SÃO PAULO, 27 de janeiro de 2021 /PRNewswire/ — A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou o lançamento do sétimo programa anual de prêmios STRIVE para distrofia muscular de Duchenne (DMD). O prêmio oferece fundos para organizações de pacientes em todo o mundo que estão comprometidas em desenvolver programas inovadores e sustentáveis que ajudem a atender às necessidades da comunidade de doenças raras. Este ano, uma nova categoria, dedicada a apoiar projetos que se concentram na transição daqueles que vivem com DMD da adolescência para a idade adulta, foi introduzida.

“A nova categoria do prêmio reconhece os recentes avanços vistos no tratamento e no manejo da DMD, com muitos indivíduos transacionando para a fase adulta de maneira plena e funcional e com uma vida adulta funcional ? um marco que parecia inalcançável há apenas alguns anos”, disse Mary Frances Harmon, vice-presidente sênior de Relações Corporativas da PTC Therapeutics. “No entanto, essa melhoria no cuidado cria novos desafios, e a orientação e o apoio das associações de pacientes locais serão fundamentais para ajudar esses indivíduos a navegar suavemente na transição para a idade adulta.”

Até recentemente, as crianças com DMD não viviam mais do que a adolescência.¹  No entanto, as melhorias nos cuidados cardíacos e respiratórios mostram que a expectativa de vida está aumentando, com muitos pacientes de DMD chegando agora aos 30, 40 anos.^1,2 Como resultado, há uma ênfase crescente na qualidade de vida e no apoio psicossocial para a comunidade de DMD, o que significa que existe uma necessidade urgente de coordenar e melhorar a transição da infância para a idade adulta.³

Desde o começo, o programa STRIVE apoiou mais de 30 iniciativas de pacientes de organizações sem fins lucrativos em todo o mundo. Projetos vencedores melhoraram o acesso ao diagnóstico e ao tratamento; criaram oportunidades de carreira para adultos com DMD; aumentaram a conscientização sobre a doença nos ambientes educacional, público e de saúde; e forneceram apoio emocional e físico aos cuidadores. Mais detalhes de todos as propostas vencedoras anteriores, bem como entrevistas com os ganhadores do ano passado discutindo o impacto do STRIVE em sua organização e comunidade local, podem ser encontrados aqui.

O prazo para subscrições vai até 15 de março, e as organizações elegíveis podem enviar suas propostas por meio de um formulário de inscrição disponível aqui. Os vencedores serão anunciados em setembro de 2021.

Sobre o programa STRIVE
A PTC lançou o programa STRIVE, de estratégias de inovação, visão e empoderamento (Strategies to Realize Innovation, Vision and Empowerment, em inglês) em 2015 para apoiar iniciativas que beneficiem a comunidade de Duchenne, aumentando a conscientização, o diagnóstico e a educação e fomentando o desenvolvimento de futuros defensores dos pacientes. Todos os anos, um painel independente de especialistas externos com conhecimento em doenças raras, iniciativas de suporte do paciente e financiamento, avalia os projetos inscritos para a inovação, visão e o empoderamento.

Para obter mais informações sobre o programa e os ganhadores anteriores, bem como orientação e suporte para formatação dos projetos e inscrição, visite a seção STRIVE no site do PTC.

Sobre distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Afetando principalmente os meninos, a distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura na casa dos vinte anos, devido à insuficiência cardíaca e respiratória, quando não tratada. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína funcional distrofina. A distrofina é fundamental para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os esqueléticos, diafragma e coração. Pacientes com DMD podem perder a capacidade de andar por volta dos dez anos de idade, seguida pela fraqueza dos membros superiores e musculatura respiratória. Pacientes com DMD subsequentemente experimentam complicações pulmonares com risco de morte, exigindo a necessidade de suporte ventilatório, e complicações cardíacas no final da adolescência. Outras informações estão disponíveis no website Movimento Duchenne.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência, focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores e nossa missão de fornecer acesso aos melhores tratamentos para pacientes com necessidades médicas não atendidas. Para saber mais sobre PTC, visite-nos no www.ptcbio.com e siga-nos no  Facebook, no Twitter em @PTCBioeno  LinkedIn.

Referências

1. Muscular Dystrophy Association. Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Available at: https://www.mda.org/disease/duchenne-muscular-dystrophy Accessed: December 2020.
2. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Muscular Dystrophy: Hope Through Research. Available at: https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Hope-Through-Research/Muscular-Dystrophy-Hope-Through-Research#3171_9 Accessed: December 2020
3. Birnkrant DJ, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018;17:251?267.

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FONTE PTC Therapeutics