{"id":67570,"date":"2023-07-06T17:43:00","date_gmt":"2023-07-06T20:43:00","guid":{"rendered":""},"modified":"2023-07-06T17:43:00","modified_gmt":"2023-07-06T20:43:00","slug":"agencia-regulatoria-dos-eua-fda-aprova-o-registro-roctavian-valoctocogeno-roxaparvoveque-da-biomarin-a-primeira-e-unica-terapia-genetica-para-adultos-com-hemofilia-a-grave","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsinternacional\/agencia-regulatoria-dos-eua-fda-aprova-o-registro-roctavian-valoctocogeno-roxaparvoveque-da-biomarin-a-primeira-e-unica-terapia-genetica-para-adultos-com-hemofilia-a-grave\/","title":{"rendered":"Ag\u00eancia regulat\u00f3ria dos EUA (FDA) aprova o registro ROCTAVIAN™ (valoctocogeno roxaparvoveque) da BioMarin, a primeira e \u00fanica terapia gen\u00e9tica para adultos com hemofilia A grave"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

\n

ROCTAVIAN \u00e9 um tratamento de dose \u00fanica dispon\u00edvel para adultos com hemofilia A grave para controlar sangramentos<\/i><\/p>\n

A aprova\u00e7\u00e3o da ROCTAVIAN foi baseada nos resultados de durabilidade, efic\u00e1cia e seguran\u00e7a do maior e mais longo estudo de Fase 3 para uma terapia gen\u00e9tica para hemofilia<\/i><\/p>\n

A maioria dos pacientes continuou a responder ao tratamento ROCTAVIAN ao longo de 3 anos<\/i><\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 6 de julho de 2023<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN), uma empresa global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta gen\u00e9tica, anunciou que a Food and Drug Administration <\/i>(FDA, em ingl\u00eas), ag\u00eancia regulat\u00f3ria para medicamentos dos Estados Unidos, aprovou ROCTAVIAN™ (valoctocogeno roxaparvoveque), terapia g\u00eanica indicada \u00a0para o tratamento de adultos com hemofilia A grave (defici\u00eancia cong\u00eanita do fator VIII (FVIII) com atividade do FVIII < 1 UI\/dL) sem anticorpos para o v\u00edrus adenoassociado sorotipo 5 (AAV5) detectado por um teste aprovado pela FDA.<\/p>\n

A infus\u00e3o de dose \u00fanica \u00e9 a primeira terapia gen\u00e9tica aprovada para hemofilia A grave nos EUA. O ROCTAVIAN™ foi aprovado pela Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) em agosto de 2022.<\/p>\n

“Os adultos com hemofilia A grave enfrentam o impacto da doen\u00e7a durante toda a vida, com infus\u00f5es frequentes e alto risco de complica\u00e7\u00f5es de sa\u00fade, incluindo sangramento descontrolado e danos irrevers\u00edveis nas articula\u00e7\u00f5es”, disse o Dr. Steven Pipe<\/span>, professor de pediatria e patologia da Universidade de Michigan<\/span> e investigador no estudo de Fase 3. “A aprova\u00e7\u00e3o do ROCTAVIAN™, como a primeira terapia gen\u00e9tica para hemofilia A grave, tem o potencial de transformar a maneira como tratamos adultos com base em anos de controle de sangramento ap\u00f3s uma \u00fanica infus\u00e3o \u00fanica” completa.<\/p>\n

A hemofilia A \u00e9 uma condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica vital\u00edcia causada por uma muta\u00e7\u00e3o no gene respons\u00e1vel pela produ\u00e7\u00e3o de uma prote\u00edna chamada FVIII, necess\u00e1ria para a coagula\u00e7\u00e3o do sangue. Quando h\u00e1 defici\u00eancia em quantidade, a condi\u00e7\u00e3o coloca as pessoas com hemofilia A em risco de sangramentos dolorosos e potencialmente fatais, que podem ocorrer espontaneamente. Com o padr\u00e3o atual de atendimento, os indiv\u00edduos passam por terapia preventiva ao longo da vida, recebendo infus\u00f5es ou inje\u00e7\u00f5es em intervalos de rotina onerosos para manter o fator de coagula\u00e7\u00e3o suficiente na corrente sangu\u00ednea para evitar sangramentos. ROCTAVIAN™ \u00e9 projetado para substituir a fun\u00e7\u00e3o do gene mutante, permitindo que pessoas com hemofilia A grave produzam seu pr\u00f3prio FVIII e, assim, limitem os epis\u00f3dios de sangramento.<\/p>\n

“A aprova\u00e7\u00e3o do ROCTAVIAN™ baseia-se no hist\u00f3rico comprovado da BioMarin de avan\u00e7os em tratamentos que visam a causa subjacente de condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas com risco de vida, que produziu oito terapias comerciais consideradas as melhores ou as primeiras de sua classe”, disse Jean-Jacques Bienaim\u00e9, presidente e CEO da BioMarin. “Estamos orgulhosos de agora oferecer aos adultos com hemofilia A grave, uma op\u00e7\u00e3o \u00fanica de tratamento de dose \u00fanica. Somos especialmente gratos \u00e0 comunidade de dist\u00farbios de coagula\u00e7\u00e3o por seu apoio a este programa e a todos os pacientes e profissionais de sa\u00fade que participaram em nossos ensaios cl\u00ednicos.”<\/p>\n

ROCTAVIAN™ \u00e9 fabricado nas instala\u00e7\u00f5es da empresa em Novato, Calif\u00f3rnia, nos Estados Unidos. O local de propriedade da BioMarin \u00e9 uma das maiores instala\u00e7\u00f5es de fabrica\u00e7\u00e3o de terapia gen\u00e9tica de seu tipo e permitir\u00e1 que a empresa atenda \u00e0 demanda comercial durante todo o ciclo de vida de seu produto.<\/p>\n

Maior estudo de terapia gen\u00e9tica de Fase 3 em hemofilia relata mais de tr\u00eas anos <\/b>de <\/b>dados<\/b><\/p>\n

A aprova\u00e7\u00e3o da FDA \u00e9 baseada em dados do estudo global de Fase 3 GENEr8-1, o maior estudo de Fase 3 de qualquer terapia gen\u00e9tica na hemofilia. Dos 134 pacientes que receberam ROCTAVIAN™ no estudo, 112 pacientes tiveram dados da taxa de sangramento anualizada (ABR) basal coletados prospectivamente durante um per\u00edodo de pelo menos seis meses em profilaxia com FVIII antes de receber ROCTAVIAN™. Os 22 pacientes restantes tiveram a taxa de sangramento anualizada (ABR) basal coletada retrospectivamente. Todos os pacientes foram acompanhados por pelo menos 3 anos.<\/p>\n

Conforme relatado na rotulagem aprovada pela FDA para ROCTAVIAN™, os 112 pacientes nos quais a ABR basal de 6 meses foi coletada prospectivamente experimentaram uma redu\u00e7\u00e3o m\u00e9dia de ABR de<\/span> 52% ap\u00f3s receber ROCTAVIAN™ (2,6 sangramentos\/ano) at\u00e9 o final do acompanhamento (mediana de tr\u00eas anos) em compara\u00e7\u00e3o com uma ABR basal enquanto recebiam profilaxia de rotina com FVIII (5,4 sangramentos\/ano). Este resultado foi baseado em uma an\u00e1lise da FDA que atribuiu uma ABR de<\/span> 35 em 13 pacientes nos per\u00edodos em que esses pacientes estavam em profilaxia. Esses pacientes tamb\u00e9m relataram uma redu\u00e7\u00e3o substancial na taxa de sangramentos espont\u00e2neos e articulares ap\u00f3s o tratamento com ROCTAVIAN™ (m\u00e9dia observada de ABR de<\/span> 0,5 sangramentos\/ano para sangramentos espont\u00e2neos e 0,6 sangramentos\/ano para sangramentos articulares) em compara\u00e7\u00e3o com a taxa basal enquanto recebiam FVIII profil\u00e1tico de rotina (ABR m\u00e9dia observada de 2,3 sangramentos\/ano para sangramentos espont\u00e2neos e 3,1 sangramentos\/ano para sangramentos articulares).<\/p>\n

A maioria dos participantes do estudo continuou a responder ao tratamento at\u00e9 o terceiro ano e al\u00e9m, sem o uso suplementar de profilaxia regular.<\/p>\n

A BioMarin continuar\u00e1 a monitorar os efeitos de longo prazo do tratamento com um estudo de extens\u00e3o que acompanhar\u00e1 todos os participantes dos estudos cl\u00ednicos por at\u00e9 15 anos, bem como estudos p\u00f3s-aprova\u00e7\u00e3o para acompanhar aqueles administrados em um ambiente do mundo real por 15 anos ou mais.<\/p>\n

Dados apresentados no congresso de 2023 da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH)<\/b><\/p>\n

Al\u00e9m disso, os resultados da an\u00e1lise de tr\u00eas anos do estudo de Fase 3 GENEr8-1 que foram apresentados no\u00a0congresso de 2023 da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) mostraram que os participantes do estudo tiveram uma redu\u00e7\u00e3o de 82,9% nos sangramentos tratados em geral em compara\u00e7\u00e3o com a linha de base. O estudo tamb\u00e9m descobriu que ROCTAVIAN™ levou a uma redu\u00e7\u00e3o de 96,8% no uso geral de FVIII em compara\u00e7\u00e3o com a linha de base.<\/p>\n

Programa Cl\u00ednico robusto em andamento<\/b><\/p>\n

A BioMarin tem diversos estudos cl\u00ednicos em andamento em seu abrangente programa de terapia gen\u00e9tica para o tratamento da hemofilia A grave. Al\u00e9m dos estudos globais de Fase 1\/2 e Fase 3 GENEr8-1, a empresa tamb\u00e9m est\u00e1 conduzindo um estudo aberto de bra\u00e7o \u00fanico estudo para avaliar a efic\u00e1cia e seguran\u00e7a de ROCTAVIAN™ na dose de 6e13 gv\/kg com corticosteroides profil\u00e1ticos em pessoas com hemofilia A grave (Estudo 270-303). H\u00e1 tamb\u00e9m um estudo em andamento com a dose de 6e13 vg\/kg de ROCTAVIAN™ em pessoas com hemofilia A grave com anticorpos AAV5 pr\u00e9-existentes (Estudo 270-203) e um estudo com a dose de 6e13 gv\/kg de ROCTAVIAN™ em pessoas com hemofilia grave A com inibidores de FVIII ativos ou anteriores (Estudo 270-205).<\/p>\n

Resumo de seguran\u00e7a<\/b><\/p>\n

Resultados de seguran\u00e7a para 134 pacientes foram reportados ao longo de tr\u00eas anos, demonstrando que ROCTAVIAN™ foi bem tolerado.<\/p>\n

As informa\u00e7\u00f5es de bula incluem advert\u00eancias e precau\u00e7\u00f5es para rea\u00e7\u00f5es relacionadas \u00e0 infus\u00e3o, hepatotoxicidade, eventos tromboemb\u00f3licos e risco te\u00f3rico de carcinoma hepatocelular.<\/p>\n

Pacientes com anticorpos pr\u00e9-existentes detect\u00e1veis para AAV5, infec\u00e7\u00f5es ativas, hist\u00f3ria de trombose, dist\u00farbios imunossupressores e disfun\u00e7\u00e3o hep\u00e1tica foram exclu\u00eddos. Todos os pacientes tiveram um acompanhamento m\u00e9dio de 162 semanas (intervalo: 66 a 255 semanas). As rea\u00e7\u00f5es adversas mais comuns (? 5%) a ROCTAVIAN™ foram n\u00e1usea, fadiga, dor de cabe\u00e7a, rea\u00e7\u00f5es relacionadas \u00e0 infus\u00e3o, v\u00f4mito e dor abdominal. ROCTAVIAN™ \u00e9 contraindicado para pacientes com infec\u00e7\u00f5es ativas, agudas ou cr\u00f4nicas n\u00e3o controladas, fibrose hep\u00e1tica significativa conhecida (est\u00e1gio 3 ou 4) ou cirrose e hipersensibilidade conhecida ao manitol.<\/p>\n

As anormalidades laboratoriais mais comuns foram altera\u00e7\u00f5es em alanina transaminase (ALT), aspartato transaminase (AST), lactato desidrogenase (LDH), creatina quinase (CPK), n\u00edveis de atividade do fator VIII, gama-glutamil transferase (GGT) e bilirrubina > n\u00edveis superiores ao normal (UL). A maioria dos pacientes no estudo cl\u00ednico necessitou de corticosteroides para tratar eleva\u00e7\u00e3o de ALT (a dura\u00e7\u00e3o m\u00e9dia do uso de corticosteroides foi de 35 semanas). Consulte as informa\u00e7\u00f5es de seguran\u00e7a adicionais nas Informa\u00e7\u00f5es de prescri\u00e7\u00e3o e Informa\u00e7\u00f5es importantes sobre seguran\u00e7a abaixo.<\/p>\n

Sobre a Hemofilia A<\/b><\/p>\n

A hemofilia A, tamb\u00e9m chamada de defici\u00eancia de FVIII ou hemofilia cl\u00e1ssica, \u00e9 um dist\u00farbio gen\u00e9tico ligado ao cromossomo X causado pela falta ou defeito do FVIII, uma prote\u00edna de coagula\u00e7\u00e3o. Embora seja transmitida de pais para filhos, cerca de 1\/3 dos casos s\u00e3o causados por uma muta\u00e7\u00e3o espont\u00e2nea, uma nova muta\u00e7\u00e3o que n\u00e3o foi herdada. Aproximadamente 1 em cada 10.000 pessoas tem hemofilia A.<\/p>\n

As pessoas que vivem com hemofilia A carecem de prote\u00edna FVIII funcional suficiente para ajudar o sangue a coagular e correm o risco de sofrer sangramentos dolorosos e\/ou potencialmente fatais, mesmo em ferimentos modestos. Al\u00e9m disso, pessoas com a forma mais grave de hemofilia A (n\u00edveis de FVIII <1%) geralmente apresentam sangramentos dolorosos e espont\u00e2neos em seus m\u00fasculos ou articula\u00e7\u00f5es. Indiv\u00edduos com a forma mais grave de hemofilia A representam aproximadamente 50% da popula\u00e7\u00e3o com hemofilia A. Pessoas com hemofilia A com doen\u00e7a moderada (n\u00edveis de FVIII 1-5%) ou leve (n\u00edveis de FVIII 5-40%) apresentam uma propens\u00e3o muito reduzida a sangramento. Indiv\u00edduos com hemofilia A grave s\u00e3o tratados com um regime profil\u00e1tico de infus\u00f5es intravenosas de FVIII administradas 2-3 vezes por semana (100-150 infus\u00f5es por ano) ou com um anticorpo monoclonal biespec\u00edfico que mimetiza a atividade do FVIII administrado 1-4 vezes por m\u00eas (12 -48 inje\u00e7\u00f5es ou inje\u00e7\u00f5es por ano). Apesar desses regimes, muitas pessoas continuam a apresentar epis\u00f3dios de sangramentos espont\u00e2neos ou por traumas, resultando em danos articulares progressivos e debilitantes, que podem ter um grande impacto em sua qualidade de vida.<\/p>\n

Sobre ROCTAVIAN<\/b>™<\/p>\n

ROCTAVIAN™ \u00e9 uma terapia g\u00eanica baseada em vetor de v\u00edrus adenoassociado indicada para o tratamento de adultos com hemofilia A grave (defici\u00eancia cong\u00eanita do fator VIII com atividade do fator VIII < 1 UI\/dL) sem anticorpos para o v\u00edrus adenoassociado sorotipo 5 (AAV5) detectado por um teste aprovado pela FDA. A infus\u00e3o \u00fanica funciona fornecendo um gene funcional projetado para permitir que o corpo produza o FVIII por conta pr\u00f3pria, reduzindo a necessidade de profilaxia cont\u00ednua.<\/p>\n

A Comiss\u00e3o Europeia (CE) concedeu autoriza\u00e7\u00e3o condicional de registro para ROCTAVIAN™ em 24 de agosto de 2022.<\/p>\n

Sobre a BioMarin<\/b><\/p>\n

Fundada em 1997, a BioMarin \u00e9 uma empresa global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta gen\u00e9tica. A empresa desenvolve e comercializa terapias direcionadas que abordam a causa raiz das condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas. As capacidades de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin resultaram em oito terapias comerciais transformacionais para pacientes com dist\u00farbios gen\u00e9ticos raros. A abordagem diferenciada da empresa para a descoberta de medicamentos produziu um portf\u00f3lio diversificado de candidatos comerciais, cl\u00ednicos e pr\u00e9-cl\u00ednicos que atendem a uma necessidade m\u00e9dica significativa n\u00e3o atendida, possuem biologia bem compreendida e oferecem uma oportunidade de ser o primeiro a comercializar ou oferecer um benef\u00edcio substancial sobre as op\u00e7\u00f5es de tratamento existentes. Para obter informa\u00e7\u00f5es adicionais, visite BioMarin.com.<\/p>\n

Informa\u00e7\u00f5es \u00e0 imprensa<\/b><\/p>\n

biomarin-spa@llorenteycuenca.com<\/a><\/p>\n

Thaia Du\u00f3 – Llorente y Cuenca<\/p>\n

(11) 96402-9460<\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"PR NEWSWIRE ROCTAVIAN \u00e9 um tratamento de dose \u00fanica dispon\u00edvel para adultos com hemofilia A grave para controlar sangramentos A aprova\u00e7\u00e3o da ROCTAVIAN foi baseada nos resultados de durabilidade,","protected":false},"author":1,"featured_media":67571,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[31],"tags":[],"class_list":["post-67570","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewsinternacional"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/67570","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=67570"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/67570\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/67571"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=67570"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=67570"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=67570"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}