{"id":43777,"date":"2022-12-01T13:28:00","date_gmt":"2022-12-01T13:28:00","guid":{"rendered":"https:\/\/patrocinados.estadao.com.br\/medialab\/agenciacomunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/autoridade-reguladora-brasileira-concede-aprovacao-a-waylivra-para-lipodistrofia-parcial-familiar\/"},"modified":"2022-12-01T13:28:00","modified_gmt":"2022-12-01T13:28:00","slug":"autoridade-reguladora-brasileira-concede-aprovacao-a-waylivra-para-lipodistrofia-parcial-familiar","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/autoridade-reguladora-brasileira-concede-aprovacao-a-waylivra-para-lipodistrofia-parcial-familiar\/","title":{"rendered":"Autoridade Reguladora Brasileira concede aprova\u00e7\u00e3o a Waylivra? para Lipodistrofia Parcial Familiar"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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Autoridade Reguladora Brasileira concede aprova\u00e7\u00e3o a Waylivra? para Lipodistrofia Parcial Familiar<\/h1>\n

PR Newswire<\/p>\n

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 1\u00ba de dezembro de 2022<\/p>\n<\/div>\n

\n– Primeira aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria global para o tratamento desta doen\u00e7a gen\u00e9tica rara –<\/i><\/p>\n

SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey<\/span><\/span>, 1\u00ba de dezembro de 2022<\/span> \/PRNewswire\/ — A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que a ANVISA (Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria) aprovou o Waylivra? (volanesorsen) como o primeiro tratamento para Lipodistrofia Parcial Familiar (FPL) no Brasil. Esta \u00e9 a primeira aprova\u00e7\u00e3o mundial do Waylivra para a indica\u00e7\u00e3o FPL. O Waylivra tamb\u00e9m est\u00e1 aprovado no Brasil para o tratamento da S\u00edndrome da Quilomicronemia Familiar (FCS).<\/p>\n

\"\"<\/div>\n

“A aprova\u00e7\u00e3o do Waylivra como o primeiro tratamento para a FPL \u00e9 um marco importante para os pacientes com FPL no Brasil”, disse Stuart W. Peltz<\/span>, Ph.D., CEO da PTC Therapeutics. “Esta aprova\u00e7\u00e3o \u00e9 outro exemplo que mostra que a PTC est\u00e1 alavancando seus fortes recursos na Am\u00e9rica Latina para proporcionar tratamentos transformadores a pacientes com grandes necessidades n\u00e3o atendidas.”<\/p>\n

A FPL \u00e9 uma doen\u00e7a metab\u00f3lica gen\u00e9tica rara caracterizada por perda seletiva e progressiva de gordura corporal (tecido adiposo) de v\u00e1rias \u00e1reas do corpo, levando \u00e0 deposi\u00e7\u00e3o ect\u00f3pica de gordura no f\u00edgado e m\u00fasculos e ao desenvolvimento de resist\u00eancia \u00e0 insulina, diabetes, dislipidemia e doen\u00e7a hep\u00e1tica gordurosa1<\/sup>. A FPL \u00e9 uma doen\u00e7a altamente onerosa, levando a complica\u00e7\u00f5es metab\u00f3licas significativas que n\u00e3o s\u00e3o administradas pelos tratamentos atuais, e \u00e9 uma condi\u00e7\u00e3o estressante para o paciente.<\/p>\n

A aprova\u00e7\u00e3o do Waylivra para FPL pela ANVISA foi baseada nos resultados do estudo BROADEN de Fase 2\/3, em pacientes com lipodistrofia parcial familiar. O estudo atingiu seu desfecho prim\u00e1rio demonstrando uma redu\u00e7\u00e3o estatisticamente significativa nos n\u00edveis de triglic\u00e9rides em pacientes com FPL tratados com Waylivra em compara\u00e7\u00e3o com pacientes tratados com placebo.<\/p>\n

No estudo, em tr\u00eas meses, houve uma redu\u00e7\u00e3o m\u00e9dia em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 linha de base de 88% nos n\u00edveis de triglic\u00e9rides em pacientes tratados com Waylivra em compara\u00e7\u00e3o com a redu\u00e7\u00e3o de 22% nos pacientes tratados com placebo. Redu\u00e7\u00f5es clinicamente significativas e estatisticamente significativas nos n\u00edveis de triglic\u00e9rides foram mantidas ao longo de 12 meses de tratamento em pacientes com FPL.\u00a0Al\u00e9m de atingir o desfecho prim\u00e1rio, o estudo alcan\u00e7ou um desfecho secund\u00e1rio importante de uma redu\u00e7\u00e3o estatisticamente significativa na gordura do f\u00edgado. \u00a0<\/p>\n

Sobre o Waylivra? <\/b><\/p>\n

O Waylivra (volanesorsen) \u00e9 um produto da tecnologia anti-sentido propriet\u00e1ria da Inc Ionis Pharmaceuticals. O Waylivra recebeu aprova\u00e7\u00e3o condicional de comercializa\u00e7\u00e3o na Uni\u00e3o Europeia como um tratamento para a FCS. Al\u00e9m disso, o Waylivra recebeu o Orphan Drug Designation pela European Medicines Agency para o tratamento da FCS. A aprova\u00e7\u00e3o da ANIVSA para a FPL \u00e9 a primeira aprova\u00e7\u00e3o global para esta indica\u00e7\u00e3o.<\/p>\n

Waylivra foi licenciado para comercializa\u00e7\u00e3o na Am\u00e9rica Latina pela PTC Therapeutics, da Akcea Therapeutics, Inc., uma subsidi\u00e1ria integral da Ionis.<\/p>\n

Sobre a Lipodistrofia Parcial Familiar (FPL) <\/b><\/p>\n

FPL \u00e9 um dist\u00farbio lip\u00eddico raro caracterizado por distribui\u00e7\u00e3o anormal de gordura pelo corpo e uma s\u00e9rie de anormalidades metab\u00f3licas, incluindo resist\u00eancia grave \u00e0 insulina, dislipidemia e hipertrigliceridemia, esteatose hep\u00e1tica e, em mulheres afetadas, caracter\u00edsticas de hiperandrogenismo. Pessoas com FPL frequentemente apresentam s\u00edndrome do ov\u00e1rio polic\u00edstico ou diabetes excepcionalmente resistente \u00e0 insulina e correm maior risco de pancreatite aguda, al\u00e9m de consequ\u00eancias progressivas de longo prazo, incluindo doen\u00e7a cardiovascular precoce e doen\u00e7a hep\u00e1tica, resultando em cirrose. Eles s\u00e3o incapazes de armazenar gordura ou triglicer\u00eddeos nos estoques normais, de modo que o excesso \u00e9 armazenado no f\u00edgado e nos m\u00fasculos e se acumula em n\u00edveis elevados na corrente sangu\u00ednea.<\/p>\n

Sobre a S\u00edndrome da Quilomicronemia Familiar (SQF) <\/b><\/p>\n

A SQF \u00e9 uma doen\u00e7a rara causada por uma defici\u00eancia da lipoprote\u00edna lipase (LPL) e caracterizada por hipertrigliceridemia grave (>880 mg\/dL) e por um risco de pancreatite aguda imprevis\u00edvel e potencialmente fatal. Devido ao funcionamento limitado da LPL, as pessoas com SQF n\u00e3o conseguem quebrar quilom\u00edcrons, part\u00edculas de lipoprote\u00edna que s\u00e3o 90% triglic\u00e9rides. Elas podem apresentar sintomas di\u00e1rios como dor abdominal, fadiga generalizada e cogni\u00e7\u00e3o prejudicada, que afetam sua capacidade de trabalhar. As pessoas com SQF tamb\u00e9m relatam grandes efeitos emocionais e psicossociais, incluindo ansiedade, isolamento social, depress\u00e3o e n\u00e9voa mental. A falta de tratamentos especificamente indicados para pacientes com SQF imp\u00f5e aos a eles uma dieta muito restritiva e de baixo teor de gordura, em combina\u00e7\u00e3o com mudan\u00e7as de estilo de vida e controle de outras causas secund\u00e1rias de altos n\u00edveis de triglic\u00e9rides, que geralmente n\u00e3o lhes garantem a qualidade de vida necess\u00e1ria. A dieta isolada n\u00e3o controla totalmente os n\u00edveis de TG e n\u00e3o \u00e9 suficiente para mitigar o risco de pancreatite, e um tratamento de reposi\u00e7\u00e3o de enzimas seria ineficaz em SQF devido a limita\u00e7\u00f5es de validade.<\/p>\n

Sobre a PTC <\/b><\/p>\n

A PTC \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global voltada para a ci\u00eancia, com foco na descoberta, desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benef\u00edcios a pacientes com doen\u00e7as raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos globalmente \u00e9 a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores e a nossa miss\u00e3o de oferecer acesso aos melhores tratamentos da categoria a pacientes que t\u00eam uma necessidade m\u00e9dica ainda n\u00e3o atendida. A estrat\u00e9gia da empresa \u00e9 alavancar sua s\u00f3lida experi\u00eancia cient\u00edfica e infraestrutura comercial global para maximizar o valor aos seus pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com<\/a> e siga-nos no Facebook, no Twitter pelo @PTCBio e no LinkedIn.<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00f5es:<\/b>\u00a0<\/p>\n

Contato para investidores:<\/b>
Kylie O’Keefe<\/span>
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com<\/a><\/u><\/p>\n

Contato para a imprensa: <\/b>
Jeanine Clemente<\/span>
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com<\/a><\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas<\/b>\u00a0<\/p>\n

Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas dentro do significado da Lei de Reforma de Lit\u00edgios de T\u00edtulos Privados de 1995. Todas as declara\u00e7\u00f5es contidas neste comunicado, exceto declara\u00e7\u00f5es de fatos hist\u00f3ricos, s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es prospectivas, incluindo declara\u00e7\u00f5es sobre: expectativas futuras, planos e perspectivas para a PTC, inclusive com rela\u00e7\u00e3o \u00e0 comercializa\u00e7\u00e3o de seus produtos e candidatos a produtos; estrat\u00e9gia da PTC, opera\u00e7\u00f5es futuras, posi\u00e7\u00e3o financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e os objetivos da gest\u00e3o. Outras declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orienta\u00e7\u00e3o”, “planejar”, “antecipar”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “alvo”, “potencial, ” “ir\u00e1”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continuaria” e express\u00f5es semelhantes.<\/p>\n

Os resultados, desempenho ou realiza\u00e7\u00f5es reais da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou impl\u00edcitos nas declara\u00e7\u00f5es prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: o resultado das negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7o, cobertura e reembolso com terceiros pagadores de produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou venha a comercializar; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da ind\u00fastria, mercado, condi\u00e7\u00f5es econ\u00f4micas, pol\u00edticas ou regulat\u00f3rias; mudan\u00e7as em impostos e outras leis, regulamentos, taxas e pol\u00edticas; a base de pacientes eleg\u00edveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos PTC; abordagem cient\u00edfica da PTC e progresso geral do desenvolvimento; e os fatores discutidos na se\u00e7\u00e3o “Fatores de Risco” do Relat\u00f3rio Anual mais recente da PTC no Formul\u00e1rio 10-K, bem como quaisquer atualiza\u00e7\u00f5es desses fatores de risco registradas periodicamente em outros registros da PTC junto \u00e0 SEC. \u00c9 necess\u00e1rio considerar cuidadosamente todos esses fatores.<\/p>\n

Assim como com qualquer produto farmac\u00eautico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria e na comercializa\u00e7\u00e3o de novos produtos. N\u00e3o h\u00e1 garantias de que qualquer produto receber\u00e1 ou manter\u00e1 aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em qualquer territ\u00f3rio, nem provar\u00e1 ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Waylivra.<\/p>\n

As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas nesse comunicado representam os pontos de vista da PTC apenas na data desse comunicado de imprensa, e a PTC n\u00e3o promete nem pretende atualizar ou revisar quaisquer declara\u00e7\u00f5es prospectivas para refletir resultados reais ou altera\u00e7\u00f5es em planos, perspectivas, suposi\u00e7\u00f5es, estimativas ou proje\u00e7\u00f5es, ou outras circunst\u00e2ncias que ocorram ap\u00f3s a data desse comunicado de imprensa, a menos que exigido por lei.<\/p>\n

1<\/sup>\u00a0Chan JL, Oral EA.\u00a0Endocr<\/i> Pract<\/i> 2010;16:310?323<\/p>\n

Logotipo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/813732\/PTC_Therapeutics_Logo.jpg<\/a><\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

FONTE PTC Therapeutics, Inc.<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

A OESP<\/b> nao e(sao) responsavel(is) por erros, incorrecoes, atrasos ou quaisquer decisoes tomadas por seus clientes com base nos Conteudos ora disponibilizados, bem como tais Conteudos nao representam a opiniao da OESP<\/b> e sao de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"PR NEWSWIRE Autoridade Reguladora Brasileira concede aprova\u00e7\u00e3o a Waylivra? para Lipodistrofia Parcial Familiar PR Newswire SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 1\u00ba de dezembro de 2022 – Primeira","protected":false},"author":1,"featured_media":43774,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[28],"tags":[],"class_list":["post-43777","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewsbrasil"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/43777","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=43777"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/43777\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/43774"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=43777"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=43777"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=43777"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}