{"id":96090,"date":"2024-06-24T13:58:00","date_gmt":"2024-06-24T16:58:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/resultados-preliminares-do-pivot-hd-demonstram-evidencias-de-biomarcadores-favoraveis-no-snc-e-efeitos-clinicos-no-12o-mes-em-pacientes-com-doenca-de-huntington-3\/"},"modified":"2024-06-24T13:58:00","modified_gmt":"2024-06-24T16:58:00","slug":"resultados-preliminares-do-pivot-hd-demonstram-evidencias-de-biomarcadores-favoraveis-no-snc-e-efeitos-clinicos-no-12o-mes-em-pacientes-com-doenca-de-huntington-3","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/resultados-preliminares-do-pivot-hd-demonstram-evidencias-de-biomarcadores-favoraveis-no-snc-e-efeitos-clinicos-no-12o-mes-em-pacientes-com-doenca-de-huntington-3\/","title":{"rendered":"Resultados preliminares do PIVOT-HD demonstram evid\u00eancias de biomarcadores favor\u00e1veis no SNC e efeitos cl\u00ednicos no 12\u00ba m\u00eas em pacientes com doen\u00e7a de Huntington"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

\n

–<\/i>FDA suspende a restri\u00e7\u00e3o cl\u00ednica parcial do PTC518 com base nos dados do PIVOT-HD<\/i>–<\/i><\/p>\n

– A teleconfer\u00eancia e webcast ser\u00e3o realizados\u00a0<\/i>no dia\u00a020\u00a0de junho \u00e0s 8h00 EDT –<\/i><\/p>\n

WARREN, N.J.<\/span><\/span>, 24 de junho de 2024<\/span> \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) divulgou hoje os resultados preliminares do estudo de Fase 2 PIVOT-HD do PTC518 em pacientes portadores da doen\u00e7a de Huntington (DH). No 12\u00ba m\u00eas, o tratamento com PTC518 levou a uma redu\u00e7\u00e3o dependente da dose da prote\u00edna huntingtina mutante (mHTT) no sangue e no l\u00edquido cefalorraquidiano (LCR) na coorte preliminar de pacientes. Al\u00e9m disso, tend\u00eancias favor\u00e1veis foram demonstradas em v\u00e1rias avalia\u00e7\u00f5es cl\u00ednicas relevantes da doen\u00e7a de Huntington, incluindo o Escore Motor Total (TMS) e a Escala Unificada para Avalia\u00e7\u00e3o Composta da Doen\u00e7a de Huntington (cUHDRS). Ademais, ap\u00f3s 12 meses de tratamento, o PTC518 ainda se mostra seguro e bem tolerado.<\/p>\n

“A evid\u00eancia do biomarcador no SNC e dos efeitos cl\u00ednicos iniciais no 12\u00ba m\u00eas, juntamente com o perfil de tolerabilidade favor\u00e1vel cont\u00ednuo, respalda a promessa do PTC518 de atender \u00e0 demanda por uma terapia modificadora da doen\u00e7a eficaz e segura para pacientes que convivem com a doen\u00e7a de Huntington”, disse Dr. Matthew B. Klein<\/span>, CEO da PTC Therapeutics, Inc. “Com esses dados em m\u00e3os, estamos ansiosos pelos pr\u00f3ximos passos do programa de desenvolvimento do PTC518”.<\/p>\n

No 12\u00ba m\u00eas, a durabilidade da redu\u00e7\u00e3o de mHTT dependente da dose no sangue foi demonstrada por uma redu\u00e7\u00e3o de 22% e 43% nas doses de 5 mg e 10 mg, respectivamente. No LCR, a redu\u00e7\u00e3o de mHTT dependente da dose tamb\u00e9m foi demonstrada pela redu\u00e7\u00e3o de 21% e 43%, nas doses de 5 mg e 10 mg, respectivamente. Ainda, no 12\u00ba m\u00eas, o tratamento com PTC518 resultou em uma not\u00e1vel desacelera\u00e7\u00e3o na progress\u00e3o dos sintomas motores, conforme avaliado pelo TMS (2,0 pontos de piora com 5 mg e 1,3 pontos de piora com 10 mg vs. 4,9 pontos de piora com placebo).<\/p>\n

Al\u00e9m disso, a PTC anunciou que a FDA suspendeu a restri\u00e7\u00e3o cl\u00ednica parcial do programa com base na an\u00e1lise dos dados do PIVOT-HD.<\/p>\n

Teleconfer\u00eancia e Webcast de hoje<\/b>
A PTC realizar\u00e1 uma teleconfer\u00eancia hoje, \u00e0s 8h00 EDT, para comentar esta not\u00edcia. Para acessar a confer\u00eancia por telefone,\u00a0clique aqui<\/a>\u00a0para se inscrever e voc\u00ea receber\u00e1 os detalhes da discagem. Para evitar atrasos, recomendamos que os participantes entrem na teleconfer\u00eancia 15 minutos antes do in\u00edcio da chamada. A teleconfer\u00eancia por webcast pode ser acessada na se\u00e7\u00e3o Investidor do site da PTC em https:\/\/ir.ptcbio.com\/events-presentations<\/a>. A grava\u00e7\u00e3o da chamada estar\u00e1 dispon\u00edvel aproximadamente duas horas ap\u00f3s o t\u00e9rmino e ser\u00e1 arquivada no site da empresa por 30 dias ap\u00f3s a chamada.<\/p>\n

Sobre o PTC518
<\/b>A PTC est\u00e1 desenvolvendo um poss\u00edvel tratamento para a doen\u00e7a de Huntington com base em nossa tecnologia de plataforma de splicing. O PTC518, uma pequena mol\u00e9cula que pode ser administrada por via oral, diminui a produ\u00e7\u00e3o da prote\u00edna huntingtina mutante que provoca les\u00e3o e morte dos neur\u00f4nios, resultando na progress\u00e3o da doen\u00e7a. A pequena mol\u00e9cula biodispon\u00edvel por via oral penetra na barreira hematoencef\u00e1lica, \u00e9 seletiva, titul\u00e1vel e n\u00e3o apresenta efluxo, que s\u00e3o as principais propriedades de diferencia\u00e7\u00e3o.<\/p>\n

Sobre a doen\u00e7a de Huntington
<\/b>A doen\u00e7a de Huntington (DH) \u00e9 um dist\u00farbio gen\u00e9tico raro, heredit\u00e1rio, do sistema nervoso central.1 A doen\u00e7a \u00e9 causada por um gene defeituoso. Esse gene produz uma prote\u00edna, chamada huntingtina, que est\u00e1 envolvida no funcionamento das c\u00e9lulas nervosas do c\u00e9rebro (neur\u00f4nios). Quando o gene \u00e9 defeituoso, ele produz uma prote\u00edna huntingtina anormal (ou mutante) que \u00e9 t\u00f3xica e causa danos e morte dos neur\u00f4nios.2 A DH geralmente se manifesta em pessoas com 30 ou 40 anos de idade. Os sintomas podem se manifestar mais cedo na vida, e essa condi\u00e7\u00e3o \u00e9 chamada de DH juvenil.2,3 Tamb\u00e9m h\u00e1 casos de DH infantil, quando os sintomas se desenvolvem em crian\u00e7as com menos de 10 anos de idade.2 Embora os sintomas variem de pessoa para pessoa, a doen\u00e7a afeta principalmente o c\u00e9rebro e provoca movimentos anormais, dificuldades na fala, degluti\u00e7\u00e3o e locomo\u00e7\u00e3o, al\u00e9m de v\u00e1rios outros sintomas, inclusive comportamentais, cognitivos e motores. 4,5 Embora existam terapias aprovadas para sintomas espec\u00edficos da doen\u00e7a, atualmente n\u00e3o existe cura para a DH e n\u00e3o h\u00e1 medicamentos aprovados que retardem o in\u00edcio ou a progress\u00e3o da doen\u00e7a.<\/p>\n

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
<\/b>A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica internacional focada na descoberta, desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados que tragam benef\u00edcios a pacientes portadores de doen\u00e7as raras. A capacidade da PTC de inovar na identifica\u00e7\u00e3o de novas terapias e na comercializa\u00e7\u00e3o de produtos em escala mundial \u00e9 um dos pilares que estimulam o investimento em um conjunto robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A miss\u00e3o da PTC \u00e9 permitir o acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes com pouca ou nenhuma op\u00e7\u00e3o de tratamento. A estrat\u00e9gia da PTC \u00e9 utilizar sua s\u00f3lida experi\u00eancia cient\u00edfica e cl\u00ednica e sua infraestrutura comercial global para levar os tratamentos aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe possibilita maximizar o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com<\/a> e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00f5es:
<\/b>Investidores:
<\/b>Kylie O’Keefe<\/span>
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com<\/a><\/p>\n

M\u00eddia:
<\/b>Jeanine Clemente<\/span>
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com<\/a>\u00a0<\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas
<\/b>Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas de acordo com o significado da Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado \u00e0 imprensa, com exce\u00e7\u00e3o das declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o previs\u00f5es, incluindo declara\u00e7\u00f5es relacionadas \u00e0s expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, \u00e0 estrat\u00e9gia da PTC, inclusive com rela\u00e7\u00e3o ao cronograma esperado de estudos e testes cl\u00ednicos, \u00e0 disponibilidade de dados, \u00e0s submiss\u00f5es e respostas regulat\u00f3rias e a outros assuntos, \u00e0s opera\u00e7\u00f5es futuras, \u00e0 posi\u00e7\u00e3o financeira futura, \u00e0s receitas futuras, aos custos projetados e aos objetivos da administra\u00e7\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orienta\u00e7\u00e3o”, “plano”, “prever”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “alvo”, “potencial”, “ir\u00e1”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continuar” e express\u00f5es semelhantes.<\/p>\n

Os resultados, o desempenho ou as realiza\u00e7\u00f5es reais da PTC podem divergir substancialmente daqueles expressos ou impl\u00edcitos nas declara\u00e7\u00f5es prospectivas que ela faz como resultado de uma s\u00e9rie de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado das negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7o, cobertura e reembolso com terceiros pagadores dos produtos da PTC ou dos produtos candidatos que a PTC comercializa ou poder\u00e1 comercializar no futuro; efeitos significativos dos neg\u00f3cios, incluindo os efeitos da ind\u00fastria, do mercado, das condi\u00e7\u00f5es econ\u00f4micas, pol\u00edticas ou regulat\u00f3rias; mudan\u00e7as nas leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas tribut\u00e1rias e outras; base de pacientes eleg\u00edveis e potencial comercial dos produtos da PTC e dos produtos candidatos; abordagem cient\u00edfica e progresso geral do desenvolvimento da PTC; sufici\u00eancia dos recursos de caixa da PTC e sua capacidade de obter financiamento adequado no futuro para suas despesas operacionais e gastos de capital previs\u00edveis e imprevis\u00edveis; e fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” do Relat\u00f3rio Anual mais recente da PTC no Formul\u00e1rio 10-K, bem como quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco arquivadas periodicamente em outros arquivos da PTC junto \u00e0 SEC. Recomendamos que voc\u00ea considere atentamente todos esses fatores.<\/p>\n

Como acontece com qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, h\u00e1 riscos significativos no desenvolvimento, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou continuar\u00e1 recebendo aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, ou que ser\u00e1 comercialmente bem-sucedido.<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste documento representam as opini\u00f5es da PTC apenas na data deste comunicado \u00e0 imprensa e a PTC n\u00e3o se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou mudan\u00e7as nos planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data deste comunicado \u00e0 imprensa, exceto conforme exigido por lei.<\/p>\n

Acr\u00f4nimos<\/b><\/p>\n

SNC: Sistema Nervoso Central<\/p>\n

LCR: L\u00edquido Cefalorraquidiano<\/p>\n

FDA: U.S. Food and Drug Administration<\/p>\n

Refer\u00eancias<\/b><\/p>\n

    \n
  1. Organiza\u00e7\u00e3o Mundial da Sa\u00fade, 2020. 8A01.10 Doen\u00e7a de Huntington. Dispon\u00edvel em: https:\/\/icd.who.int\/browse11\/l-m\/en#\/http:\/\/id.who.int\/icd\/entity\/2132180242<\/a> Acessado em outubro de 2021.<\/li>\n
  2. Gatto EM, Gonz\u00e1lez Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.<\/li>\n
  3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA<\/span>, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.<\/li>\n
  4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.<\/li>\n
  5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.<\/li>\n<\/ol>\n

    \u00a0<\/p>\n

    \"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/resultados-preliminares-do-pivot-hd-demonstram-evidencias-de-biomarcadores-favoraveis-no-snc-e-efeitos-clinicos-no-12-mes-em-pacientes-com-doenca-de-huntington-302180595.html<\/a><\/p>\n

    FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n

    \"\"<\/p>\n

    A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"–","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[28],"tags":[],"class_list":["post-96090","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewsbrasil"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/96090","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=96090"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/96090\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=96090"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=96090"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=96090"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}