BioMarin apresenta dados inéditos sobre o impacto de VOXZOGO® (vosoritida) na saúde óssea e na qualidade de vida de pacientes com acondroplasia durante a Conferência Internacional de Saúde Óssea Infantil de 2024

Novo estudo mostra que VOXZOGO aumentou significativamente o comprimento ósseo, mantendo a força óssea durante 5 anos de observação em crianças com acondroplasia

Dados dos estudos de Fase 2 e 3 com VOXZOGO reforçam a segurança, eficácia e impacto na proporcionalidade e qualidade de vida relacionada à saúde em crianças com acondroplasia

Nova pesquisa ressalta necessidades médicas não atendidas de pessoas com hipocondroplasia

SÃO PAULO, 17 de julho de 2024 /PRNewswire/ — A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) anuncia novos dados de uma análise conduzida por investigadores referente ao estudo de Fase 2 111-205, que demonstram que as crianças com acondroplasia tratadas com VOXZOGO® apresentaram aumentos no comprimento ósseo, mantendo a força óssea. Os dados foram apresentados na 11ª Conferência Internacional sobre Saúde Óssea Infantil (ICCBH, sigla em inglês de International Conference on Children’s Bone Health), que aconteceu em Salzburgo, Áustria, de 22 a 25 de junho de 2024. A BioMarin também compartilhou os primeiros resultados de um estudo independente ressaltando as necessidades médicas não atendidas de pessoas que vivem com hipocondroplasia¹.

“Com milhares de crianças tratadas mundialmente, a magnitude e a profundidade dos dados coletados de nossos estudos reforçam a segurança e o benefício do VOXZOGO em crianças de todas as idades, incluindo aquelas com menos de 5 anos que receberam tratamento por até quatro anos”, afirma Hank Fuchs, presidente Global de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. “O CNP (sigla para C-type natriuretic peptide, um peptídeo natural que regula o crescimento ósseo), está emergindo como um regulador natural e holístico do desenvolvimento da estatura, e os dados de segurança e eficácia apresentados até o momento ilustram o impacto positivo de VOXZOGO no crescimento ósseo, proporcionalidade e qualidade de vida. Com base nestas evidências, estamos acelerando o desenvolvimento de estudos com vosoritida em várias outras condições relacionadas ao crescimento e com necessidades significativas ainda não atendidas.”

Impacto significativo no comprimento ósseo, resistência, proporcionalidade e qualidade de vida relacionada à saúde na acondroplasia

Os resultados de uma análise conduzida no estudo de Fase 2 “111-205”, da BioMarin, aponta que as crianças que receberam VOXZOGO (n=30) tiveram aumentos significativos no comprimento ósseo e na área cortical do metacarpo após aproximadamente cinco anos de tratamento, sugerindo que o tratamento permitiu que o osso permanecesse forte à medida que se alongava.

“Para que as crianças com acondroplasia experimentem mudanças significativas nas funções diárias após a terapia para crescimento ósseo, é fundamental que a robustez óssea seja mantida e sua força preservada”, disse Cathleen Raggio, cirurgiã ortopédica pediátrica do Hospital for Special Surgery, em Nova York. “Com este estudo, pela primeira vez, mostramos que o tratamento com VOXZOGO permitiu que os ossos permanecessem fortes enquanto se alongavam, o que é promissor à medida em que continuamos a entender melhor o impacto desse avanço terapêutico.”  

Dados adicionais apresentados no ICCBH, previamente compartilhados na Reunião Anual da Sociedade Endócrina Pediátrica de 2024, em Chicago, mostraram a eficácia, segurança e impacto de VOXZOGO na qualidade de vida relacionada à saúde em crianças com acondroplasia. Os dados observados nos estudos de Fase 3 111-301 e 111-302 sugerem que VOXZOGO tem o potencial de melhorar a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças com acondroplasia, particularmente nos aspectos associados à capacidade funcional, um desfecho de importância significativa para crianças e famílias afetadas pela acondroplasia. Os dados dos estudos clínicos de Fase 2 e 3 também demonstraram efeitos positivos consistentes sobre o crescimento linear e melhora na proporcionalidade em crianças de todas as idades com potencial de crescimento, com acompanhamento realizado até quatro anos após o início do tratamento com VOXZOGO. Os resultados de segurança foram consistentes com o perfil de segurança bem caracterizado do medicamento.²

Dados ressaltam necessidades não atendidas em hipocondroplasia

Dados de um estudo de coorte retrospectivo pareado do mundo real usando registros médicos eletrônicos da Inglaterra mostraram que as taxas de eventos de comorbidade (por exemplo, eventos respiratórios, cardiovasculares, ortopédicos e relacionados à saúde mental) foram mais altas em pessoas que vivem com hipocondroplasia (n=610) em comparação com pessoas que vivem sem a condição (n=2440). O número de consultas de clínica geral (média de consultas anuais = 11,2 vs. 5,4, razão de risco [RR] = 1,8), internações hospitalares (RR=5,5) e tempo médio de internação hospitalar (5,6 vs. 3,8 dias) também foram maiores. A maioria das pessoas avaliadas no estudo tinha entre 16 e 65 anos no início do acompanhamento. Esses dados sugerem que há uma carga significativa de doença entre pessoas de todas as idades com hipocondroplasia, destacando a necessidade de manejo proativo e vinculação ao cuidado³.

Marcos do Programa de Desenvolvimento Clínico de VOXZOGO

Visando expandir sua liderança em acondroplasia, a BioMarin possui vários ensaios clínicos em andamento para hipocondroplasia, baixa estatura idiopática (ISS) e outras condições relacionadas ao crescimento.

Um estudo observacional multinacional em crianças com hipocondroplasia (111-902) está recrutando participantes, e inclui dois centros no Brasil, sendo que se espera que o recrutamento seja concluído até o início de 2025.

O estudo observacional da empresa em crianças com baixa estatura idiopática (em inglês Idiopathic Short Stature – ISS)  (111-903), sem causa propriamente identificada começou a recrutar pacientes, e o braço de tratamento do estudo Fase 2 (111-210) iniciará o recrutamento ainda este ano. Além disso, um estudo em várias outras condições genéticas de baixa estatura, incluindo síndrome de Turner, deficiência de SHOX e síndrome de Noonan, está previsto para início do recrutamento ainda este ano.

Sobre VOXZOGO

VOXZOGO (vosoritida) é aprovado no Brasil pela ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) para o tratamento da acondroplasia em pacientes pediátricos a partir de 6 meses de idade e cujas epífises não estão fechadas. Até o momento, mais de 3.000 pessoas com acondroplasia receberam VOXZOGO, atualmente disponível em 43 países em todo o mundo.¹

Sobre a Acondroplasia

A acondroplasia é a causa mais comum de nanismo desproporcional e acontece por um desenvolvimento anormal dos ossos devido a mutações no gene FGFR3. Em razão dessa alteração genética, os pacientes podem apresentar o sinal mais visível, que é a baixa estatura desproporcional com pernas e braços mais curtos que o tronco. A condição é grave, progressiva e pode causar diversas complicações multissistêmicas que, em muitos casos, requerem intervenções cirúrgicas. No mundo, estima-se que cerca de 1 a cada 25 mil nascidos vivos sejam acometidos pela condição.^4,5

Sobre a BioMarin   

Fundada em 1997, a BioMarin é uma empresa global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta genética. A empresa desenvolve e comercializa terapias direcionadas que abordam a causa raiz de condições genéticas. As capacidades incomparáveis de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin resultaram em oito terapias comerciais transformacionais para pacientes com doenças genéticas raras. A abordagem distinta da empresa para a descoberta de medicamentos produziu um pipeline diversificado de candidatos comerciais, clínicos e pré-clínicos que abordam uma necessidade médica significativa não atendida, têm biologia bem compreendida e oferecem uma oportunidade de ser o primeiro no mercado ou oferecer um benefício substancial sobre as opções de tratamento existentes. Para obter informações adicionais, visite www.biomarin.com.

Informações à imprensa

LLYC

biomarin-spa@llorenteycuenca.com

(11) 94240-8222 – Camila David

¹ ClinicalTrials.gov NCT04219007
² Um estudo multicêntrico de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do BMN 111 em crianças com acondroplasia. ID ClinicalTrials.gov NCT03197766. Informações fornecidas por BioMarin Farmacêutica (Parte Responsável). Última atualização publicada em 02 mar. 2022. Disponível em: https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03197766. Acesso em:jun. 2024.
³ Reddy S.et all, Presented at ICCBH 2024
⁴ Hoover-Fong J, Cheung M, Fano V, Hagenas L, Hecht JT, Ireland P, et al. Lifetime impact of achlasia: current evidence and perspectives on the natural history. Bone. 2021;146: 115872. doi: 10.1016/j.bone.2021.115872
⁵ Hoover-Fong JE, Alade AY, Hashmi SS, Hecht JT, Legare JM, Little ME, et al. Achondroplasia Natural History Study (CLARITY): a multicenter retrospective cohort study of achondroplasia in the United States Genetics in Medicine Genet Med. 2021;23:1498-1505. doi: 10.1038/s41436-021-01165-2.

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FONTE BioMarin