{"id":82428,"date":"2023-12-07T02:27:00","date_gmt":"2023-12-07T05:27:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewseconomia\/ptc-therapeutics-fornece-atualizacoes-sobre-atividades-regulatorias-do-translarna-2\/"},"modified":"2023-12-07T02:27:00","modified_gmt":"2023-12-07T05:27:00","slug":"ptc-therapeutics-fornece-atualizacoes-sobre-atividades-regulatorias-do-translarna-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewseconomia\/ptc-therapeutics-fornece-atualizacoes-sobre-atividades-regulatorias-do-translarna-2\/","title":{"rendered":"PTC Therapeutics fornece atualiza\u00e7\u00f5es sobre atividades regulat\u00f3rias do Translarna™"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

\nSOUTH PLAINFIELD<\/span>, Nova Jersey<\/span><\/span>, 7 de dezembro de 2023<\/span> \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje uma atualiza\u00e7\u00e3o sobre as atividades regulat\u00f3rias do Translarna™ (ataluren) na Europa e nos Estados Unidos. \u00a0<\/p>\n

Conforme planejado, a PTC apresentou o documento informativo como parte do reexame do parecer negativo inicial do Comit\u00ea de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) sobre a renova\u00e7\u00e3o da autoriza\u00e7\u00e3o condicional de comercializa\u00e7\u00e3o do Translarna na Europa. O procedimento de reexame se concentrar\u00e1 apenas na renova\u00e7\u00e3o da autoriza\u00e7\u00e3o condicional de comercializa\u00e7\u00e3o existente. O procedimento deve se estender at\u00e9 o final de janeiro de 2024, quando o CHMP fornecer\u00e1 um parecer. Esse parecer ser\u00e1 ent\u00e3o enviado para ado\u00e7\u00e3o pela Comiss\u00e3o Europeia nos 67 dias seguintes.<\/p>\n

Nos Estados Unidos, a PTC participou recentemente de uma reuni\u00e3o do Tipo C com a Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para discutir um poss\u00edvel caminho que visa a reapresenta\u00e7\u00e3o de um pedido de registro novo medicamento (NDA) para o Translarna. A discuss\u00e3o concentrou-se na totalidade das evid\u00eancias coletadas at\u00e9 o momento dos ensaios cl\u00ednicos do Translarna e do registro STRIDE. Com base na discuss\u00e3o, a FDA sugeriu que a PTC solicitasse uma reuni\u00e3o de acompanhamento para alinhar os conte\u00fados espec\u00edficos que poderiam apoiar um poss\u00edvel registro de NDA. A PTC espera que essa reuni\u00e3o ocorra no primeiro trimestre de 2024.<\/p>\n

“A PTC continua trabalhando para garantir registros globais que permitir\u00e3o o acesso ao Translarna para pacientes com DMN em todo o mundo”, disse Matthew B. Klein<\/span>, M.D., CEO da PTC. “Os dados coletados at\u00e9 o momento demonstram os benef\u00edcios de curto e longo prazo do Translarna nos principais aspectos funcionais da doen\u00e7a, incluindo a fun\u00e7\u00e3o ambulatorial e neuromuscular. Na Europa, acreditamos que podemos abordar as preocupa\u00e7\u00f5es levantadas pelo CHMP em seu parecer negativo inicial sobre a renova\u00e7\u00e3o da autoriza\u00e7\u00e3o condicional do Translarna. Nos EUA, esperamos continuar trabalhando em colabora\u00e7\u00e3o com a FDA no conte\u00fado de uma poss\u00edvel reapresenta\u00e7\u00e3o da NDA.”<\/p>\n

Sobre o Translarna™ (ataluren)
<\/b>O Translarna (ataluren), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, \u00e9 uma terapia de restaura\u00e7\u00e3o de prote\u00ednas concebida para permitir a forma\u00e7\u00e3o de uma prote\u00edna funcional em pacientes com dist\u00farbios gen\u00e9ticos causados por uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido.” Uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido \u00e9 uma altera\u00e7\u00e3o no c\u00f3digo gen\u00e9tico que interrompe prematuramente a s\u00edntese de uma prote\u00edna essencial. O dist\u00farbio resultante \u00e9 determinado pela prote\u00edna que n\u00e3o pode ser expressa em sua totalidade e n\u00e3o \u00e9 mais funcional, como a distrofina em Duchenne. O Translarna, nome comercial do ataluren, est\u00e1 licenciado em v\u00e1rios pa\u00edses, inclusive na Gr\u00e3-Bretanha, Irlanda do Norte e no Espa\u00e7o Econ\u00f4mico Europeu, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne com muta\u00e7\u00e3o sem sentido (nmDMD) em pacientes ambulatoriais com 2 anos de idade ou mais. O Ataluren \u00e9 um novo medicamento em fase de investiga\u00e7\u00e3o nos Estados Unidos.<\/p>\n

“Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)
<\/b>Afetando principalmente o sexo masculino, Duchenne \u00e9 um dist\u00farbio gen\u00e9tico raro e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a inf\u00e2ncia e leva \u00e0 morte prematura em meados dos anos 20 devido \u00e0 insufici\u00eancia card\u00edaca e respirat\u00f3ria. \u00c9 um dist\u00farbio muscular progressivo causado pela falta da prote\u00edna distrofina funcional. A distrofina \u00e9 essencial para a estabilidade estrutural de todos os m\u00fasculos, incluindo os m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, do diafragma e do cora\u00e7\u00e3o. Os pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda da deambula\u00e7\u00e3o) j\u00e1 aos 10 anos de idade, seguida pela perda do uso dos bra\u00e7os. Posteriormente, os pacientes com Duchenne apresentam complica\u00e7\u00f5es pulmonares que amea\u00e7am a vida, exigindo a necessidade de suporte de ventila\u00e7\u00e3o, e complica\u00e7\u00f5es card\u00edacas no final da adolesc\u00eancia e na faixa dos 20 anos.<\/p>\n

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
<\/b>A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global com foco na descoberta, desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benef\u00edcios a pacientes com doen\u00e7as raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente \u00e9 a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A miss\u00e3o da PTC \u00e9 fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que t\u00eam pouca ou nenhuma op\u00e7\u00e3o de tratamento. A estrat\u00e9gia da PTC \u00e9 aproveitar sua s\u00f3lida experi\u00eancia cient\u00edfica e cl\u00ednica e sua infraestrutura comercial global para levar as terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe permite maximizar o valor para todos os seus acionistas.<\/p>\n

Para obter mais informa\u00e7\u00f5es:
Investidores:
<\/b>Kylie O’Keefe<\/span>
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com<\/a><\/p>\n

M\u00eddia:
<\/b>Jeanine Clemente<\/span>
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com<\/a><\/p>\n

Declara\u00e7\u00e3o prospectiva
<\/b>Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas nos termos da Lei de Reforma de Lit\u00edgios de T\u00edtulos Privados de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas nesta apresenta\u00e7\u00e3o, exceto as de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es sobre: as expectativas futuras, planos e perspectivas para a PTC, incluindo no que diz respeito \u00e0 comercializa\u00e7\u00e3o de seus produtos e candidatos a produtos; planos da\u00a0PTC para intera\u00e7\u00f5es com a Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) e a Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA); o resultado de qualquer processo de reexame ou reuni\u00f5es com autoridades regulat\u00f3rias; a utilidade cl\u00ednica e vantagens potenciais do Translarna\u00a0(atalureno); estrat\u00e9gia da\u00a0PTC, opera\u00e7\u00f5es futuras, posi\u00e7\u00e3o financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e objetivos da administra\u00e7\u00e3o.\u00a0 Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orienta\u00e7\u00e3o”, “plano”, “antecipar”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “alvo”, “potencial”, “vai”, “poderia”, “deveria”, “continuar” e express\u00f5es similares.<\/p>\n

Os resultados reais, desempenho ou conquistas da PTC podem diferir materialmente das declara\u00e7\u00f5es prospectivas expressas ou impl\u00edcitas por ela feitas como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aquelas relacionadas a: o resultado de negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7o, cobertura e reembolso com terceiros pagadores para produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; a capacidade da PTC de manter sua autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o do Translarna para o tratamento da DMDnm no Brasil, R\u00fassia, \u00c1rea Econ\u00f4mica Europeia (AEE) e outras regi\u00f5es, incluindo se a Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) determinar no processo de reexame que o equil\u00edbrio benef\u00edcio-risco da autoriza\u00e7\u00e3o do Translarna apoia a renova\u00e7\u00e3o de tal autoriza\u00e7\u00e3o; a capacidade da PTC de usar os resultados do Estudo 041, um ensaio cl\u00ednico randomizado, controlado por placebo, de 18 meses, do Translarna para o tratamento da DMDnm seguido por uma extens\u00e3o de 18 meses em r\u00f3tulo aberto, que era uma obriga\u00e7\u00e3o espec\u00edfica para a autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o cont\u00ednua na AEE; a capacidade da PTC de utilizar resultados do Estudo 041 para apoiar uma aprova\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o para o Translarna para o tratamento de DMDnm nos Estados Unidos; se os pesquisadores concordam com a interpreta\u00e7\u00e3o da PTC dos resultados de ensaios cl\u00ednicos e a totalidade dos dados cl\u00ednicos de nossos ensaios com o Translarna; efeitos significativos nos neg\u00f3cios, incluindo os efeitos das condi\u00e7\u00f5es da ind\u00fastria, mercado, econ\u00f4micas, pol\u00edticas ou regulat\u00f3rias; mudan\u00e7as em leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas; a base de pacientes eleg\u00edveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; abordagem cient\u00edfica da PTC e progresso geral no desenvolvimento; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” do Relat\u00f3rio Trimestral mais recente da PTC no Formul\u00e1rio 10-Q e no Relat\u00f3rio Anual no Formul\u00e1rio 10-K, assim como quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco apresentados ocasionalmente nos outros registros da PTC \u00e0 SEC. Recomendamos que voc\u00ea considere cuidadosamente todos esses fatores.<\/p>\n

Como acontece com qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, h\u00e1 riscos significativos no desenvolvimento, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 a aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, ou que ser\u00e1 comercialmente bem-sucedido, incluindo o Translarna.<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste documento representam os pareceres da PTC somente na data deste comunicado \u00e0 imprensa e a PTC n\u00e3o se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou mudan\u00e7as nos planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data deste comunicado \u00e0 imprensa, exceto conforme exigido por lei.<\/p>\n

FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"PR NEWSWIRE SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 7 de dezembro de 2023 \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje uma atualiza\u00e7\u00e3o sobre as atividades regulat\u00f3rias do Translarna™","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[29],"tags":[],"class_list":["post-82428","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-prnewseconomia"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/82428","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=82428"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/82428\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=82428"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=82428"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=82428"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}