BioMarin apresenta novos dados sobre o impacto positivo do tratamento precoce com VOXZOGO® (vosoritida) na proporcionalidade e envergadura dos braços em crianças com acondroplasia na Reunião Anual de Genética Clínica de 2026 do Colégio Americano de G
AGÊNCIA DE COMUNICAÇÃO Conteúdo de responsabilidade da empresa 26 de março de 2026
Novos resultados demonstram que o tratamento precoce com vosoritida poderá conduzir a resultados duradouros e sustentados na saúde relacionada ao crescimento ósseo, incluindo proporcionalidade, envergadura dos braços e índice de massa corporal, com base em mais de 10.000 anos-paciente de dados.
Vosoritida é o único tratamento aprovado no Brasil para pacientes pediátricos a partir dos 6 meses de idade cujas epífises não estejam fechadas e após diagnóstico de acondroplasia confirmado por teste genético apropriado. Possui a mais extensa evidência clínica publicada, incluindo medidas que vão para além do crescimento, entre os tratamentos para acondroplasia.
SÃO PAULO, 26 de março de 2026 /PRNewswire/ — A BioMarin anuncia novos dados de estudos clínicos e de mundo real com VOXZOGO® (vosoritida) em crianças com acondroplasia. Novos dados reforçam a importância de um tratamento precoce, considerando os perfis de tolerabilidade e eficácia demonstrados com vosoritida. Os dados foram apresentados na Reunião Anual de Genética Clínica do Colégio Americano de Genética Médica e Genômica (ACMG) de 2026, em Baltimore.
Tratamento precoce, máximo impacto em crianças que iniciam o tratamento antes dos 2 anos de idade
Novos dados foram apresentados a partir do estudo com crianças que começaram a usar vosoritida antes dos 2 anos de idade, o qual mostrou que o tratamento esteve associado a melhorias duradouras e prolongadas ao longo de vários anos, incluindo proporcionalidade corporal e envergadura dos braços em comparação com crianças não tratadas, bem como ganhos de altura ao longo do tempo.
Na proporcionalidade, medida pela mudança no índice entre os segmentos superior e inferior do corpo (ULBR), a diferença das médias dos mínimos quadrados em relação às crianças não tratadas mostrou melhora no primeiro ano nas crianças que iniciaram a terapia com menos de 2 anos, e essa diferença continuou a melhorar a cada ano até o quarto ano.
Especificamente, a diferença das médias dos mínimos quadrados em relação às crianças não tratadas no primeiro ano foi de ?0,10 (p=0,042) naquelas que iniciaram o tratamento com menos de 2 anos; no quarto ano, essa tendência continuou, com uma diferença de ?0,23 (p=0,0003) nas crianças que iniciaram antes dos 2 anos.
Análises adicionais enfatizam ainda mais que essas crianças apresentaram ganhos duradouros na altura, mantendo índice evergadura-altura estável, mostrando melhora na envergadura dos braços quando comparadas às crianças não tratadas, o que é particularmente relevante nos primeiros anos de vida. Pesquisadores também observaram melhorias significativas no índice de massa corporal (IMC) em crianças que iniciaram o tratamento em comparação com as não tratadas.
Em relação às medidas de crescimento, entre mais de 20 crianças que iniciaram o tratamento entre 6 meses e menos de 2 anos, o ganho adicional médio de altura após quatro anos de tratamento foi de 4,7 cm (p=0,0002), e foi observada uma melhoria média de 0,8 no Z-score de altura (p=0,0008), comparado a crianças não tratadas da mesma população de referência, reforçando uma melhoria sustentada na altura em relação às taxas de crescimento esperadas para crianças com acondroplasia.
“Os resultados de hoje reafirmam o que os médicos responsáveis pelo tratamento têm nos dito consistentemente e o que foi publicado nas diretrizes clínicas de consenso: quanto mais cedo se iniciar o tratamento com vosoritida, maior será a probabilidade de maximizar os benefícios do tratamento, não apenas em termos de altura, mas, mais importante ainda, em outros indicadores de saúde, incluindo a proporcionalidade”, afirmou o Dr. Greg Friberg, vice-presidente executivo e diretor de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin. “Como medicamento aprovado para pacientes pediátricos com acondroplasia a partir dos seis meses de idade cujas epífises não estejam fechadas – e após diagnóstico confirmado por teste genético apropriado, a terapia oferece aos médicos um tratamento eficaz e com perfil de segurança positivo nas crianças mais jovens, no qual há a maior oportunidade de impacto sobre a saúde geral.”
Evidências do mundo real da Europa, Japão e EUA
Até o momento, mais de 5 mil bebês e crianças em mais de 50 países receberam vosoritida. No ACMG, pesquisadores apresentaram resultados de evidências do mundo real demonstrando o impacto da terapia em crianças tratadas no Japão, Europa e EUA.
Crianças com acondroplasia no Japão, com menos de 2 anos de idade, que receberam VOXZOGO demonstraram boa adesão ao tratamento e melhorias de crescimento, incluindo uma mudança média em relação ao início de 9,91 cm aos 12 meses e 15,62 cm aos 24 meses. Em um estudo francês do mundo real, crianças que receberam VOXZOGO por 36 meses apresentaram benefícios de crescimento sustentados, incluindo ganho médio de altura de 16,7 cm e aumento de 0,75 no Z-score de altura em comparação com a população média.
Esses novos dados foram reforçados por resultados intermediários do Acorn Study, um estudo de segurança multicêntrico pós-autorização, que acompanha participantes em toda a Europa com dados de observação de 10 anos a partir do primeiro participante. Além disso, o benefício do VOXZOGO também foi observado no estudo VISTA, nos EUA, onde os dados de efetividade foram consistentes com os estudos clínicos, e tendências de melhoria na função física reforçaram a importância do início precoce para maximizar o benefício clínico.
Estudo brasileiro de mundo real confirma dados positivos do programa clínico com vosoritida
Uma revisão sistemática realizada por médicos brasileiros acaba de alcançar destaque internacional ao ser publicado na Genetics in Medicine, periódico oficial do American College of Medical Genetics and Genomics e uma das revistas científicas mais respeitadas do mundo na área de genética clínica. A pesquisa analisou, de forma inédita, dados sobre o uso de vosoritida em crianças com acondroplasia reunindo evidências sobre a efetividade do tratamento fora do ambiente controlado dos ensaios clínicos.
O estudo, liderado pelo médico geneticista Dr. Paulo Victor Zattar Ribeiro e com autoria da estudante de medicina Anna Luiza Braga Albuquerque, realizou uma revisão sistemática com meta-análise. Os resultados mostraram que, em dados do mundo real, o tratamento com vosoritida em crianças com acondroplasia reproduz os efeitos observados em ensaios clínicos pivotais, com potenciais resultados positivos na altura e qualidade de vida de pacientes elegíveis, e um perfil de tolerabilidade aceitável.
Ao todo, foram analisados dados de 696 pacientes pediátricos, provenientes de dez estudos internacionais, sendo a mais ampla análise reunindo dados clínicos e dados de vida real sobre tratamento da acondroplasia.
Sobre a acondroplasia
A acondroplasia, a forma mais comum de nanismo, é caracterizada pela lentificação da ossificação endocondral, causando baixa estatura e alterações na arquitetura dos ossos longos, coluna, face e base do crânio. É causada por uma alteração no gene FGFR3, regulador negativo do crescimento ósseo.
Mais de 80% das crianças com acondroplasia têm pais de estatura média e apresentam a condição devido a mutação espontânea. A incidência mundial é de cerca de 1 a cada 25.000 nascidos vivos. Vosoritida está sendo testada em crianças com placas de crescimento ainda “abertas”, geralmente menores de 18 anos. Cerca de 25% das pessoas com acondroplasia se enquadram nessa categoria.
Sobre VOXZOGO1
Em crianças com acondroplasia, o crescimento ósseo endocondral é reduzido devido a uma mutação de ganho de função no FGFR3. VOXZOGO (vosoritida), um análogo do peptídeo natriurético tipo C (CNP), atua regulando positivamente a via de sinalização downstream do FGFR3, promovendo o crescimento ósseo endocondral.
Vosoritida é indicado no Brasil para o tratamento da acondroplasia em pacientes pediátricos a partir de 6 meses de idade cujas epífises não estão fechadas, e com diagnóstico confirmado por teste genético apropriado. Este medicamento conta, ainda, com diretrizes internacionais recomendando início do tratamento o mais cedo possível.
Aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no Brasil desde 2021, vosoritida já tratou mais de 5 mil bebês e crianças em mais de 50 países. A BioMarin continua estudando seus impactos sobre: envergadura dos braços, arqueamento tibial, proporcionalidade corporal, morfologia da coluna (incluindo estenose) e qualidade de vida.
No presente momento, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) avalia a incorporação de vosoritida no Sistema Único de Saúde (SUS) para tratamento de crianças com acondroplasia a partir dos 6 meses de idade e até que as placas de crescimento estejam fechadas. No relatório preliminar, a Conitec emitiu parecer desfavorável à incorporação e no momento encontra-se aberta da consulta pública (CP) no. 12 para participação da sociedade civil.
Até 30 de março, pacientes, familiares, cuidadores, entre outros, podem participar da CP e opinar sobre a disponibilização do tratamento na rede pública de saúde por meio do formulário de experiência ou de opinião. Já profissionais da área da saúde, devem utilizar o formulário técnico-científico para contribuir.
Sobre a BioMarin
A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia dedicada a traduzir a promessa da descoberta genética em medicamentos que causem um impacto profundo na vida de cada paciente. Com sede em San Rafael, Califórnia e fundada em 1997, a empresa tem um histórico comprovado de inovação com oito terapias comerciais e um forte pipeline clínico e pré-clínico. Usando uma abordagem distinta para a descoberta e desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ciência genética, buscando medicamentos que definem sua categoria e oferecem novas possibilidades para pessoas que vivem com condições genéticas em todo o mundo. Para saber mais, visite www.biomarin.com.br.
1 Vosoritida. Bula do Profissional. ANVISA. Aprovada em 04/02/2026. Vosoritida: detalhe do produto. ANVISA. https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/2272526?numeroProcesso=25351440107202171.
CORP-SC-0101/Março 2026. “Este comunicado é estritamente informativo e institucional, destinado à imprensa. Não se destina a promover medicamentos nem a orientar decisões de tratamento. Decisões clínicas competem exclusivamente a profissionais de saúde”
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