PTC Therapeutics anuncia a aceitação e revisão prioritária pela FDA do BLA do Upstaza™

– Data-alvo de ação do PDUFA em 13 de Novembro de 2024 – 

WARREN, N.J., 14 de maio de 2024 /PRNewswire/ — A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que a FDA aceitou para arquivamento o pedido de licença de produto biológico (BLA) para o Upstaza™ (eladocagene exuparvovec), uma terapia gênica para o tratamento da deficiência de AADC. O pedido recebeu Revisão Prioritária com uma data-alvo de ação regulatória em 13 de novembro de 2024.

“Estamos entusiasmados por estarmos um passo mais perto de trazer uma terapia aprovada para pacientes com deficiência de AADC nos Estados Unidos”, disse Matthew B. Klein, M.D., CEO da PTC Therapeutics. “Os dados coletados até o momento continuam a apoiar o benefício transformador do Upstaza, esta terapia gênica altamente inovadora diretamente infundida no cérebro.”

Sobre o Upstaza^™ (eladocagene exuparvovec)
O Upstaza é uma terapia de substituição gênica de uso único indicada para o tratamento de pacientes com 18 meses de idade ou mais com diagnóstico clínico, molecular e geneticamente confirmado de deficiência da descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC) com fenótipo grave. Trata-se de uma terapia gênica baseada no vírus adeno-associado recombinante sorotipo 2 (AAV2), contendo o gene DDC humano.¹ Ela foi projetada para corrigir o defeito genético subjacente, fornecendo um gene DDC funcional diretamente no putâmen, aumentando a enzima AADC e restaurando a produção de dopamina^2,3 

O perfil de eficácia e segurança do Upstaza foi demonstrado em estudos clínicos e programas de uso compassivo.¹ O primeiro paciente recebeu a dose em 2010. Em ensaios clínicos, o Upstaza demonstrou melhorias neurológicas transformacionais. Os efeitos colaterais mais comuns foram insônia inicial, irritabilidade e discinesia.

A administração do Upstaza ocorre por meio de um procedimento cirúrgico estereotáxico, um procedimento neurocirúrgico minimamente invasivo usado para o tratamento de vários distúrbios neurológicos pediátricos e adultos. O procedimento de administração do Upstaza é realizado por um neurocirurgião qualificado em centros especializados em neurocirurgia estereotáxica.

Sobre a deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC)
A deficiência de AADC é uma doença genética rara e fatal que normalmente causa incapacidade grave e sofrimento desde os primeiros meses de vida, afetando todos os aspectos da vida: físico, mental e comportamental. O sofrimento das crianças com deficiência de AADC pode ser agravado por: episódios de crises oculogíricas angustiantes semelhantes a convulsões, fazendo com que os olhos revirem na cabeça, vômitos frequentes, problemas comportamentais e dificuldade para dormir.

As vidas das crianças afetadas são severamente afetadas e encurtadas. A terapia física, ocupacional e da fala contínua, além de intervenções, incluindo cirúrgicas, também são frequentemente necessárias para administrar complicações potencialmente fatais, como infecções, problemas graves de alimentação e respiratórios.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global com foco na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que têm pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é aproveitar sua sólida experiência científica e clínica e sua infraestrutura comercial global para levar as terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe permite maximizar o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.

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Os resultados reais, desempenho ou conquistas da PTC podem diferir materialmente das declarações prospectivas expressas ou implícitas por ela feitas como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aquelas relacionadas a: o resultado das negociações de precificação, cobertura e reembolso com pagadores de terceiros para os produtos ou candidatos a produtos da PTC que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; expectativas em relação ao Upstaza, incluindo qualquer revisão regulatória e aprovações potenciais, comercialização, capacidades de fabricação, o potencial alcance de marcos de desenvolvimento, regulatórios e de vendas e pagamentos contingentes que a PTC pode ser obrigada a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos das condições da indústria, mercado, econômicas, políticas ou regulatórias; mudanças em leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica da PTC e progresso geral de desenvolvimento; e os fatores discutidos na seção “Fatores de Risco” do Relatório Trimestral mais recente da PTC no Formulário 10-Q e no Relatório Anual no Formulário 10-K da PTC, como também quaisquer atualizações desses fatores de risco arquivados de tempos em tempos em outras apresentações da PTC à SEC. Recomendamos que você considere cuidadosamente todos esses fatores.

Como acontece com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território, ou que será comercialmente bem-sucedido, incluindo o Upstaza.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pareceres da PTC somente na data deste comunicado à imprensa e a PTC não se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças nos planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.

Siglas:
AADC: Descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos
BLA: Pedido de licença para produto biológico
FDA: Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA

Referências:

1. Tai CH, et al. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency (Eficácia e segurança em longo prazo do eladocagene exuparvovec em pacientes com deficiência de AADC). Mol Ther. 2022;30(2):509-518.
2. Chien et al. AGIL-AADC gene therapy results in sustained improvements in motor and developmental milestones through 5 years in children with AADC deficiency (Terapia genética AGIL-AADC resulta em melhorias sustentadas nos marcos motores e de desenvolvimento ao longo de 5 anos em crianças com deficiência de AADC). Pôster apresentado na 48^ª Reunião Anual da Child Neurology Society, Charlotte, NC, EUA, de 23 a 26 de outubro de 2019.
3. Chien YH, et al. Efficacy and safety of AAV2 gene therapy in children with aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: an open-label, phase 1/2 trial (eficácia e segurança da terapia genética AAV2 em crianças com deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos: um ensaio aberto de fase 1/2). Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.