ANVISA concede autorização de comercialização da terapia gênica Upstaza™ para deficiência de AADC

– O Upstaza é a primeira terapia gênica autorizada com infusão direta no cérebro –

WARREN, Nova Jersey, 9 de outubro de 2024 /PRNewswire/ — A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje que o Upstaza^™ (eladocagene exuparvovec) recebeu autorização de comercialização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária, ANVISA. O Upstaza é o primeiro e único tratamento modificador de doença autorizado para o tratamento da deficiência de L-aminoácido descarboxilase aromática (AADC), um distúrbio genético raro e fatal que costuma causar incapacidade grave e sofrimento desde os primeiros meses de vida, afetando-a em todos os aspectos. O Upstaza foi aprovado para pacientes pediátricos com 18 meses ou mais.

“É com entusiasmo que levamos essa terapia gênica altamente inovadora para as crianças brasileiras portadoras de deficiência de AADC”, disse Matthew B. Klein, M.D., CEO da PTC Therapeutics. “Os dados coletados demonstraram os benefícios transformadores do Upstaza para as crianças portadoras dessa doença rara.”

O Upstaza é infundido diretamente no putâmen por meio de um procedimento neurocirúrgico estereotáxico que permite uma aplicação segura e precisa. A terapia gênica, ao substituir a enzima AADC deficiente, viabiliza a produção de dopamina.

Durante os estudos clínicos do Upstaza, os pacientes passaram de uma fase em que não atingiam nenhum marco motor do desenvolvimento para uma fase em que demonstravam o domínio de habilidades motoras clinicamente importantes, incluindo a capacidade de deambulação independente. As conquistas importantes, incluindo a aquisição cognitiva e de linguagem, ocorreram três meses após o tratamento, com melhorias clinicamente importantes que se mantiveram até dez anos após o tratamento. O Upstaza também reduziu os sintomas que causam complicações potencialmente mórbidas e potencialmente fatais.

O Upstaza tem autorização de comercialização na União Europeia, Reino Unido, Israel e Taiwan. O Pedido de Licença Biológica está sendo analisado pela FDA dos EUA, com uma data de ação regulatória prevista para 13 de novembro de 2024.

Sobre o Upstaza^™ (eladocagene exuparvovec)
Upstaza é uma terapia de substituição de material genético de uso único, indicada para o tratamento de pacientes com 18 meses de idade ou mais e com diagnóstico clínico, molecular e geneticamente confirmado de deficiência de L-aminoácido descarboxilase aromática (AADC) apresentando um fenótipo grave. É uma terapia gênica recombinante baseada no vírus adeno-associado de sorotipo 2 (AAV2), contendo o gene DDC humano.¹ Foi desenvolvida para corrigir o defeito genético subjacente, fornecendo um gene DDC funcional diretamente no putâmen, aumentando a produção da enzima AADC e, com isso, restaurando a produção de dopamina.^2,3

O perfil de eficácia e segurança do Upstaza foi demonstrado em estudos clínicos e programas de uso compassivo.¹ Em 2010 foi administrada uma dose ao primeiro paciente. Em estudos clínicos, o Upstaza promoveu melhorias neurológicas transformadoras. Os efeitos colaterais mais comuns foram insônia inicial, irritabilidade e discinesia.

A administração do Upstaza é feita através de um procedimento cirúrgico estereotáxico, ou seja, um procedimento neurocirúrgico minimamente invasivo adotado para o tratamento de vários distúrbios neurológicos em crianças e adultos. A administração do Upstaza é feita por um neurocirurgião qualificado em centros especializados em neurocirurgia estereotáxica.

Sobre a deficiência de L-aminoácido descarboxilase aromática (AADC)
A deficiência de AADC é um distúrbio genético raro e fatal que costuma causar incapacidade grave e sofrimento desde os primeiros meses de vida, afetando-a em todos os aspectos – físico, mental e comportamental. O sofrimento das crianças com deficiência de AADC pode ser exacerbado por: episódios de crises oculogíricas angustiantes, semelhantes a convulsões, que fazem com que os olhos se arregalem para cima, vômitos frequentes, problemas comportamentais e dificuldade para dormir.

As vidas das crianças acometidas são gravemente afetadas e encurtadas. A fisioterapia, a terapia ocupacional e a fonoaudiologia contínuas e as intervenções, inclusive a cirurgia, também costumam ser necessárias para controlar complicações potencialmente fatais, como infecções, problemas alimentares e respiratórios graves.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à descoberta, ao desenvolvimento e à comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que tragam benefícios a crianças e adultos portadores de doenças raras. A capacidade de inovação da PTC para identificar novas terapias e comercializar produtos no mundo inteiro é determinante para o investimento em um programa robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é permitir o acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que tenham pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC consiste em aproveitar sua sólida experiência científica e clínica e sua infraestrutura comercial mundial para levar terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso maximiza o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com e siga-nos no X, Facebook, Instagram e LinkedIn.

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Referências:

1. Tai CH, et al. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency (Eficácia e segurança no longo prazo do eladocageno exuparvovec em pacientes com deficiência de AADC). Mol Ther. 2022;30(2):509-518.
2. Chien et al. AGIL-AADC gene therapy results in sustained improvements in motor and developmental milestones through 5 years in children with AADC deficiency (A terapia gênica AGIL-AADC produz melhorias sustentadas nos marcos motores e de desenvolvimento até os 5 anos de idade em crianças portadoras de deficiência de AADC). Pôster apresentado na 48ª Reunião Anual da Sociedade de Neurologia Infantil, Charlotte, NC, EUA, 23 a 26 de outubro de 2019.
3. Chien YH, et al. Efficacy and safety of AAV2 gene therapy in children with aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: an open-label, phase 1/2 trial (Eficácia e segurança da terapia gênica com AAV2 em crianças portadoras de deficiência de L-aminoácido descarboxilase aromática: um estudo aberto de fase 1/2). Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.