Grupo Menarini anuncia o ELZONRIS® (Tagraxofusp) designado como medicamento órfão para NCDPB pelo Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão

• Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão concede designação de medicamento órfão ao tagraxofusp para Neoplasia de Células Dendríticas Plasmocitoides Blásticas (NCDPB) 

FLORENÇA, Itália e NOVA IORQUE, 30 de agosto de 2023 /PRNewswire/ — A Menarini Group (“Menarini”), uma empresa líder internacional em produtos farmacêuticos e de diagnósticos, e a Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”), uma subsidiária integral do Menarini Group, anunciou hoje que a Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku), parceira de desenvolvimento da Stemline no Japão, recebeu a designação de medicamento órfão para o tagraxofusp do Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar (MSTB) do Japão para a indicação esperada de Neoplasia de Células Dendríticas Plasmocitoides Blásticas (NCDPB).

A NCDPB é uma malignidade hematológica órfã agressiva com resultados clínicos historicamente ruins. O ELZONRIS® (tagraxofusp) da Stemline é o único tratamento aprovado para pacientes com NCDPB e a primeira e única terapia aprovada direcionada ao CD123, tanto nos Estados Unidos quanto na Europa.

Os medicamentos órfãos são designados pelo MSTB do Japão para tratamentos destinados a serem utilizados em menos de 50.000 pacientes, onde também existe uma necessidade médica particularmente elevada. A designação de medicamento órfão pode reduzir em vários meses o período necessário para obter a aprovação regulatória no Japão, permitindo assim um acesso mais rápido aos pacientes.

No Japão, o tagraxofusp está sendo desenvolvido pela Nippon Shinyaku, que atualmente está realizando um estudo clínico de Fase 1/2. Em março de 2021, a Stemline e a Nippon Shinyaku firmaram um contrato de licenciamento exclusivo para o desenvolvimento e comercialização do tagraxofusp no Japão, incluindo a possibilidade de co-promoção.

“A decisão do MSTB de conceder a designação de medicamento órfão reconhece o potencial impacto positivo que o tagraxofusp poderia ter nos pacientes com NCDPB no Japão, uma população de pacientes que atualmente tem opções de tratamento limitadas”, disse Elcin Barker Ergun, CEO do Menarini Group.  “Essa conquista da nossa parceira, a Nippon Shinyaku, reforça o nosso compromisso de levar novas opções terapêuticas transformadoras para pacientes com cânceres difíceis de tratar e de fornecer medicamentos inovadores a pessoas em todo o mundo.”

Sobre a NCDPB
A NCDPB, anteriormente linfoma de células NK blásticas, é uma malignidade hematológica agressiva, frequentemente com manifestações cutâneas, com resultados historicamente ruins. A NCDPB normalmente se apresenta na medula óssea e/ou na pele e também pode envolver linfonodos e vísceras. A célula de origem da NCDPB é o precursor da célula dendrítica plasmocitoide (pDC). O diagnóstico de NCDPB é baseado na tríade diagnóstica imunofenotípica de CD123, CD4 e CD56, além de outros marcadores. A Organização Mundial da Saúde (OMS) denominou esta doença “NCDPB” em 2008; os nomes anteriores incluíam linfoma de células NK blásticas e neoplasia hematodérmica CD4+/CD56+ agranular. Para obter mais informações, visite o site de conscientização sobre a doença NCDPB em www.bpdcninfo.com.

Sobre o Menarini Group 
O Menarini Group é uma empresa líder internacional no setor farmacêutico e de diagnósticos, com um faturamento de mais de US$ 4,4 bilhões e mais de 17.000 funcionários. O Menarini se concentra em áreas terapêuticas com grandes necessidades não atendidas, com produtos para cardiologia, oncologia, pneumologia, gastroenterologia, doenças infecciosas, diabetologia, inflamação e analgesia. Com 18 centros de produção e 9 centros de Pesquisa e Desenvolvimento, os produtos da Menarini estão disponíveis em 140 países de todo o mundo. Para mais informações, acesse www.menarini.com.

Sobre a Stemline Therapeutics Inc.
Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”), uma subsidiária integral do Menarini Group, é uma empresa biofarmacêutica em estágio comercial focada no desenvolvimento e comercialização de novos tratamentos oncológicos.  A Stemline comercializa o ORSERDU® (elacestrant) nos Estados Unidos, uma terapia endócrina oral indicada para o tratamento de mulheres na pós-menopausa ou homens adultos com receptor de estrogênio (ER)-positivo, receptor tipo 2 do fator de crescimento epidérmico humano, câncer de mama avançado ou metastático com mutação ESR1 com progressão da doença após pelo menos uma linha de terapia endócrina.  A Stemline também comercializa o ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs), um novo tratamento direcionado a CD123 para pacientes com Neoplasia de Células Dendríticas Plasmocitoides Blásticas (NCDPB), um câncer hematológico agressivo, nos Estados Unidos e na Europa, que é o único tratamento aprovado para a NCDPB nos EUA e na UE até o momento. A Stemline também comercializa o NEXPOVIO® na Europa, um inibidor de XPO1 para mieloma múltiplo. A Stemline também tem um extenso pipeline clínico de pequenas moléculas e produtos biológicos em vários estágios de desenvolvimento para uma série de cânceres sólidos e hematológicos.

Sobre a Nippon Shinyaku
Nossa missão é ajudar as pessoas a terem uma vida mais saudável e feliz Por meio da criação de medicamentos exclusivos que trarão esperança a pacientes e famílias que lutam contra doenças, nosso objetivo é ser uma organização na qual a comunidade confia. Acesse nosso site (https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php) para produtos ou informações detalhadas.

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FONTE Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite