{"id":98148,"date":"2024-08-05T09:12:00","date_gmt":"2024-08-05T12:12:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewseconomia\/a-ptc-therapeutics-anuncia-a-submissao-do-nda-de-sepiapterina-ao-fda-2\/"},"modified":"2024-08-05T09:12:00","modified_gmt":"2024-08-05T12:12:00","slug":"a-ptc-therapeutics-anuncia-a-submissao-do-nda-de-sepiapterina-ao-fda-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewseconomia\/a-ptc-therapeutics-anuncia-a-submissao-do-nda-de-sepiapterina-ao-fda-2\/","title":{"rendered":"A PTC Therapeutics anuncia a submiss\u00e3o do NDA de sepiapterina ao FDA"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

\nWARREN, N.J.<\/span><\/span>, 5 de agosto de 2024<\/span> \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje a submiss\u00e3o do NDA de<\/span> sepiapterina ao FDA dos EUA. A submiss\u00e3o do NDA \u00e9 para o tratamento de pacientes pedi\u00e1tricos e adultos com fenilceton\u00faria (PKU), incluindo todo o espectro de idades e subtipos da doen\u00e7a.<\/p>\n

“Esta submiss\u00e3o do NDA \u00e9 um passo importante para levar essa terapia a crian\u00e7as e adultos que vivem com PKU nos EUA”, disse Matthew B. Klein<\/span>, m\u00e9dico, diretor executivo da PTC Therapeutics. “Os dados s\u00f3lidos dos ensaios cl\u00ednicos de sepiapterina, incluindo os resultados de toler\u00e2ncia \u00e0 Phe, sustentam o potencial da sepiapterina para atender \u00e0 necessidade m\u00e9dica constante e n\u00e3o atendida de um grande n\u00famero de crian\u00e7as e adultos com PKU.”<\/p>\n

A submiss\u00e3o do NDA para a sepiapterina foi feita com base nos resultados estat\u00edsticos altamente significativos e clinicamente relevantes obtidos na fase 3 dos estudo APHENITY. Os resultados demonstram uma redu\u00e7\u00e3o m\u00e9dia nos n\u00edveis de Phe de<\/span> 63% na popula\u00e7\u00e3o geral tratada e de 69% no subgrupo de pacientes com PKU cl\u00e1ssica. A maioria dos pacientes (84%) alcan\u00e7ou o controle dos n\u00edveis de Phe de<\/span> acordo com as diretrizes de tratamento de <360 µmol\/L, e 22% dos pacientes apresentaram normaliza\u00e7\u00e3o dos n\u00edveis de Phe. A NDA tamb\u00e9m inclui dados do estudo APHENITY de extens\u00e3o aberto, que fornece evid\u00eancias da durabilidade do efeito da sepiapterina, assim como dados do subestudo de toler\u00e2ncia \u00e0 Phe. A an\u00e1lise recente do subestudo de toler\u00e2ncia \u00e0 Phe demonstra que aproximadamente 60% dos participantes ingerem a quantidade di\u00e1ria de prote\u00ednas superior \u00e0 recomendada, ajustada para a idade de um indiv\u00edduo n\u00e3o afetado, e mant\u00e9m, ainda assim, n\u00edveis de Phe abaixo de 360 ?mol\/L. Os resultados do protocolo de toler\u00e2ncia \u00e0 Phe indicam que a sepiapterina poderia permitir aos pacientes liberalizarem suas dietas altamente restritivas, mantendo, ainda assim, o controle dos n\u00edveis de Phe. A liberaliza\u00e7\u00e3o da dieta \u00e9 particularmente importante para a qualidade de vida dos pacientes e tamb\u00e9m para a aprova\u00e7\u00e3o pelos m\u00e9dicos e pelas entidades pagadoras.<\/p>\n

A solicita\u00e7\u00e3o de autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o na Europa est\u00e1 atualmente em revis\u00e3o, e as solicita\u00e7\u00f5es de autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o para o Jap\u00e3o e o Brasil devem ser enviadas ainda em 2024.<\/p>\n

Sobre a sepiapterina
<\/b>A sepiapterina (anteriormente PTC923) \u00e9 uma formula\u00e7\u00e3o oral de sepiapterina sint\u00e9tica, um precursor da tetraidrobiopterina intracelular, que \u00e9 um cofator enzim\u00e1tico fundamental envolvido no metabolismo e na s\u00edntese de diversos produtos metab\u00f3licos. A sepiapterina \u00e9 um precursor mais biodispon\u00edvel do que o BH4 sint\u00e9tico administrado externamente e tem o potencial para tratar uma ampla variedade de pacientes com PKU.<\/p>\n

Sobre a fenilceton\u00faria
<\/b>A fenilceton\u00faria (PKU) \u00e9 uma doen\u00e7a metab\u00f3lica rara e heredit\u00e1ria que afeta o c\u00e9rebro. Ela \u00e9 causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necess\u00e1ria para metabolizar a fenilalanina. Se n\u00e3o for tratada ou controlada adequadamente, a fenilalanina – amino\u00e1cido essencial encontrado em todas as prote\u00ednas e na maioria dos alimentos – pode se acumular em n\u00edveis prejudiciais no corpo. Isso causa defici\u00eancias graves e irrevers\u00edveis, como defici\u00eancia intelectual permanente, convuls\u00f5es, atraso no desenvolvimento, perda de mem\u00f3ria e problemas comportamentais e emocionais. Rec\u00e9m-nascidos com fenilceton\u00faria inicialmente n\u00e3o apresentam sintomas, mas os sintomas costumam ser progressivos, e o dano causado por n\u00edveis t\u00f3xicos de fenilalanina nos primeiros anos de vida \u00e9 irrevers\u00edvel. O diagn\u00f3stico de fenilceton\u00faria geralmente ocorre durante os programas de triagem neonatal. Estima-se que haja 58.000 pessoas com fenilceton\u00faria em todo o mundo.<\/p>\n

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
<\/b>A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica internacional focada na descoberta, desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados que tragam benef\u00edcios a pacientes portadores de doen\u00e7as raras. A capacidade da PTC de inovar na identifica\u00e7\u00e3o de novas terapias e na comercializa\u00e7\u00e3o de produtos em escala mundial \u00e9 um dos pilares que estimulam o investimento em um conjunto robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A miss\u00e3o da PTC \u00e9 permitir o acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes com pouca ou nenhuma op\u00e7\u00e3o de tratamento. A estrat\u00e9gia da PTC \u00e9 utilizar sua s\u00f3lida experi\u00eancia cient\u00edfica e cl\u00ednica e sua infraestrutura comercial global para levar os tratamentos aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe possibilita maximizar o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, acesse nosso site em\u00a0www.ptcbio.com<\/b><\/a>\u00a0e nos siga no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00f5es:<\/b>\u00a0<\/p>\n

Investidores:<\/b>
Kylie O’Keefe<\/span>
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com<\/b><\/a><\/p>\n

Imprensa:<\/b>
Jeanine Clemente<\/span>
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com<\/b><\/a><\/p>\n

Declara\u00e7\u00e3o prospectiva<\/b>
Este comunicado de imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas de acordo com o significado da Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado, exceto as declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es sobre: as expectativas futuras, planos e perspectivas para a PTC, incluindo o que se refere ao cronograma esperado para submiss\u00f5es e respostas regulat\u00f3rias, comercializa\u00e7\u00e3o e outros assuntos relacionados aos seus produtos e candidatos a produtos; a estrat\u00e9gia da PTC, opera\u00e7\u00f5es futuras, posi\u00e7\u00e3o financeira futura, receitas futuras, custos projetados; a extens\u00e3o, cronograma e aspectos financeiros de nossa prioriza\u00e7\u00e3o estrat\u00e9gica de pipeline e redu\u00e7\u00f5es na for\u00e7a de trabalho; e os objetivos da administra\u00e7\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orienta\u00e7\u00e3o”, “plano”, “prever”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “alvo”, “potencial”, “ir\u00e1”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continuar” e express\u00f5es semelhantes.<\/p>\n

Os resultados, desempenho ou conquistas reais da PTC podem divergir substancialmente daqueles expressos ou impl\u00edcitos nas declara\u00e7\u00f5es prospectivas que faz, em raz\u00e3o de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo, entre outros: o resultado das negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7os, cobertura e reembolso de entidades pagadoras terceirizadas para os produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou possa vir a comercializar no futuro; expectativas em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 sepiapterina, incluindo quaisquer submiss\u00f5es regulat\u00f3rias e potenciais aprova\u00e7\u00f5es, comercializa\u00e7\u00e3o, a potencial realiza\u00e7\u00e3o de marcos de desenvolvimento, regulat\u00f3rios e de vendas, e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos significativos nos neg\u00f3cios, incluindo os efeitos das condi\u00e7\u00f5es do setor, mercado, econ\u00f4micas, pol\u00edticas ou regulat\u00f3rias; mudan\u00e7as em leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas fiscais; a base de pacientes eleg\u00edveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem cient\u00edfica da PTC e o progresso geral do desenvolvimento; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de risco” do Relat\u00f3rio anual mais recente da PTC no Formul\u00e1rio 10-K, bem como quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco arquivadas ocasionalmente em outros documentos da PTC junto \u00e0 SEC. Recomendamos que voc\u00ea considere atentamente todos esses fatores.<\/p>\n

Como acontece com qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, h\u00e1 riscos significativos no desenvolvimento, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, ou se provar\u00e1 ser comercialmente bem-sucedido, inclusive a sepiapterina.<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste documento representam as opini\u00f5es da PTC apenas na data deste comunicado \u00e0 imprensa e a PTC n\u00e3o se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou mudan\u00e7as nos planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data deste comunicado \u00e0 imprensa, exceto conforme exigido por lei.<\/p>\n

Acr\u00f4nimos:
<\/b>FDA: Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA
NDA: Pedido de registro de novo medicamento
Phe: fenilalanina
PKU: fenilceton\u00faria<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/a-ptc-therapeutics-anuncia-a-submissao-do-nda-de-sepiapterina-ao-fda-302213656.html<\/a><\/p>\n

FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje a submiss\u00e3o do NDA de sepiapterina ao FDA dos EUA. A submiss\u00e3o do NDA \u00e9 para o tratamento de pacientes pedi\u00e1tricos e adultos","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[29],"tags":[],"class_list":["post-98148","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewseconomia"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/98148","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=98148"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/98148\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=98148"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=98148"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=98148"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}