– Resultados alta e estatisticamente significativos e clinicamente substanciais –

– Redução média de 63% do nível de fenilalanina (Phe) no sangue na população de análise primária (p<0,0001) – 

– Teleconferência e webcast às 08:00 EDT (horário de verão da costa leste dos EUA) –

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 18 de maio de 2023 /PRNewswire/ — A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que o desfecho primário foi alcançado no estudo clínico APHENITY de Fase 3, direcionado para o registro, da sepiapterina em pacientes adultos e pediátricos com fenilcetonúria (PKU).

“Os resultados positivos do estudo APHENITY nos aproximam um pouco mais do fornecimento de um tratamento que pode oferecer benefícios significativos aos pacientes com PKU”, disse Matthew B. Klein, M.D., diretor executivo da PTC Therapeutics. “As reduções de fenilalanina (Phe) observadas na parte controlada por placebo do estudo são consistentes e, em alguns casos, excedem a magnitude das reduções de Phe registradas na parte aberta do estudo. Estamos ansiosos para nos reunir com as autoridades reguladoras para discutir o caminho para a aprovação”.

A parte controlada por placebo do estudo incluiu 98 pacientes na população de análise primária. A redução percentual média de Phe em pacientes tratados com sepiapterina foi de 63%. No subconjunto de pacientes com PKU clássica, a redução percentual média de Phe foi de 69%. Reduções mínimas nos níveis de Phe foram observadas nos pacientes tratados com placebo, resultando em um benefício de tratamento com sepiapterina alta e estatisticamente significativo (p<0,0001). A sepiapterina foi geralmente bem tolerada, sem eventos adversos graves.

A teleconferência e o webcast de hoje
 A PTC realizará uma teleconferência às 8 horas da manhã (horário de verão da costa leste dos EUA) de hoje para discutir esta notícia. Para acessar a chamada por telefone, clique aqui para se inscrever e você receberá detalhes de discagem. Para evitar atrasos, recomendamos que os participantes disquem para a teleconferência 15 minutos antes do início da chamada. A teleconferência webcast pode ser acessada na seção Investidor do site da PTC em https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Uma reprise da conferência estará disponível aproximadamente duas horas após sua conclusão e será arquivada no site da empresa por 30 dias após a conferência.

Sobre o APHENITY
APHENITY foi um estudo clínico global duplo cego, controlado por placebo e direcionado para registro que inscreveu 156 crianças e adultos com PKU. Os participantes foram randomizados para receber sepiapterina ou placebo por seis semanas, com o desfecho primário sendo a redução nos níveis de fenilalanina no sangue. O estudo consistiu em duas partes. A parte 1 foi uma fase inicial, durante a qual todos os indivíduos selecionados receberam sepiapterina por duas semanas. Apenas os indivíduos que apresentaram uma redução nos níveis de fenilalanina de 15% ou mais em relação ao valor inicial na Parte 1 foram randomizados para receber sepiapterina ou placebo na Parte 2 do estudo clínico. A população de análise primária é composta por aqueles que tiveram uma redução superior a 30% nos níveis de fenilalanina em relação ao valor inicial durante a parte 1 do estudo. A medida de resultado primária é a redução dos níveis de fenilalanina no sangue em relação ao valor inicial, comparada às semanas 5 e 6 em pacientes da Parte 2 do estudo clínico. Todos os pacientes estão qualificados para se inscrever em um estudo clínico aberto de longo prazo, projetado para avaliar ainda mais a segurança a longo prazo e o efeito duradouro da sepiapterina.

Sobre a Sepiapterina
A sepiapterina (anteriormente PTC923) é uma formulação oral de sepiapterina sintética, um precursor da tetrahidrobiopterina intracelular, que é um cofator enzimático crítico envolvido no metabolismo e síntese de diversos produtos metabólicos. A sepiapterina é um precursor mais biodisponível do que a BH4 sintética administrada exogenamente e tem potencial para tratar uma ampla gama de pacientes com PKU.

Sobre a Fenilcetonúria
A fenilcetonúria (PKU) é uma doença metabólica hereditária rara que afeta o cérebro.¹ Ela é causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necessária para quebrar a fenilalanina.¹ Se não for tratada ou mal administrada, a fenilalanina – um aminoácido essencial encontrado em todas as proteínas e na maioria dos alimentos – pode atingir níveis nocivos no corpo. Isso causa deficiências graves e irreversíveis, como deficiência intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, perda de memória e problemas comportamentais e emocionais. ¹ Recém-nascidos com fenilcetonúria inicialmente não apresentam sintomas, mas os sintomas geralmente são progressivos e os danos causados por níveis tóxicos de fenilalanina nos primeiros anos de vida são irreversíveis.^2,3 O diagnóstico de fenilcetonúria geralmente ocorre durante os programas de triagem neonatal.⁴ Há cerca de 58.000 pessoas com fenilcetonúria em todo o mundo.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência, dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novos tratamentos e comercializar produtos em todo o mundo é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que tenham pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é aproveitar da sua sólida experiência científica e clínica e infraestrutura comercial global para oferecer tratamentos aos pacientes. A PTC acredita que isso permite maximizar o valor para todas as partes interessadas. 

Para mais informações:
Investidores:
Kylie O’Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Mídia:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Declaração prospectiva
Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado à imprensa, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações relacionadas às expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo com relação ao prazo esperado de ensaios e estudos clínicos, disponibilidade de dados, solicitações e respostas regulatórias e outras questões, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados e objetivos de gestão. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas por palavras como “orientação”, “plano”, “prevê”, “acredita”, “estima”, “espera”, “pretende”, “pode”, “meta”, “potencial”, “irá”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continua” e expressões similares.

Os resultados reais da PTC, o desempenho ou as conquistas podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por declarações prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos preços, negociações de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou venha a comercializar; expectativas com relação a possíveis submissões regulatórias e comercialização de sepiapterina para fenilcetonúria, ou PKU, e desenvolvimento potencial e pagamentos de marcos regulatórios que a PTC pode ser obrigada a realizar em relação à sepiapterina, expectativas com relação à pandemia de COVID-19 e medidas de resposta relacionadas e seus efeitos nos negócios, operações, estudos clínicos, submissões e aprovações regulatórias da PTC e nos colaboradores, organizações de pesquisa contratadas, fornecedores e fabricantes da PTC; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da indústria, mercado, condições econômicas, políticas ou regulatórias; mudanças nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base de pacientes qualificados e o potencial comercial da sepiapterina para PKU; a abordagem científica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; a suficiência dos recursos de tesouraria da PTC e a sua capacidade para obter financiamento adequado no futuro para as suas despesas operacionais previsíveis e imprevisíveis e dispêndios de capital; e os fatores discutidos na seção “Fatores de Risco” do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como todas as atualizações desses fatores de risco registradas periodicamente em outros registros da PTC junto à SEC. É necessário considerar cuidadosamente todos esses fatores.

Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo a sepiapterina. 

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas na data deste comunicado à imprensa e a PTC não promete nem planeja atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas para refletir resultados ou mudanças reais em planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data desta apresentação, exceto conforme exigido por lei. 

Referências: 

1. de Groot MJ, Hoeksma M, Blau N, et al. Mol Genet Metab 2010;99:S86-S89.
2. Phenylketonuria (PKU). Disponível em: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/phenylketonuria/symptoms-causes/syc-20376302. Acessado em outubro de 2021.
3. Blau N, van Spronsen FJ, Levy HL. Lancet 2010;376:1417-1427.
4. Al Hafid N, Christodoulou J. Transl Pediatr 2015;4(4):304-317.

FONTE PTC Therapeutics, Inc.