O primeiro paciente é da Alemanha

Nos EUA, Roctavian® também já está disponível comercialmente e centros de tratamento de hemofilia começaram a triagem de indivíduos elegíveis

No Brasil, a nova terapia está sob avaliação da Anvisa

SÃO PAULO, 2 de outubro de 2023 /PRNewswire/ — A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN), farmacêutica global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta genética, anunciou que um paciente na Alemanha com hemofilia A grave foi tratado com Roctavian® (valoctocogeno roxaparvoveque), o que significa que essa é a primeira vez que uma terapia gênica para hemofilia A grave foi administrada comercialmente na Europa.

“Esse é um marco importante para a comunidade de hemofilia, pacientes e médicos de todo o mundo que buscam acesso ao Roctavian”, disse Jeff Ajer, vice-presidente executivo e diretor comercial da BioMarin. “Esperamos que mais pessoas tenham acesso ao tratamento em toda a Europa, bem como nos Estados Unidos, onde a terapia recebeu recentemente a aprovação da Food Drug Administration (FDA – órgão responsável pela aprovação de medicamentos).”

“A hemofilia A grave ainda constitui um fardo substancial para os pacientes, que possuem necessidades não atendidas significativas como a ausência de tratamento eficazes que não exijam reposição de fator VIII (FVIII) frequentes e contínuas. Esta terapia de infusão única^[1] representa um marco importante, oferecendo uma nova esperança para indivíduos elegíveis na Alemanha”, disse Robert Klamroth, médico assistente e médico-chefe do Centro de Hemofilia e Hemostaseologia da Vivantes Klinikum, em Berlim, na Alemanha. “Levar esta terapia a todos aqueles que podem se beneficiar é fundamental para melhorar os resultados para indivíduos com hemofilia A grave”.

Hemofilia no Brasil

De acordo com dados da World Federation of Hemophilia, o Brasil tem a quarta maior população de hemofilia no mundo. Estima-se que o país tenha 13.337 pacientes com os tipos A e B da doença^[2]. Aqui, o tratamento é realizado quase que exclusivamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Roctavian está atualmente sob análise da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O processo tem como base dados e a análise positiva de risco-benefício produzidos no estudo GENEr8-1, o maior do mundo para uso desta terapia gênica para hemofilia A, realizado pela BioMarin^[3].

O Brasil foi responsável pela inclusão do maior número de pacientes neste estudo clínico. A principal pesquisadora deste estudo mundial e responsável pelos estudos clínicos no país é a Dra. Margareth Ozelo^[4], hematologista, docente e diretora da Divisão de Hematologia do Departamento de Clínica Médica da Faculdade de Ciências Médicas da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp).

Sobre a Hemofilia A

A hemofilia A, também chamada de deficiência de FVIII ou hemofilia clássica, é um distúrbio genético ligado ao cromossomo X, causado pela falta ou defeito do FVIII, uma proteína de coagulação. Embora seja transmitida de pais para filhos, cerca de 1/3 dos casos são causados por uma mutação espontânea, ou seja, uma nova mutação não herdada. Aproximadamente 1 em cada 10.000 pessoas tem hemofilia A^[5].

As pessoas que vivem com hemofilia A carecem de proteína FVIII funcional suficiente para ajudar o sangue a coagular e correm o risco de sofrer sangramentos dolorosos e/ou potencialmente fatais, mesmo em ferimentos modestos. Além disso, pessoas com a forma mais grave de hemofilia A (níveis de FVIII <1%) geralmente apresentam sangramentos dolorosos e espontâneos em seus músculos ou articulações. Indivíduos com a forma mais grave de hemofilia A representam aproximadamente 50% da população com hemofilia A. Pessoas com hemofilia A com doença moderada (níveis de FVIII 1-5%) ou leve (níveis de FVIII 5-40%) apresentam uma propensão mais reduzida a sangramento. Indivíduos com hemofilia A grave são tratados com um regime profilático de infusões intravenosas de FVIII administradas 2-3 vezes por semana (100-150 infusões por ano) ou com um anticorpo monoclonal biespecífico que mimetiza a atividade do FVIII, administrado 1-4 vezes por mês (12-48 aplicações por ano). Apesar desses regimes, muitas pessoas continuam a apresentar episódios de sangramentos espontâneos ou por traumas, resultando em danos articulares progressivos e debilitantes, que podem ter um grande impacto em sua qualidade de vida^[6].

Sobre Roctavian®^[3,7]

Roctavian é uma terapia gênica baseada em vetor de vírus adenoassociado, indicada para o tratamento de adultos com hemofilia A grave (deficiência congênita do fator VIII com atividade do fator VIII < 1 UI/dL), sem anticorpos para o vírus adenoassociado sorotipo 5 (AAV5) detectado por um teste validado pelo FDA^[8]. A infusão única funciona fornecendo um gene funcional projetado para permitir que o corpo produza o FVIII por conta própria, reduzindo a necessidade de profilaxia contínua.

A Comissão Europeia (CE) concedeu autorização condicional de registro para Roctavian® em 24 de agosto de 2022.

A FDA concedeu autorização condicional de registro para Roctavian® em 29 de junho de 2023.

Sobre a BioMarin

Fundada em 1997, a BioMarin é uma farmacêutica global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta genética. A empresa desenvolve e comercializa terapias-alvo que abordam a causa raiz das condições genéticas que buscam tratar. As descobertas da BioMarin levaram a tratamentos pioneiros e à condução de vários candidatos a medicamentos em estágio clínico e pré-clínico, aplicando a mesma abordagem, orientada pela ciência e centrada no paciente, para um grupo mais amplo de distúrbios genéticos. Para informações adicionais, por favor, visite BioMarin.com.br

Informações à imprensa

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biomarin-spa@llorenteycuenca.com 

^[1] Agência Europeia de Medicamentos. EPAR Roctavian. Disponível em: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian-0. Acesso em: 13 de setembro de 2023.

^[2] https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2324.pdf?_ga=2.161946492.1574475523.1694028882-871155403.1694028882&_gl=1*5exnhv*_ga*ODcxMTU1NDAzLjE2OTQwMjg4ODI.*_ga_7974KH9LH5*MTY5NDAyODg4Mi4xLjEuMTY5NDAyOTcxMy41OS4wLjA.

^[3] Ozelo, M.C., Mahlangu, J., Pasi, K.J., Giermasz, A., Leavitt, A.D., Laffan, M., Symington, E., Quon, D.V., Wang, J.D., Peerlinck, K., Pipe, S.W., Madan, B., et al., for the GENEr8-1 Trial Group. Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A. New England Journal of Medicine. Disponível em: https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2113708.

^[4] https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913

^[5] Nathwani AC. Gene therapy for hemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2019 Dec 6;2019(1):1-8.

^[6] Rangarajan S, Walsh L, Lester W, Perry D, Madan B, Laffan M, Yu H, Vettermann C, Pierce GF, Wong WY, Pasi KJ. AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2017 Dec 28;377(26):2519-2530.

^[7] Rangarajan S, Walsh L, Lester W, Perry D, Madan B, Laffan M, Yu H, Vettermann C, Pierce GF, Wong WY, Pasi KJ. AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2017 Dec 28;377(26):2519-2530

^[8] Pasi KJ, Laffan M, Rangarajan S, Robinson TM, Mitchell N, Lester W, Symington E, Madan B, Yang X, Kim B, Pierce GF, Wong WY. Persistence of haemostatic response following gene therapy with valoctocogene roxaparvovec in severe haemophilia A. Haemophilia. 2021 Nov;27(6):947- 956.

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FONTE BioMarin