{"id":90691,"date":"2024-03-13T16:28:00","date_gmt":"2024-03-13T19:28:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsinternacional\/anvisa-aprova-a-primeira-terapia-genica-para-o-tratamento-de-hemofilia-a-grave-no-brasil-2\/"},"modified":"2024-03-13T16:28:00","modified_gmt":"2024-03-13T19:28:00","slug":"anvisa-aprova-a-primeira-terapia-genica-para-o-tratamento-de-hemofilia-a-grave-no-brasil-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsinternacional\/anvisa-aprova-a-primeira-terapia-genica-para-o-tratamento-de-hemofilia-a-grave-no-brasil-2\/","title":{"rendered":"ANVISA aprova a primeira terapia g\u00eanica para o tratamento de hemofilia A grave no Brasil"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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ROCTAVIAN® (valoctocogeno roxaparvoveque), administrado atrav\u00e9s de uma \u00fanica infus\u00e3o, \u00e9 capaz de controlar os sangramentos em pacientes com hemofilia A grave. J\u00e1 foi aprovado nos EUA e Europa, e representa uma grande transforma\u00e7\u00e3o na vida de pessoas que vivem com a hemofilia A grave\u00a0<\/i><\/p>\n

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S\u00c3O PAULO<\/span>, 13 de mar\u00e7o de 2024<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin, empresa global de biotecnologia que busca transformar vidas por meio de descobertas gen\u00e9ticas, anunciou que a Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa), \u00f3rg\u00e3o respons\u00e1vel pela promo\u00e7\u00e3o da prote\u00e7\u00e3o da sa\u00fade da popula\u00e7\u00e3o brasileira, aprovou ROCTAVIAN®<\/a> (valoctocogeno roxaparvoveque), a primeira terapia g\u00eanica para o tratamento de adultos com hemofilia A grave.<\/p>\n

A hemofilia A \u00e9 caracterizada pela defici\u00eancia ou defeito cong\u00eanito do fator VIII (FVIII), prote\u00edna que atua na coagula\u00e7\u00e3o do sangue. ROCTAVIAN® \u00e9 um tratamento de dose \u00fanica, indicado apenas para adultos com hemofilia A grave e age no controle de sangramentos, que s\u00e3o recorrentes, dolorosos e, muitas vezes, debilitantes. A terapia g\u00eanica fornece um gene funcional projetado para permitir que o corpo produza o FVIII por conta pr\u00f3pria, reduzindo a necessidade de profilaxia cont\u00ednua.<\/p>\n

A ANVISA baseou sua decis\u00e3o na an\u00e1lise de um conjunto significativo de dados do programa de desenvolvimento cl\u00ednico de ROCTAVIAN®, a terapia g\u00eanica mais extensivamente estudada para a hemofilia A, incluindo resultados de tr\u00eas anos do estudo global de Fase 3 GENEr8-1 (270-301). Este estudo demonstrou controle est\u00e1vel e dur\u00e1vel dos sangramentos, incluindo a redu\u00e7\u00e3o na taxa m\u00e9dia anualizada de sangramento (ABR – do ingl\u00eas “Annualized Bleeding Rate”) e na taxa m\u00e9dia anualizada de infus\u00e3o de fator VIII. Al\u00e9m disso, os dados inclu\u00edram cinco e quatro anos de acompanhamento das coortes de dose de 6e13 gv\/kg e 4e13 gv\/kg, respectivamente, no estudo de escalonamento de dose de Fase 1\/2 em andamento. A BioMarin comprometeu-se a continuar a trabalhar com a comunidade e com as autoridades regulat\u00f3rias para monitorar os efeitos a longo prazo do tratamento.<\/p>\n

“O tratamento da hemofilia A grave representa um fardo para as pessoas que n\u00e3o respondem adequadamente \u00e0s terapias dispon\u00edveis e que ainda convivem com infus\u00f5es frequentes, com alto risco de complica\u00e7\u00f5es de sa\u00fade, sangramento descontrolado e danos irrevers\u00edveis nas articula\u00e7\u00f5es. A terapia g\u00eanica tem se mostrado bastante promissora e \u00e9 uma inova\u00e7\u00e3o capaz de impactar positivamente a vida destas pessoas”, comenta a dra. Margareth Ozelo, investigadora principal do estudo global de Fase 3 com ROCTAVIAN (GENEr8-1) e Professora de Hematologia e Hemoterapia da Faculdade de Ci\u00eancias M\u00e9dicas da UNICAMP.<\/p>\n

“O Brasil foi respons\u00e1vel pela inclus\u00e3o do maior n\u00famero de pacientes no estudo GENEr8-1, realizado globalmente pela BioMarin. Temos muito orgulho de fazer parte desta hist\u00f3ria de inova\u00e7\u00e3o na hemofilia, com um papel t\u00e3o importante no nosso pa\u00eds”, diz Eduardo Franco<\/span>, diretor m\u00e9dico da BioMarin.<\/p>\n

Para Tania Maria Onzi Pietrobelli, presidente da FBH – Federa\u00e7\u00e3o Brasileira de Hemofilia, a chegada da terapia g\u00eanica j\u00e1 era esperada. “J\u00e1 se falava h\u00e1 algum tempo sobre uma terapia g\u00eanica espec\u00edfica para o tratamento de hemofilia, entretanto, foi necess\u00e1rio um longo processo de aprimoramento dessa tecnologia e muita pesquisa para se obter os resultados que se tem hoje. A terapia g\u00eanica para hemofilia A vem se somar ao arsenal terap\u00eautico j\u00e1 existente, permitindo cada dia mais op\u00e7\u00f5es que levem a tratamentos personalizados” declara.<\/p>\n

O medicamento agora passar\u00e1 por avalia\u00e7\u00e3o da C\u00e2mara de Regula\u00e7\u00e3o do Mercado de Medicamento (CMED), \u00f3rg\u00e3o do governo respons\u00e1vel por estabelecer limites para pre\u00e7os de medicamentos. A terapia posteriormente ser\u00e1 submetida \u00e0 Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias no SUS (Conitec), que tem o papel de assessorar o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade na incorpora\u00e7\u00e3o, exclus\u00e3o ou altera\u00e7\u00f5es de novas tecnologias em sa\u00fade do sistema.<\/p>\n

Sobre a Hemoflia A<\/b><\/p>\n

A hemofilia \u00e9 um dist\u00farbio gen\u00e9tico, heredit\u00e1rio e que n\u00e3o possui cura e \u00e9 tamb\u00e9m considerada uma doen\u00e7a rara. A hemofilia A \u00e9 a mais comum entre os tipos de hemofilia, causada pela defici\u00eancia do fator VIII. Entre os sintomas mais comuns est\u00e3o hemorragias e sangramentos frequentes e prolongados, que ocorrem de forma espont\u00e2nea ou a partir de cortes e traumas. Na hemofilia grave, os sangramentos podem ocorrer diversas vezes por semana, provocando degenera\u00e7\u00e3o de articula\u00e7\u00f5es e ossos. Quanto maior sua gravidade, maior a quantidade de sintomas e mais precocemente \u00e9 a sua manifesta\u00e7\u00e3o1<\/sup>.<\/p>\n

Segundo o Sistema da Universidade Aberta do Sistema \u00danico de Sa\u00fade (UNA-SUS), a quarta maior popula\u00e7\u00e3o de pacientes hemof\u00edlicos do mundo est\u00e1 no Brasil: s\u00e3o cerca de 13 mil pessoas vivendo com esta condi\u00e7\u00e3o. Dentro deste n\u00famero, 11 mil foram diagnosticados com hemofilia tipo A e cerca de 50% desse total possuem a forma grave da doen\u00e7a2<\/sup>. Atualmente, o SUS oferece uma terapia de reposi\u00e7\u00e3o do fator de coagula\u00e7\u00e3o deficiente, por meio de\u00a0infus\u00f5es intravenosas recorrentes. De acordo com a Secretaria de Aten\u00e7\u00e3o Especializada \u00e0 Sa\u00fade, do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, a terapia oferecida pelo SUS \u00e9 cont\u00ednua e se estende por toda vida, fazendo com que um paciente com hemofilia A grave chegue a realizar de 100 a 150 infus\u00f5es por ano.<\/p>\n

Sobre ROCTAVIAN®<\/b><\/p>\n

ROCTAVIAN® \u00e9 uma terapia g\u00eanica baseada em vetor de v\u00edrus adenoassociado, indicada para o tratamento de adultos com hemofilia A grave (defici\u00eancia cong\u00eanita do fator VIII com atividade do fator VIII < 1 UI\/dL), sem hist\u00f3rico de inibidores do fator VIII e sem anticorpos detect\u00e1veis para o v\u00edrus adenoassociado sorotipo 5 (AAV5).<\/p>\n

A infus\u00e3o de dose \u00fanica de ROCTAVIAN® funciona fornecendo um gene funcional projetado para permitir que o corpo produza o FVIII por conta pr\u00f3pria, eliminando ou reduzindo a necessidade de profilaxia cont\u00ednua.<\/p>\n

Sobre a BioMarin<\/b><\/p>\n

Fundada em 1997, a BioMarin \u00e9 uma farmac\u00eautica global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta gen\u00e9tica. A empresa desenvolve e comercializa terapias-alvo que abordam a causa raiz de condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas. As descobertas da BioMarin levaram a tratamentos pioneiros e \u00e0 condu\u00e7\u00e3o de v\u00e1rios candidatos a medicamentos em est\u00e1gio cl\u00ednico e pr\u00e9-cl\u00ednico, aplicando a mesma abordagem, orientada pela ci\u00eancia e centrada no paciente, para um grupo mais amplo de dist\u00farbios gen\u00e9ticos. Para informa\u00e7\u00f5es adicionais, por favor, visite BioMarin.com.br<\/a><\/u><\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas<\/b>\u00a0<\/p>\n

Este comunicado \u00e0 imprensa pode conter declara\u00e7\u00f5es prospectivas sobre as perspectivas de neg\u00f3cios da BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), incluindo, sem limita\u00e7\u00e3o, declara\u00e7\u00f5es sobre: os benef\u00edcios potenciais e o impacto do ROCTAVIAN para o tratamento de adultos com hemofilia A grave, incluindo a capacidade de impactar positivamente a vida dessas pessoas e a capacidade de permitir maiores op\u00e7\u00f5es que levam a tratamentos personalizados; Os planos da BioMarin para continuar a trabalhar com a comunidade e as autoridades reguladoras para monitorar os efeitos de longo prazo do ROCTAVIAN; e os planos e expectativas da BioMarin em rela\u00e7\u00e3o aos procedimentos regulat\u00f3rios brasileiros para a ROCTAVIAN, incluindo aqueles pela C\u00e2mara de Regula\u00e7\u00e3o do Mercado de Medicamentos (CMED) e a incorpora\u00e7\u00e3o ao Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS) pela Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias (Conitec). Essas declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o previs\u00f5es e envolvem riscos e incertezas tais que os resultados reais podem diferir materialmente dessas declara\u00e7\u00f5es. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros: o sucesso da BioMarin na comercializa\u00e7\u00e3o de ROCTAVIAN, incluindo a obten\u00e7\u00e3o de n\u00edveis adequados de participa\u00e7\u00e3o de mercado e reembolso; se a ROCTAVIAN ter\u00e1 os impactos e benef\u00edcios previstos; Os resultados e o calend\u00e1rio dos estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos e dos ensaios cl\u00ednicos de ROCTAVIAN em curso e planeados e a divulga\u00e7\u00e3o dos dados desses ensaios, incluindo a monitoriza\u00e7\u00e3o cont\u00ednua dos participantes nos ensaios cl\u00ednicos e nos estudos p\u00f3s-aprova\u00e7\u00e3o; capacidade da BioMarin de fabricar com sucesso ROCTAVIAN para os ensaios cl\u00ednicos e comerciais; o conte\u00fado e o calend\u00e1rio das decis\u00f5es das autoridades reguladoras, incluindo a CMED e a Conitec, em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 ROCTAVIAN; e os fatores detalhados nos registros da BioMarin na Securities and Exchange Commission (SEC), incluindo, sem limita\u00e7\u00e3o, os fatores contidos sob o t\u00edtulo “Fatores de Risco” no Relat\u00f3rio Anual da BioMarin no Formul\u00e1rio 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2023, pois tais fatores podem ser atualizados por quaisquer relat\u00f3rios subsequentes. Os acionistas s\u00e3o instados a n\u00e3o depositar confian\u00e7a indevida em declara\u00e7\u00f5es prospectivas, que falam apenas a partir da data deste documento. A BioMarin n\u00e3o tem nenhuma obriga\u00e7\u00e3o e se isenta expressamente de qualquer obriga\u00e7\u00e3o de atualizar ou alterar qualquer declara\u00e7\u00e3o prospectiva, seja como resultado de novas informa\u00e7\u00f5es, eventos futuros ou de outra forma.<\/p>\n

BioMarin® e ROCTAVIAN® s\u00e3o marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc. no Brasil.<\/p>\n

Refer\u00eancias
<\/b>1<\/sup>\u00a0https:\/\/abraphem.org.br\/a-hemofilia\/gravidade-e-sintomas-da-hemofilia\/<\/a> Acesso em dezembro de 2023.
2<\/sup> https:\/\/www.unasus.gov.br\/noticia\/brasil-tem-a-quarta-maior-populacao-de-pacientes-com-hemofilia-do-mundo<\/a> Acesso em dezembro de 2023.<\/p>\n

Informa\u00e7\u00f5es \u00e0 imprensa<\/u><\/b><\/p>\n

LLYC
<\/u><\/b>biomarin-spa@llorenteycuenca.com<\/a>
(11) 94240-8222 – Camila David<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

Logotipo: https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/2362073\/BioMarin_Logo.jpg<\/a><\/p>\n

<\/div>\n

\"Cision\" View original content to download multimedia:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/anvisa-aprova-a-primeira-terapia-genica-para-o-tratamento-de-hemofilia-a-grave-no-brasil-302088503.html<\/a><\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"ROCTAVIAN® (valoctocogeno roxaparvoveque), administrado atrav\u00e9s de uma \u00fanica infus\u00e3o, \u00e9 capaz de controlar os sangramentos em pacientes com hemofilia A grave. J\u00e1 foi aprovado nos EUA e","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[31],"tags":[],"class_list":["post-90691","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewsinternacional"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/90691","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=90691"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/90691\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=90691"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=90691"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=90691"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}