Vencedora do prêmio Nobel, classe de medicamentos baseados em RNAi está ao alcance dos brasileiros

A tecnologia da empresa Alnylam Pharmaceuticals, que explora o processo de RNA de interferência, é capaz de viabilizar o desenvolvimento de tratamentos que atuam na causa da doença.

Referências: ¹ Simões MV et al. Posicionamento sobre Diagnóstico e Tratamento da Amiloidose Cardíaca – 2021. Arq Bras Cardiol. 2021;117(3):561-598.

SÃO PAULO, 25 de setembro de 2026 /PRNewswire/ — O Brasil pode ter acesso a tratamentos de saúde eficazes para diversas doenças raras o que, no futuro, pode representar um importante avanço em diversas patologias consideradas prevalentes, entre elas cardiovasculares, distúrbios hemorrágicos e doenças neurológicas, como a doença de Alzheimer. Trata-se de medicamentos que atuam sobre o processo de RNA de Interferência (RNAi), ganhador do Prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2006 e com um potencial real de tornar mais específico o tratamento de várias doenças.

Essa tecnologia explora a via de RNAi, um processo celular natural de silenciamento de genes, e representa uma das fronteiras mais promissoras e de rápido avanço no desenvolvimento de medicamentos. Possibilita uma mudança de paradigma terapêutico ao atuar na origem molecular.

Este silenciamento gênico permite reduzir a produção de proteínas que, quando defeituosas ou produzidas em excesso, causam danos progressivos ao organismo. Desta forma, promove uma intervenção direcionada. “É importante ressaltar que se trata de uma terapia de precisão que não atua diretamente sobre os genes do nosso DNA e seu efeito é reversível quando o tratamento é interrompido”, diz Raphael Sayegh, Diretor Médico da Alnylam no Brasil.

A Alnylam Pharmaceuticals, empresa líder no desenvolvimento e comercialização de terapias de RNAi. Ela vem trabalhando para ampliar o acesso a essa tecnologia, como a amiloidose, uma condição presente no Brasil.

A vutrisirana sódica, uma das terapias RNAi aprovadas no Brasil para o tratamento da amiloidose por transtirretina, está em análise pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) no Sistema Único de Saúde e, se incorporada, poderá representar uma conquista importante. “Nosso objetivo é que os pacientes brasileiros tenham acesso a essa nova classe de medicamentos, que já está disponível em muitos países globalmente. A vutrisirana representa um grande avanço no manejo dos pacientes acometi com amiloidose por transtirretina”, afirma Renan Rosa, Gerente Geral da Alnylam no Brasil.

“A vutrisirana atua reduzindo os níveis de transtirretina, proteína responsável pela formação das fibrilas amiloides que provocam aos sintomas da amiloidose por transtirretina. De acordo com os achados dos estudos clínicos, os pacientes interromperam ou até mesmo reverteram a polineuropatia, reduziram a mortalidade e melhoram na qualidade de vida com o tratamento”, afirma Raphael Sayegh, Diretor Médico da Alnylam no Brasil.

A tecnologia RNA de interferência (RNAi) vem consolidando seu papel como uma plataforma terapêutica inovadora no tratamento de doenças como a amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR), uma condição genética progressiva, incapacitante e potencialmente fatal.

Estima-se que cerca de 500 mil pessoas sejam afetadas no mundo, sendo o Brasil uma região endêmica. Apesar de sua gravidade, o diagnóstico ainda ocorre tardiamente. Nos pacientes com acometimento cardíaco (ATTR-CM), esse atraso também é relevante e o prognóstico é grave,a sobrevida mediana após o diagnóstico é de apenas 3,6 anos. ¹ “Infelizmente, ainda é comum recebermos pacientes em fases mais avançadas da doença, nos quais os tratamentos disponíveis não apresentam eficácia satisfatória. Mesmo entre aqueles que acompanhamos ao longo do tempo, muitos também acabam apresentando evolução da doença e precisando de novas alternativas terapêuticas”, afirma o neurologista Dr. Paulo Sgobbi.

Enquanto as terapias gênicas atuam diretamente no DNA, as terapias de RNAi atuam em um passo posterior do fluxo da expressão gênica. Elas não alteram o gene em si, mas promovem a degradação do RNA mensageiro (RNAm). Ao eliminar o RNAm, as terapias de RNAi interrompem a produção da proteína correspondente, resultando em silenciamento da expressão gênica, reversível e sem modificar o DNA.

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