{"id":43973,"date":"2022-12-07T03:12:00","date_gmt":"2022-12-07T03:12:00","guid":{"rendered":"https:\/\/patrocinados.estadao.com.br\/medialab\/agenciacomunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/pharming-anuncia-publicacao-de-dados-do-estudo-de-fase-3-do-leniolisibe-em-pacientes-com-apds-na-revista-blood-da-ash\/"},"modified":"2022-12-07T03:12:00","modified_gmt":"2022-12-07T03:12:00","slug":"pharming-anuncia-publicacao-de-dados-do-estudo-de-fase-3-do-leniolisibe-em-pacientes-com-apds-na-revista-blood-da-ash","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/pharming-anuncia-publicacao-de-dados-do-estudo-de-fase-3-do-leniolisibe-em-pacientes-com-apds-na-revista-blood-da-ash\/","title":{"rendered":"Pharming anuncia publica\u00e7\u00e3o de dados do estudo de Fase 3 do leniolisibe em pacientes com APDS na revista Blood da ASH"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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Pharming anuncia publica\u00e7\u00e3o de dados do estudo de Fase 3 do leniolisibe em pacientes com APDS na revista Blood da ASH<\/h1>\n

PR Newswire<\/p>\n

LEIDEN, Pa\u00edses Baixos, 7 de dezembro de 2022<\/p>\n<\/div>\n

\nO leniolisibe foi bem tolerado e a melhora significativa em rela\u00e7\u00e3o ao placebo foi not\u00e1vel nos desfechos coprim\u00e1rios, refletindo um impacto favor\u00e1vel na desregula\u00e7\u00e3o e defici\u00eancia imunol\u00f3gica dos pacientes<\/i><\/p>\n

A publica\u00e7\u00e3o cient\u00edfica aumenta a compreens\u00e3o internacional da APDS, uma imunodefici\u00eancia rara e recentemente caracterizada<\/i><\/p>\n

LEIDEN, Pa\u00edses Baixos<\/span>, 7 de dezembro de 2022<\/span> \/PRNewswire\/ — Pharming Group N.V. (“Pharming” ou “a Empresa”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) anuncia hoje que os resultados positivos de um estudo cl\u00ednico de Fase 3 do medicamento experimental leniolisibe, um inibidor oral e seletivo de fosfoinositide 3-quinase delta (PI3K?), em pacientes adultos e adolescentes com s\u00edndrome ativada de fosfoinositide 3-quinase delta (APDS), uma imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria rara, foram publicados na Blood<\/i>,1<\/sup> a revista m\u00e9dica internacional cient\u00edfica da Sociedade Americana de Hematologia (em ingl\u00eas: American Society of Hematology<\/a>, ASH). Os dados deste estudo foram anunciados anteriormente em 2 de fevereiro de 2022.<\/p>\n

\"Pharming<\/div>\n

O artigo, intitulado “Estudo randomizado, controlado por placebo, de fase 3 do inibidor de PI3K? Leniolisibe para a s\u00edndrome de PI3K? ativada”, delineou os resultados do ensaio cl\u00ednico randomizado multinacional, triplo-cego, controlado por placebo, que inscreveu 31 pacientes com APDS de 12 anos ou mais. Os pacientes foram distribu\u00eddos aleatoriamente em uma propor\u00e7\u00e3o de 2:1 para receber 70 mg de leniolisibe ou placebo duas vezes ao dia por 12 semanas. A melhora em rela\u00e7\u00e3o ao placebo foi significativa nos endpoints coprim\u00e1rios que avaliaram a redu\u00e7\u00e3o no tamanho dos linfonodos e o aumento nas c\u00e9lulas B virgens, refletindo o impacto na desregula\u00e7\u00e3o imune e corre\u00e7\u00e3o da imunodefici\u00eancia nesses pacientes, respectivamente. A varia\u00e7\u00e3o m\u00e9dia ajustada (95% CI) entre leniolisibe e placebo para o tamanho do linfonodo foi de -0,25 (-0,38, -0,12; P=0,0006; N=26) e para a porcentagem de c\u00e9lulas B virgens foi de 37,30 (24,06, 50,54; P =0,0002; N=13). O leniolisibe foi bem tolerado e menos pacientes recebendo leniolisibe relataram eventos adversos relacionados ao tratamento do estudo (principalmente graus 1-2) em compara\u00e7\u00e3o com aqueles que receberam placebo (23,8% vs 30,0%).<\/p>\n

Vicki Modell<\/span>, co-fundadora da Jeffrey Modell Foundation, uma organiza\u00e7\u00e3o internacional sem fins lucrativos dedicada a ajudar indiv\u00edduos e familiares afetados por dist\u00farbios prim\u00e1rios de imunodefici\u00eancia, comentou:<\/b><\/p>\n

“A Pharming continua a fornecer apoio significativo para a comunidade de imunodefici\u00eancia. A Jeffrey Modell Foundation dedica-se ao diagn\u00f3stico precoce e \u00e0 descoberta de tratamentos significativos para a imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria, e estamos perfeitamente cientes dos desafios enfrentados pelas pessoas com APDS. A publica\u00e7\u00e3o dos resultados do estudo nesta popula\u00e7\u00e3o de pacientes em uma revista t\u00e3o distinta e amplamente lida avan\u00e7a esses objetivos.”<\/p>\n

Anurag Relan<\/span>, MD, MPH, diretor m\u00e9dico da Pharming, comentou:<\/b><\/p>\n

“\u00c0 medida que continuamos a buscar uma melhor compreens\u00e3o da APDS como uma doen\u00e7a rara caracterizada recentemente, continuamos comprometidos em compartilhar nossas descobertas com pesquisadores e m\u00e9dicos de todo o mundo. Com esse compromisso em mente, estamos satisfeitos com a publica\u00e7\u00e3o dos resultados deste ensaio cl\u00ednico de Fase III com leniolisibe na principal revista da Sociedade Americana de Hematologia.<\/p>\n

A popula\u00e7\u00e3o de pacientes com APDS e suas fam\u00edlias vivem com necessidades n\u00e3o atendidas e sem terapias direcionadas, e a publica\u00e7\u00e3o deste estudo \u00e9 um passo integral para melhorar a jornada dos pacientes para esta comunidade. Temos orgulho de compartilhar esses resultados, o que demonstrou que o leniolisibe \u00e9 uma terapia bem tolerada e direcionada para a APDS. Agradecemos a todos os participantes e investigadores do nosso estudo por seus esfor\u00e7os e pelo papel essencial que desempenharam no desenvolvimento do leniolisibe “.<\/p>\n

Sobre a S\u00edndrome de Fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase ? Ativada (APDS)<\/b><\/p>\n

A APDS \u00e9 uma imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria rara que afeta aproximadamente 1 a 2 pessoas por milh\u00e3o. A APDS\u00a0\u00e9 causada por variantes de um dos dois genes, PIK3CD<\/i> ou PIK3R1<\/i>, que regulam a matura\u00e7\u00e3o dos gl\u00f3bulos brancos do sangue. As variantes desses genes levam \u00e0 hiperatividade da via PI3K? (fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase delta).2,3<\/sup> A sinaliza\u00e7\u00e3o balanceada na via PI3K? \u00e9 essencial para a fun\u00e7\u00e3o imunol\u00f3gica fisiol\u00f3gica. Quando essa via \u00e9 hiperativa, as c\u00e9lulas imunol\u00f3gicas n\u00e3o amadurecem e funcionam corretamente, levando a imunodefici\u00eancia e desregula\u00e7\u00e3o.2,4<\/sup> A APDS \u00e9 caracterizada por infec\u00e7\u00f5es sino pulmonares graves e recorrentes, linfo prolifera\u00e7\u00e3o, autoimunidade e enteropatia.5,6<\/sup> Como esses sintomas podem estar associados a uma variedade de condi\u00e7\u00f5es, incluindo outras imunodefici\u00eancias prim\u00e1rias, as pessoas com APDS s\u00e3o frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso m\u00e9dio de diagn\u00f3stico de 7 anos.7<\/sup> Como a APDS \u00e9 uma doen\u00e7a progressiva, esse atraso pode levar ao ac\u00famulo de danos ao longo do tempo, incluindo dano pulmonar permanente e linfoma.5-8<\/sup> A \u00fanica forma de diagnosticar definitivamente esta condi\u00e7\u00e3o \u00e9 atrav\u00e9s de testes gen\u00e9ticos.<\/p>\n

Sobre o Leniolisibe<\/b>\u00a0<\/p>\n

O\u00a0Leniolisibe \u00e9 um inibidor de pequenas mol\u00e9culas da isoforma delta da subunidade catal\u00edtica 110 kDa da classe IA PI3K. O PI3K? \u00e9 expresso predominantemente em c\u00e9lulas hematopoi\u00e9ticas e \u00e9 essencial para a fun\u00e7\u00e3o normal do sistema imunol\u00f3gico atrav\u00e9s da convers\u00e3o de fosfatidilinositol-4-5-trifosfato (PIP2) em fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). O Leniolisibe inibe a produ\u00e7\u00e3o de PIP3, e PIP3 serve como um importante mensageiro celular ativando a AKT (via PDK1) e regula uma infinidade de fun\u00e7\u00f5es celulares como prolifera\u00e7\u00e3o, diferencia\u00e7\u00e3o, produ\u00e7\u00e3o de citocinas, sobreviv\u00eancia celular, angiog\u00eanese e metabolismo. Ao contr\u00e1rio do PI3K? e PI3K?, que s\u00e3o expressos de forma ub\u00edqua, o PI3K? e o PI3K? s\u00e3o expressos principalmente em c\u00e9lulas de origem hematopoi\u00e9tica. O papel central do PI3K? na regula\u00e7\u00e3o de in\u00fameras fun\u00e7\u00f5es celulares do sistema imunol\u00f3gico adaptativo (c\u00e9lulas B e, em menor extens\u00e3o, c\u00e9lulas T), bem como do sistema imunol\u00f3gico inato (neutr\u00f3filos, c\u00e9lulas mastro e macr\u00f3fagos), indica fortemente que o PI3K? \u00e9 um alvo terap\u00eautico v\u00e1lido e potencialmente eficaz para doen\u00e7as imunol\u00f3gicas, como a APDS. At\u00e9 o momento, o leniolisibe foi bem tolerado durante o primeiro estudo de Fase 1 em indiv\u00edduos saud\u00e1veis e o estudo que permite o registro de Fase II\/III em pacientes com APDS.<\/p>\n

Sobre a Pharming Group N.V.<\/b>\u00a0<\/p>\n

A Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doen\u00e7as raras, debilitantes e comprometedoras. A Pharming comercializa e desenvolve um portf\u00f3lio inovador de terapias de reposi\u00e7\u00e3o de prote\u00ednas e medicamentos de precis\u00e3o, incluindo pequenas mol\u00e9culas, produtos biol\u00f3gicos e terapias gen\u00e9ticas que est\u00e3o nos est\u00e1gios inicial e final de desenvolvimento. A Pharming est\u00e1 sediada em Leiden, Pa\u00edses Baixos, e tem funcion\u00e1rios em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na Am\u00e9rica do Norte, Europa, Oriente M\u00e9dio, \u00c1frica e \u00c1sia-Pac\u00edfico.<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00f5es, acesse\u00a0www.pharming.com\u00a0<\/a> e conecte-se conosco noLinkedIn.<\/a><\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas<\/b>\u00a0<\/p>\n

Esse comunicado de imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas. Declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es de expectativas futuras baseadas nas expectativas e suposi\u00e7\u00f5es atuais da administra\u00e7\u00e3o e envolvem riscos e incertezas conhecidos e desconhecidos que podem fazer com que resultados, desempenho ou eventos reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou impl\u00edcitos nessas declara\u00e7\u00f5es. Essas declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o identificadas por seu uso de termos e express\u00f5es como “objetivo”, “ambi\u00e7\u00e3o”, “prever”, “acreditar”, “poderia”, “estimar”, “esperar”, “metas”, “pretender”, “pode”, “marcos”, “objetivos”, “perspectiva”, “plano”, “provavelmente”, “projeto”, “riscos”, “cronograma”, “buscar”, “deveria”, “alvo”, “ir\u00e1” e termos e express\u00f5es semelhantes. Exemplos de declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem incluir declara\u00e7\u00f5es com rela\u00e7\u00e3o ao cronograma e progresso dos estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos e ensaios cl\u00ednicos da Pharming de seus candidatos a produtos, perspectivas cl\u00ednicas e comerciais da Pharming e expectativas da Pharming em rela\u00e7\u00e3o aos requisitos de capital de giro e recursos de caixa projetados, cujas declara\u00e7\u00f5es est\u00e3o sujeitas a uma s\u00e9rie de riscos, incertezas e suposi\u00e7\u00f5es, incluindo, mas n\u00e3o se limitando ao escopo, progresso e expans\u00e3o dos ensaios cl\u00ednicos da Pharming e ramifica\u00e7\u00f5es pelo custo dos mesmos; e desenvolvimentos cl\u00ednicos, cient\u00edficos, regulamentares e t\u00e9cnicos. \u00c0 luz desses riscos e incertezas e outros riscos e incertezas descritos no Relat\u00f3rio Anual de<\/span> 2021 da Pharming e no Relat\u00f3rio Anual no Formul\u00e1rio 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2021, arquivado na Comiss\u00e3o de Valores Mobili\u00e1rios dos EUA, os eventos e as circunst\u00e2ncias discutidas em tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem n\u00e3o ocorrer, e os resultados reais da Pharming podem diferir material e adversamente daqueles antecipados ou impl\u00edcitos. Todas as declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas nesse comunicado de imprensa s\u00e3o expressamente qualificadas em sua totalidade pelas declara\u00e7\u00f5es de advert\u00eancia contidas ou mencionadas nessa se\u00e7\u00e3o. Os leitores ficam advertidos a n\u00e3o confiar excessivamente em nenhuma de nossas declara\u00e7\u00f5es prospectivas. Todas as declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o v\u00e1lidas apenas na data desse comunicado de imprensa e s\u00e3o baseadas em informa\u00e7\u00f5es dispon\u00edveis para a Pharming na data desse comunicado. A Pharming n\u00e3o assume nenhuma obriga\u00e7\u00e3o de atualizar ou revisar publicamente nada.<\/i>\u00a0<\/p>\n

Refer\u00eancias<\/b>\u00a0<\/p>\n

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  1. Rao VK, et al. Blood. 2022. https:\/\/doi.org\/10.1182\/blood.2022018546<\/a>.<\/li>\n
  2. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.<\/li>\n
  3. Elkaim E, et al. J\u00a0Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.<\/li>\n
  4. Nunes-Santos C, Uzel\u00a0G, Rosenzweig\u00a0SD. J\u00a0Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.<\/li>\n
  5. Coulter TI, et al. J\u00a0Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.<\/li>\n
  6. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.<\/li>\n
  7. Jamee M, et al. Clin\u00a0Rev Allergy Immunol. 2019;21 de maio.<\/li>\n
  8. Condliffe\u00a0AM, Chandra\u00a0A. Front Immunol. 2018;9:338.<\/li>\n<\/ol>\n

    Para mais informa\u00e7\u00f5es p\u00fablicas, entre em contato com:<\/b><\/p>\n

    Pharming Group, Leiden, Pa\u00edses Baixos<\/i>
    Michael Levitan<\/span>, vice-presidente de rela\u00e7\u00f5es com investidores e comunica\u00e7\u00f5es corporativas
    Heather Robertson<\/span>, gerente de rela\u00e7\u00f5es com investidores e comunica\u00e7\u00f5es corporativas
    E-mail:     investor@pharming.com<\/a><\/p>\n

    FTI Consulting, Londres, Reino Unido
    <\/i>Victoria Foster Mitchell<\/span>\/Alex Shaw<\/span>\/Amy Byrne<\/span>
    Tel: +44 203 727 1000<\/p>\n

    LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterd\u00e3,Pa\u00edses Baixos<\/i>
    Leon Melens<\/span>
    Tel: + 31 6 53 81 64 27
    E-mail:     pharming@lifespring.nl<\/a><\/p>\n

    Rela\u00e7\u00f5es p\u00fablicas dos EUA<\/i>:
    Ethan Metelenis<\/span>
    E-mail:     Ethan.Metelenis@precisionvh.com<\/a>
    Tel.: + 1 (917) 882 9038<\/p>\n

    Rela\u00e7\u00f5es p\u00fablicas da UE<\/i>:
    Dan Caley<\/span>
    E-mail:     Dan.caley@aprilsix.com<\/a>
    Tel.: + 44 (0) 787 546 8942<\/p>\n

    Logotipo –\u00a0https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/1454235\/Pharming_Group_NV_Logo.jpg<\/a><\/p>\n

    \u00a0<\/p>\n

    \u00a0<\/p>\n

    FONTE Pharming Group NV<\/p>\n<\/div>\n

    \"\"<\/p>\n

    A OESP<\/b> nao e(sao) responsavel(is) por erros, incorrecoes, atrasos ou quaisquer decisoes tomadas por seus clientes com base nos Conteudos ora disponibilizados, bem como tais Conteudos nao representam a opiniao da OESP<\/b> e sao de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"PR NEWSWIRE Pharming anuncia publica\u00e7\u00e3o de dados do estudo de Fase 3 do leniolisibe em pacientes com APDS na revista Blood da ASH PR Newswire LEIDEN, Pa\u00edses Baixos, 7 de dezembro de 2022 O","protected":false},"author":1,"featured_media":43972,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[28],"tags":[],"class_list":["post-43973","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewsbrasil"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/43973","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=43973"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/43973\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/43972"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=43973"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=43973"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=43973"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}