{"id":91091,"date":"2024-03-20T13:27:00","date_gmt":"2024-03-20T16:27:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/ptc-therapeutics-fornece-atualizacoes-regulatorias-importantes\/"},"modified":"2024-03-20T13:27:00","modified_gmt":"2024-03-20T16:27:00","slug":"ptc-therapeutics-fornece-atualizacoes-regulatorias-importantes","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/ptc-therapeutics-fornece-atualizacoes-regulatorias-importantes\/","title":{"rendered":"PTC Therapeutics fornece atualiza\u00e7\u00f5es regulat\u00f3rias importantes"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

\n

– BLA do Upstaza™ enviado ao FDA para tratamento da defici\u00eancia de AADC –<\/i><\/p>\n

– NDA do Translarna™ ser\u00e1 enviado no meio do ano com base no feedback do FDA –<\/i><\/p>\n

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey<\/span><\/span>, 20 de mar\u00e7o de 2024<\/span> \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje o envio de um BLA ao FDA dos EUA para o Upstaza™ (eladocagene exuparvovec), uma terapia gen\u00e9tica para o tratamento da defici\u00eancia de descarboxilase de L-amino\u00e1cidos arom\u00e1ticos (AADC). Al\u00e9m disso, com base no feedback recente do FDA, a PTC planeja reenviar um NDA do Translarna™ (ataluren) para tratamento da distrofia muscular de Duchenne com muta\u00e7\u00e3o sem sentido (nmDMD). A PTC espera fazer o reenvio do NDA at\u00e9 o meio do ano.<\/p>\n

“Estamos animados em trazer o Upstaza um passo mais perto das crian\u00e7as nos Estados Unidos com a doen\u00e7a altamente mortal e fatal da defici\u00eancia de AADC. Os dados coletados at\u00e9 o momento continuam a demonstrar os benef\u00edcios cl\u00ednicos transformadores que a terapia gen\u00e9tica proporciona aos pacientes”, disse Matthew B. Klein<\/span>, M.D., CEO da PTC Therapeutics. “Al\u00e9m disso, estamos ansiosos pelo reenvio do NDA do Translarna neste ver\u00e3o. Sabemos que os pacientes e familiares dos EUA est\u00e3o esperando por uma terapia aprovada que atinja especialmente o nmDMD.”<\/p>\n

Al\u00e9m disso, o MAA de sepiapterina para PKU permanece dentro do cronograma de envio \u00e0 EMA at\u00e9 o final deste m\u00eas.<\/p>\n

Sobre o Upstaza<\/b>™<\/sup><\/b>\u00a0(eladocagene exuparvovec)
<\/b>O Upstaza \u00e9 uma terapia \u00fanica de substitui\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica indicada para o tratamento de pacientes com 18 meses ou mais com diagn\u00f3stico cl\u00ednico, molecular e geneticamente confirmado de defici\u00eancia de descarboxilase de L-amino\u00e1cidos arom\u00e1ticos (AADC) com fen\u00f3tipo grave. \u00c9 uma terapia g\u00eanica baseada no v\u00edrus adeno-associado do tipo 2 (AAV2) recombinante, que cont\u00e9m o gene\u00a0DDC\u00a0humano.1<\/sup>\u00a0Ela foi projetada para corrigir a defici\u00eancia gen\u00e9tica subjacente, entregando um gene\u00a0DDC\u00a0funcional diretamente no put\u00e2men, aumentando a enzima AADC e restaurando a produ\u00e7\u00e3o de dopamina.2,3 <\/sup><\/p>\n

O perfil de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a do Upstaza foi demonstrado em ensaios cl\u00ednicos e programas de uso compassivo.1<\/sup>\u00a0O primeiro paciente recebeu a dose em 2010. Em ensaios cl\u00ednicos, o Upstaza demonstrou melhorias neurol\u00f3gicas transformacionais. Os efeitos colaterais mais comuns foram ins\u00f4nia inicial, irritabilidade e discinesia.<\/p>\n

A administra\u00e7\u00e3o do Upstaza\u00a0ocorre por meio de um procedimento cir\u00fargico estereot\u00e1xico, um procedimento neurocir\u00fargico minimamente invasivo usado para o tratamento de v\u00e1rios dist\u00farbios neurol\u00f3gicos pedi\u00e1tricos e adultos. O procedimento de administra\u00e7\u00e3o do Upstaza \u00e9 realizado por um neurocirurgi\u00e3o qualificado em centros especializados em neurocirurgia estereot\u00e1xica.<\/p>\n

O Upstaza recebeu autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o na Europa, Gr\u00e3-Bretanha e Israel<\/span>.<\/p>\n

Sobre a defici\u00eancia de descarboxilase de L-amino\u00e1cidos arom\u00e1ticos (AADC)
<\/b>A defici\u00eancia de AADC \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara e fatal que normalmente causa incapacidade grave e sofrimento desde os primeiros meses de vida, afetando todos os aspectos da vida: f\u00edsico, mental e comportamental. O sofrimento das crian\u00e7as com defici\u00eancia de AADC pode ser agravado por: epis\u00f3dios de crises oculog\u00edricas angustiantes semelhantes a convuls\u00f5es, fazendo com que os olhos revirem na cabe\u00e7a, v\u00f4mitos frequentes, problemas comportamentais e dificuldade para dormir.<\/p>\n

As vidas das crian\u00e7as afetadas s\u00e3o severamente afetadas e encurtadas. A terapia f\u00edsica, ocupacional e da fala cont\u00ednua, al\u00e9m de interven\u00e7\u00f5es, incluindo cir\u00fargicas, tamb\u00e9m s\u00e3o frequentemente necess\u00e1rias para administrar complica\u00e7\u00f5es potencialmente fatais, como infec\u00e7\u00f5es, problemas graves de alimenta\u00e7\u00e3o e respirat\u00f3rios.<\/p>\n

Sobre o Translarna™ (ataluren)
<\/b>O Translarna (ataluren), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, \u00e9 uma terapia de restaura\u00e7\u00e3o de prote\u00ednas concebida para permitir a forma\u00e7\u00e3o de uma prote\u00edna funcional em pacientes com dist\u00farbios gen\u00e9ticos causados por uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido.” Uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido \u00e9 uma altera\u00e7\u00e3o no c\u00f3digo gen\u00e9tico que interrompe prematuramente a s\u00edntese de uma prote\u00edna essencial. O dist\u00farbio resultante \u00e9 determinado pela prote\u00edna que n\u00e3o pode ser expressa em sua totalidade e n\u00e3o \u00e9 mais funcional, como a distrofina em Duchenne. O Translarna, nome comercial do ataluren, \u00e9 licenciado em v\u00e1rios pa\u00edses para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne com muta\u00e7\u00e3o sem sentido (nmDMD) em pacientes ambulatoriais com 2 anos ou mais. O Ataluren \u00e9 um novo medicamento em fase de investiga\u00e7\u00e3o nos Estados Unidos.<\/p>\n

“Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)
<\/b>Afetando principalmente o sexo masculino, Duchenne \u00e9 um dist\u00farbio gen\u00e9tico raro e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a inf\u00e2ncia e leva \u00e0 morte prematura em meados dos anos 20 devido \u00e0 insufici\u00eancia card\u00edaca e respirat\u00f3ria. \u00c9 um dist\u00farbio muscular progressivo causado pela falta da prote\u00edna distrofina funcional. A distrofina \u00e9 essencial para a estabilidade estrutural de todos os m\u00fasculos, incluindo os m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, do diafragma e do cora\u00e7\u00e3o. Os pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda da deambula\u00e7\u00e3o) j\u00e1 aos 10 anos de idade, seguida pela perda do uso dos bra\u00e7os. Posteriormente, os pacientes com Duchenne apresentam complica\u00e7\u00f5es pulmonares que amea\u00e7am a vida, exigindo a necessidade de suporte de ventila\u00e7\u00e3o, e complica\u00e7\u00f5es card\u00edacas no final da adolesc\u00eancia e na faixa dos 20 anos.<\/p>\n

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
<\/b>A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global com foco na descoberta, desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benef\u00edcios a pacientes com doen\u00e7as raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente \u00e9 a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A miss\u00e3o da PTC \u00e9 fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que t\u00eam pouca ou nenhuma op\u00e7\u00e3o de tratamento. A estrat\u00e9gia da PTC \u00e9 aproveitar sua s\u00f3lida experi\u00eancia cient\u00edfica e cl\u00ednica e sua infraestrutura comercial global para levar as terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe permite maximizar o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite\u00a0www.ptcbio.com<\/b><\/a>\u00a0e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.<\/p>\n

Para obter mais informa\u00e7\u00f5es:<\/b><\/p>\n

Investidores:<\/b>\u00a0
Kylie O’Keefe<\/span>
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com<\/a><\/p>\n

M\u00eddia:
<\/b>Jeanine Clemente<\/span>
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com<\/a>\u00a0<\/p>\n

Declara\u00e7\u00e3o prospectiva<\/b><\/p>\n

Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas segundo o significado da Lei de Reforma de Lit\u00edgios de Valores Mobili\u00e1rios Privados de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado, exceto as de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es sobre: as expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo no que diz respeito ao calend\u00e1rio esperado de envios e respostas regulamentares, comercializa\u00e7\u00e3o e outras quest\u00f5es relativas aos seus produtos e candidatos a produtos; a estrat\u00e9gia da PTC, opera\u00e7\u00f5es futuras, posi\u00e7\u00e3o financeira futura, receitas futuras, custos projetados; a extens\u00e3o, o momento e os aspectos financeiros da nossa prioriza\u00e7\u00e3o estrat\u00e9gica e redu\u00e7\u00f5es na for\u00e7a de trabalho; e os objetivos da administra\u00e7\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orienta\u00e7\u00e3o”, “planejar”, “antecipar”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “poder”, “visar”, “potencial ,” “ir\u00e1”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continuar” e express\u00f5es semelhantes.<\/p>\n

Os resultados reais, desempenho ou conquistas da PTC podem diferir materialmente das declara\u00e7\u00f5es prospectivas expressas ou impl\u00edcitas por ela feitas como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aquelas relacionadas a: o resultado de negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7os, cobertura e reembolso com terceiros pagadores para produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; a capacidade da PTC de usar os resultados do Estudo 041, um ensaio cl\u00ednico randomizado, de 18 meses, controlado por placebo, de Translarna para o tratamento de nmDMD seguido por uma extens\u00e3o aberta de 18 meses, e de seu estudo de registro internacional de medicamentos para apoiar um aprova\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o do Translarna para o tratamento de nmDMD nos Estados Unidos; se os investigadores concordam com a interpreta\u00e7\u00e3o da PTC dos resultados dos ensaios cl\u00ednicos e da totalidade dos dados cl\u00ednicos dos nossos ensaios em Translarna; expectativas em rela\u00e7\u00e3o ao Upstaza, incluindo quaisquer envios regulat\u00f3rios e poss\u00edveis aprova\u00e7\u00f5es, comercializa\u00e7\u00e3o, capacidades de fabrica\u00e7\u00e3o, a potencial realiza\u00e7\u00e3o de desenvolvimentos, marcos regulat\u00f3rios e de vendas e pagamentos contingentes que a PTC possa ser obrigada a fazer; efeitos significativos nos neg\u00f3cios, incluindo os efeitos das condi\u00e7\u00f5es da ind\u00fastria, mercado, econ\u00f4micas, pol\u00edticas ou regulat\u00f3rias; mudan\u00e7as em leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas; a base de pacientes eleg\u00edveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem cient\u00edfica da PTC e progresso geral no desenvolvimento; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” da PTC no Relat\u00f3rio Anual no Formul\u00e1rio 10-K, assim como quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco apresentados ocasionalmente nos outros registros da PTC \u00e0 SEC. Recomendamos que voc\u00ea considere cuidadosamente todos esses fatores.<\/p>\n

Como acontece com qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, h\u00e1 riscos significativos no desenvolvimento, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 a aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, ou que ser\u00e1 comercialmente bem-sucedido, incluindo o Translarna e o Upstaza.<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste documento representam os pareceres da PTC somente na data deste comunicado \u00e0 imprensa e a PTC n\u00e3o se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou mudan\u00e7as nos planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data deste comunicado \u00e0 imprensa, exceto conforme exigido por lei.<\/p>\n

Siglas:<\/b>\u00a0
BLA: Solicita\u00e7\u00e3o de Licen\u00e7a Biol\u00f3gica
DMD: Distrofia Muscular de Duchenne
EMA: Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos
FDA: Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA
MAA: Solicita\u00e7\u00e3o de Autoriza\u00e7\u00e3o para Comercializa\u00e7\u00e3o
NDA: Solicita\u00e7\u00e3o de Novo Medicamento
PKU: Fenilceton\u00faria<\/p>\n

Refer\u00eancias:<\/p>\n

    \n
  1. Tai CH,\u00a0et al.\u00a0<\/i>Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency (efic\u00e1cia e seguran\u00e7a em longo prazo do eladocagene exuparvovec em pacientes com defici\u00eancia de AADC).\u00a0Mol Ther.\u00a0<\/i>2022;30(2):509-518.<\/li>\n
  2. Chien\u00a0et al.\u00a0<\/i>AGIL-AADC gene therapy results in sustained improvements in motor and developmental milestones through 5 years in children with AADC deficiency (terapia gen\u00e9tica AGIL-AADC resulta em melhorias sustentadas nos marcos motores e de desenvolvimento ao longo de 5 anos em crian\u00e7as com defici\u00eancia de AADC). P\u00f4ster apresentado na 48a<\/sup>\u00a0reuni\u00e3o anual da\u00a0Child Neurology Society,\u00a0Charlotte, NC, EUA,\u00a0de 23 a 26 de outubro de 2019.<\/li>\n
  3. Chien YH,\u00a0et al.<\/i>\u00a0Efficacy and safety of AAV2 gene therapy in children with aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: an open-label, phase 1\/2 trial (efic\u00e1cia e seguran\u00e7a da terapia gen\u00e9tica AAV2 em crian\u00e7as com defici\u00eancia de descarboxilase de L-amino\u00e1cidos arom\u00e1ticos: um ensaio aberto de fase 1\/2).\u00a0Lancet Child Adolesc Health.<\/i>\u00a02017;1(4):265-273.<\/li>\n<\/ol>\n

    \"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/ptc-therapeutics-fornece-atualizacoes-regulatorias-importantes-302094836.html<\/a><\/p>\n

    FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n

    \"\"<\/p>\n

    A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"– BLA do Upstaza™ enviado ao FDA para tratamento da defici\u00eancia de AADC –","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[28],"tags":[],"class_list":["post-91091","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewsbrasil"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/91091","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=91091"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/91091\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=91091"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=91091"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=91091"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}