dos glóbulos vermelhos e amenizar os sintomas, além de prevenir e tratar episódios tromboembólicos e outras complicações associadas^10,11. Dependendo do caso, o medicamento necessário é feito por infusão, o que demanda frequentes idas ao hospital ou clínica e muitas horas para realização do procedimento. Atualmente, a única maneira de curar a HPN é por meio do transplante de medula óssea alogênico, porém ele só é indicado em casos específicos⁸.

Diante desse cenário, uma nova opção de tratamento para HPN, já aprovado pela ANVISA, oferece mais qualidade de vida aos pacientes, pois reduz a fadiga, o risco de trombose e necessita de menos infusões do que a geração anterior de medicamento que já está disponível no SUS hoje, possibilitando assim o aumento de intervalo de infusões para a cada 8 semanas, ao invés de a cada 2 semanas^2,3.

Neste momento, está aberta a Consulta Pública nº 62/2023 para avaliar a incorporação dessa nova opção de tratamento no Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes com HPN. A Consulta da CONITEC receberá contribuições somente até 15 de janeiro, sendo um momento crucial para a sociedade expressar opinião.

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BR/ULT-P/0049.

Referências:

1. Lee JW, Jang JH, Kim JS, et ai. lnt J Hematol. 2013;97:749-757.
2. Ultomiris® (ravulizumabe) Bula do Profissional da Saúde. Bulário Eletrônico. Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA).
3. Lee J.W et al. Blood 2019 Feb 7;133(6):530-539.
4. https://bvsms.saude.gov.br/28-02-dia-mundial-das-doencas-raras/  Acesso: 5 outubro 2023.
5. Parker CJ. Hematology Am Soe Hematol Educ Program. 2016 ;2016(1) :208-216.
6. Borowitz MJ, Craig FE, DiGiuseppe JA, et ai. Cytometry B Clin Cytom. 2010;78B:211-230.
7. Parker CJ. Hematology Am Soe Hematol Educ Program. 2011;2011:21-29.
8. Associação Brasileira de Linfoma e Leucemia. O que é hemoglobinúria paroxística noturna?. Acesso: 15 março 2023.
9. ABRALE – Associação Brasileira de Linfoma e Leucemia. O que você precisa saber sobre a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN). Acesso: 19 de setembro de 2023.
10. Kelly RJ, Hill A, Arnold LM, et ai.. Blood. 2011;117(25):6786-6792.
11. Loschi M, Porcher R, Barraco F, et ai. Am J Hematol. 2016;91(4):366-370.

FONTE AstraZeneca