{"id":97305,"date":"2024-07-17T13:27:00","date_gmt":"2024-07-17T16:27:00","guid":{"rendered":""},"modified":"2024-07-17T13:27:00","modified_gmt":"2024-07-17T16:27:00","slug":"biomarin-apresenta-dados-ineditos-sobre-o-impacto-de-voxzogo-vosoritida-na-saude-ossea-e-na-qualidade-de-vida-de-pacientes-com-acondroplasia-durante-a-conferencia-internacional-de-saude-ossea-i","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsinternacional\/biomarin-apresenta-dados-ineditos-sobre-o-impacto-de-voxzogo-vosoritida-na-saude-ossea-e-na-qualidade-de-vida-de-pacientes-com-acondroplasia-durante-a-conferencia-internacional-de-saude-ossea-i\/","title":{"rendered":"BioMarin apresenta dados in\u00e9ditos sobre o impacto de VOXZOGO® (vosoritida) na sa\u00fade \u00f3ssea e na qualidade de vida de pacientes com acondroplasia durante a Confer\u00eancia Internacional de Sa\u00fade \u00d3ssea Infantil de 2024"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

\n

Novo estudo mostra que VOXZOGO aumentou significativamente o comprimento \u00f3sseo, mantendo a for\u00e7a \u00f3ssea durante 5 anos de observa\u00e7\u00e3o em crian\u00e7as com acondroplasia<\/i><\/p>\n

Dados dos estudos de Fase 2 e 3 com VOXZOGO refor\u00e7am a seguran\u00e7a, efic\u00e1cia e impacto na proporcionalidade e qualidade de vida relacionada \u00e0 sa\u00fade em crian\u00e7as com acondroplasia<\/i><\/p>\n

Nova pesquisa ressalta necessidades m\u00e9dicas n\u00e3o atendidas de pessoas com hipocondroplasia<\/i><\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 17 de julho de 2024<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) anuncia novos dados de uma an\u00e1lise conduzida por investigadores referente ao estudo de Fase 2 111-205, que demonstram que as crian\u00e7as com acondroplasia tratadas com VOXZOGO® apresentaram aumentos no comprimento \u00f3sseo, mantendo a for\u00e7a \u00f3ssea. Os dados foram apresentados na 11\u00aa Confer\u00eancia Internacional sobre Sa\u00fade \u00d3ssea Infantil (ICCBH, sigla em ingl\u00eas de International Conference on Children’s Bone Health<\/i>), que aconteceu em Salzburgo, \u00c1ustria, de 22 a 25 de junho de 2024. A BioMarin tamb\u00e9m compartilhou os primeiros resultados de um estudo independente ressaltando as necessidades m\u00e9dicas n\u00e3o atendidas de pessoas que vivem com hipocondroplasia1<\/sup>.<\/p>\n

“Com milhares de crian\u00e7as tratadas mundialmente, a magnitude e a profundidade dos dados coletados de nossos estudos refor\u00e7am a seguran\u00e7a e o benef\u00edcio do VOXZOGO em crian\u00e7as de todas as idades, incluindo aquelas com menos de 5 anos que receberam tratamento por at\u00e9 quatro anos”, afirma Hank Fuchs<\/span>, presidente Global de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. “O CNP (sigla para C-type natriuretic peptide, um pept\u00eddeo natural que regula o crescimento \u00f3sseo), est\u00e1 emergindo como um regulador natural e hol\u00edstico do desenvolvimento da estatura, e os dados de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia apresentados at\u00e9 o momento ilustram o impacto positivo de VOXZOGO no crescimento \u00f3sseo, proporcionalidade e qualidade de vida. Com base nestas evid\u00eancias, estamos acelerando o desenvolvimento de estudos com vosoritida em v\u00e1rias outras condi\u00e7\u00f5es relacionadas ao crescimento e com necessidades significativas ainda n\u00e3o atendidas.”<\/p>\n

Impacto significativo no comprimento \u00f3sseo, resist\u00eancia, proporcionalidade e qualidade de vida relacionada \u00e0 sa\u00fade na acondroplasia <\/b><\/p>\n

Os resultados de uma an\u00e1lise conduzida no estudo de Fase 2 “111-205”, da BioMarin, aponta que as crian\u00e7as que receberam VOXZOGO (n=30) tiveram aumentos significativos no comprimento \u00f3sseo e na \u00e1rea cortical do metacarpo ap\u00f3s aproximadamente cinco anos de tratamento, sugerindo que o tratamento permitiu que o osso permanecesse forte \u00e0 medida que se alongava.<\/p>\n

“Para que as crian\u00e7as com acondroplasia experimentem mudan\u00e7as significativas nas fun\u00e7\u00f5es di\u00e1rias ap\u00f3s a terapia para crescimento \u00f3sseo, \u00e9 fundamental que a robustez \u00f3ssea seja mantida e sua for\u00e7a preservada”, disse Cathleen Raggio<\/span>, cirurgi\u00e3 ortop\u00e9dica pedi\u00e1trica do Hospital for Special Surgery<\/i>, em Nova York<\/span>. “Com este estudo, pela primeira vez, mostramos que o tratamento com VOXZOGO permitiu que os ossos permanecessem fortes enquanto se alongavam, o que \u00e9 promissor \u00e0 medida em que continuamos a entender melhor o impacto desse avan\u00e7o terap\u00eautico.”\u00a0\u00a0<\/p>\n

Dados adicionais apresentados no ICCBH, previamente compartilhados na Reuni\u00e3o Anual da Sociedade End\u00f3crina Pedi\u00e1trica de 2024, em Chicago<\/span>, mostraram a efic\u00e1cia, seguran\u00e7a e impacto de VOXZOGO na qualidade de vida relacionada \u00e0 sa\u00fade em crian\u00e7as com acondroplasia. Os dados observados nos estudos de Fase 3 111-301 e 111-302 sugerem que VOXZOGO tem o potencial de melhorar a qualidade de vida relacionada \u00e0 sa\u00fade em crian\u00e7as com acondroplasia, particularmente nos aspectos associados \u00e0 capacidade funcional, um desfecho de import\u00e2ncia significativa para crian\u00e7as e fam\u00edlias afetadas pela acondroplasia. Os dados dos estudos cl\u00ednicos de Fase 2 e 3 tamb\u00e9m demonstraram efeitos positivos consistentes sobre o crescimento linear e melhora na proporcionalidade em crian\u00e7as de todas as idades com potencial de crescimento, com acompanhamento realizado at\u00e9 quatro anos ap\u00f3s o in\u00edcio do tratamento com VOXZOGO. Os resultados de seguran\u00e7a foram consistentes com o perfil de seguran\u00e7a bem caracterizado do medicamento.2<\/sup><\/p>\n

Dados ressaltam necessidades n\u00e3o atendidas em hipocondroplasia<\/b><\/p>\n

Dados de um estudo de coorte retrospectivo pareado do mundo real usando registros m\u00e9dicos eletr\u00f4nicos da Inglaterra mostraram que as taxas de eventos de comorbidade (por exemplo, eventos respirat\u00f3rios, cardiovasculares, ortop\u00e9dicos e relacionados \u00e0 sa\u00fade mental) foram mais altas em pessoas que vivem com hipocondroplasia (n=610) em compara\u00e7\u00e3o com pessoas que vivem sem a condi\u00e7\u00e3o (n=2440). O n\u00famero de consultas de cl\u00ednica geral (m\u00e9dia de consultas anuais = 11,2 vs. 5,4, raz\u00e3o de risco [RR] = 1,8), interna\u00e7\u00f5es hospitalares (RR=5,5) e tempo m\u00e9dio de interna\u00e7\u00e3o hospitalar (5,6 vs. 3,8 dias) tamb\u00e9m foram maiores. A maioria das pessoas avaliadas no estudo tinha entre 16 e 65 anos no in\u00edcio do acompanhamento. Esses dados sugerem que h\u00e1 uma carga significativa de doen\u00e7a entre pessoas de todas as idades com hipocondroplasia, destacando a necessidade de manejo proativo e vincula\u00e7\u00e3o ao cuidado3<\/sup>.<\/p>\n

Marcos do Programa de Desenvolvimento Cl\u00ednico de VOXZOGO<\/b><\/p>\n

Visando expandir sua lideran\u00e7a em acondroplasia, a BioMarin possui v\u00e1rios ensaios cl\u00ednicos em andamento para hipocondroplasia, baixa estatura idiop\u00e1tica (ISS) e outras condi\u00e7\u00f5es relacionadas ao crescimento.<\/p>\n

Um estudo observacional multinacional em crian\u00e7as com hipocondroplasia (111-902<\/a>) est\u00e1 recrutando participantes, e inclui dois centros no Brasil, sendo que se espera que o recrutamento seja conclu\u00eddo at\u00e9 o in\u00edcio de 2025.<\/p>\n

O estudo observacional da empresa em crian\u00e7as com baixa estatura idiop\u00e1tica (em ingl\u00eas Idiopathic Short Stature – ISS<\/i>) \u00a0(111-903<\/a>), sem causa propriamente identificada come\u00e7ou a recrutar pacientes, e o bra\u00e7o de tratamento do estudo Fase 2 (111-210<\/a>) iniciar\u00e1 o recrutamento ainda este ano. Al\u00e9m disso, um estudo em v\u00e1rias outras condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas de baixa estatura, incluindo s\u00edndrome de Turner, defici\u00eancia de SHOX e s\u00edndrome de Noonan, est\u00e1 previsto para in\u00edcio do recrutamento ainda este ano.<\/p>\n

Sobre VOXZOGO<\/b><\/p>\n

VOXZOGO (vosoritida) \u00e9 aprovado no Brasil pela ANVISA (Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria) para o tratamento da acondroplasia em pacientes pedi\u00e1tricos a partir de 6 meses de idade e cujas ep\u00edfises n\u00e3o est\u00e3o fechadas. At\u00e9 o momento, mais de 3.000 pessoas com acondroplasia receberam VOXZOGO, atualmente dispon\u00edvel em 43 pa\u00edses em todo o mundo.1<\/sup><\/p>\n

Sobre a Acondroplasia <\/b><\/p>\n

A acondroplasia \u00e9 a causa mais comum de nanismo desproporcional e acontece por um desenvolvimento anormal dos ossos devido a muta\u00e7\u00f5es no gene FGFR3<\/i>. Em raz\u00e3o dessa altera\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica, os pacientes podem apresentar o sinal mais vis\u00edvel, que \u00e9 a baixa estatura desproporcional com pernas e bra\u00e7os mais curtos que o tronco. A condi\u00e7\u00e3o \u00e9 grave, progressiva e pode causar diversas complica\u00e7\u00f5es multissist\u00eamicas que, em muitos casos, requerem interven\u00e7\u00f5es cir\u00fargicas. No mundo, estima-se que cerca de 1 a cada 25 mil nascidos vivos sejam acometidos pela condi\u00e7\u00e3o.4,5<\/sup><\/p>\n

Sobre a BioMarin\u00a0\u00a0\u00a0 <\/b><\/p>\n

Fundada em 1997, a BioMarin \u00e9 uma empresa global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta gen\u00e9tica. A empresa desenvolve e comercializa terapias direcionadas que abordam a causa raiz de condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas. As capacidades incompar\u00e1veis de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin resultaram em oito terapias comerciais transformacionais para pacientes com doen\u00e7as gen\u00e9ticas raras. A abordagem distinta da empresa para a descoberta de medicamentos produziu um pipeline diversificado de candidatos comerciais, cl\u00ednicos e pr\u00e9-cl\u00ednicos que abordam uma necessidade m\u00e9dica significativa n\u00e3o atendida, t\u00eam biologia bem compreendida e oferecem uma oportunidade de ser o primeiro no mercado ou oferecer um benef\u00edcio substancial sobre as op\u00e7\u00f5es de tratamento existentes. Para obter informa\u00e7\u00f5es adicionais, visite www.biomarin.com<\/a>.<\/p>\n

Informa\u00e7\u00f5es \u00e0 imprensa<\/u><\/b><\/p>\n

LLYC<\/u><\/b><\/p>\n

biomarin-spa@llorenteycuenca.com<\/a><\/p>\n

(11) 94240-8222 – Camila David<\/span><\/p>\n

1<\/sup> ClinicalTrials.gov NCT04219007
2<\/sup> Um estudo multic\u00eantrico de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a efic\u00e1cia e seguran\u00e7a do BMN 111 em crian\u00e7as com acondroplasia. ID ClinicalTrials.gov NCT03197766. Informa\u00e7\u00f5es fornecidas por BioMarin Farmac\u00eautica (Parte Respons\u00e1vel). \u00daltima atualiza\u00e7\u00e3o publicada em 02 mar. 2022<\/span>. Dispon\u00edvel em: https:\/\/classic.clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT03197766<\/a>. Acesso em:jun. 2024<\/span>.
3<\/sup> Reddy S.et all, Presented at ICCBH 2024
4<\/sup>\u00a0Hoover-Fong J, Cheung M, Fano V, Hagenas L, Hecht JT, Ireland P, et al. Lifetime impact of achlasia: current evidence and perspectives on the natural history. Bone. 2021;146: 115872. doi: 10.1016\/j.bone.2021.115872
5<\/sup> Hoover-Fong JE, Alade AY, Hashmi SS, Hecht JT, Legare JM, Little ME, et al. Achondroplasia Natural History Study (CLARITY): a multicenter retrospective cohort study of achondroplasia in the United States<\/span> Genetics in Medicine Genet Med. 2021;23:1498-1505. doi: 10.1038\/s41436-021-01165-2.<\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/biomarin-apresenta-dados-ineditos-sobre-o-impacto-de-voxzogo-vosoritida-na-saude-ossea-e-na-qualidade-de-vida-de-pacientes-com-acondroplasia-durante-a-conferencia-internacional-de-saude-ossea-infantil-de-2024-302199584.html<\/a><\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Novo estudo mostra que VOXZOGO aumentou significativamente o comprimento \u00f3sseo, mantendo a for\u00e7a \u00f3ssea durante 5 anos de observa\u00e7\u00e3o em crian\u00e7as com acondroplasia","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[31],"tags":[],"class_list":["post-97305","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewsinternacional"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/97305","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=97305"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/97305\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=97305"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=97305"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=97305"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}