{"id":94175,"date":"2024-05-21T16:28:00","date_gmt":"2024-05-21T19:28:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/ptc-therapeutics-anuncia-que-a-comissao-europeia-devolve-parecer-do-translarna-ao-chmp-para-reavaliacao\/"},"modified":"2024-05-21T16:28:00","modified_gmt":"2024-05-21T19:28:00","slug":"ptc-therapeutics-anuncia-que-a-comissao-europeia-devolve-parecer-do-translarna-ao-chmp-para-reavaliacao","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/ptc-therapeutics-anuncia-que-a-comissao-europeia-devolve-parecer-do-translarna-ao-chmp-para-reavaliacao\/","title":{"rendered":"PTC Therapeutics anuncia que a Comiss\u00e3o Europeia devolve parecer do Translarna™ ao CHMP para reavalia\u00e7\u00e3o"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

\n

– Comiss\u00e3o Europeia decide contra a ado\u00e7\u00e3o de parecer negativo –<\/p>\n

– A autoriza\u00e7\u00e3o da Translarna permanece ativa na Europa –<\/p>\n

– Orienta\u00e7\u00e3o de receita para 2024 pausada –<\/i><\/p>\n

WARREN, NJ<\/span><\/span>, 21 de maio de 2024<\/span> \/PRNewswire\/ — PTC Therapeutics, Inc. PTCT) anunciou hoje que a Comiss\u00e3o Europeia (CE) decidiu n\u00e3o adotar o parecer negativo do CHMP de 24 de janeiro de 2024, sobre a renova\u00e7\u00e3o anual da autoriza\u00e7\u00e3o condicional de introdu\u00e7\u00e3o no mercado do Translarna™ (atalureno) e devolveu o parecer ao CHMP para reavalia\u00e7\u00e3o. Como resultado, o Translarna permanece no mercado e dispon\u00edvel para pacientes na Europa, conforme sua atual autoriza\u00e7\u00e3o de introdu\u00e7\u00e3o no mercado. A CE solicitou ao CHMP que considerasse mais detalhadamente a totalidade das evid\u00eancias, incluindo dados provenientes de registos de pacientes e evid\u00eancias do mundo real, em um parecer revisado.<\/p>\n

“A manuten\u00e7\u00e3o da autoriza\u00e7\u00e3o atual do Translarna \u00e9 uma grande vit\u00f3ria para meninos e homens jovens com distrofia muscular de Duchenne com muta\u00e7\u00e3o sem sentido na Europa”, disse Matthew B. Klein<\/span>, M.D., Diretor Executivo da PTC Therapeutics. “A efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a demonstradas em ensaios cl\u00ednicos e o registro STRIDE a longo prazo sustentam que o Translarna atende a uma necessidade que de outro modo n\u00e3o seria satisfeita para pacientes com nmDMMD. Esperamos trabalhar em coopera\u00e7\u00e3o com o CHMP nas pr\u00f3ximas etapas, uma vez definidas.”<\/p>\n

Al\u00e9m disto, a Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) informou a PTC que foi tomada a decis\u00e3o de considerar inv\u00e1lida a reuni\u00e3o do Grupo Consultivo Cient\u00edfico (SAG) do Translarna, realizada em 5 de setembro de 2023, e todas as etapas processuais que se seguiram. Tamb\u00e9m, os aportes da reuni\u00e3o do SAG ocorrida em setembro de 2023, bem como da reuni\u00e3o em janeiro de 2024, n\u00e3o ser\u00e3o considerados pelo CHMP em qualquer avalia\u00e7\u00e3o futura do Translarna.<\/p>\n

Dada a incapacidade de prever com precis\u00e3o o impacto positivo da autoriza\u00e7\u00e3o cont\u00ednua do Translarna na Europa nas receitas de 2024, a PTC ir\u00e1 interromper a orienta\u00e7\u00e3o de receitas totais para 2024 neste momento. As orienta\u00e7\u00f5es ser\u00e3o atualizadas em uma data futura.<\/p>\n

Sobre o Translarna™ (atalureno)
<\/b>Translarna (atalureno), descoberto e desenvolvido pela\u00a0PTC Therapeutics, \u00e9 uma terapia de restaura\u00e7\u00e3o de prote\u00ednas concebida para permitir a forma\u00e7\u00e3o de uma prote\u00edna funcional em pacientes com dist\u00farbios gen\u00e9ticos causados por uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido. Uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido \u00e9 uma altera\u00e7\u00e3o no c\u00f3digo gen\u00e9tico que interrompe prematuramente a s\u00edntese de uma prote\u00edna essencial. O dist\u00farbio resultante \u00e9 determinado pela prote\u00edna que n\u00e3o pode ser expressa em sua totalidade, nem \u00e9 mais funcional, como a distrofina em Duchenne. O Translarna, nome comercial do atalureno, \u00e9 licenciado em v\u00e1rios pa\u00edses para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne com muta\u00e7\u00e3o sem sentido (nmDMD) em pacientes ambulatoriais com 2 anos ou mais. O atalureno \u00e9 um novo medicamento experimental nos\u00a0EUA.<\/p>\n

Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)
<\/b>Ao afetar principalmente homens, Duchenne \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a primeira inf\u00e2ncia e leva \u00e0 morte prematura na faixa dos 20 anos, devido a insufici\u00eancia card\u00edaca e respirat\u00f3ria. \u00c9 um dist\u00farbio muscular progressivo causado pela falta da prote\u00edna\u00a0distrofina funcional. A distrofina \u00e9 essencial para a estabilidade estrutural de todos os m\u00fasculos, incluindo os m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, do diafragma e do cora\u00e7\u00e3o. Os pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda da deambula\u00e7\u00e3o) j\u00e1 aos 10 anos de idade, seguida pela perda do uso dos bra\u00e7os. Posteriormente, os pacientes com Duchenne apresentam complica\u00e7\u00f5es pulmonares que amea\u00e7am a vida, exigindo a necessidade de suporte de ventila\u00e7\u00e3o, e complica\u00e7\u00f5es card\u00edacas no fim da adolesc\u00eancia e na faixa dos 20 anos.<\/p>\n

Sobre a\u00a0PTC Therapeutics, Inc.
<\/b>A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica internacional com foco em descobrir, desenvolver e comercializar medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benef\u00edcios a pacientes com doen\u00e7as raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos a n\u00edvel mundial \u00e9 a base que impulsiona o investimento em uma linha de produtos robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A miss\u00e3o da PTC \u00e9 oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que t\u00eam pouca ou nenhuma op\u00e7\u00e3o de tratamento. A estrat\u00e9gia da PTC \u00e9 aproveitar sua s\u00f3lida experi\u00eancia cient\u00edfica e cl\u00ednica, bem como sua infraestrutura comercial mundial para levar terapias aos pacientes. A PTC acredita que isto lhe permite maximizar o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, acesse\u00a0www.ptcbio.com<\/b><\/a>\u00a0e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00e3o:<\/b>\u00a0<\/p>\n

Investidores:<\/b>\u00a0
Kylie O’Keefe<\/span>
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com\u00a0<\/a><\/p>\n

M\u00eddia:<\/b>\u00a0
Jeanine Clemente<\/span>
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com\u00a0<\/a><\/p>\n

Declara\u00e7\u00e3o prospectiva<\/b>
Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas conforme o significado da Lei de Reforma de Lit\u00edgios de Valores Mobili\u00e1rios Privados de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado \u00e0 imprensa, exceto declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es sobre: futuras expectativas, planos e perspectivas da PTC, inclusive referentes \u00e0 comercializa\u00e7\u00e3o de seus produtos e candidatos a produtos;\u00a0futuras intera\u00e7\u00f5es da PTC com o Comit\u00ea de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA); o resultado de quaisquer procedimentos regulat\u00f3rios; o uso cl\u00ednico e vantagens potenciais do Translarna; estrat\u00e9gia da PTC, opera\u00e7\u00f5es futuras, posi\u00e7\u00e3o financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e objetivos da gest\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orienta\u00e7\u00e3o”, “plano”, “antecipar”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “alvo”, “potencial”, “ir\u00e1”, “poderia”, “deveria”,”continuar” e express\u00f5es similares.<\/p>\n

Os resultados reais, desempenho ou conquistas da PTC podem diferir materialmente das declara\u00e7\u00f5es prospectivas expressas ou impl\u00edcitas por ela feitas como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aquelas relacionadas a: o resultado de negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7os, cobertura e reembolso com terceiros pagadores de produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou possa comercializar no futuro; a capacidade da PTC de manter sua autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o do Translarna para tratamento da DMDmn no Brasil, R\u00fassia, \u00c1rea Econ\u00f4mica Europeia (EEA) e outras regi\u00f5es; a capacidade da PTC de usar dados cl\u00ednicos de seu estudo de registo internacional de medicamentos e evid\u00eancias reais relativas aos benef\u00edcios do Translarna para apoiar uma autoriza\u00e7\u00e3o continuada de introdu\u00e7\u00e3o no mercado do Translarna para o tratamento da DMDmn na EEA; se os pesquisadores concordam com a interpreta\u00e7\u00e3o da PTC dos resultados dos ensaios cl\u00ednicos e da totalidade dos dados cl\u00ednicos dos ensaios da PTC no Translarna; efeitos comerciais significativos, incluindo efeitos das condi\u00e7\u00f5es industriais, de mercado, econ\u00f4micas, pol\u00edticas ou regulamentares; altera\u00e7\u00f5es nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas; a base de pacientes eleg\u00edveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem cient\u00edfica da PTC e o progresso geral do desenvolvimento; e fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” do mais recente Relat\u00f3rio Trimestral da PTC no Formul\u00e1rio 10-Q e Relat\u00f3rio Anual no Formul\u00e1rio 10-K, bem como quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es destes fatores de risco apresentadas de tempos em tempos \u00e0 SEC em outros registros da PTC. Recomendamos que voc\u00ea considere cuidadosamente todos estes fatores.<\/p>\n

Como ocorre com qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, h\u00e1 riscos significativos no desenvolvimento, aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto ir\u00e1 receber ou manter a aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, ou que ser\u00e1 comercialmente bem-sucedido, incluindo o Translarna.<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste documento representam os pareceres da PTC apenas na data deste comunicado \u00e0 imprensa, sendo que a PTC n\u00e3o se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou mudan\u00e7as nos planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data deste comunicado \u00e0 imprensa, exceto conforme exigido por lei.<\/p>\n

Siglas:
<\/b>CHMP: Comit\u00ea de Medicamentos para Uso Humano<\/p>\n

nmDMD: Distrofia muscular de Duchenne com muta\u00e7\u00e3o sem sentido<\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/ptc-therapeutics-anuncia-que-a-comissao-europeia-devolve-parecer-do-translarna-ao-chmp-para-reavaliacao-302151925.html<\/a><\/p>\n

FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"– Comiss\u00e3o Europeia decide contra a ado\u00e7\u00e3o de parecer negativo — A autoriza\u00e7\u00e3o da Translarna permanece ativa na Europa — Orienta\u00e7\u00e3o de receita para 2024 pausada –","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[28],"tags":[],"class_list":["post-94175","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewsbrasil"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/94175","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=94175"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/94175\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=94175"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=94175"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=94175"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}