PTC Therapeutics fornece atualizações regulatórias importantes

– BLA do Upstaza™ enviado ao FDA para tratamento da deficiência de AADC –

– NDA do Translarna™ será enviado no meio do ano com base no feedback do FDA –

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 20 de março de 2024 /PRNewswire/ — A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje o envio de um BLA ao FDA dos EUA para o Upstaza™ (eladocagene exuparvovec), uma terapia genética para o tratamento da deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC). Além disso, com base no feedback recente do FDA, a PTC planeja reenviar um NDA do Translarna™ (ataluren) para tratamento da distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido (nmDMD). A PTC espera fazer o reenvio do NDA até o meio do ano.

“Estamos animados em trazer o Upstaza um passo mais perto das crianças nos Estados Unidos com a doença altamente mortal e fatal da deficiência de AADC. Os dados coletados até o momento continuam a demonstrar os benefícios clínicos transformadores que a terapia genética proporciona aos pacientes”, disse Matthew B. Klein, M.D., CEO da PTC Therapeutics. “Além disso, estamos ansiosos pelo reenvio do NDA do Translarna neste verão. Sabemos que os pacientes e familiares dos EUA estão esperando por uma terapia aprovada que atinja especialmente o nmDMD.”

Além disso, o MAA de sepiapterina para PKU permanece dentro do cronograma de envio à EMA até o final deste mês.

Sobre o Upstaza^™ (eladocagene exuparvovec)
O Upstaza é uma terapia única de substituição genética indicada para o tratamento de pacientes com 18 meses ou mais com diagnóstico clínico, molecular e geneticamente confirmado de deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC) com fenótipo grave. É uma terapia gênica baseada no vírus adeno-associado do tipo 2 (AAV2) recombinante, que contém o gene DDC humano.¹ Ela foi projetada para corrigir a deficiência genética subjacente, entregando um gene DDC funcional diretamente no putâmen, aumentando a enzima AADC e restaurando a produção de dopamina.^2,3

O perfil de eficácia e segurança do Upstaza foi demonstrado em ensaios clínicos e programas de uso compassivo.¹ O primeiro paciente recebeu a dose em 2010. Em ensaios clínicos, o Upstaza demonstrou melhorias neurológicas transformacionais. Os efeitos colaterais mais comuns foram insônia inicial, irritabilidade e discinesia.

A administração do Upstaza ocorre por meio de um procedimento cirúrgico estereotáxico, um procedimento neurocirúrgico minimamente invasivo usado para o tratamento de vários distúrbios neurológicos pediátricos e adultos. O procedimento de administração do Upstaza é realizado por um neurocirurgião qualificado em centros especializados em neurocirurgia estereotáxica.

O Upstaza recebeu autorização de comercialização na Europa, Grã-Bretanha e Israel.

Sobre a deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC)
A deficiência de AADC é uma doença genética rara e fatal que normalmente causa incapacidade grave e sofrimento desde os primeiros meses de vida, afetando todos os aspectos da vida: físico, mental e comportamental. O sofrimento das crianças com deficiência de AADC pode ser agravado por: episódios de crises oculogíricas angustiantes semelhantes a convulsões, fazendo com que os olhos revirem na cabeça, vômitos frequentes, problemas comportamentais e dificuldade para dormir.

As vidas das crianças afetadas são severamente afetadas e encurtadas. A terapia física, ocupacional e da fala contínua, além de intervenções, incluindo cirúrgicas, também são frequentemente necessárias para administrar complicações potencialmente fatais, como infecções, problemas graves de alimentação e respiratórios.

Sobre o Translarna™ (ataluren)
O Translarna (ataluren), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, é uma terapia de restauração de proteínas concebida para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos causados por uma mutação sem sentido.” Uma mutação sem sentido é uma alteração no código genético que interrompe prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado pela proteína que não pode ser expressa em sua totalidade e não é mais funcional, como a distrofina em Duchenne. O Translarna, nome comercial do ataluren, é licenciado em vários países para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido (nmDMD) em pacientes ambulatoriais com 2 anos ou mais. O Ataluren é um novo medicamento em fase de investigação nos Estados Unidos.

“Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)
Afetando principalmente o sexo masculino, Duchenne é um distúrbio genético raro e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a infância e leva à morte prematura em meados dos anos 20 devido à insuficiência cardíaca e respiratória. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína distrofina funcional. A distrofina é essencial para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os músculos esqueléticos, do diafragma e do coração. Os pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda da deambulação) já aos 10 anos de idade, seguida pela perda do uso dos braços. Posteriormente, os pacientes com Duchenne apresentam complicações pulmonares que ameaçam a vida, exigindo a necessidade de suporte de ventilação, e complicações cardíacas no final da adolescência e na faixa dos 20 anos.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global com foco na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que têm pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é aproveitar sua sólida experiência científica e clínica e sua infraestrutura comercial global para levar as terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe permite maximizar o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.

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Declaração prospectiva

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas segundo o significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto as de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo no que diz respeito ao calendário esperado de envios e respostas regulamentares, comercialização e outras questões relativas aos seus produtos e candidatos a produtos; a estratégia da PTC, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados; a extensão, o momento e os aspectos financeiros da nossa priorização estratégica e reduções na força de trabalho; e os objetivos da administração. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orientação”, “planejar”, “antecipar”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “poder”, “visar”, “potencial ,” “irá”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continuar” e expressões semelhantes.

Os resultados reais, desempenho ou conquistas da PTC podem diferir materialmente das declarações prospectivas expressas ou implícitas por ela feitas como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aquelas relacionadas a: o resultado de negociações de preços, cobertura e reembolso com terceiros pagadores para produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; a capacidade da PTC de usar os resultados do Estudo 041, um ensaio clínico randomizado, de 18 meses, controlado por placebo, de Translarna para o tratamento de nmDMD seguido por uma extensão aberta de 18 meses, e de seu estudo de registro internacional de medicamentos para apoiar um aprovação de comercialização do Translarna para o tratamento de nmDMD nos Estados Unidos; se os investigadores concordam com a interpretação da PTC dos resultados dos ensaios clínicos e da totalidade dos dados clínicos dos nossos ensaios em Translarna; expectativas em relação ao Upstaza, incluindo quaisquer envios regulatórios e possíveis aprovações, comercialização, capacidades de fabricação, a potencial realização de desenvolvimentos, marcos regulatórios e de vendas e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos significativos nos negócios, incluindo os efeitos das condições da indústria, mercado, econômicas, políticas ou regulatórias; mudanças em leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem científica da PTC e progresso geral no desenvolvimento; e os fatores discutidos na seção “Fatores de Risco” da PTC no Relatório Anual no Formulário 10-K, assim como quaisquer atualizações desses fatores de risco apresentados ocasionalmente nos outros registros da PTC à SEC. Recomendamos que você considere cuidadosamente todos esses fatores.

Como acontece com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território, ou que será comercialmente bem-sucedido, incluindo o Translarna e o Upstaza.

As declarações prospectivas contidas neste documento representam os pareceres da PTC somente na data deste comunicado à imprensa e a PTC não se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças nos planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.

Siglas: 
BLA: Solicitação de Licença Biológica
DMD: Distrofia Muscular de Duchenne
EMA: Agência Europeia de Medicamentos
FDA: Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA
MAA: Solicitação de Autorização para Comercialização
NDA: Solicitação de Novo Medicamento
PKU: Fenilcetonúria

Referências:

1. Tai CH, et al. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency (eficácia e segurança em longo prazo do eladocagene exuparvovec em pacientes com deficiência de AADC). Mol Ther. 2022;30(2):509-518.
2. Chien et al. AGIL-AADC gene therapy results in sustained improvements in motor and developmental milestones through 5 years in children with AADC deficiency (terapia genética AGIL-AADC resulta em melhorias sustentadas nos marcos motores e de desenvolvimento ao longo de 5 anos em crianças com deficiência de AADC). Pôster apresentado na 48^a reunião anual da Child Neurology Society, Charlotte, NC, EUA, de 23 a 26 de outubro de 2019.
3. Chien YH, et al. Efficacy and safety of AAV2 gene therapy in children with aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: an open-label, phase 1/2 trial (eficácia e segurança da terapia genética AAV2 em crianças com deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos: um ensaio aberto de fase 1/2). Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.