Pharming anuncia que Agência Europeia de Medicamentos (EMA) valida sua Solicitação de Autorização de Comercialização sob avaliação acelerada para leniolisibe

LEIDEN, Holanda, 29 de outubro de 2022 /PRNewswire/ — O Pharming Group N.V. (“Pharming” ou “a Empresa”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) anunciou hoje sua Solicitação de Autorização de Comercialização (MAA) do leniolisibe foi validada para avaliação científica sob avaliação acelerada pelo Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). A solicitação, apresentada no início de outubro de 2022, é para o medicamento experimental leniolisibe, um inibidor seletivo de fosfoinositídeo 3-quinase delta (PI3K?) por via oral, como um tratamento para a síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase delta ativada (APDS), uma imunodeficiência primária rara, em adolescentes e adultos de 12 anos ou mais.

Em agosto de 2022, a Pharming anunciou que a MMA do leniolisibe recebeu avaliação acelerada do CHMP da EMA. A avaliação acelerada reduz o prazo de análise de 210 dias para 150 dias. Mediante solicitação, a EMA concederá uma avaliação acelerada de uma MAA se decidir que o produto é de grande interesse para a saúde pública e, principalmente, do ponto de vista da inovação terapêutica. A autorização de comercialização na Área Econômica Europeia está prevista para o primeiro semestre de 2023.

A MAA é respaldada por dados positivos de um estudo de Fase II/III do leniolisibe, anunciado em 2 de fevereiro de 2022, que atingiu os desfechos primários conjuntos de redução no tamanho do nódulo linfático e aumento na porcentagem de células B virgens em pacientes com APDS. Além disso, os dados de segurança do estudo mostraram que o leniolisibe foi bem tolerado pelos participantes. Como parte da MAA, foram apresentados também os dados de um estudo clínico de extensão, aberto e de longo prazo em pacientes com APDS tratados com o leniolisibe.

Anurag Relan, MD, MPH, diretor médico da Pharming, comentou:

“A validação da EMA para análise de nossa MAA sob uma via de avaliação acelerada destaca o compromisso contínuo da Pharming de promover o leniolisibe como um tratamento direcionado para adultos e adolescentes com APDS com idade igual ou superior a 12 anos. Prevemos que o leniolisibe atenda a uma necessidade não atendida de pacientes com APDS, que atualmente dependem de terapias de apoio para tratar seus sintomas primários. Essa análise constitui um marco importante no esforço da Pharming de oferecer aos prestadores de serviços de saúde e a seus pacientes acesso global ao leniolisibe. Esperamos colaborar com a EMA conforme necessário durante todo o processo regulatório.” 

Sobre a Síndrome de fosfoinositídeo 3- quinase ? ativada (APDS)

A APDS é uma imunodeficiência primária rara que afeta aproximadamente uma a duas pessoas por milhão. A APDS  é causada por variantes de um dos dois genes, PIK3CD ou PIK3R1, que regulam a maturação dos glóbulos brancos do sangue. As variantes desses genes levam à hiperatividade do caminho do PI3K? (fosfoinositídeo 3-quinase delta).^1,2 A sinalização equilibrada no caminho do PI3K? é essencial para a função imunológica. Quando este caminho está hiperativo, as células imunológicas não amadurecem, nem funcionam corretamente, resultando em imunodeficiência e desregulação.^1.3 A APDS é caracterizada por infecções sinopulmonares graves e recorrentes, linfoproliferação, autoimunidade e enteropatia.^4.5 Como esses sintomas podem ser associados a uma variedade de condições, incluindo outras imunodeficiências primárias, as pessoas com APDS são frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso médio de sete anos no diagnóstico.⁶ Como a APDS é uma doença progressiva, esse atraso pode levar ao acúmulo de danos ao longo do tempo, incluindo danos pulmonares permanentes e linfoma.^4-7 A única maneira de diagnosticar definitivamente essa doença é por meio de testes genéticos.

Sobre o leniolisibe 

O leniolisibe é um inibidor de pequenas moléculas da isoforma delta da subunidade catalítica 110 kDa da classe IA PI3K. O PI3K? é expresso predominantemente em células hematopoiéticas e é essencial para o funcionamento normal do sistema imunológico por meio da conversão de fosfotidilinositol-4-5-trifosfato (PIP2) para fosfotidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). O leniolisibe inibe a produção de PIP3 e PIP3 e atua como um importante mensageiro celular que ativa a AKT (via PDK1) e regula uma infinidade de funções celulares tais como proliferação, diferenciação, produção de citocinas, sobrevivência celular, angiogênese e metabolismo. Diferentemente de PI3K? e PI3K?, que são expressos de modo generalizado, PI3K? e o PI3K? são expressos principalmente em células de origem hematopoiética. O papel central do PI3K? na regulagem de inúmeras funções celulares do sistema imunológico adaptativo (células B e, em menor medida, células T) bem como do sistema imunológico inato (neutrófilos, mastócitos e macrófagos) indica fortemente que o PI3K? é um alvo terapêutico válido e potencialmente eficaz para várias doenças imunológicas, como a APDS. Até o momento, o leniolisibe foi bem tolerado durante o primeiro estudo de Fase I em pessoas saudáveis e no estudo de capacitação de registro de Fase II/III em pacientes com APDS.

Sobre o Pharming Group N.V. 

O Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) é uma empresa biofarmacêutica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doenças raras, debilitantes e potencialmente fatais. A Pharming está comercializando e desenvolvendo um portfólio inovador de terapias de reposição proteica e medicamentos de precisão, incluindo pequenas moléculas, produtos biológicos e terapias genéticas que estão desde o estágio inicial até o estágio final de desenvolvimento. A Pharming está sediada em Leiden, na Holanda, e tem funcionários em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na América do Norte, Europa, Oriente Médio, África e Ásia-Pacífico.

Para mais informações, acesse www.pharming.com.

Declarações prospectivas

Esse comunicado de imprensa contém declarações prospectivas. Declarações prospectivas são declarações de expectativas futuras baseadas nas expectativas atuais e suposições da administração e envolvem riscos conhecidos e desconhecidos e incertezas que podem fazer com que os resultados, o desempenho ou os eventos reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos nessas declarações prospectivas. Essas declarações prospectivas são identificadas por seu uso de termos e expressões como “objetivo”, “ambição”, “prever”, “acreditar”, “poderia”, “estimar”, “esperar”, “metas”, “pretender”, “pode”, “marcos”, “objetivos”, “perspectiva”, “plano”, “provavelmente”, “projeto”, “riscos”, “cronograma”, “buscar”, “deveria”, “alvo”, “irá” e termos e expressões semelhantes.  Exemplos de declarações prospectivas podem ser declarações com relação ao prazo e ao progresso dos estudos pré-clínicos da Pharming e dos ensaios clínicos de seus candidatos a produtos, às perspectivas clínicas e comerciais da Pharming, às expectativas da Pharming com relação a suas necessidades projetadas de capital de giro e recursos de caixa. Essas declarações estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo, mas não se limitando a, o escopo, o progresso e a expansão dos ensaios clínicos da Pharming e às ramificações dos custos associados aos mesmos; e a mudanças clínicas, científicas, regulamentares e técnicas. Em virtude desses riscos e incertezas, e de outros riscos e incertezas descritos no relatório anual de 2021 da Pharming e no relatório anual do Formulário 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2021 arquivado junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, os eventos e as circunstâncias discutidos nessas declarações prospectivas podem não ocorrer, e os resultados reais da Pharming podem diferir materialmente e adversamente daqueles previstos ou implícitos nelas. Todas as declarações prospectivas contidas nesse comunicado de imprensa são expressamente qualificadas em sua totalidade pelas declarações de advertência contidas ou mencionadas nessa seção. Os leitores ficam advertidos a não confiar excessivamente em nenhuma de nossas declarações prospectivas. Todas as declarações prospectivas são válidas apenas na data desse comunicado de imprensa e são baseadas em informações disponíveis para a Pharming na data desse comunicado. A Pharming não assume qualquer obrigação de atualizar ou revisar publicamente quaisquer declarações prospectivas como resultado de novas informações, eventos futuros ou outras informações. 

Informações privilegiadas 

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Referências 

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
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5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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FONTE Pharming Group N.V.