{"id":44320,"date":"2022-12-15T03:12:00","date_gmt":"2022-12-15T03:12:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/\/2022\/12\/15\/pharming-anuncia-dados-positivos-de-analise-provisoria-do-estudo-aberto-de-extensao-de-leniolisibe-em-apresentacao-na-64a-reuniao-anual-e-exposicao-dasociedade-americana-de-hematologia-a"},"modified":"2022-12-15T03:12:00","modified_gmt":"2022-12-15T03:12:00","slug":"pharming-anuncia-dados-positivos-de-analise-provisoria-do-estudo-aberto-de-extensao-de-leniolisibe-em-apresentacao-na-64a-reuniao-anual-e-exposicao-dasociedade-americana-de-hematologia-ash","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/pharming-anuncia-dados-positivos-de-analise-provisoria-do-estudo-aberto-de-extensao-de-leniolisibe-em-apresentacao-na-64a-reuniao-anual-e-exposicao-dasociedade-americana-de-hematologia-ash\/","title":{"rendered":"Pharming anuncia dados positivos de an\u00e1lise provis\u00f3ria do estudo aberto de extens\u00e3o de leniolisibe em apresenta\u00e7\u00e3o na 64\u00aa Reuni\u00e3o Anual e Exposi\u00e7\u00e3o daSociedade Americana de Hematologia (ASH)"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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Pharming anuncia dados positivos de an\u00e1lise provis\u00f3ria do estudo aberto de extens\u00e3o de leniolisibe em apresenta\u00e7\u00e3o na 64\u00aa Reuni\u00e3o Anual e Exposi\u00e7\u00e3o daSociedade Americana de Hematologia (ASH)<\/h1>\n

PR Newswire<\/p>\n

LEIDEN, Pa\u00edses Baixos, 15 de dezembro de 2022<\/p>\n<\/div>\n

\nV. Koneti Rao<\/span>, MD, compartilhou novas evid\u00eancias de seguran\u00e7a a longo prazo e resposta hematol\u00f3gica em pacientes que receberam leniolisibe para tratar APDS, uma rara imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria<\/p>\n

A an\u00e1lise provis\u00f3ria demonstrou que o leniolisibe \u00e9 bem tolerado e indicou a durabilidade dos resultados de efic\u00e1cia observados no estudo randomizado e controlado de Fase II\/III<\/p>\n

LEIDEN, Pa\u00edses Baixos<\/span>, 15 de dezembro de 2022<\/span> \/PRNewswire\/ ? Pharming Group N.V. (“Pharming” ou “a Empresa”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) anuncia dados, incluindo novas evid\u00eancias, de uma an\u00e1lise provis\u00f3ria de seu estudo de aberto de extens\u00e3o avaliando o f\u00e1rmaco experimental leniolisibe, um inibidor oral seletivo de fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase delta (PI3K?), para tratar pacientes adultos e adolescentes com s\u00edndrome de fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase delta ativada (APDS), uma rara imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria. O investigador principal V. Koneti Rao<\/span>, M.D., m\u00e9dico da equipe da Cl\u00ednica de Defici\u00eancia Imunol\u00f3gica Prim\u00e1ria dos Institutos Nacionais da Sa\u00fade em Bethesda, Maryland<\/span>, EUA, compartilhou as descobertas positivas em uma apresenta\u00e7\u00e3o oral na Reuni\u00e3o Anual de<\/span> 2022 da Sociedade Americana de Hematologia (ASH).<\/p>\n

\"Pharming<\/div>\n

O Dr. Virgil Dalm<\/span>, Investigador Principal, Consultor em Imunologia Cl\u00ednica, Erasmus MC, Roterd\u00e3, Pa\u00edses Baixos, comentou:<\/b><\/p>\n

“Estou entusiasmado com as descobertas de Pharming que apoiam ainda mais o leniolisibe como um tratamento experimental bem tolerado que beneficia pacientes com APDS. Os resultados demonstram a tolerabilidade de longo prazo do leniolisib, com dura\u00e7\u00e3o m\u00e9dia no tratamento do estudo de pouco mais de 2 anos (102 semanas) e 5 indiv\u00edduos sendo tratados por 5 anos ou mais. Indiv\u00edduos com APDS frequentemente sofrem de infec\u00e7\u00f5es recorrentes e o Tratamento de Reposi\u00e7\u00e3o de Imunoglobulina (IRT) \u00e9 necess\u00e1rio para reduzir essa carga. O tratamento com leniolisibe demonstrou especialmente uma redu\u00e7\u00e3o significativa na taxa de infec\u00e7\u00e3o anualizada, enquanto 37% dos pacientes do estudo com IRT foram capazes de reduzir ou interromper completamente seus regimes de IRT. Esse \u00e9 um resultado not\u00e1vel para qualquer estudo de erros inatos da imunidade e, por meio do estudo cont\u00ednuo de leniolisibe, espero contribuir para o conhecimento de uma melhor op\u00e7\u00e3o de tratamento para indiv\u00edduos com APDS.”<\/p>\n

O estudo de extens\u00e3o em andamento inclui 37 pacientes com APDS com 12 anos ou mais que, no momento do corte de dados para a an\u00e1lise provis\u00f3ria, receberam 70 mg do inibidor seletivo PI3K? de leniolisib duas vezes ao dia por at\u00e9 seis anos e tr\u00eas meses, com uma dura\u00e7\u00e3o m\u00e9dia no tratamento de estudo de 102 semanas. O estudo foi desenvolvido principalmente para avaliar a seguran\u00e7a e tolerabilidade do tratamento de longo prazo com leniolisibe em pacientes adolescentes e adultos com APDS que participaram anteriormente de um estudo de Fase II\/III com leniolisibe. Os objetivos secund\u00e1rios do estudo de extens\u00e3o destinam-se a avaliar a efic\u00e1cia e a farmacocin\u00e9tica do tratamento prolongado com leniolisibe nesses pacientes.<\/p>\n

A an\u00e1lise provis\u00f3ria constatou que o leniolisibe foi bem tolerado at\u00e9 este ponto do estudo. Tamb\u00e9m indicou a durabilidade dos resultados de efic\u00e1cia observados no estudo randomizado e controlado, que mostrou melhora significativa em rela\u00e7\u00e3o ao placebo nos desfechos co-prim\u00e1rios de redu\u00e7\u00e3o no tamanho do n\u00f3 linf\u00e1tico e aumento nas c\u00e9lulas B virgens. Os resultados provis\u00f3rios indicam um impacto favor\u00e1vel de longo prazo na desregula\u00e7\u00e3o imunol\u00f3gica e defici\u00eancia frequentemente vista em pacientes com APDS, com manifesta\u00e7\u00f5es cl\u00ednicas como infec\u00e7\u00f5es, linfo prolifera\u00e7\u00e3o, autoimunidade, enteropatia, bronquiectasia, aumento do risco de linfoma e mortalidade precoce.<\/p>\n

A maioria dos eventos adversos (AEs) relatados na an\u00e1lise provis\u00f3ria foi das classes 1 e 2 e incluiu infec\u00e7\u00e3o do trato respirat\u00f3rio superior, dor de cabe\u00e7a e pirexia. Os AEs de grau 1 s\u00e3o os menos graves e os de grau 5 os mais graves. No geral, 13,5% dos AEs foram relacionados ao medicamento; esses afetaram cinco pacientes e inclu\u00edram ganho de peso, artralgia, hiperglicemia e redu\u00e7\u00e3o do n\u00famero de neutr\u00f3filos. De todos os AEs avaliados na an\u00e1lise, 16,2% foram classificadas como graves, mas nenhum deles foi identificado como relacionado ao tratamento do estudo. Houve uma morte entre os participantes do estudo que foi identificada como n\u00e3o relacionada ao tratamento do estudo.<\/p>\n

Entre os participantes do estudo, alguns observaram redu\u00e7\u00f5es nos marcadores de doen\u00e7as de APDS, com n\u00edveis de resposta variando entre os indiv\u00edduos. Respostas inclu\u00eddas:<\/p>\n