{"id":93788,"date":"2024-05-14T18:28:00","date_gmt":"2024-05-14T21:28:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/ptc-therapeutics-anuncia-a-aceitacao-e-revisao-prioritaria-pela-fda-do-bla-do-upstaza\/"},"modified":"2024-05-14T18:28:00","modified_gmt":"2024-05-14T21:28:00","slug":"ptc-therapeutics-anuncia-a-aceitacao-e-revisao-prioritaria-pela-fda-do-bla-do-upstaza","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/ptc-therapeutics-anuncia-a-aceitacao-e-revisao-prioritaria-pela-fda-do-bla-do-upstaza\/","title":{"rendered":"PTC Therapeutics anuncia a aceita\u00e7\u00e3o e revis\u00e3o priorit\u00e1ria pela FDA do BLA do Upstaza™"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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– Data-alvo de a\u00e7\u00e3o do PDUFA em 13 de Novembro de 2024 –<\/i>\u00a0<\/p>\n

WARREN, N.J.<\/span><\/span>, 14 de maio de 2024<\/span> \/PRNewswire\/ —\u00a0A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que a FDA aceitou para arquivamento o pedido de licen\u00e7a de produto biol\u00f3gico (BLA) para o Upstaza™ (eladocagene exuparvovec), uma terapia g\u00eanica para o tratamento da defici\u00eancia de AADC. O pedido recebeu Revis\u00e3o Priorit\u00e1ria com uma data-alvo de a\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em 13 de novembro de 2024.<\/p>\n

“Estamos entusiasmados por estarmos um passo mais perto de trazer uma terapia aprovada para pacientes com defici\u00eancia de AADC nos Estados Unidos”, disse Matthew B. Klein<\/span>, M.D., CEO da PTC Therapeutics. “Os dados coletados at\u00e9 o momento continuam a apoiar o benef\u00edcio transformador do Upstaza, esta terapia g\u00eanica altamente inovadora diretamente infundida no c\u00e9rebro.”<\/p>\n

Sobre o Upstaza™ <\/sup>(eladocagene exuparvovec)
<\/b>O Upstaza \u00e9 uma terapia de substitui\u00e7\u00e3o g\u00eanica de uso \u00fanico indicada para o tratamento de pacientes com 18 meses de idade ou mais com diagn\u00f3stico cl\u00ednico, molecular e geneticamente confirmado de defici\u00eancia da descarboxilase de L-amino\u00e1cidos arom\u00e1ticos (AADC) com fen\u00f3tipo grave. Trata-se de uma terapia g\u00eanica baseada no v\u00edrus adeno-associado recombinante sorotipo 2 (AAV2), contendo o gene DDC humano.1 <\/sup>Ela foi projetada para corrigir o defeito gen\u00e9tico subjacente, fornecendo um gene DDC funcional diretamente no put\u00e2men, aumentando a enzima AADC e restaurando a produ\u00e7\u00e3o de dopamina2,3\u00a0<\/sup><\/p>\n

O perfil de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a do Upstaza foi demonstrado em estudos cl\u00ednicos e programas de uso compassivo.1 <\/sup>O primeiro paciente recebeu a dose em 2010. Em ensaios cl\u00ednicos, o Upstaza demonstrou melhorias neurol\u00f3gicas transformacionais. Os efeitos colaterais mais comuns foram ins\u00f4nia inicial, irritabilidade e discinesia.<\/p>\n

A administra\u00e7\u00e3o do Upstaza ocorre por meio de um procedimento cir\u00fargico estereot\u00e1xico, um procedimento neurocir\u00fargico minimamente invasivo usado para o tratamento de v\u00e1rios dist\u00farbios neurol\u00f3gicos pedi\u00e1tricos e adultos. O procedimento de administra\u00e7\u00e3o do Upstaza \u00e9 realizado por um neurocirurgi\u00e3o qualificado em centros especializados em neurocirurgia estereot\u00e1xica.<\/p>\n

Sobre a defici\u00eancia de descarboxilase de L-amino\u00e1cidos arom\u00e1ticos (AADC)
<\/b>A defici\u00eancia de AADC \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara e fatal que normalmente causa incapacidade grave e sofrimento desde os primeiros meses de vida, afetando todos os aspectos da vida: f\u00edsico, mental e comportamental. O sofrimento das crian\u00e7as com defici\u00eancia de AADC pode ser agravado por: epis\u00f3dios de crises oculog\u00edricas angustiantes semelhantes a convuls\u00f5es, fazendo com que os olhos revirem na cabe\u00e7a, v\u00f4mitos frequentes, problemas comportamentais e dificuldade para dormir.<\/p>\n

As vidas das crian\u00e7as afetadas s\u00e3o severamente afetadas e encurtadas. A terapia f\u00edsica, ocupacional e da fala cont\u00ednua, al\u00e9m de interven\u00e7\u00f5es, incluindo cir\u00fargicas, tamb\u00e9m s\u00e3o frequentemente necess\u00e1rias para administrar complica\u00e7\u00f5es potencialmente fatais, como infec\u00e7\u00f5es, problemas graves de alimenta\u00e7\u00e3o e respirat\u00f3rios.<\/p>\n

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
<\/b>A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global com foco na descoberta, desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benef\u00edcios a pacientes com doen\u00e7as raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente \u00e9 a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A miss\u00e3o da PTC \u00e9 fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que t\u00eam pouca ou nenhuma op\u00e7\u00e3o de tratamento. A estrat\u00e9gia da PTC \u00e9 aproveitar sua s\u00f3lida experi\u00eancia cient\u00edfica e cl\u00ednica e sua infraestrutura comercial global para levar as terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe permite maximizar o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite\u00a0www.ptcbio.com<\/a><\/b>\u00a0e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.<\/p>\n

Para obter mais informa\u00e7\u00f5es:<\/b>\u00a0<\/p>\n

Investidores:<\/b>\u00a0
Kylie O’Keefe<\/span>
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com<\/a><\/p>\n

M\u00eddia:
<\/b>Jeanine Clemente<\/span>
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com<\/a>\u00a0<\/p>\n

Declara\u00e7\u00e3o prospectiva:
<\/b>Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas segundo o significado da Lei de Reforma de Lit\u00edgios de Valores Mobili\u00e1rios Privados de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado, exceto as de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras para a PTC, incluindo no que diz respeito ao calend\u00e1rio esperado de revis\u00e3o regulamentar, comercializa\u00e7\u00e3o e outras quest\u00f5es relativas aos seus produtos e candidatos a produtos; estrat\u00e9gia da PTC, opera\u00e7\u00f5es futuras, posi\u00e7\u00e3o financeira futura, receitas futuras, custos projetados; a extens\u00e3o, o momento e os aspectos financeiros da nossa prioriza\u00e7\u00e3o estrat\u00e9gica e redu\u00e7\u00f5es na for\u00e7a de trabalho; e os objetivos da gest\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orienta\u00e7\u00e3o”, “planejar”, “antecipar”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “poder”, “visar”, “potencial ,” “ir\u00e1”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continuar” e express\u00f5es semelhantes.<\/p>\n

Os resultados reais, desempenho ou conquistas da PTC podem diferir materialmente das declara\u00e7\u00f5es prospectivas expressas ou impl\u00edcitas por ela feitas como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aquelas relacionadas a: o resultado das negocia\u00e7\u00f5es de precifica\u00e7\u00e3o, cobertura e reembolso com pagadores de terceiros para os produtos ou candidatos a produtos da PTC que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; expectativas em rela\u00e7\u00e3o ao Upstaza, incluindo qualquer revis\u00e3o regulat\u00f3ria e aprova\u00e7\u00f5es potenciais, comercializa\u00e7\u00e3o, capacidades de fabrica\u00e7\u00e3o, o potencial alcance de marcos de desenvolvimento, regulat\u00f3rios e de vendas e pagamentos contingentes que a PTC pode ser obrigada a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos das condi\u00e7\u00f5es da ind\u00fastria, mercado, econ\u00f4micas, pol\u00edticas ou regulat\u00f3rias; mudan\u00e7as em leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas; a base de pacientes eleg\u00edveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem cient\u00edfica da PTC e progresso geral de desenvolvimento; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” do Relat\u00f3rio Trimestral mais recente da PTC no Formul\u00e1rio 10-Q e no Relat\u00f3rio Anual no Formul\u00e1rio 10-K da PTC, como tamb\u00e9m quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco arquivados de tempos em tempos em outras apresenta\u00e7\u00f5es da PTC \u00e0 SEC. Recomendamos que voc\u00ea considere cuidadosamente todos esses fatores.<\/p>\n

Como acontece com qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, h\u00e1 riscos significativos no desenvolvimento, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 a aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, ou que ser\u00e1 comercialmente bem-sucedido, incluindo o Upstaza.<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste documento representam os pareceres da PTC somente na data deste comunicado \u00e0 imprensa e a PTC n\u00e3o se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou mudan\u00e7as nos planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data deste comunicado \u00e0 imprensa, exceto conforme exigido por lei.<\/p>\n

Siglas:
<\/b>AADC: Descarboxilase de L-amino\u00e1cidos arom\u00e1ticos
BLA: Pedido de licen\u00e7a para produto biol\u00f3gico
FDA: Ag\u00eancia de Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA<\/p>\n

Refer\u00eancias:<\/p>\n

    \n
  1. Tai CH,\u00a0et al.\u00a0<\/i>Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency (Efic\u00e1cia e seguran\u00e7a em longo prazo do eladocagene exuparvovec em pacientes com defici\u00eancia de AADC).\u00a0Mol Ther.\u00a0<\/i>2022;30(2):509-518.<\/li>\n
  2. Chien\u00a0et al.\u00a0<\/i>AGIL-AADC gene therapy results in sustained improvements in motor and developmental milestones through 5 years in children with AADC deficiency (Terapia gen\u00e9tica AGIL-AADC resulta em melhorias sustentadas nos marcos motores e de desenvolvimento ao longo de 5 anos em crian\u00e7as com defici\u00eancia de AADC). P\u00f4ster apresentado na 48\u00aa<\/sup>\u00a0Reuni\u00e3o Anual da\u00a0Child Neurology Society,\u00a0Charlotte, NC, EUA,\u00a0de 23 a 26 de outubro de 2019.<\/li>\n
  3. Chien YH,\u00a0et al.<\/i>\u00a0Efficacy and safety of AAV2 gene therapy in children with aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: an open-label, phase 1\/2 trial (efic\u00e1cia e seguran\u00e7a da terapia gen\u00e9tica AAV2 em crian\u00e7as com defici\u00eancia de descarboxilase de L-amino\u00e1cidos arom\u00e1ticos: um ensaio aberto de fase 1\/2).\u00a0Lancet Child Adolesc Health.<\/i>\u00a02017;1(4):265-273.<\/li>\n<\/ol>\n

    \"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/ptc-therapeutics-anuncia-a-aceitacao-e-revisao-prioritaria-pela-fda-do-bla-do-upstaza-302145479.html<\/a><\/p>\n

    FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n

    \"\"<\/p>\n

    A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"– Data-alvo de a\u00e7\u00e3o do PDUFA em 13 de Novembro de 2024 –","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[28],"tags":[],"class_list":["post-93788","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewsbrasil"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/93788","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=93788"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/93788\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=93788"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=93788"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=93788"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}