Entre avanços e espera, doenças raras ainda desafiam o acesso à inovação no Brasil

Em Meet Point Estadão Think, especialistas defendem diagnóstico precoce, pesquisa clínica e cuidado integral para transformar ciência em tratamento efetivo para pacientes e famílias

28 de maio de 2026

Entre avanços e espera, doenças raras ainda desafiam o acesso à inovação no Brasil

O Meet Point Estadão Think desta semana contou com a participação de Rogério Frabetti, vice-presidente da Biogen Brasil, e Tony Daher, presidente da Casa Hunter, da Febrararas e cofundador da Casa dos Raros. O evento teve mediação dajornalista Camila Silveira.

O bate-papo falou sobre como a ciência avança em ritmo acelerado no campo das doenças raras, mas também sobre como transformar inovação em acesso ainda é um dos principais desafios para pacientes brasileiros.

Frabetti destaca o fato de que o impacto das doenças raras ainda é subestimado no País. “Hoje, no mundo, existem aproximadamente 300 milhões de pacientes que sofrem de alguma doença rara. No Brasil, gira em torno de 13 milhões de pessoas”, afirmou.

Apesar dos avanços da neurociência e da medicina de precisão, ele lembrou que apenas cerca de 5% das mais de 7 mil doenças raras catalogadas dispõem de algum tipo de terapia disponível.

Daher explica que essa demora pode ser irreversível em doenças degenerativas e progressivas. “Muitos pacientes, quando chegam ao diagnóstico, já se degeneraram de tal maneira que não conseguem mais aproveitar um tratamento inovador.”

Ele também ressaltou o fato de que o Brasil ainda enfrenta dificuldades para estruturar uma rede de cuidado capaz de atender esses pacientes de forma integrada. “Não basta incorporar medicamento. Precisamos estabelecer uma linha de cuidado para cada doença.”

A Biogen mantém 15 protocolos clínicos em andamento no Brasil, com 116 centros de pesquisa e cerca de 400 pacientes participantes.

Daher afirma que, para muitas famílias, a pesquisa representa a única possibilidade concreta de tratamento. “Meu filho participa de um estudo há oito anos. Se eu tivesse esperado o registro do medicamento, talvez ele não estivesse mais com a gente.”

Clique aqui para ler a matéria completa, produzida pelo Estadão Blue Studio, com patrocínio de Biogen.

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