{"id":66350,"date":"2023-05-18T10:13:00","date_gmt":"2023-05-18T13:13:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/66350\/ptc-therapeutics-anuncia-que-o-estudo-clinico-aphenity-atingiu-o-desfecho-primario-com-sepiapterina-em-pacientes-com-fenilcetonuria-pku\/"},"modified":"2023-05-18T10:13:00","modified_gmt":"2023-05-18T13:13:00","slug":"ptc-therapeutics-anuncia-que-o-estudo-clinico-aphenity-atingiu-o-desfecho-primario-com-sepiapterina-em-pacientes-com-fenilcetonuria-pku","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/ptc-therapeutics-anuncia-que-o-estudo-clinico-aphenity-atingiu-o-desfecho-primario-com-sepiapterina-em-pacientes-com-fenilcetonuria-pku\/","title":{"rendered":"PTC Therapeutics anuncia que o estudo cl\u00ednico APHENITY atingiu o desfecho prim\u00e1rio com sepiapterina em pacientes com Fenilceton\u00faria (PKU)"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

\n

– Resultados alta e estatisticamente significativos e clinicamente substanciais –<\/i><\/p>\n

– Redu\u00e7\u00e3o m\u00e9dia de 63% do n\u00edvel de fenilalanina (Phe) no sangue na popula\u00e7\u00e3o de an\u00e1lise prim\u00e1ria (p<0,0001) –<\/i>\u00a0<\/p>\n

– Teleconfer\u00eancia e webcast \u00e0s 08:00 EDT<\/span> (hor\u00e1rio de ver\u00e3o da costa leste dos EUA) –<\/i><\/p>\n

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey<\/span><\/span>, 18 de maio de 2023<\/span> \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que o desfecho prim\u00e1rio foi alcan\u00e7ado no estudo cl\u00ednico APHENITY de Fase 3, direcionado para o registro, da sepiapterina em pacientes adultos e pedi\u00e1tricos com fenilceton\u00faria (PKU).<\/p>\n

“Os resultados positivos do estudo APHENITY nos aproximam um pouco mais do fornecimento de um tratamento que pode oferecer benef\u00edcios significativos aos pacientes com PKU”, disse Matthew B. Klein<\/span>, M.D., diretor executivo da PTC Therapeutics. “As redu\u00e7\u00f5es de fenilalanina (Phe) observadas na parte controlada por placebo do estudo s\u00e3o consistentes e, em alguns casos, excedem a magnitude das redu\u00e7\u00f5es de Phe registradas na parte aberta do estudo. Estamos ansiosos para nos reunir com as autoridades reguladoras para discutir o caminho para a aprova\u00e7\u00e3o”.<\/p>\n

A parte controlada por placebo do estudo incluiu 98 pacientes na popula\u00e7\u00e3o de an\u00e1lise prim\u00e1ria. A redu\u00e7\u00e3o percentual m\u00e9dia de Phe em pacientes tratados com sepiapterina foi de 63%. No subconjunto de pacientes com PKU cl\u00e1ssica, a redu\u00e7\u00e3o percentual m\u00e9dia de Phe foi de 69%. Redu\u00e7\u00f5es m\u00ednimas nos n\u00edveis de Phe foram observadas nos pacientes tratados com placebo, resultando em um benef\u00edcio de tratamento com sepiapterina alta e estatisticamente significativo (p<0,0001). A sepiapterina foi geralmente bem tolerada, sem eventos adversos graves.<\/p>\n

A teleconfer\u00eancia e o webcast de hoje <\/b>
\u00a0A PTC realizar\u00e1 uma teleconfer\u00eancia \u00e0s 8 horas da manh\u00e3 (hor\u00e1rio de ver\u00e3o da costa leste dos EUA) de hoje para discutir esta not\u00edcia. Para acessar a chamada por telefone, clique aqui <\/a>para se inscrever e voc\u00ea receber\u00e1 detalhes de discagem. Para evitar atrasos, recomendamos que os participantes disquem para a teleconfer\u00eancia 15 minutos antes do in\u00edcio da chamada. A teleconfer\u00eancia webcast pode ser acessada na se\u00e7\u00e3o Investidor do site da PTC em https:\/\/ir.ptcbio.com\/events-presentations<\/a>. Uma reprise da confer\u00eancia estar\u00e1 dispon\u00edvel aproximadamente duas horas ap\u00f3s sua conclus\u00e3o e ser\u00e1 arquivada no site da empresa por 30 dias ap\u00f3s a confer\u00eancia.<\/p>\n

Sobre o APHENITY<\/b>
APHENITY foi um estudo cl\u00ednico global duplo cego, controlado por placebo e direcionado para registro que inscreveu 156 crian\u00e7as e adultos com PKU. Os participantes foram randomizados para receber sepiapterina ou placebo por seis semanas, com o desfecho prim\u00e1rio sendo a redu\u00e7\u00e3o nos n\u00edveis de fenilalanina no sangue. O estudo consistiu em duas partes. A parte 1 foi uma fase inicial, durante a qual todos os indiv\u00edduos selecionados receberam sepiapterina por duas semanas. Apenas os indiv\u00edduos que apresentaram uma redu\u00e7\u00e3o nos n\u00edveis de fenilalanina de 15% ou mais em rela\u00e7\u00e3o ao valor inicial na Parte 1 foram randomizados para receber sepiapterina ou placebo na Parte 2 do estudo cl\u00ednico. A popula\u00e7\u00e3o de an\u00e1lise prim\u00e1ria \u00e9 composta por aqueles que tiveram uma redu\u00e7\u00e3o superior a 30% nos n\u00edveis de fenilalanina em rela\u00e7\u00e3o ao valor inicial durante a parte 1 do estudo. A medida de resultado prim\u00e1ria \u00e9 a redu\u00e7\u00e3o dos n\u00edveis de fenilalanina no sangue em rela\u00e7\u00e3o ao valor inicial, comparada \u00e0s semanas 5 e 6 em pacientes da Parte 2 do estudo cl\u00ednico. Todos os pacientes est\u00e3o qualificados para se inscrever em um estudo cl\u00ednico aberto de longo prazo, projetado para avaliar ainda mais a seguran\u00e7a a longo prazo e o efeito duradouro da sepiapterina.<\/p>\n

Sobre a Sepiapterina<\/b>
A sepiapterina (anteriormente PTC923) \u00e9 uma formula\u00e7\u00e3o oral de sepiapterina sint\u00e9tica, um precursor da tetrahidrobiopterina intracelular, que \u00e9 um cofator enzim\u00e1tico cr\u00edtico envolvido no metabolismo e s\u00edntese de diversos produtos metab\u00f3licos. A sepiapterina \u00e9 um precursor mais biodispon\u00edvel do que a BH4 sint\u00e9tica administrada exogenamente e tem potencial para tratar uma ampla gama de pacientes com PKU.<\/p>\n

Sobre a Fenilceton\u00faria<\/b>
A fenilceton\u00faria (PKU) \u00e9 uma doen\u00e7a metab\u00f3lica heredit\u00e1ria rara que afeta o c\u00e9rebro.1<\/sup> Ela \u00e9 causada por um defeito no gene que ajuda a criar a enzima necess\u00e1ria para quebrar a fenilalanina.1<\/sup> Se n\u00e3o for tratada ou mal administrada, a fenilalanina – um amino\u00e1cido essencial encontrado em todas as prote\u00ednas e na maioria dos alimentos – pode atingir n\u00edveis nocivos no corpo. Isso causa defici\u00eancias graves e irrevers\u00edveis, como defici\u00eancia intelectual permanente, convuls\u00f5es, atraso no desenvolvimento, perda de mem\u00f3ria e problemas comportamentais e emocionais. 1 <\/sup>Rec\u00e9m-nascidos com fenilceton\u00faria inicialmente n\u00e3o apresentam sintomas, mas os sintomas geralmente s\u00e3o progressivos e os danos causados por n\u00edveis t\u00f3xicos de fenilalanina nos primeiros anos de vida s\u00e3o irrevers\u00edveis.2,3 <\/sup>O diagn\u00f3stico de fenilceton\u00faria geralmente ocorre durante os programas de triagem neonatal.4 <\/sup>H\u00e1 cerca de 58.000 pessoas com fenilceton\u00faria em todo o mundo.<\/p>\n

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.<\/b>
A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global voltada para a ci\u00eancia, dedicada \u00e0 descoberta, desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benef\u00edcios a pacientes com doen\u00e7as raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novos tratamentos e comercializar produtos em todo o mundo \u00e9 a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A miss\u00e3o da PTC \u00e9 oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que tenham pouca ou nenhuma op\u00e7\u00e3o de tratamento. A estrat\u00e9gia da PTC \u00e9 aproveitar da sua s\u00f3lida experi\u00eancia cient\u00edfica e cl\u00ednica e infraestrutura comercial global para oferecer tratamentos aos pacientes. A PTC acredita que isso permite maximizar o valor para todas as partes interessadas.\u00a0<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00f5es:<\/b>
Investidores:<\/b>
Kylie O’Keefe<\/span>
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com<\/a><\/p>\n

M\u00eddia:<\/b>
Jeanine Clemente<\/span>
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com<\/a><\/p>\n

Declara\u00e7\u00e3o prospectiva<\/b>
Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas de acordo com a Lei de Reforma de Lit\u00edgios de T\u00edtulos Privados de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado \u00e0 imprensa, exceto declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es relacionadas \u00e0s expectativas, planos e perspectivas futuras da PTC, incluindo com rela\u00e7\u00e3o ao prazo esperado de ensaios e estudos cl\u00ednicos, disponibilidade de dados, solicita\u00e7\u00f5es e respostas regulat\u00f3rias e outras quest\u00f5es, opera\u00e7\u00f5es futuras, posi\u00e7\u00e3o financeira futura, receitas futuras, custos projetados e objetivos de gest\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas por palavras como “orienta\u00e7\u00e3o”, “plano”, “prev\u00ea”, “acredita”, “estima”, “espera”, “pretende”, “pode”, “meta”, “potencial”, “ir\u00e1”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continua” e express\u00f5es similares.<\/p>\n

Os resultados reais da PTC, o desempenho ou as conquistas podem diferir materialmente daqueles expressos ou impl\u00edcitos por declara\u00e7\u00f5es prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: resultado dos pre\u00e7os, negocia\u00e7\u00f5es de cobertura e reembolso com terceiros pagadores pelos produtos ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou venha a comercializar; expectativas com rela\u00e7\u00e3o a poss\u00edveis submiss\u00f5es regulat\u00f3rias e comercializa\u00e7\u00e3o de sepiapterina para fenilceton\u00faria, ou PKU, e desenvolvimento potencial e pagamentos de marcos regulat\u00f3rios que a PTC pode ser obrigada a realizar em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 sepiapterina, expectativas com rela\u00e7\u00e3o \u00e0 pandemia de COVID-19 e medidas de resposta relacionadas e seus efeitos nos neg\u00f3cios, opera\u00e7\u00f5es, estudos cl\u00ednicos, submiss\u00f5es e aprova\u00e7\u00f5es regulat\u00f3rias da PTC e nos colaboradores, organiza\u00e7\u00f5es de pesquisa contratadas, fornecedores e fabricantes da PTC; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da ind\u00fastria, mercado, condi\u00e7\u00f5es econ\u00f4micas, pol\u00edticas ou regulat\u00f3rias; mudan\u00e7as nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas; a base de pacientes qualificados e o potencial comercial da sepiapterina para PKU; a abordagem cient\u00edfica e progresso de desenvolvimento geral da PTC; a sufici\u00eancia dos recursos de tesouraria da PTC e a sua capacidade para obter financiamento adequado no futuro para as suas despesas operacionais previs\u00edveis e imprevis\u00edveis e disp\u00eandios de capital; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” do Relat\u00f3rio Anual mais recente da PTC no Formul\u00e1rio 10-K, bem como todas as atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco registradas periodicamente em outros registros da PTC junto \u00e0 SEC. \u00c9 necess\u00e1rio considerar cuidadosamente todos esses fatores.<\/p>\n

Assim como com qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 a aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, nem provar\u00e1 ser comercialmente bem-sucedido, incluindo a sepiapterina.\u00a0<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste documento representam os pontos de vista da PTC apenas na data deste comunicado \u00e0 imprensa e a PTC n\u00e3o promete nem planeja atualizar ou revisar quaisquer declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados ou mudan\u00e7as reais em planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data desta apresenta\u00e7\u00e3o, exceto conforme exigido por lei.\u00a0<\/p>\n

Refer\u00eancias:<\/b>\u00a0<\/p>\n

    \n
  1. de Groot MJ, Hoeksma M, Blau N, et al. Mol Genet Metab 2010;99:S86-S89.<\/li>\n
  2. Phenylketonuria (PKU). Dispon\u00edvel em: https:\/\/www.mayoclinic.org\/diseases-conditions\/phenylketonuria\/symptoms-causes\/syc-20376302. Acessado em outubro de 2021<\/a>.<\/li>\n
  3. Blau N, van Spronsen FJ, Levy HL. Lancet 2010;376:1417-1427.<\/li>\n
  4. Al Hafid N, Christodoulou J. Transl Pediatr 2015;4(4):304-317.<\/li>\n<\/ol>\n

    \u00a0<\/p>\n

    \u00a0<\/p>\n

    FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n

    \"\"<\/p>\n

    A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"PR NEWSWIRE – Resultados alta e estatisticamente significativos e clinicamente substanciais – – Redu\u00e7\u00e3o m\u00e9dia de 63% do n\u00edvel de fenilalanina (Phe) no sangue na popula\u00e7\u00e3o de","protected":false},"author":1,"featured_media":66351,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[28],"tags":[],"class_list":["post-66350","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewsbrasil"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/66350","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=66350"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/66350\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/66351"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=66350"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=66350"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=66350"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}