{"id":90091,"date":"2024-03-04T15:28:00","date_gmt":"2024-03-04T18:28:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsesportes\/anvisa-aprova-primeira-e-unica-substituicao-enzimatica-para-tratar-pacientes-com-fenilcetonuria-2\/"},"modified":"2024-03-04T15:28:00","modified_gmt":"2024-03-04T18:28:00","slug":"anvisa-aprova-primeira-e-unica-substituicao-enzimatica-para-tratar-pacientes-com-fenilcetonuria-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsesportes\/anvisa-aprova-primeira-e-unica-substituicao-enzimatica-para-tratar-pacientes-com-fenilcetonuria-2\/","title":{"rendered":"Anvisa Aprova Primeira e \u00danica Substitui\u00e7\u00e3o Enzim\u00e1tica para Tratar Pacientes com Fenilceton\u00faria"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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PALYNZIQ® (pegvaliase) j\u00e1 \u00e9 aprovado pela<\/i> Food and Drug Administration<\/i><\/a> (FDA), autoridade sanit\u00e1ria dos<\/i> Estados Unidos e pela European Medicines Agency (EMA)<\/i><\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 4 de mar\u00e7o de 2024<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN)<\/b>, biofarmac\u00eautica global dedicada a melhorar vidas por meio de inova\u00e7\u00f5es\u00a0terap\u00eauticas informa que a Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (ANVISA) aprovou o medicamento Palynziq® (pegvaliase) para pacientes com fenilceton\u00faria (PKU), em ingl\u00eas phenylketonuria, uma doen\u00e7a gen\u00e9tica cujas muta\u00e7\u00f5es afetam a capacidade do organismo de metabolizar a fenilalanina (Phe), um tipo de amino\u00e1cido presente em diversos alimentos.<\/p>\n

PALYNZIQ atua como a enzima danificada geneticamente e tem por objetivo reduzir os n\u00edveis sangu\u00edneos de fenilalanina, possuindo aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria pela Anvisa e \u00e9 indicado para o tratamento de pacientes com fenilceton\u00faria a partir de 16 anos de idade com controle inadequado de fenilalanina no sangue com tratamento existente. “A aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria do PALYNZIQ® (pegvaliase) representa um grande avan\u00e7o e refor\u00e7a o nosso compromisso em continuar aprimorando os cuidados adequados desta enfermidade, que \u00e9 rara e grave”, explica Eduardo Franco<\/span>, diretor m\u00e9dico da BioMarin.<\/p>\n

PALYNZIQ® (pegvaliase) \u00e9 a primeira terapia de substitui\u00e7\u00e3o enzim\u00e1tica aprovada para tratar a causa subjacente da PKU. “Este medicamento age na redu\u00e7\u00e3o da fenilalanina sangu\u00ednea. \u00a0Por esse motivo, se destina a pacientes que possuem dificuldade no controle de Phe. Os pacientes portadores da doen\u00e7a necessitam de tratamento ao longo de toda a vida, incluindo a ades\u00e3o a uma dieta di\u00e1ria desafiadora e severamente restritiva associada ao uso de f\u00f3rmulas metab\u00f3licas. O tratamento configura-se num desafio permanente aos pacientes e seus familiares. Agora, com essa aprova\u00e7\u00e3o, os pacientes eleg\u00edveis ao tratamento, t\u00eam uma nova op\u00e7\u00e3o eficaz para controlar a Phe no sangue”, ressalta Dra. Paula Vargas<\/span>, m\u00e9dica endocrinologista pedi\u00e1trica, com atua\u00e7\u00e3o em Triagem Neonatal e Fenilceton\u00faria em Porto Alegre<\/span> (RS).<\/p>\n

A fenilceton\u00faria faz parte do Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN), conhecido popularmente como teste do pezinho, realizado pelo Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS).\u00a0 O PNTN tem como objetivo diagnosticar precocemente doen\u00e7as que se n\u00e3o forem detectadas e tratadas precocemente, podem causar s\u00e9rios danos \u00e0 sa\u00fade. A Triagem Neonatal \u00e9 o modo mais eficaz de diagnosticar a fenilceton\u00faria. Desde 2001, com a inclus\u00e3o da Triagem Neonatal nas a\u00e7\u00f5es do SUS, houve no Brasil um aumento nos diagn\u00f3sticos precoces de PKU.<\/p>\n

Para Simone Arede<\/span>, da associa\u00e7\u00e3o de pacientes M\u00e3es Metab\u00f3licas, a aprova\u00e7\u00e3o da Anvisa \u00e9 um grande marco para a comunidade de PKU. “Quando um paciente chega na adolesc\u00eancia, in\u00edcio da vida adulta, fica muito dif\u00edcil dele ter ades\u00e3o ao tratamento que j\u00e1 existia e seguir com a dieta que \u00e9 bastante rigorosa. Agora, com a aprova\u00e7\u00e3o desse medicamento, temos mais uma op\u00e7\u00e3o de tratamento que pode garantir um controle adequado dos n\u00edveis de fenilalanina e consequentemente melhor capacidade intelectual e comportamental e mais qualidade de vida para os pacientes”.<\/p>\n

Maria das Gra\u00e7as Afonso, presidente da Associa\u00e7\u00e3o Amiga dos Fenilceton\u00faricos do Brasil (SAFE Brasil), tamb\u00e9m celebra a decis\u00e3o do \u00f3rg\u00e3o governamental. “Essa decis\u00e3o n\u00e3o apenas valida a import\u00e2ncia do tratamento para PKU, mas tamb\u00e9m refor\u00e7a a esperan\u00e7a de um futuro positivo e promissor para todos fenilceton\u00faricos. Estamos evoluindo e temos motivos para comemorar”, finaliza.<\/p>\n

Sobre a fenilceton\u00faria (PKU)
<\/b>Segundo estudo de 2005 incluindo informa\u00e7\u00f5es referentes aos servi\u00e7os de refer\u00eancia em triagem neonatal (SRTNs) dos 27 estados brasileiros, a fenilceton\u00faria (PKU) afeta cerca de 1 em cada 25.000 rec\u00e9m-nascidos vivos no Brasil.\u00a0 A PKU \u00e9 causada por uma defici\u00eancia da enzima fenilalanina hidroxilase (PAH).\u00a0Esta enzima deficiente \u00e9 necess\u00e1ria para o metabolismo da fenilalanina (Phe), um amino\u00e1cido essencial encontrado na maioria dos alimentos que cont\u00eam prote\u00ednas.\u00a0Se a enzima ativa n\u00e3o estiver presente em quantidades suficientes, a Phe acumula-se no sangue e torna-se t\u00f3xica para o c\u00e9rebro, resultando numa variedade de complica\u00e7\u00f5es, incluindo defici\u00eancia cognitiva grave, convuls\u00f5es, tremores, problemas comportamentais e sintomas psiqui\u00e1tricos.\u00a0Como resultados da implanta\u00e7\u00e3o da Triagem Neonatal na d\u00e9cada de 60 no hemisf\u00e9rio norte e na d\u00e9cada de 70 no Brasil, praticamente todos os indiv\u00edduos com PKU com menos de 40 anos de idade em pa\u00edses com programas de rastreio neonatal s\u00e3o diagnosticados nas primeiras semanas ap\u00f3s o nascimento e o tratamento \u00e9 implementado o mais breve poss\u00edvel.\u00a0A PKU pode ser controlada com uma dieta restrita em Phe, que \u00e9 complementada com alimentos modificados com baixo teor de prote\u00edna e f\u00f3rmulas metab\u00f3licas isentas de Phe;\u00a0no entanto, a dieta rigorosa \u00e9 dif\u00edcil para a maioria dos pacientes (em especial, adolescentes e adultos), dificultando os controles dos n\u00edveis sangu\u00edneos adequados de Phe. A dieta rigorosa, com baixos n\u00edveis de prote\u00ednas, pode acarretar defici\u00eancias nutricionais graves para os pacientes, acarretando diversos problemas \u00e0 sa\u00fade.<\/p>\n

Sobre PALYNZIQ® (pegvaliase)\u00a0
<\/b>PALYNZIQ® substitui a enzima fenilalanina hidroxilase (PAH) deficiente nos pacientes com Fenilceton\u00faria (PKU) atrav\u00e9s de uma vers\u00e3o PEGuilada da enzima fenilalanina am\u00f4nia liase que far\u00e1 o papel de metabolizar adequadamente a fenilalanina (Phe).\u00a0PALYNZIQ® \u00e9 administrado por via subcut\u00e2nea di\u00e1ria utilizando um regime posol\u00f3gico concebido para facilitar a tolerabilidade e, portanto, deve possuir um acompanhamento multidisciplinar da equipe de sa\u00fade. As potenciais rea\u00e7\u00f5es adversas relacionadas ao uso de PALYNZIQ® consistem principalmente em respostas imunomediadas, incluindo anafilaxia, para as quais est\u00e3o em vigor medidas robustas de gest\u00e3o de riscos, os quais se demonstraram eficazes em ensaios cl\u00ednicos.<\/p>\n

Sobre a BioMarin
<\/b>Fundada em 1997, a BioMarin \u00e9 uma farmac\u00eautica global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta gen\u00e9tica. A empresa desenvolve e comercializa terapias-alvo que abordam a causa raiz das condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas que buscam tratar. As descobertas da BioMarin levaram a tratamentos pioneiros e \u00e0 condu\u00e7\u00e3o de v\u00e1rios candidatos a medicamentos em est\u00e1gio cl\u00ednico e pr\u00e9-cl\u00ednico, aplicando a mesma abordagem, orientada pela ci\u00eancia e centrada no paciente, para um grupo mais amplo de dist\u00farbios gen\u00e9ticos. Para informa\u00e7\u00f5es adicionais, por favor, visite BioMarin.com.br<\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas
<\/b>Este comunicado \u00e0 imprensa poder conter declara\u00e7\u00f5es prospectivas sobre as perspectivas de neg\u00f3cios da BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), incluindo, sem limita\u00e7\u00f5es, declara\u00e7\u00f5es sobre: o impacto potencial da aprova\u00e7\u00e3o pela Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (ANVISA) do PALYNZIQ para pacientes com fenilceton\u00faria (PKU); os potenciais benef\u00edcios e impactos do PALYNZIQ no tratamento de pacientes com PKU; As expectativas da BioMarin em rela\u00e7\u00e3o ao n\u00famero de pacientes com PKU no Brasil; A capacidade da BioMarin de facilitar o acesso ao PALYNZIQ para pacientes no Brasil; e a capacidade da BioMarin de manter seu compromisso de continuar melhorando o cuidado adequado da PKU no Brasil. Estas declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o previs\u00f5es e envolvem riscos e incertezas, de modo que os resultados reais podem diferir materialmente destas declara\u00e7\u00f5es. Esses riscos e incertezas incluem, entre outros: a capacidade da BioMarin de fabricar quantidades suficientes de PALYNZIQ para o lan\u00e7amento comercial do PALYNZIQ no Brasil; O sucesso da BioMarin na comercializa\u00e7\u00e3o do PALYNZIQ no Brasil; e os fatores detalhados nos registros da BioMarin junto \u00e0 Securities and Exchange Commission (equivalente \u00e0 Comiss\u00e3o de T\u00edtulos e Valores Mobili\u00e1rios), incluindo, sem limita\u00e7\u00f5es, os fatores contidos no t\u00edtulo “Fatores de Risco”, Formul\u00e1rio 10-Q, no Relat\u00f3rio Trimestral da BioMarin para o trimestre encerrado em 30 de setembro de 2023, sendo que tais fatores podem ser atualizados por quaisquer relat\u00f3rios subsequentes. Os acionistas s\u00e3o incentivados a n\u00e3o depositar confian\u00e7a indevida em declara\u00e7\u00f5es prospectivas, que s\u00e3o v\u00e1lidas apenas na presente data. A BioMarin n\u00e3o tem nenhuma obriga\u00e7\u00e3o e se isenta expressamente de qualquer obriga\u00e7\u00e3o de atualizar ou alterar qualquer declara\u00e7\u00e3o prospectiva, seja como resultado de novas informa\u00e7\u00f5es, eventos futuros ou de outra forma. BioMarin® e PALYNZIQ® s\u00e3o marcas registradas da BioMarin Pharmaceutical Inc.\u00a0<\/p>\n

Informa\u00e7\u00f5es \u00e0 imprensa
<\/u><\/b>LLYC
<\/u><\/b>biomarin-spa@llyc.global<\/a>
(11) 94240-8222 – Camila David<\/span><\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/anvisa-aprova-primeira-e-unica-substituicao-enzimatica-para-tratar-pacientes-com-fenilcetonuria-302078845.html<\/a><\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/div>\n

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A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"PR NEWSWIRE PALYNZIQ® (pegvaliase) j\u00e1 \u00e9 aprovado pela Food and Drug Administration (FDA), autoridade sanit\u00e1ria dos Estados Unidos e pela European Medicines Agency (EMA) S\u00c3O PAULO, 4 de mar\u00e7o","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[30],"tags":[],"class_list":["post-90091","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewsesportes"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/90091","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=90091"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/90091\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=90091"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=90091"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=90091"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}