Esta solicitação segue o subsídio de avaliação acelerada, permitindo uma revisão rápida do Leniolisibe de um padrão de 210 dias para 150 dias 

LEIDEN, Holanda, 13 de outubro de 2022 /PRNewswire/ — O Pharming Group N.V. (“Pharming” ou “a Empresa”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) anunciou que enviou um Pedido de Autorização de Comercialização (MAA) à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o leniolisibe, um medicamento inibidor seletivo de fosfoinositídeo 3-quinase delta (PI3K?) administrado por via oral, como um tratamento para a síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase delta ativada (APDS), uma imunodeficiência primária rara, em adultos e adolescentes com idade igual ou superior a 12 anos. 

Em 1º de agosto de 2022, a Pharming anunciou que o MMA do leniolisibe recebeu avaliação acelerada do Comitê de Produtos Medicinais para Uso Humano (CHMP) da EMA. A avaliação acelerada reduz o prazo de análise de 210 dias para 150 dias. A EMA concederá, mediante solicitação, uma avaliação acelerada de um MAA se decidir que o produto é de grande interesse para a saúde pública e, principalmente, do ponto de vista da inovação terapêutica. A autorização de comercialização do leniolisibe na EEA está prevista para o primeiro semestre de 2023.

Anurag Relan, diretor médico da Pharming, comentou: 

“Este envio da MAA sob uma via regulatória acelerada é um passo importante para a aprovação de nosso segundo produto na EEA e destaca o compromisso contínuo da Pharming de promover o leniolisibe como um tratamento para pacientes com APDS. Há uma necessidade não atendida significativa de tratamentos para melhorar os resultados destes pacientes que, se não tratados, podem resultar em danos pulmonares permanentes e linfoma. O Leniolisibe tem o potencial de ser o primeiro tratamento aprovado para essa doença rara e designada como órfã, e esperamos continuar nosso trabalho com as principais partes interessadas para levar este novo produto aos pacientes.”

O MAA é respaldado por dados positivos de um estudo de Fase II/III do Leniolisibe, anunciado em 2 de fevereiro de 2022, que atingiu os desfechos coprimários de redução no tamanho do nodo linfático e correção da imunodeficiência na população-alvo. Além disso, os dados de segurança do estudo mostraram que o leniolisibe foi bem tolerado pelos participantes. Como parte da MAA, foram apresentados também os dados de um estudo clínico de extensão, aberto e de longo prazo em pacientes com APDS tratados com o leniolisibe.

Sobre a síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase ativada ?  (APDS)

A APDS é uma imunodeficiência primária rara que afeta aproximadamente uma a duas pessoas por milhão. Ela é causada por variantes de um dos dois genes PIK3CD ou PIK3R1 que regulam a maturação dos glóbulos brancos do sangue. As variantes destes genes levam à hiperatividade do caminho do PI3K? (fosfoinositídeo 3-quinase delta).^1,2 A sinalização equilibrada no caminho do PI3K? é essencial para a função imunológica fisiológica. Quando esse caminho está hiperativo, as células imunológicas não amadurecem, nem funcionam corretamente, resultando em imunodeficiência e desregulação.^1,3 A APDS é caracterizada por infecções sinopulmonares graves e recorrentes, linfoproliferação, autoimunidade e enteropatia.^4,5 Como esses sintomas podem ser associados a uma variedade de condições, incluindo outras imunodeficiências primárias, as pessoas com APDS são frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso médio de sete anos no diagnóstico.⁶ Como a APDS é uma doença progressiva, esse atraso pode levar ao acúmulo de danos ao longo do tempo, incluindo danos pulmonares permanentes e linfoma.^4-7 A única maneira de diagnosticar definitivamente essa doença é por meio de testes genéticos.

Sobre o Leniolisibe 

O leniolisibe é um inibidor de pequenas moléculas da isoforma delta da subunidade catalítica 110 kDa da classe IA PI3K com atividades imunomoduladoras e potencialmente antineoplásicas. O Leniolisibe inibe a produção de fosfatidilinositol-3-4-5-trisfosfato (PIP3). A PIP3 atua como um importante mensageiro celular que ativa a AKT (via PDK1) e regula uma infinidade de funções celulares tais como proliferação, diferenciação, produção de citocinas, sobrevivência celular, angiogênese e metabolismo. Diferentemente de PI3K? e PI3K? que são expressos de modo generalizado, o PI3K? e o PI3K? são expressos principalmente em células de origem hematopoiética. O papel central do PI3K? na regulagem de inúmeras funções celulares do sistema imunológico adaptativo (células B e, em menor medida, células T) bem como o sistema imunológico inato (neutrófilos, mastócitos e macrófagos) indica fortemente que o PI3K? é um alvo terapêutico válido e potencialmente eficaz para várias doenças imunológicas. Até o momento, o Leniolisibe foi bem tolerado durante o primeiro estudo de Fase I em indivíduos saudáveis e no estudo de capacitação de registro de Fase II/III.

Sobre o Pharming Group N.V. 

O Pharming Group N.V. (Euronet Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) é uma empresa biofarmacêutica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doenças raras, debilitantes e potencialmente fatais. A Pharming está comercializando e desenvolvendo um portfólio inovador de terapias de reposição proteica e medicamentos de precisão, incluindo pequenas moléculas, produtos biológicos e terapias genéticas que estão de estágio inicial a estágio final de desenvolvimento. A Pharming está sediada em Leiden, na Holanda, e tem funcionários em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na América do Norte, Europa, Oriente Médio, África e Ásia-Pacífico.

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Declarações prospectivas 

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas, inclusive com relação ao prazo e ao progresso dos estudos pré-clínicos da Pharming e os ensaios clínicos de seus candidatos a produtos, às perspectivas clínicas e comerciais da Pharming, à capacidade da Pharming de superar os desafios impostos pela pandemia da COVID-19 para a condução de seus negócios e às expectativas da Pharming em relação a suas necessidades projetadas de capital de giro e recursos de caixa. Estas declarações estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo, mas não se limitando ao escopo, progresso e expansão dos ensaios clínicos da Pharming e às ramificações dos custos associados aos mesmos; e a mudanças clínicas, científicas, regulamentares e técnicas. À luz desses riscos e incertezas, e outros riscos e incertezas descritos no relatório anual de 2021 da Pharming e do relatório anual do Formulário 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2021 arquivado junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, os eventos e circunstâncias discutidos nessas declarações prospectivas podem não ocorrer, e os resultados reais da Pharming podem diferir concretamente e adversamente daqueles antecipados ou implícitos. Todas as declarações prospectivas são referentes à data deste comunicado à imprensa e são baseadas em informações disponíveis para a Pharming na data deste comunicado.

Informações privilegiadas 

Este comunicado de imprensa contém informações que se qualificam, ou podem ser qualificadas, como informações privilegiadas de acordo com o Artigo 7(1) do Regulamento sobre Abuso de Mercado da UE.

Referências 

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
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5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019; maio de 21.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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FONTE Pharming Group N.V.