{"id":74862,"date":"2023-10-02T16:58:00","date_gmt":"2023-10-02T19:58:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsinternacional\/biomarin-anuncia-primeira-pessoa-tratada-comercialmente-com-roctavian-valoctocogeno-roxaparvoveque-para-hemofilia-a-grave-na-europa-2\/"},"modified":"2023-10-02T16:58:00","modified_gmt":"2023-10-02T19:58:00","slug":"biomarin-anuncia-primeira-pessoa-tratada-comercialmente-com-roctavian-valoctocogeno-roxaparvoveque-para-hemofilia-a-grave-na-europa-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsinternacional\/biomarin-anuncia-primeira-pessoa-tratada-comercialmente-com-roctavian-valoctocogeno-roxaparvoveque-para-hemofilia-a-grave-na-europa-2\/","title":{"rendered":"BioMarin anuncia primeira pessoa tratada comercialmente com Roctavian® (valoctocogeno roxaparvoveque) para hemofilia A grave na Europa"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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O primeiro paciente \u00e9 da Alemanha<\/i><\/p>\n

Nos EUA, Roctavian<\/i>® tamb\u00e9m j\u00e1 est\u00e1 dispon\u00edvel comercialmente e centros de tratamento de hemofilia come\u00e7aram a triagem de indiv\u00edduos eleg\u00edveis<\/i><\/p>\n

No Brasil, a nova terapia est\u00e1 sob avalia\u00e7\u00e3o da Anvisa<\/i><\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 2 de outubro de 2023<\/span> \/PRNewswire\/ — A\u00a0BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN), farmac\u00eautica global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta gen\u00e9tica, anunciou que um paciente na Alemanha com hemofilia A grave foi tratado com Roctavian® (valoctocogeno roxaparvoveque), o que significa que essa \u00e9 a primeira vez que uma terapia g\u00eanica para hemofilia A grave foi administrada comercialmente na Europa.<\/p>\n

“Esse \u00e9 um marco importante para a comunidade de hemofilia, pacientes e m\u00e9dicos de todo o mundo que buscam acesso ao Roctavian”, disse Jeff Ajer<\/span>, vice-presidente executivo e diretor comercial da BioMarin. “Esperamos que mais pessoas tenham acesso ao tratamento em toda a Europa, bem como nos Estados Unidos, onde a terapia recebeu recentemente a aprova\u00e7\u00e3o da Food Drug Administration<\/i> (FDA – \u00f3rg\u00e3o respons\u00e1vel pela aprova\u00e7\u00e3o de medicamentos).”<\/p>\n

“A hemofilia A grave ainda constitui um fardo substancial para os pacientes, que possuem necessidades n\u00e3o atendidas significativas como a aus\u00eancia de tratamento eficazes que n\u00e3o exijam reposi\u00e7\u00e3o de fator VIII (FVIII) frequentes e cont\u00ednuas. Esta terapia de infus\u00e3o \u00fanica[1]<\/sup><\/sup> representa um marco importante, oferecendo uma nova esperan\u00e7a para indiv\u00edduos eleg\u00edveis na Alemanha”, disse Robert Klamroth<\/span>, m\u00e9dico assistente e m\u00e9dico-chefe do Centro de Hemofilia e Hemostaseologia da Vivantes Klinikum<\/i>, em Berlim, na Alemanha. “Levar esta terapia a todos aqueles que podem se beneficiar \u00e9 fundamental para melhorar os resultados para indiv\u00edduos com hemofilia A grave”.<\/p>\n

Hemofilia no Brasil<\/b><\/p>\n

De acordo com dados da World Federation of Hemophilia<\/i>, o Brasil tem a quarta maior popula\u00e7\u00e3o de hemofilia no mundo. Estima-se que o pa\u00eds tenha 13.337 pacientes com os tipos A e B da doen\u00e7a[2]<\/sup><\/sup>. Aqui, o tratamento \u00e9 realizado quase que exclusivamente pelo Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS).<\/p>\n

Roctavian est\u00e1 atualmente sob an\u00e1lise da Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa). O processo tem como base dados e a an\u00e1lise positiva de risco-benef\u00edcio produzidos no estudo GENEr8-1, o maior do mundo para uso desta terapia g\u00eanica para hemofilia A, realizado pela BioMarin[3]<\/sup><\/sup>.<\/p>\n

O Brasil foi respons\u00e1vel pela inclus\u00e3o do maior n\u00famero de pacientes neste estudo cl\u00ednico. A principal pesquisadora deste estudo mundial e respons\u00e1vel pelos estudos cl\u00ednicos no pa\u00eds \u00e9 a Dra. Margareth Ozelo[4]<\/sup><\/sup>, hematologista, docente e diretora da Divis\u00e3o de Hematologia do Departamento de Cl\u00ednica M\u00e9dica da Faculdade de Ci\u00eancias M\u00e9dicas da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp).<\/p>\n

Sobre a Hemofilia A<\/b><\/p>\n

A hemofilia A, tamb\u00e9m chamada de defici\u00eancia de FVIII ou hemofilia cl\u00e1ssica, \u00e9 um dist\u00farbio gen\u00e9tico ligado ao cromossomo X, causado pela falta ou defeito do FVIII, uma prote\u00edna de coagula\u00e7\u00e3o. Embora seja transmitida de pais para filhos, cerca de 1\/3 dos casos s\u00e3o causados por uma muta\u00e7\u00e3o espont\u00e2nea, ou seja, uma nova muta\u00e7\u00e3o n\u00e3o herdada. Aproximadamente 1 em cada 10.000 pessoas tem hemofilia A[5]<\/sup><\/sup>.<\/p>\n

As pessoas que vivem com hemofilia A carecem de prote\u00edna FVIII funcional suficiente para ajudar o sangue a coagular e correm o risco de sofrer sangramentos dolorosos e\/ou potencialmente fatais, mesmo em ferimentos modestos. Al\u00e9m disso, pessoas com a forma mais grave de hemofilia A (n\u00edveis de FVIII <1%) geralmente apresentam sangramentos dolorosos e espont\u00e2neos em seus m\u00fasculos ou articula\u00e7\u00f5es. Indiv\u00edduos com a forma mais grave de hemofilia A representam aproximadamente 50% da popula\u00e7\u00e3o com hemofilia A. Pessoas com hemofilia A com doen\u00e7a moderada (n\u00edveis de FVIII 1-5%) ou leve (n\u00edveis de FVIII 5-40%) apresentam uma propens\u00e3o mais reduzida a sangramento. Indiv\u00edduos com hemofilia A grave s\u00e3o tratados com um regime profil\u00e1tico de infus\u00f5es intravenosas de FVIII administradas 2-3 vezes por semana (100-150 infus\u00f5es por ano) ou com um anticorpo monoclonal biespec\u00edfico que mimetiza a atividade do FVIII, administrado 1-4 vezes por m\u00eas (12-48 aplica\u00e7\u00f5es por ano). Apesar desses regimes, muitas pessoas continuam a apresentar epis\u00f3dios de sangramentos espont\u00e2neos ou por traumas, resultando em danos articulares progressivos e debilitantes, que podem ter um grande impacto em sua qualidade de vida[6]<\/sup><\/sup>.<\/p>\n

Sobre Roctavian®[3,7]<\/sup><\/b><\/p>\n

Roctavian \u00e9 uma terapia g\u00eanica baseada em vetor de v\u00edrus adenoassociado, indicada para o tratamento de adultos com hemofilia A grave (defici\u00eancia cong\u00eanita do fator VIII com atividade do fator VIII < 1 UI\/dL), sem anticorpos para o v\u00edrus adenoassociado sorotipo 5 (AAV5) detectado por um teste validado pelo FDA[8]<\/sup><\/sup>. A infus\u00e3o \u00fanica funciona fornecendo um gene funcional projetado para permitir que o corpo produza o FVIII por conta pr\u00f3pria, reduzindo a necessidade de profilaxia cont\u00ednua.<\/p>\n

A Comiss\u00e3o Europeia (CE) concedeu autoriza\u00e7\u00e3o condicional de registro para Roctavian® em 24 de agosto de 2022.<\/p>\n

A FDA concedeu autoriza\u00e7\u00e3o condicional de registro para Roctavian® em 29 de junho de 2023.<\/p>\n

Sobre a BioMarin<\/b><\/p>\n

Fundada em 1997, a BioMarin \u00e9 uma farmac\u00eautica global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta gen\u00e9tica. A empresa desenvolve e comercializa terapias-alvo que abordam a causa raiz das condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas que buscam tratar. As descobertas da BioMarin levaram a tratamentos pioneiros e \u00e0 condu\u00e7\u00e3o de v\u00e1rios candidatos a medicamentos em est\u00e1gio cl\u00ednico e pr\u00e9-cl\u00ednico, aplicando a mesma abordagem, orientada pela ci\u00eancia e centrada no paciente, para um grupo mais amplo de dist\u00farbios gen\u00e9ticos. Para informa\u00e7\u00f5es adicionais, por favor, visite BioMarin.com.br<\/a><\/u><\/p>\n

Informa\u00e7\u00f5es \u00e0 imprensa<\/b><\/p>\n

LLYC
biomarin-spa@llorenteycuenca.com<\/a>\u00a0<\/p>\n

\n

[1]<\/sup><\/sup>\u00a0Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos. EPAR Roctavian. Dispon\u00edvel em: https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/roctavian-0. Acesso em: 13 de setembro de 2023.<\/p>\n

[2]<\/sup><\/sup> https:\/\/www1.wfh.org\/publications\/files\/pdf-2324.pdf?_ga=2.161946492.1574475523.1694028882-871155403.1694028882&_gl=1*5exnhv*_ga*ODcxMTU1NDAzLjE2OTQwMjg4ODI.*_ga_7974KH9LH5*MTY5NDAyODg4Mi4xLjEuMTY5NDAyOTcxMy41OS4wLjA<\/a>.<\/p>\n

[3]<\/sup><\/sup>\u00a0Ozelo, M.C., Mahlangu, J., Pasi, K.J., Giermasz, A., Leavitt, A.D., Laffan, M., Symington, E., Quon, D.V., Wang, J.D., Peerlinck, K., Pipe, S.W., Madan, B., et al., for the GENEr8-1 Trial Group. Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A. New England Journal of Medicine. Dispon\u00edvel em: https:\/\/www.nejm.org\/doi\/10.1056\/NEJMoa2113708<\/a>.<\/p>\n

[4]<\/sup><\/sup> https:\/\/classic.clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT03370913<\/a><\/p>\n

[5]<\/sup><\/sup>\u00a0Nathwani AC. Gene therapy for hemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2019 Dec 6<\/span>;2019(1):1-8.<\/p>\n

[6]<\/sup><\/sup>\u00a0Rangarajan S, Walsh L, Lester W, Perry D, Madan B, Laffan M, Yu H, Vettermann C, Pierce GF, Wong WY, Pasi KJ. AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2017 Dec 28;377(26):2519-2530.<\/p>\n

[7]<\/sup><\/sup>\u00a0Rangarajan S, Walsh L, Lester W, Perry D, Madan B, Laffan M, Yu H, Vettermann C, Pierce GF, Wong WY, Pasi KJ. AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2017 Dec 28;377(26):2519-2530<\/p>\n

[8]<\/sup><\/sup>\u00a0Pasi KJ, Laffan M, Rangarajan S, Robinson TM, Mitchell N, Lester W, Symington E, Madan B, Yang X, Kim B, Pierce GF, Wong WY. Persistence of haemostatic response following gene therapy with valoctocogene roxaparvovec in severe haemophilia A. Haemophilia. 2021 Nov;27(6):947- 956.<\/p>\n

Material destinado exclusivamente \u00e0 imprensa no Brasil. Este material n\u00e3o tem qualquer car\u00e1ter promocional e busca, unicamente, apresentar informa\u00e7\u00f5es cient\u00edficas relativas a doen\u00e7as e\/ou sa\u00fade de forma educacional.\u00a0<\/p>\n

A BioMarin respeita a Prote\u00e7\u00e3o e Privacidade de Dados. Para conhecer nossa pol\u00edtica acesse www.biomaringlobalprivacy.com<\/a>. Para d\u00favidas ou informa\u00e7\u00f5es sobre privacidade contate-nos pelo\u00a0LATAMDataPrivacy@bmrn.com<\/a>.<\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"PR NEWSWIRE O primeiro paciente \u00e9 da Alemanha Nos EUA, Roctavian® tamb\u00e9m j\u00e1 est\u00e1 dispon\u00edvel comercialmente e centros de tratamento de hemofilia come\u00e7aram a triagem de indiv\u00edduos eleg\u00edveis","protected":false},"author":1,"featured_media":74863,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[31],"tags":[],"class_list":["post-74862","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewsinternacional"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/74862","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=74862"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/74862\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/74863"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=74862"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=74862"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=74862"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}