A FOUNDATION FORANGELMAN SYNDROME THERAPEUTICS (FAST) ANUNCIA DOAÇÃO DE $5 MILHÕES PARA PROMOVER ESTUDOS CLÍNICOS EM DISTÚRBIOS DE NEURODESENVOLVIMENTO RAROS

O Centro na Rush University será dirigido pela Dra. Elizabeth Berry-Kravis 

MIAMI, 2 de dezembro de 2022 /PRNewswire/ — A Foundation forAngelman Syndrome Therapeutics (FAST) anunciou hoje uma doação de $5 milhões para estabelecer o novo estudo clínico e o esforço de pesquisa translacional para doenças neurológicas raras, um centro de destaque inédito a ser dirigido pela Dra. Elizabeth Berry-Kravis. Batizado de Rush F.A.S.T. Center for Translational Research, ele será a sede global para treinamento de indivíduos em como realizar estudos clínicos neurogenéticos e oferecer terapias intervencionistas inovadoras que exigem novos métodos de entrega e cuidados especializados.

Muitos dos médicos que trabalham com distúrbios neurogenéticos estão administrando excelentes clínicas de cuidados gerais e especializados para subconjuntos específicos de doenças, mas não são treinados nas complexidades de criar, executar e reportar estudos clínicos – o que significa que a ausência de treinamento específico para executar rapidamente os estudos está limitando significativamente os recursos de inscrição do estudo.

“Este é o amanhecer de uma nova era. Atualmente, existem mais de 25 programas terapêuticos em desenvolvimento para a síndrome de Angelman, com a maioria fortemente financiada pela FAST “, disse a Dra. Allyson Berent, diretora científica da FAST. “Estamos em um ponto de virada, onde estamos prontos para muitos desses programas alcançarem pacientes humanos para estudos clínicos em humanos em estágio inicial, mas a maioria dos centros hospitalares não tem largura de banda para atender a essa necessidade crescente.”

Para atender a essa necessidade, o novo centro?sob a liderança da Dra. Berry-Kravis, que lidera estudos clínicos há mais de 20 anos?será o primeiro programa de treinamento organizado para indivíduos com foco na execução de estudos clínicos e na administração de novos medicamentos para distúrbios neurogenéticos raros. Ao estabelecer um programa formal de bolsas para candidatos nacionais e internacionais, os médicos serão treinados para: compreender as etapas necessárias para integrar um estudo clínico prospectivo; os obstáculos regulatórios necessários para obter contratos e aprovações éticas; desafios na criação de infraestrutura para testes em pacientes e na criação de equipes clínicas especializadas necessárias para esses estudos (por exemplo, anestesistas, coordenadores de estudos, neuropsicólogos treinados, neurologistas/epileptologistas, neurocirurgiões e quaisquer outros especialistas relevantes para um estudo específico) e mais. Além disso, este programa oferecerá suporte à infraestrutura e desenvolvimento necessários para criar uma instalação de última geração no Rush, com espaço para estudos clínicos construídos de acordo com as necessidades dessa população única de pacientes.

Este centro de estudos FAST colocará todas essas peças sob o mesmo teto como um modelo de como executar um estudo clínico com mais eficiência e eficácia – permitindo que a Dra. Berry-Kravis compartilhe formalmente sua experiência com outras pessoas e ajude a aumentar os recursos em dezenas de centros adicionais em todo o mundo. Quando alguém da FAST concluir seu treinamento, poderá levar essa experiência a outras instituições em todo o mundo. Para apoiar isso, a FAST está se comprometendo a apoiar financeiramente o aprimoramento do centro de estudos clínicos atual e a criação de novos centros para expandir essa experiência e garantir que os recursos de vários centros possam atender à enorme demanda.

Os membros da FAST terão treinamento prático e serão integrados ao centro durante um ano inteiro, com foco inteiramente na realização de estudos clínicos para Transtornos do neurodesenvolvimento. Além dos membros, o Rush F.A.S.T. Center também treinará pessoal externo em períodos mais curtos para aprender sobre a administração de medicamentos, promover seus próprios conjuntos de habilidades e treinar em eficiência para trazer de volta às suas próprias instituições para melhor fornecer terapêutica intervencionista para mais pacientes das formas mais seguras e eficientes.

“Estamos à beira de tantos avanços vitais e é por isso que é uma honra ser nomeada diretora do Rush F.A.S.T. Center em um momento tão crítico “, disse a Dra. Elizabeth Berry-Kravis. “Isso ajudará tantas pessoas e estou ansiosa para trabalhar com as mentes mais brilhantes da área para gerar os avanços médicos do futuro.”

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Eric Koch
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FONTE Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics