{"id":96064,"date":"2024-06-24T12:12:00","date_gmt":"2024-06-24T15:12:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewseconomia\/biomarin-apresenta-novos-dados-do-estudo-de-fase-3-de-roctavian-valoctocogene-roxaparvoveque-no-congresso-da-sociedade-internacional-de-trombose-e-hemostasia-3\/"},"modified":"2024-06-24T12:12:00","modified_gmt":"2024-06-24T15:12:00","slug":"biomarin-apresenta-novos-dados-do-estudo-de-fase-3-de-roctavian-valoctocogene-roxaparvoveque-no-congresso-da-sociedade-internacional-de-trombose-e-hemostasia-3","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewseconomia\/biomarin-apresenta-novos-dados-do-estudo-de-fase-3-de-roctavian-valoctocogene-roxaparvoveque-no-congresso-da-sociedade-internacional-de-trombose-e-hemostasia-3\/","title":{"rendered":"BioMarin apresenta novos dados do estudo de Fase 3 de ROCTAVIAN® (valoctocogene roxaparvoveque) no Congresso da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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Dados do estudo relacionado \u00e0 terapia g\u00eanica, direcionada para o tratamento da hemofilia A grave, demonstram controle dur\u00e1vel e sustentado do sangramento, com express\u00e3o do fator VIII mantida por quatro anos ap\u00f3s a infus\u00e3o de ROCTAVIAN. Resultados adicionais refor\u00e7am impacto significativo de ROCTAVIAN na Qualidade de Vida Relacionada \u00e0 Sa\u00fade (HRQoL – sigla em ingl\u00eas)<\/i><\/p>\n

No Brasil, o tratamento j\u00e1 tem aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria pela Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa)[1]<\/b> e est\u00e1 em avalia\u00e7\u00e3o da C\u00e2mara de Regula\u00e7\u00e3o do Mercado de Medicamentos (CMED), \u00f3rg\u00e3o do governo respons\u00e1vel por estabelecer limites para pre\u00e7os de medicamentos<\/i><\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 24 de junho de 2024<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin Pharmaceutical Inc (Nasdaq: BMRN) anuncia novos dados que refor\u00e7am a seguran\u00e7a e efic\u00e1cia a longo prazo de ROCTAVIAN® (valoctocogene roxaparvoveque), terapia g\u00eanica destinada ao tratamento de adultos com hemofilia A grave. Os dados do estudo ser\u00e3o apresentados no 32\u00ba Congresso da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) em Bangkok<\/span>, Tail\u00e2ndia, de 22 a 26 de junho de 2024.<\/p>\n

“Temos o prazer de compartilhar dados que demonstram que ROCTAVIAN continua a oferecer controle de sangramento (dur\u00e1vel e sustentado), al\u00e9m de express\u00e3o end\u00f3gena do fator VIII, quatro anos ap\u00f3s a infus\u00e3o. Esses resultados representam o acompanhamento do estudo de Fase 3 mais longo e extenso de uma terapia g\u00eanica para hemofilia”, disse Hank Fuchs<\/span>, MD, presidente mundial de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. “\u00c9 importante ressaltar que esses dados de Fase 3 tamb\u00e9m indicam um plat\u00f4 nos n\u00edveis de fator VIII ap\u00f3s o terceiro ano, com a maioria dos pacientes permanecendo sem a profilaxia. Isso mostra que ROCTAVIAN pode oferecer prote\u00e7\u00e3o a longo prazo contra sangramentos em adultos com hemofilia A grave, al\u00e9m de proporcionar al\u00edvio da carga de infus\u00f5es e inje\u00e7\u00f5es cr\u00f4nicas.”<\/p>\n

Dados de quatro anos do maior estudo cl\u00ednico de Fase 3 de hemofilia com terapia g\u00eanica demonstram seguran\u00e7a e efic\u00e1cia a longo prazo do ROCTAVIAN<\/u><\/b><\/p>\n

O estudo de Fase 3 (GENEr8-1) demonstrou que o controle dur\u00e1vel do sangramento e a express\u00e3o sustentada do fator VIII (FVIII) foram mantidos quatro anos ap\u00f3s o tratamento com ROCTAVIAN. A atividade do FVIII permaneceu quase est\u00e1vel quando comparada com os resultados relatados anteriormente e nenhum novo impacto relacionado \u00e0 seguran\u00e7a foi observado. Dos 134 pacientes que receberam ROCTAVIAN no estudo, 112 tiveram dados basais da taxa de sangramento anualizada (ABR, Annualized Bleeding Rate<\/i>) coletados prospectivamente durante um per\u00edodo de pelo menos seis meses enquanto estavam em profilaxia de rotina com FVIII antes de receber ROCTAVIAN. Desses, dois interromperam o estudo antes do quarto ano. Durante o quarto ano, 73,6% dos participantes restantes (81\/110) n\u00e3o tiveram sangramentos tratados. Ao longo de todo o per\u00edodo do estudo at\u00e9 o momento do corte dos dados, 24 dos 134 participantes retomaram a profilaxia com FVIII ou emicizumabe sem complica\u00e7\u00f5es. A atividade m\u00e9dia do FVIII no final do quarto ano (n=130) foi de 27,1 UI\/dL, avaliada por ensaio de um est\u00e1gio (OSA), e de 16,1 UI\/dL, avaliada por ensaio cromog\u00eanico (CSA), n\u00edveis que permaneceram quase est\u00e1veis em rela\u00e7\u00e3o aos dados de tr\u00eas anos relatados anteriormente. Em quatro anos, a m\u00e9dia da taxa de sangramento anualizada (ABR) para sangramentos tratados na popula\u00e7\u00e3o remanescente foi de 0,8 sangramentos\/ano, e a m\u00e9dia da ABR para todos os sangramentos foi de 1,3 sangramentos\/ano, uma melhora significativa frente aos 4.8 e 5.4 sangramentos\/ano dos dados de baseline<\/i>, respectivamente.<\/p>\n

Tabela 1. Taxa de sangramento e uso de FVIII ao longo de quatro anos ap\u00f3s o tratamento com ROCTAVIAN na popula\u00e7\u00e3o remanescente (N=112)<\/u><\/b><\/p>\n

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Baseline<\/i><\/b>\u00a0<\/span><\/p>\n<\/td>\n

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Quarto ano <\/b><\/span><\/p>\n<\/td>\n

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Toda interrup\u00e7\u00e3o p\u00f3sprofilaxia (da Semana 5 at\u00e9 a data de corte dos dados)<\/b><\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

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(n=112)<\/b><\/span><\/p>\n<\/td>\n

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(n=110)<\/b><\/span><\/p>\n<\/td>\n

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(n=112)<\/b><\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

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ABR (tratados), sangramento\/ano <\/b><\/span><\/p>\n<\/td>\n

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M\u00e9dia \u00b1 desvio padr\u00e3o (DP) <\/span><\/p>\n<\/td>\n

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4,8 \u00b1 6,5 <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

0,9 \u00b1 2,3 <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

0,8 \u00b1 2,0 <\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

\n

Mediana (Q1, Q3) <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

2,8 (0,0, 7,6)<\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

0,0 <\/span><\/p>\n

(0,0, 1,0) <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

0,0 (0,0, 0,5)<\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

\n

Taxa de infus\u00e3o de FVIII anualizado, n\u00famero\/ano <\/b><\/span><\/p>\n<\/td>\n

<\/td>\n<\/td>\n<\/td>\n<\/tr>\n
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M\u00e9dia \u00b1 DP <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

135,9 \u00b1 52,0 <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

10,6 \u00b1 29,5 <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

6,1 \u00b1 15,6 <\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

\n

Mediana (Q1, Q3) <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

128,6 <\/span><\/p>\n

(104,1, 159,9) <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

0,0 <\/span><\/p>\n

(0,0, 3,0) <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

\u00a0 \u00a0 0,6 <\/span><\/p>\n

(0,0, 3,0) <\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

\n

ABR (total), sangramentos\/ano <\/b><\/span><\/p>\n<\/td>\n

<\/td>\n<\/td>\n<\/td>\n<\/tr>\n
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M\u00e9dia \u00b1 DP<\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

5,4 \u00b1 6,9 <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

1,2 \u00b1 2,5 <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

1,3 \u00b1 2,2 <\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

\n

Mediana (Q1, Q3) <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

\u00a0 \u00a0 \u00a03,3 <\/span><\/p>\n

(0,0, 7,9) <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

0,0 <\/span><\/p>\n

(0,0, 1,0) <\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

\u00a0 \u00a0 0,5 <\/span><\/p>\n

(0,0, 1,3) <\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

\n

Participantes com 0 sangramentos (tratados), n (%) <\/b><\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

36 (32,1)<\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

81 (73,6)<\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

61 (54,5)<\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n

\n

Participantes com 0 sangramentos (total), n (%) <\/b><\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

34 (30,4)<\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

68 (61,8)<\/span><\/p>\n<\/td>\n

\n

29 (25,9)<\/span><\/p>\n<\/td>\n<\/tr>\n<\/table>\n<\/div>\n

Resultados sugerem impacto positivo de ROCTAVIAN na qualidade de vida relacionada \u00e0 sa\u00fade <\/u><\/b><\/p>\n

Em uma an\u00e1lise adicional do estudo de Fase 3 GENEr8-1, ROCTAVIAN proporcionou melhoras significativas ao longo de quatro anos na Qualidade de Vida Relacionada \u00e0 Sa\u00fade (HRQoL) em pessoas com hemofilia A grave, mesmo para aquelas com n\u00edveis de FVIII abaixo de 5%. Essas melhoras foram medidas usando a avalia\u00e7\u00e3o Hemo-QOL-A, um question\u00e1rio projetado para medir a HRQoL em pessoas com hemofilia A e B. Quatro anos ap\u00f3s o tratamento, o escore total m\u00e9dio do Hemo-QOL-A aumentou 6,2 pontos em rela\u00e7\u00e3o ao valor basal, com melhoras observadas em Capacidade F\u00edsica Funcional (4,8 pontos), Aspectos Funcionais (5,9 pontos) e Consequ\u00eancias de Sangramento (9,2 pontos). Com base na atividade do FVIII no quarto ano, o escore total m\u00e9dio do Hemo-QOL-A aumentou 6,3, 5,8 e 6,9 pontos para os participantes com atividade do FVIII nos intervalos ?40%, ?5% a <40% e <5%, respectivamente.<\/p>\n

“As pessoas que vivem com hemofilia A grave frequentemente experimentam uma grande carga associada ao tratamento ao longo da vida, como a necessidade de infus\u00f5es ou inje\u00e7\u00f5es frequentes, bem como complica\u00e7\u00f5es de sa\u00fade associadas aos sangramentos”, disse Flora Peyvandi<\/span>, M.D., Ph.D., presidente do ISTH e autora do estudo. “Esses dados demonstram o impacto significativo e positivo que o tratamento com ROCTAVIAN pode ter na qualidade de vida dos pacientes, especialmente ao ajud\u00e1-los a se mover mais livremente e a reduzir a carga de lidar com epis\u00f3dios hemorr\u00e1gicos.”<\/p>\n

Dados do estudo cl\u00ednico mostram seguran\u00e7a e efic\u00e1cia de sete anos do ROCTAVIAN<\/u><\/b><\/p>\n

Dados adicionais a serem apresentados no Congresso da ISTH, previamente compartilhados no Congresso da Associa\u00e7\u00e3o Europeia de Hemofilia e Dist\u00farbios Aliados (EAHAD) de 2024, incluem resultados de fase 2, os quais demonstraram que a maioria dos adultos com hemofilia A grave tratados com ROCTAVIAN manteve o controle do sangramento sete anos ap\u00f3s a infus\u00e3o, com apenas dois dos sete participantes retomando a profilaxia. No s\u00e9timo ano, na coorte que recebeu ROCTAVIAN na dose de 6×10^13 gv\/kg (n=5), a mediana da atividade do FVIII permaneceu na faixa de hemofilia leve (10,3 UI\/dL por ensaio cromog\u00eanico), e a ABR m\u00e9dia diminuiu 96% em rela\u00e7\u00e3o ao valor basal.<\/p>\n

Sobre a Hemofilia A
<\/b>A hemofilia A, tamb\u00e9m chamada de defici\u00eancia de fator VIII (FVIII) ou hemofilia cl\u00e1ssica, \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica ligada ao cromossomo X causada por FVIII ausente ou defeituoso, uma prote\u00edna de coagula\u00e7\u00e3o. Embora seja transmitida de pais para filhos, cerca de um ter\u00e7o dos casos \u00e9 causada por uma muta\u00e7\u00e3o espont\u00e2nea, uma nova muta\u00e7\u00e3o n\u00e3o herdada. Aproximadamente 1 em cada 10 mil pessoas tem hemofilia A.<\/p>\n

Sobre a ROCTAVIAN
<\/b>ROCTAVIAN \u00e9 uma terapia g\u00eanica baseada em vetor viral adenoassociado usada para o tratamento de adultos com hemofilia A grave que n\u00e3o t\u00eam anticorpos contra o v\u00edrus adenoassociado sorotipo 5 (AAV5), que \u00e9 determinado por um exame de sangue. A infus\u00e3o \u00fanica funciona entregando um gene funcional que \u00e9 projetado para permitir que o corpo produza FVIII por conta pr\u00f3pria, reduzindo a necessidade de profilaxia cont\u00ednua.<\/p>\n

A Comiss\u00e3o Europeia (CE) concedeu aprova\u00e7\u00e3o condicional de registro a ROCTAVIAN em agosto de 2022. A Food and Drug Administration<\/i> (FDA) dos EUA aprovou ROCTAVIAN em junho de 2023 e a ANVISA (Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria) concedeu aprova\u00e7\u00e3o no Brasil em mar\u00e7o de 2024.<\/p>\n

Sobre a BioMarin<\/b><\/p>\n

Fundada em 1997, a BioMarin \u00e9 uma biofarmac\u00eautica global dedicada a transformar vidas por meio da descoberta gen\u00e9tica. A empresa desenvolve e comercializa terapias direcionadas que abordam a causa raiz de condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas. As capacidades incompar\u00e1veis de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin resultaram em oito terapias comerciais transformadoras para pacientes com doen\u00e7as gen\u00e9ticas raras. A abordagem distinta da empresa para a descoberta de medicamentos gerou um portf\u00f3lio diversificado de candidatos a terapias comerciais, cl\u00ednicas e pr\u00e9-cl\u00ednicas, que atendem a uma necessidade m\u00e9dica significativa n\u00e3o satisfeita, possuem biologia bem compreendida e oferecem a oportunidade de serem os primeiros no mercado ou de proporcionar um benef\u00edcio substancial sobre as op\u00e7\u00f5es de tratamento existentes. Para obter mais informa\u00e7\u00f5es, visite www.biomarin.com.br<\/a><\/p>\n

Informa\u00e7\u00f5es \u00e0 imprensa<\/b><\/p>\n

LLYC<\/b><\/p>\n

biomarin-spa@llorenteycuenca.com<\/a><\/p>\n

(11) 94240-8222 – Camila David<\/span><\/p>\n

MMRCI-ROC-00009 – Este material n\u00e3o tem car\u00e1ter promocional e est\u00e1 destinado a profissionais de comunica\u00e7\u00e3o, m\u00eddia e jornalistas em geral. Tem finalidade meramente informativa, cabendo ao profissional de comunica\u00e7\u00e3o toda e qualquer decis\u00e3o pela reda\u00e7\u00e3o e publica\u00e7\u00e3o de mat\u00e9ria. Informa\u00e7\u00f5es m\u00e9dicas BioMarin:\u00a0medinfola@bmrn.com<\/a><\/p>\n

Refer\u00eancia<\/b><\/p>\n

[1]\u00a0BRASIL. Minist\u00e9rio da Sa\u00fade. Anvisa aprova primeiro produto de terapia g\u00eanica para tratamento de hemofilia A no Brasil. 2024. Dispon\u00edvel em: https:\/\/www.gov.br\/anvisa\/pt-br\/assuntos\/noticias-anvisa\/2024\/anvisa-aprova-primeiro-produto-de-terapia-genica-para-tratamento-de-hemofilia-a-no-brasil<\/a>. Acesso em:\u00a0 jun. 2024<\/span>.<\/sup><\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/biomarin-apresenta-novos-dados-do-estudo-de-fase-3-de-roctavian-valoctocogene-roxaparvoveque-no-congresso-da-sociedade-internacional-de-trombose-e-hemostasia-302180427.html<\/a><\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Dados do estudo relacionado \u00e0 terapia g\u00eanica, direcionada para o tratamento da hemofilia A grave, demonstram controle dur\u00e1vel e sustentado do sangramento, com express\u00e3o do fator VIII mantida por","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[29],"tags":[],"class_list":["post-96064","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewseconomia"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/96064","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=96064"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/96064\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=96064"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=96064"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=96064"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}