PTC Therapeutics anuncia que a Comissão Europeia devolve parecer do Translarna™ ao CHMP para reavaliação

– Comissão Europeia decide contra a adoção de parecer negativo –

– Orientação de receita para 2024 pausada –

WARREN, NJ, 21 de maio de 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. PTCT) anunciou hoje que a Comissão Europeia (CE) decidiu não adotar o parecer negativo do CHMP de 24 de janeiro de 2024, sobre a renovação anual da autorização condicional de introdução no mercado do Translarna™ (atalureno) e devolveu o parecer ao CHMP para reavaliação. Como resultado, o Translarna permanece no mercado e disponível para pacientes na Europa, conforme sua atual autorização de introdução no mercado. A CE solicitou ao CHMP que considerasse mais detalhadamente a totalidade das evidências, incluindo dados provenientes de registos de pacientes e evidências do mundo real, em um parecer revisado.

“A manutenção da autorização atual do Translarna é uma grande vitória para meninos e homens jovens com distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido na Europa”, disse Matthew B. Klein, M.D., Diretor Executivo da PTC Therapeutics. “A eficácia e a segurança demonstradas em ensaios clínicos e o registro STRIDE a longo prazo sustentam que o Translarna atende a uma necessidade que de outro modo não seria satisfeita para pacientes com nmDMMD. Esperamos trabalhar em cooperação com o CHMP nas próximas etapas, uma vez definidas.”

Além disto, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) informou a PTC que foi tomada a decisão de considerar inválida a reunião do Grupo Consultivo Científico (SAG) do Translarna, realizada em 5 de setembro de 2023, e todas as etapas processuais que se seguiram. Também, os aportes da reunião do SAG ocorrida em setembro de 2023, bem como da reunião em janeiro de 2024, não serão considerados pelo CHMP em qualquer avaliação futura do Translarna.

Dada a incapacidade de prever com precisão o impacto positivo da autorização contínua do Translarna na Europa nas receitas de 2024, a PTC irá interromper a orientação de receitas totais para 2024 neste momento. As orientações serão atualizadas em uma data futura.

Sobre o Translarna™ (atalureno)
Translarna (atalureno), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, é uma terapia de restauração de proteínas concebida para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos causados por uma mutação sem sentido. Uma mutação sem sentido é uma alteração no código genético que interrompe prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado pela proteína que não pode ser expressa em sua totalidade, nem é mais funcional, como a distrofina em Duchenne. O Translarna, nome comercial do atalureno, é licenciado em vários países para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido (nmDMD) em pacientes ambulatoriais com 2 anos ou mais. O atalureno é um novo medicamento experimental nos EUA.

Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)
Ao afetar principalmente homens, Duchenne é uma doença genética rara e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura na faixa dos 20 anos, devido a insuficiência cardíaca e respiratória. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína distrofina funcional. A distrofina é essencial para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os músculos esqueléticos, do diafragma e do coração. Os pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda da deambulação) já aos 10 anos de idade, seguida pela perda do uso dos braços. Posteriormente, os pacientes com Duchenne apresentam complicações pulmonares que ameaçam a vida, exigindo a necessidade de suporte de ventilação, e complicações cardíacas no fim da adolescência e na faixa dos 20 anos.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica internacional com foco em descobrir, desenvolver e comercializar medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos a nível mundial é a base que impulsiona o investimento em uma linha de produtos robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que têm pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é aproveitar sua sólida experiência científica e clínica, bem como sua infraestrutura comercial mundial para levar terapias aos pacientes. A PTC acredita que isto lhe permite maximizar o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.

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Declaração prospectiva
Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas conforme o significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado à imprensa, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: futuras expectativas, planos e perspectivas da PTC, inclusive referentes à comercialização de seus produtos e candidatos a produtos; futuras interações da PTC com o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA); o resultado de quaisquer procedimentos regulatórios; o uso clínico e vantagens potenciais do Translarna; estratégia da PTC, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e objetivos da gestão. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orientação”, “plano”, “antecipar”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “alvo”, “potencial”, “irá”, “poderia”, “deveria”,”continuar” e expressões similares.

Os resultados reais, desempenho ou conquistas da PTC podem diferir materialmente das declarações prospectivas expressas ou implícitas por ela feitas como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aquelas relacionadas a: o resultado de negociações de preços, cobertura e reembolso com terceiros pagadores de produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou possa comercializar no futuro; a capacidade da PTC de manter sua autorização de comercialização do Translarna para tratamento da DMDmn no Brasil, Rússia, Área Econômica Europeia (EEA) e outras regiões; a capacidade da PTC de usar dados clínicos de seu estudo de registo internacional de medicamentos e evidências reais relativas aos benefícios do Translarna para apoiar uma autorização continuada de introdução no mercado do Translarna para o tratamento da DMDmn na EEA; se os pesquisadores concordam com a interpretação da PTC dos resultados dos ensaios clínicos e da totalidade dos dados clínicos dos ensaios da PTC no Translarna; efeitos comerciais significativos, incluindo efeitos das condições industriais, de mercado, econômicas, políticas ou regulamentares; alterações nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem científica da PTC e o progresso geral do desenvolvimento; e fatores discutidos na seção “Fatores de Risco” do mais recente Relatório Trimestral da PTC no Formulário 10-Q e Relatório Anual no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações destes fatores de risco apresentadas de tempos em tempos à SEC em outros registros da PTC. Recomendamos que você considere cuidadosamente todos estes fatores.

Como ocorre com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos significativos no desenvolvimento, aprovação regulatória e comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto irá receber ou manter a aprovação regulatória em qualquer território, ou que será comercialmente bem-sucedido, incluindo o Translarna.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pareceres da PTC apenas na data deste comunicado à imprensa, sendo que a PTC não se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças nos planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.

Siglas:
CHMP: Comitê de Medicamentos para Uso Humano

nmDMD: Distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.