Terapias avançadas e tecnologia apontam o futuro para cânceres hematológicos, mas acesso é desafio

Especialistas do Brasil e do mundo participaram de debates promovidos no espaço do Einstein no congresso mundial mais importante da especialidade.

Nos últimos anos, os tratamentos que envolvem terapias gênicas para cânceres hematológicos, como leucemias e linfomas, evoluíram rapidamente, assim como novas tecnologias para diagnóstico e novas abordagens para transplantes de medula óssea. Mas ainda há muitos desafios para tornar essas soluções mais ágeis e, sobretudo, mais acessíveis.

Para discutir estes temas, reuniram-se especialistas do Einstein e de outras organizações de excelência nacionais e internacionais no espaço de debates do hospital no Encontro Anual da Sociedade Americana de Hematologia (ASH), maior encontro da especialidade do mundo.

No congresso, que reuniu mais de 30 mil pessoas em Orlando (EUA) entre 6 e 9 de dezembro, o Einstein teve sua maior participação até hoje, com 43 trabalhos científicos aceitos, incluindo dois em apresentação oral, categoria de maior destaque científico.

Em um dos debates, sobre terapias celulares, Marcos de Lima, diretor de Terapias Avançadas da Ohio State University, nos Estados Unidos, destacou o impacto positivo que a “revolução biológica” pela qual a hematologia está passando pode ter no futuro da medicina em geral. Segundo ele, a tecnologia, que hoje tem foco em cânceres hematológicos como linfomas e mieloma múltiplo, deve se expandir para tratar outras doenças nos próximos anos.

“Um dos grandes avanços nesse aspecto é perceber que os princípios básicos desse tipo de tecnologia usada para cânceres hematológicos estão migrando para outros tipos de doenças, como as autoimunes e as neurológicas, e tumores sólidos (os pulmonares e os gastrointestinais), por exemplo”, afirmou. “Acho que, nos próximos anos, vamos ver uma explosão de indicações e mais curas”, disse.

Os especialistas destacaram ainda que o Brasil vem participando ativamente dessa revolução, que tem acontecido de forma rápida, com grande aprendizado para todo o mundo. “Também é importante que a gente consiga desenvolver um produto que possa ser oferecido para a população com valores mais baixos e capaz de chegar ao SUS”, disse Nelson Hamerschlak, coordenador do Departamento de Hematologia do Einstein.

O debate ainda abordou a importância de se pensar na sustentabilidade dos projetos, citando a recente revisão da lei de pesquisa clínica, pois possibilita que empresas pequenas e grandes possam produzir e comercializar produtos no Brasil. “Como temos um sistema regulatório de aprovação muito bom e similar ao dos Estados Unidos e da Europa, o país é atraente nesse sentido, com posição de destaque na América Latina”, apontou Lucila Kerbauy, coordenadora do Centro de Excelência em Terapia Celular do Einstein.

Melhor acesso a doadores de medula e novas tecnologias na hematologia

O avanço das terapias gênicas no Brasil e no mundo traz consigo o desafio de desenvolver formas para aumentar o acesso a esses tratamentos para um maior número de pessoas. Um bom exemplo disso é a terapia com células CAR-T, que utiliza os linfócitos T do próprio paciente, mas geneticamente modificados, para atacar as células tumorais. Esse tipo de tratamento apresenta altos custos justamente pela limitação de locais em que essas células possam ser fabricadas.

Nesse sentido, o Einstein vem trabalhando na produção nacional e no uso clínico das células CAR-T, como parte do primeiro estudo nesta área aprovado pela Anvisa, em 2022. A iniciativa é feita com o apoio do Ministério da Saúde por meio do Programa de Apoio ao Desenvolvimento Institucional do Sistema Único de Saúde (PROADI-SUS) e tem como um dos objetivos tornar mais acessível essa terapia gênica no Brasil e na América Latina. Os resultados deste estudo foram apresentados pela primeira vez durante a ASH 2025.

Além desse projeto, atualmente, outros 17 estudos clínicos estão em andamento no Einstein, voltados para o desenvolvimento de terapias celulares, gênicas e engenharia de tecidos.

O hospital tem o primeiro e único centro de pesquisa credenciado pela Empresa Brasileira de Pesquisa e Inovação Industrial (Embrapii) como um Centro de Competência em Produtos de Terapias Avançadas, possibilitando a criação de um ecossistema de inovação e interação com a indústria. Em 2025, a organização se tornou o primeiro membro internacional da CTMC Alliance (iniciativa do MD Anderson Cancer Center e da National Resilience), rede criada para acelerar o desenvolvimento e a oferta desses tratamentos para pacientes com doenças sem opções terapêuticas eficazes.

Ampliando o transplante de medula óssea

Em outro painel, a importância da ampliação de acesso dos pacientes a doadores de medula óssea foi tema central. Um exemplo positivo foi mencionado por Fernando Barroso, presidente da Sociedade Brasileira de Transplante de Medula (SBTMO), que destacou a iniciativa entre o Einstein e a SBMTO para obter um registro de doadores mais completo. “É importante aumentar a comunicação com outros países da América Latina nesse sentido”, disse Barroso.

Um estudo sobre o tema, também do Einstein com a SBTMO, foi apresentado durante o encontro da ASH 2025. Ele traz uma comparação inédita de transplantes de medula feitos no Brasil, mostrando que procedimentos haploidênticos (que usam doadores familiares 50% compatíveis com o indivíduo) e com doadores não aparentados, mas 100% compatíveis, têm resultados semelhantes, mesmo em países em desenvolvimento.

“Esse é um marco histórico que reflete não apenas quantidade, mas qualidade, impacto e liderança científica. Estamos produzindo conhecimento que redefine critérios de tratamento e posiciona o Brasil na vanguarda da hematologia e na construção de protocolos cada vez mais personalizados, seguros e eficazes para pacientes de todo o país”, afirma Nelson Hamerschlak.

Também foi destaque no painel o tema do pós-transplante, uma etapa delicada e que conta com pesquisas para manejos mais adequados e que favoreçam a recuperação plena do paciente. “Após o tratamento, as pessoas voltam para suas casas e precisamos fazer o seu acompanhamento, mesmo que estejam longe dos grandes centros. Isso é um desafio”, afirmou Andreza Ribeiro, coordenadora do Centro de Excelência em Transplante de Medula Óssea do Einstein.

“Para isso, é importante haver um bom treinamento de toda a equipe e investirmos em telemedicina”, completou Juliana Rolón, presidente do Grupo Latino-americano de Transplante de Medula Óssea (LABMT). “Também precisamos focar no atendimento geriátrico, já que 65% dos pacientes com neoplasia têm mais de 60 anos”, acrescentou Barroso.

IA e as novas fronteiras da tecnologia na medicina

As novas tecnologias e como elas podem ser aplicadas na hematologia foram destaque em mais um painel no espaço do Einstein durante a ASH 2025. Guillermo Garcia-Manero, chefe do Departamento de Leucemia do MD Anderson Cancer Center da Universidade do Texas, nos Estados Unidos, destacou que o sequenciamento genético é fundamental para ajudar a fazer a melhor abordagem do diagnóstico e do tratamento.

Fábio Pires, coordenador do Centro de Excelência em Leucemias do Einstein, concorda que o avanço tecnológico trouxe ganhos importantes para a área. “Atualmente, já temos a morfologia integrada à inteligência artificial e a citogenética com novas tecnologias sendo usadas na doença linfoide com sucesso”, disse.

“Daqui para frente, vamos conseguir entender melhor a biologia dessas doenças, o que vai nos ajudar a personalizar a medicina, mas temos o desafio de trazer isso para a realidade de países em desenvolvimento”, acrescentou Guilherme Perini, coordenador do Centro de Excelência em Linfomas do Einstein.

Outro tema abordado foi o uso de inteligência artificial para ajudar na identificação de leucemia com até 100% de acerto em casos críticos e novos protocolos para idosos com irradiação total da medula e quimioterapia reduzida, melhorando a eficácia e a segurança de tratamentos para pacientes com mais de 60 anos.

Einstein tem participação histórica na ASH 2025

Desenvolvidos internamente ou em colaboração com centros nacionais e internacionais, estudos confirmam trabalho de vanguarda da hematologia do Einstein. Confira alguns deles:

Desfechos de transplantes de medula óssea com doadores parcialmente compatíveis é semelhante ao de doadores compatíveis
Liderado pelo Einstein e pela Sociedade Brasileira de Transplante de Medula Óssea (SBTMO), o estudo comparou dois tipos de transplante de medula óssea para pacientes adultos com leucemia aguda: usando doadores parcialmente compatíveis (haploidênticos) ou doadores voluntários totalmente compatíveis (não aparentados). Após dois anos, os resultados foram muito parecidos entre os dois grupos e as taxas de recaída, complicações e mortalidade, semelhantes. Isso mostra que, no Brasil, ambos os tipos de doador são opções seguras e eficazes para quem não tem um irmão compatível, ampliando as chances de acesso ao transplante.

Resultados do primeiro estudo latino-americano de CAR-T anti-CD19 produzido no local

Este estudo do Einstein apresentou os primeiros resultados da terapia CAR-T feita inteiramente no Brasil para tratar pacientes com linfomas e leucemias B que não responderam a outros tratamentos. A equipe produziu as células modificadas no próprio hospital, reduzindo custos e tempo. Dos 11 pacientes tratados, 81% responderam, sendo que 72% tiveram resposta completa, mesmo após vários tratamentos anteriores. Após quase um ano de acompanhamento, a maioria dos pacientes continua viva e sem progressão da doença.

Ferramenta de predição de leucemia aguda por inteligência artificial

Avaliou a ferramenta AI-PAL, criada para identificar rapidamente o tipo de leucemia aguda usando apenas exames laboratoriais comuns. Isso é importante porque o diagnóstico rápido pode salvar vidas, especialmente em locais onde exames mais complexos demoram. A análise de 106 pacientes mostrou que

a ferramenta acertou cerca de 84% dos casos, com desempenho muito bom para todos os subtipos, inclusive 100% para leucemia promielocítica, que exige tratamento imediato.

Preparo de medula para transplante de células hematopoéticas em pacientes com 60 anos ou mais
Este estudo avaliou um novo esquema de preparo para transplante de medula óssea em pacientes idosos (60 anos ou mais), usando irradiação total apenas da medula combinada com quimioterapia em doses reduzidas. O procedimento padrão é que haja a irradiação no corpo inteiro. A ideia é oferecer um tratamento eficaz, mas menos tóxico para pessoas com saúde mais frágil.