Resultados preliminares do PIVOT-HD demonstram evidências de biomarcadores favoráveis no SNC e efeitos clínicos no 12º mês em pacientes com doença de Huntington

–FDA suspende a restrição clínica parcial do PTC518 com base nos dados do PIVOT-HD–

– A teleconferência e webcast serão realizados no dia 20 de junho às 8h00 EDT –

WARREN, N.J., 24 de junho de 2024 /PRNewswire/ — A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) divulgou hoje os resultados preliminares do estudo de Fase 2 PIVOT-HD do PTC518 em pacientes portadores da doença de Huntington (DH). No 12º mês, o tratamento com PTC518 levou a uma redução dependente da dose da proteína huntingtina mutante (mHTT) no sangue e no líquido cefalorraquidiano (LCR) na coorte preliminar de pacientes. Além disso, tendências favoráveis foram demonstradas em várias avaliações clínicas relevantes da doença de Huntington, incluindo o Escore Motor Total (TMS) e a Escala Unificada para Avaliação Composta da Doença de Huntington (cUHDRS). Ademais, após 12 meses de tratamento, o PTC518 ainda se mostra seguro e bem tolerado.

“A evidência do biomarcador no SNC e dos efeitos clínicos iniciais no 12º mês, juntamente com o perfil de tolerabilidade favorável contínuo, respalda a promessa do PTC518 de atender à demanda por uma terapia modificadora da doença eficaz e segura para pacientes que convivem com a doença de Huntington”, disse Dr. Matthew B. Klein, CEO da PTC Therapeutics, Inc. “Com esses dados em mãos, estamos ansiosos pelos próximos passos do programa de desenvolvimento do PTC518”.

No 12º mês, a durabilidade da redução de mHTT dependente da dose no sangue foi demonstrada por uma redução de 22% e 43% nas doses de 5 mg e 10 mg, respectivamente. No LCR, a redução de mHTT dependente da dose também foi demonstrada pela redução de 21% e 43%, nas doses de 5 mg e 10 mg, respectivamente. Ainda, no 12º mês, o tratamento com PTC518 resultou em uma notável desaceleração na progressão dos sintomas motores, conforme avaliado pelo TMS (2,0 pontos de piora com 5 mg e 1,3 pontos de piora com 10 mg vs. 4,9 pontos de piora com placebo).

Além disso, a PTC anunciou que a FDA suspendeu a restrição clínica parcial do programa com base na análise dos dados do PIVOT-HD.

Teleconferência e Webcast de hoje
A PTC realizará uma teleconferência hoje, às 8h00 EDT, para comentar esta notícia. Para acessar a conferência por telefone, clique aqui para se inscrever e você receberá os detalhes da discagem. Para evitar atrasos, recomendamos que os participantes entrem na teleconferência 15 minutos antes do início da chamada. A teleconferência por webcast pode ser acessada na seção Investidor do site da PTC em https://ir.ptcbio.com/events-presentations. A gravação da chamada estará disponível aproximadamente duas horas após o término e será arquivada no site da empresa por 30 dias após a chamada.

Sobre o PTC518
A PTC está desenvolvendo um possível tratamento para a doença de Huntington com base em nossa tecnologia de plataforma de splicing. O PTC518, uma pequena molécula que pode ser administrada por via oral, diminui a produção da proteína huntingtina mutante que provoca lesão e morte dos neurônios, resultando na progressão da doença. A pequena molécula biodisponível por via oral penetra na barreira hematoencefálica, é seletiva, titulável e não apresenta efluxo, que são as principais propriedades de diferenciação.

Sobre a doença de Huntington
A doença de Huntington (DH) é um distúrbio genético raro, hereditário, do sistema nervoso central.1 A doença é causada por um gene defeituoso. Esse gene produz uma proteína, chamada huntingtina, que está envolvida no funcionamento das células nervosas do cérebro (neurônios). Quando o gene é defeituoso, ele produz uma proteína huntingtina anormal (ou mutante) que é tóxica e causa danos e morte dos neurônios.2 A DH geralmente se manifesta em pessoas com 30 ou 40 anos de idade. Os sintomas podem se manifestar mais cedo na vida, e essa condição é chamada de DH juvenil.2,3 Também há casos de DH infantil, quando os sintomas se desenvolvem em crianças com menos de 10 anos de idade.2 Embora os sintomas variem de pessoa para pessoa, a doença afeta principalmente o cérebro e provoca movimentos anormais, dificuldades na fala, deglutição e locomoção, além de vários outros sintomas, inclusive comportamentais, cognitivos e motores. 4,5 Embora existam terapias aprovadas para sintomas específicos da doença, atualmente não existe cura para a DH e não há medicamentos aprovados que retardem o início ou a progressão da doença.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica internacional focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que tragam benefícios a pacientes portadores de doenças raras. A capacidade da PTC de inovar na identificação de novas terapias e na comercialização de produtos em escala mundial é um dos pilares que estimulam o investimento em um conjunto robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é permitir o acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes com pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é utilizar sua sólida experiência científica e clínica e sua infraestrutura comercial global para levar os tratamentos aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe possibilita maximizar o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.

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Como acontece com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou continuará recebendo aprovação regulatória em qualquer território, ou que será comercialmente bem-sucedido.

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Acrônimos

SNC: Sistema Nervoso Central

LCR: Líquido Cefalorraquidiano

FDA: U.S. Food and Drug Administration

Referências

1. Organização Mundial da Saúde, 2020. 8A01.10 Doença de Huntington. Disponível em: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Acessado em outubro de 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.