{"id":43859,"date":"2022-12-05T08:12:00","date_gmt":"2022-12-05T08:12:00","guid":{"rendered":"https:\/\/patrocinados.estadao.com.br\/medialab\/agenciacomunicacao\/prnewswire\/prnewsinternacional\/alnylam-anuncia-a-aprovacao-de-amvuttra-vutrisirana-sodica-no-brasil-para-o-tratamento-da-amiloidose-hereditaria-mediada-por-transtirretina-hattr-em-adultos\/"},"modified":"2022-12-05T08:12:00","modified_gmt":"2022-12-05T08:12:00","slug":"alnylam-anuncia-a-aprovacao-de-amvuttra-vutrisirana-sodica-no-brasil-para-o-tratamento-da-amiloidose-hereditaria-mediada-por-transtirretina-hattr-em-adultos","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsinternacional\/alnylam-anuncia-a-aprovacao-de-amvuttra-vutrisirana-sodica-no-brasil-para-o-tratamento-da-amiloidose-hereditaria-mediada-por-transtirretina-hattr-em-adultos\/","title":{"rendered":"Alnylam Anuncia a Aprova\u00e7\u00e3o de AMVUTTRA\u00ae (vutrisirana s\u00f3dica) no Brasil para o Tratamento da Amiloidose Heredit\u00e1ria mediada por Transtirretina (hATTR) em Adultos"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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Alnylam Anuncia a Aprova\u00e7\u00e3o de AMVUTTRA\u00ae (vutrisirana s\u00f3dica) no Brasil para o Tratamento da Amiloidose Heredit\u00e1ria mediada por Transtirretina (hATTR) em Adultos<\/h1>\n

PR Newswire<\/p>\n

S\u00c3O PAULO, 5 de dezembro de 2022<\/p>\n<\/div>\n

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? AMVUTTRA<\/i>\u00ae<\/sup><\/b>\u00a0demonstrou interrup\u00e7\u00e3o ou revers\u00e3o do comprometimento neurop\u00e1tico com administra\u00e7\u00e3o subcut\u00e2nea uma vez a cada tr\u00eas meses ?<\/i><\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 5 de dezembro de 2022<\/span> \/PRNewswire\/ —\u00a0Alnylam Pharmaceuticals, Inc.<\/a> (Nasdaq: ALNY), empresa l\u00edder em terapias de RNAi, acaba de anunciar que a Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (ANVISA) aprovou o registro de AMVUTTRA\u00ae<\/sup> (vutrisirana s\u00f3dica) para o tratamento da amiloidose heredit\u00e1ria mediada por transtirretina\u00a0(amiloidose hATTR) em adultos. A amiloidose hATTR \u00e9 uma doen\u00e7a heredit\u00e1ria, progressivamente incapacitante e fatal que afeta em torno de 5.000 pessoas no Brasil1<\/sup>.<\/p>\n

“A amiloidose hATTR \u00e9 considerada end\u00eamica no Brasil e importantes necessidades n\u00e3o atendidas permanecem para aqueles pacientes diagnosticados com essa condi\u00e7\u00e3o rara e complexa”, explica a\u00a0Dra. Marcia Waddington Cruz<\/span>, da Universidade Federal do Rio de Janeiro<\/span> e investigadora do estudo HELIOS-A. “A aprova\u00e7\u00e3o da vutrisirana \u00e9, portanto, uma novidade muito positiva para a comunidade de amiloidose hATTR no Brasil, que agora ter\u00e1 uma nova op\u00e7\u00e3o de tratamento dispon\u00edvel. Nos ensaios cl\u00ednicos, a vutrisirana demonstrou potencial para interromper ou reverter a progress\u00e3o da doen\u00e7a, e com sua administra\u00e7\u00e3o subcut\u00e2nea uma vez a cada tr\u00eas meses, esperamos que ela traga benef\u00edcios adicionais aos pacientes e seus m\u00e9dicos atrav\u00e9s da diminui\u00e7\u00e3o do fardo do tratamento.”<\/p>\n

“A aprova\u00e7\u00e3o da vutrisirana representa um marco importante para as pessoas vivendo com amiloidose hATTR no Brasil, e nossos agradecimentos v\u00e3o para os pacientes, cuidadores, m\u00e9dicos e agentes regulat\u00f3rios que tornaram isso poss\u00edvel,” disse Norton Oliveira<\/span>, Vice-presidente S\u00eanior e Chefe de Opera\u00e7\u00f5es para a Am\u00e9rica Latina da Alnylam. “A vutrisirana \u00e9 a segunda terapia de RNAi desenvolvida pela Alnylam a ser aprovada para o tratamento da amiloidose hATTR e n\u00f3s estamos encantados com o fato de que os pacientes no Brasil em todos os est\u00e1gios da doen\u00e7a estar\u00e3o agora aptos a se beneficiarem deste novo medicamento inovador. Ap\u00f3s a aprova\u00e7\u00e3o pela ANVISA, o pr\u00f3ximo passo \u00e9 submeter nosso dossi\u00ea para a C\u00e2mara de Regula\u00e7\u00e3o do Mercado de Medicamentos (CMED) para aprova\u00e7\u00e3o de pre\u00e7o e continuar a trabalhar para a inclus\u00e3o da vutrisirana no SUS (Sistema \u00danico de Sa\u00fade).”<\/p>\n

A vutrisirana foi submetida atrav\u00e9s da via de revis\u00e3o priorit\u00e1ria, concedida a medicamentos inovadores para doen\u00e7as raras. Sua aprova\u00e7\u00e3o foi baseada nos resultados do ensaio cl\u00ednico HELIOS-A, um estudo fase 3 global, randomizado, aberto, multic\u00eantrico, que avaliou a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a da vutrisirana num grupo diverso de pacientes com amiloidose hATTR que apresentavam polineuropatia.\u00a0 Os resultados do estudo HELIOS-A foram publicados no Amyloid<\/i> em julho de 2022. No estudo HELIOS-A, a vutrisirana atingiu o desfecho prim\u00e1rio e todos os desfechos secund\u00e1rios do estudo aos 9 meses <\/u>e aos 18 meses<\/u>, demonstrando revers\u00e3o do comprometimento neurop\u00e1tico e um perfil encorajador de seguran\u00e7a e tolerabilidade.\u00a0\u00a0<\/p>\n

Em junho de 2022, AMVUTTRA foi aprovado pelo\u00a0Food and Drug Administration<\/i>\u00a0(FDA) dos EUA para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hATTR em adultos. Em setembro de 2022, AMVUTTRA foi aprovado na Europa pela Comiss\u00e3o Europeia (EC) para o tratamento da amiloidose heredit\u00e1ria mediada por transtirretina (hATTR) em pacientes adultos com polineuropatia em est\u00e1gio 1 ou est\u00e1gio 2, e pelo Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, Trabalho e Bem-estar (MHLW) do Jap\u00e3o para o tratamento da amiloidose mediada por transtirretina do tipo familiar com polineuropatia.<\/p>\n

Sobre AMVUTTRA\u00ae <\/sup>(vutrisirana)<\/b><\/p>\n

A vutrisirana \u00e9 uma terapia de RNAi, que \u00e9 desenhada para se ligar e silenciar RNA mensageiro (RNAm) de forma espec\u00edfica, bloqueando a produ\u00e7\u00e3o da prote\u00edna transtirretina (TTR) dos tipos selvagem e variante. A vutrisirana utiliza a plataforma de libera\u00e7\u00e3o do conjugado (ESC ?\u00a0Enhanced Stabilization Chemistry<\/i>)-GalNAc da Alnylam, desenhada para aumentar a pot\u00eancia e estabilidade metab\u00f3lica, permitindo uma administra\u00e7\u00e3o subcut\u00e2nea trimestral e, potencialmente, semestral. A vutrisirana tamb\u00e9m est\u00e1 em desenvolvimento para o tratamento da amiloidose ATTR com cardiomiopatia, que engloba tanto a amiloidose heredit\u00e1ria ATTR (hATTR) quanto a amiloidose ATTR do tipo selvagem (wtATTR).<\/p>\n

INFORMA\u00c7\u00d5ES IMPORTANTES DE SEGURAN\u00c7A<\/b><\/p>\n

N\u00edveis S\u00e9ricos Reduzidos de Vitamina A e Suplementa\u00e7\u00e3o Recomendada<\/u><\/p>\n

Ao reduzir a prote\u00edna TTR s\u00e9rica, o tratamento com AMVUTTRA leva a uma diminui\u00e7\u00e3o dos n\u00edveis s\u00e9ricos de vitamina A. A suplementa\u00e7\u00e3o na quantidade di\u00e1ria recomendada de vitamina A \u00e9 aconselhada para pacientes que utilizam AMVUTTRA. Se um paciente desenvolve sintomas oculares sugestivos de defici\u00eancia de vitamina A (p.ex., cegueira noturna), recomenda-se o encaminhamento a um oftalmologista.<\/p>\n

Rea\u00e7\u00f5es Adversas<\/u><\/p>\n

As rea\u00e7\u00f5es adversas que ocorreram com maior frequ\u00eancia em pacientes tratados com AMVUTTRA foram dor nas extremidades e artralgia. Outras rea\u00e7\u00f5es adversas comumente relatadas com AMVUTTRA foram dispneia e rea\u00e7\u00e3o no local da inje\u00e7\u00e3o.\u00a0<\/p>\n

Sobre a Amiloidose ATTR<\/b><\/p>\n

A amiloidose mediada pela transtirretina (ATTR) \u00e9 uma doen\u00e7a rara, rapidamente progressiva e debilitante causada por prote\u00ednas transtirretina (TTR) desenoveladas que se acumulam como fibrilas amiloides em m\u00faltiplos tecidos, incluindo nervos, cora\u00e7\u00e3o e trato gastrointestinal (GI).\u00a0 Existem dois tipos diferentes de amiloidose ATTR ? amiloidose heredit\u00e1ria ATTR (hATTR), causada por uma variante no gene TTR<\/i>, e amiloidose ATTR do tipo selvagem (wtATTR), que ocorre na aus\u00eancia de variantes no gene TTR<\/i>.\u00a0 A amiloidose hATTR acomete aproximadamente 50.000 pessoas no mundo, incluindo em torno de 5.000 pessoas no Brasil[1], enquanto estima-se que a amiloidose wtATTR impacte 200.000 ? 300.000 pessoas no mundo.<\/p>\n

Sobre o RNAi<\/b><\/p>\n

O RNAi (RNA de interfer\u00eancia) \u00e9 um processo celular natural de silenciamento g\u00eanico que representa uma das fronteiras mais promissoras e de mais r\u00e1pido avan\u00e7o na biologia e no desenvolvimento de medicamentos atualmente. Sua descoberta foi anunciada como “um grande avan\u00e7o cient\u00edfico que acontece uma vez a cada d\u00e9cada ou mais”, e foi reconhecida com o pr\u00eamio Nobel de Fisiologia ou Medicina em 2006. Ao explorar o processo biol\u00f3gico natural de RNAi que ocorre em nossas c\u00e9lulas, uma nova classe de medicamentos, conhecida como terapia de RNAi, \u00e9 agora uma realidade. Os pequenos RNA de interfer\u00eancia (siRNA), as mol\u00e9culas que medeiam esse processo e comp\u00f5em a plataforma terap\u00eautica de RNAi da Alnylam, atuam em uma etapa metab\u00f3lica mais precoce em rela\u00e7\u00e3o aos medicamentos convencionais atrav\u00e9s do silenciamento do RNA mensageiro (RNAm) ? os precursores gen\u00e9ticos – que codificam prote\u00ednas causadoras de doen\u00e7as, prevenindo assim que sejam produzidas. Trata-se de uma abordagem revolucion\u00e1ria com potencial para transformar o tratamento de pacientes com enfermidades gen\u00e9ticas e outras doen\u00e7as.<\/p>\n

Sobre a\u00a0Alnylam Pharmaceuticals<\/b><\/p>\n

A Alnylam (Nasdaq:\u00a0ALNY<\/a>) est\u00e1 liderando o uso do processo de RNA de interfer\u00eancia (RNAi) numa classe inteiramente nova de medicamentos inovadores com potencial para transformar a vida de pessoas afligidas por doen\u00e7as gen\u00e9ticas raras, cardiometab\u00f3licas, hep\u00e1ticas, infecciosas e neurol\u00f3gicas centrais\/oculares.\u00a0Com base em ci\u00eancia agraciada com o Pr\u00eamio Nobel, a terapia de RNAi representa uma abordagem poderosa e clinicamente validada de medicamentos transformadores. Desde a sua funda\u00e7\u00e3o h\u00e1 20 anos,\u00a0a Alnylam\u00a0tem liderado a revolu\u00e7\u00e3o do RNAi e continua cumprindo uma vis\u00e3o ousada de transformar possibilidade cient\u00edfica em realidade, com uma robusta plataforma terap\u00eautica de RNAi. A Alnylam tem um pipeline extenso de medicamentos em investiga\u00e7\u00e3o, incluindo m\u00faltiplos candidatos a produtos que se encontram em est\u00e1gio final de desenvolvimento. A Alnylam\u00a0est\u00e1 sediada em Cambridge, MA.\u00a0<\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es Prospectivas da Alnylam<\/b><\/p>\n

V\u00e1rias declara\u00e7\u00f5es neste comunicado relacionadas \u00e0s expectativas futuras, planos e perspectivas, incluindo, sem limita\u00e7\u00e3o, as vis\u00f5es da Alnylam a respeito da efic\u00e1cia e seguran\u00e7a de AMVUTTRA, uma inje\u00e7\u00e3o subcut\u00e2nea trimestral para o tratamento da amiloidose hATTR em adultos,\u00a0 o potencial de AMVUTTRA para interromper ou reverter a progress\u00e3o da doen\u00e7a em alguns pacientes, o potencial de AMVUTTRA para ajudar a reduzir o fardo do tratamento atrav\u00e9s de administra\u00e7\u00e3o subcut\u00e2nea uma vez a cada tr\u00eas meses, e nossos planos para progredir trabalhando junto \u00e0s autoridades do Brasil, incluindo CMED e SUS, constituem declara\u00e7\u00f5es prospectivas para fins das disposi\u00e7\u00f5es de porto seguro sob a Lei de Reforma de Lit\u00edgios de T\u00edtulos Privados de 1995. Os resultados reais e os planos futuros podem divergir materialmente daqueles indicados por essas declara\u00e7\u00f5es prospectivas como resultados de v\u00e1rios riscos importantes, incertezas e outros fatores, incluindo, sem limita\u00e7\u00e3o: o impacto direto ou indireto da pandemia global de COVID-19 ou qualquer pandemia futura nos neg\u00f3cios da Alnylam, resultados de opera\u00e7\u00f5es e condi\u00e7\u00f5es financeiras e a efetividade ou tempestividade dos esfor\u00e7os da Alnylam para mitigar o impacto da pandemia;\u00a0 o potencial impacto da transi\u00e7\u00e3o de lideran\u00e7a em Janeiro de<\/span> 2022 na capacidade da Alnylam para atrair e reter talento e de executar de maneira bem sucedida sua estrat\u00e9gia “Alnylam\u00a0 P5X25”; a capacidade da Alnylam de descobrir e desenvolver novos candidatos a medicamentos e abordagens de libera\u00e7\u00e3o e demonstrar de maneira bem sucedida a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a de seus candidatos a produtos; os resultados pr\u00e9-cl\u00ednicos e cl\u00ednicos para seus candidatos a produtos; a\u00e7\u00f5es ou orienta\u00e7\u00f5es das ag\u00eancias reguladoras e a capacidade da Alnylam para obter e manter a aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria para seus candidatos a produtos, incluindo vutrisirana, bem como precifica\u00e7\u00e3o e reembolso favor\u00e1veis; lan\u00e7amento, comercializa\u00e7\u00e3o e venda bem sucedidos de seus produtos aprovados globalmente, incluindo AMVUTTRA; atrasos, interrup\u00e7\u00f5es ou falhas na fabrica\u00e7\u00e3o e fornecimento de seus candidatos a produtos ou seus produtos comercializados; obten\u00e7\u00e3o, manuten\u00e7\u00e3o e prote\u00e7\u00e3o de propriedade intelectual; a capacidade da Alnylam de expandir com sucesso as indica\u00e7\u00f5es para ONPATTRO, AMVUTTRA e OXLUMO no futuro;\u00a0a capacidade da Alnylam de gerenciar suas despesas de crescimento e opera\u00e7\u00e3o atrav\u00e9s de investimentos disciplinados em opera\u00e7\u00f5es e sua capacidade de alcan\u00e7ar um perfil financeiro autossustent\u00e1vel no futuro sem a necessidade de financiamento futuro de a\u00e7\u00f5es; a capacidade da Alnylam de manter colabora\u00e7\u00f5es estrat\u00e9gicas de neg\u00f3cios; a depend\u00eancia da Alnylam em terceiros para o desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de determinados produtos, incluindo Novartis, Sanofi, Regeneron e VIR; o desfecho de lit\u00edgio; o impacto potencial de investiga\u00e7\u00f5es atuais e o risco de futuras investiga\u00e7\u00f5es governamentais; e despesas inesperadas; bem como aqueles riscos mais plenamente discutidos nos “Fatores de Risco” apresentados no mais recente relat\u00f3rio trimestral da Alnylam no Formul\u00e1rio 10-Q arquivado na\u00a0Securities and Exchange Commission <\/i>(SEC) e em seus outros arquivamentos na SEC. Adicionalmente, quaisquer declara\u00e7\u00f5es prospectivas representam as opini\u00f5es da Alnylam apenas at\u00e9 o presente momento e n\u00e3o devem ser consideradas como representando suas opini\u00f5es em qualquer data subsequente. A Alnylam se isenta explicitamente de qualquer obriga\u00e7\u00e3o, \u00e0 exce\u00e7\u00e3o do disposto na lei, de atualizar quaisquer declara\u00e7\u00f5es prospectivas.<\/p>\n

Este comunicado n\u00e3o tem a inten\u00e7\u00e3o de transmitir conclus\u00f5es sobre efic\u00e1cia ou seguran\u00e7a relacionadas a quaisquer usos experimentais ou esquemas posol\u00f3gicos de quaisquer terapias experimentais de RNAi. N\u00e3o h\u00e1 garantia de que quaisquer terapias experimentais ou esquemas posol\u00f3gicos para tais terapias completar\u00e3o de maneira bem-sucedida o desenvolvimento cl\u00ednico ou obter\u00e3o aprova\u00e7\u00e3o pela autoridade de sa\u00fade.<\/p>\n

[1] Schmidt, H. H. et al. Estimating the global prevalence of transthyretin familial amyloid polyneuropathy. Muscle Nerve 57, 829?837 (2018).<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

FONTE Alnylam Pharmaceuticals<\/p>\n<\/div>\n

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A OESP<\/b> nao e(sao) responsavel(is) por erros, incorrecoes, atrasos ou quaisquer decisoes tomadas por seus clientes com base nos Conteudos ora disponibilizados, bem como tais Conteudos nao representam a opiniao da OESP<\/b> e sao de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"PR NEWSWIRE Alnylam Anuncia a Aprova\u00e7\u00e3o de AMVUTTRA\u00ae (vutrisirana s\u00f3dica) no Brasil para o Tratamento da Amiloidose Heredit\u00e1ria mediada por Transtirretina (hATTR) em Adultos PR Newswire S\u00c3O","protected":false},"author":1,"featured_media":43860,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[31],"tags":[],"class_list":["post-43859","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewsinternacional"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/43859","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=43859"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/43859\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=43859"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=43859"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=43859"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}