{"id":42315,"date":"2022-10-29T14:42:00","date_gmt":"2022-10-29T14:42:00","guid":{"rendered":"https:\/\/patrocinados.estadao.com.br\/medialab\/agenciacomunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/pharming-anuncia-que-agencia-europeia-de-medicamentos-ema-valida-sua-solicitacao-de-autorizacao-de-comercializacao-sob-avaliacao-acelerada-para-leniolisibe\/"},"modified":"2022-10-29T14:42:00","modified_gmt":"2022-10-29T14:42:00","slug":"pharming-anuncia-que-agencia-europeia-de-medicamentos-ema-valida-sua-solicitacao-de-autorizacao-de-comercializacao-sob-avaliacao-acelerada-para-leniolisibe","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/pharming-anuncia-que-agencia-europeia-de-medicamentos-ema-valida-sua-solicitacao-de-autorizacao-de-comercializacao-sob-avaliacao-acelerada-para-leniolisibe\/","title":{"rendered":"Pharming anuncia que Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) valida sua Solicita\u00e7\u00e3o de Autoriza\u00e7\u00e3o de Comercializa\u00e7\u00e3o sob avalia\u00e7\u00e3o acelerada para leniolisibe"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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Pharming anuncia que Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) valida sua Solicita\u00e7\u00e3o de Autoriza\u00e7\u00e3o de Comercializa\u00e7\u00e3o sob avalia\u00e7\u00e3o acelerada para leniolisibe<\/h1>\n

PR Newswire<\/p>\n

LEIDEN, Holanda, 29 de outubro de 2022<\/p>\n<\/div>\n

\nAutoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o na \u00c1rea Econ\u00f4mica Europeia prevista para o primeiro semestre de 2023<\/i><\/b>\u00a0<\/p>\n

LEIDEN, Holanda<\/span>, 29 de outubro de 2022<\/span> \/PRNewswire\/ —\u00a0O Pharming Group N.V. (“Pharming” ou “a Empresa”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM\/Nasdaq: PHAR) anunciou hoje sua Solicita\u00e7\u00e3o de Autoriza\u00e7\u00e3o de Comercializa\u00e7\u00e3o (MAA) do leniolisibe foi validada para avalia\u00e7\u00e3o cient\u00edfica sob avalia\u00e7\u00e3o acelerada pelo Comit\u00ea de Medicamentos para Uso Humano<\/a> (CHMP<\/a>) da Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA). A solicita\u00e7\u00e3o, apresentada no in\u00edcio de outubro de 2022, \u00e9 para o medicamento experimental leniolisibe, um inibidor seletivo de fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase delta (PI3K?) por via oral, como um tratamento para a s\u00edndrome de fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase delta ativada (APDS), uma imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria rara, em adolescentes e adultos de 12 anos ou mais.<\/p>\n

\u00a0<\/p>\n

\"Pharming<\/div>\n

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Em agosto de 2022, a Pharming anunciou que a MMA do leniolisibe recebeu avalia\u00e7\u00e3o acelerada do CHMP da EMA. A avalia\u00e7\u00e3o acelerada reduz o prazo de an\u00e1lise de 210 dias para 150 dias. Mediante solicita\u00e7\u00e3o, a EMA conceder\u00e1 uma avalia\u00e7\u00e3o acelerada de uma MAA se decidir que o produto \u00e9 de grande interesse para a sa\u00fade p\u00fablica e, principalmente, do ponto de vista da inova\u00e7\u00e3o terap\u00eautica. A autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o na \u00c1rea Econ\u00f4mica Europeia est\u00e1 prevista para o primeiro semestre de 2023.<\/p>\n

A MAA \u00e9 respaldada por dados positivos de um estudo de Fase II\/III do leniolisibe, anunciado em 2 de fevereiro de 2022, que atingiu os desfechos prim\u00e1rios conjuntos de redu\u00e7\u00e3o no tamanho do n\u00f3dulo linf\u00e1tico e aumento na porcentagem de c\u00e9lulas B virgens em pacientes com APDS. Al\u00e9m disso, os dados de seguran\u00e7a do estudo mostraram que o leniolisibe foi bem tolerado pelos participantes. Como parte da MAA, foram apresentados tamb\u00e9m os dados de um estudo cl\u00ednico de extens\u00e3o, aberto e de longo prazo em pacientes com APDS tratados com o leniolisibe.<\/p>\n

Anurag Relan<\/span>, MD, MPH, diretor m\u00e9dico da Pharming, comentou:<\/b><\/p>\n

“A valida\u00e7\u00e3o da EMA para an\u00e1lise de nossa MAA sob uma via de avalia\u00e7\u00e3o acelerada destaca o compromisso cont\u00ednuo da Pharming de promover o leniolisibe como um tratamento direcionado para adultos e adolescentes com APDS com idade igual ou superior a 12 anos. Prevemos que o leniolisibe atenda a uma necessidade n\u00e3o atendida de pacientes com APDS, que atualmente dependem de terapias de apoio para tratar seus sintomas prim\u00e1rios. Essa an\u00e1lise constitui um marco importante no esfor\u00e7o da Pharming de oferecer aos prestadores de servi\u00e7os de sa\u00fade e a seus pacientes acesso global ao leniolisibe. Esperamos colaborar com a EMA conforme necess\u00e1rio durante todo o processo regulat\u00f3rio.”<\/i>\u00a0<\/p>\n

Sobre a S\u00edndrome de fosfoinosit\u00eddeo 3-<\/b>\u00a0quinase <\/b>?\u00a0ativada<\/b>\u00a0(APDS)<\/b><\/p>\n

A APDS \u00e9 uma imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria rara que afeta aproximadamente uma a duas pessoas por milh\u00e3o. A APDS\u00a0 \u00e9 causada por variantes de um dos dois genes, PIK3CD<\/i> ou PIK3R1<\/i>, que regulam a matura\u00e7\u00e3o dos gl\u00f3bulos brancos do sangue. As variantes desses genes levam \u00e0 hiperatividade do caminho do PI3K? (fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase delta).1,2<\/sup> A sinaliza\u00e7\u00e3o equilibrada no caminho do PI3K? \u00e9 essencial para a fun\u00e7\u00e3o imunol\u00f3gica. Quando este caminho est\u00e1 hiperativo, as c\u00e9lulas imunol\u00f3gicas n\u00e3o amadurecem, nem funcionam corretamente, resultando em imunodefici\u00eancia e desregula\u00e7\u00e3o.1.3<\/sup> A APDS \u00e9 caracterizada por infec\u00e7\u00f5es sinopulmonares graves e recorrentes, linfoprolifera\u00e7\u00e3o, autoimunidade e enteropatia.4.5<\/sup> Como esses sintomas podem ser associados a uma variedade de condi\u00e7\u00f5es, incluindo outras imunodefici\u00eancias prim\u00e1rias, as pessoas com APDS s\u00e3o frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso m\u00e9dio de sete anos no diagn\u00f3stico.6 <\/sup>Como a APDS \u00e9 uma doen\u00e7a progressiva, esse atraso pode levar ao ac\u00famulo de danos ao longo do tempo, incluindo danos pulmonares permanentes e linfoma.4-7<\/sup> A \u00fanica maneira de diagnosticar definitivamente essa doen\u00e7a \u00e9 por meio de testes gen\u00e9ticos.<\/p>\n

Sobre o leniolisibe<\/b>\u00a0<\/p>\n

O leniolisibe \u00e9 um inibidor de pequenas mol\u00e9culas da isoforma delta da subunidade catal\u00edtica 110 kDa da classe IA PI3K. O PI3K?\u00a0\u00e9 expresso predominantemente em c\u00e9lulas hematopoi\u00e9ticas e \u00e9 essencial para o funcionamento normal do sistema imunol\u00f3gico por meio da convers\u00e3o de fosfotidilinositol-4-5-trifosfato (PIP2) para fosfotidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). O leniolisibe inibe a produ\u00e7\u00e3o de PIP3 e PIP3 e atua como um importante mensageiro celular que ativa a AKT (via PDK1) e regula uma infinidade de fun\u00e7\u00f5es celulares tais como prolifera\u00e7\u00e3o, diferencia\u00e7\u00e3o, produ\u00e7\u00e3o de citocinas, sobreviv\u00eancia celular, angiog\u00eanese e metabolismo. Diferentemente de PI3K? e PI3K?, que s\u00e3o expressos de modo generalizado, PI3K? e o PI3K? s\u00e3o expressos principalmente em c\u00e9lulas de origem hematopoi\u00e9tica. O papel central do PI3K? na regulagem de in\u00fameras fun\u00e7\u00f5es celulares do sistema imunol\u00f3gico adaptativo (c\u00e9lulas B e, em menor medida, c\u00e9lulas T) bem como do sistema imunol\u00f3gico inato (neutr\u00f3filos, mast\u00f3citos e macr\u00f3fagos) indica fortemente que o PI3K? \u00e9 um alvo terap\u00eautico v\u00e1lido e potencialmente eficaz para v\u00e1rias doen\u00e7as imunol\u00f3gicas, como a APDS. At\u00e9 o momento, o leniolisibe foi bem tolerado durante o primeiro estudo de Fase I em pessoas saud\u00e1veis e no estudo de capacita\u00e7\u00e3o de registro de Fase II\/III em pacientes com APDS.<\/p>\n

Sobre o Pharming Group N.V.<\/b>\u00a0<\/p>\n

O Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM\/Nasdaq: PHAR) \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doen\u00e7as raras, debilitantes e potencialmente fatais. A Pharming est\u00e1 comercializando e desenvolvendo um portf\u00f3lio inovador de terapias de reposi\u00e7\u00e3o proteica e medicamentos de precis\u00e3o, incluindo pequenas mol\u00e9culas, produtos biol\u00f3gicos e terapias gen\u00e9ticas que est\u00e3o desde o est\u00e1gio inicial at\u00e9 o est\u00e1gio final de desenvolvimento. A Pharming est\u00e1 sediada em Leiden, na Holanda, e tem funcion\u00e1rios em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na Am\u00e9rica do Norte, Europa, Oriente M\u00e9dio, \u00c1frica e \u00c1sia-Pac\u00edfico.<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00f5es, acesse www.pharming.com<\/a>.<\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas <\/b><\/p>\n

Esse comunicado de imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas. Declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o declara\u00e7\u00f5es de expectativas futuras baseadas nas expectativas atuais e suposi\u00e7\u00f5es da administra\u00e7\u00e3o e envolvem riscos conhecidos e desconhecidos e incertezas que podem fazer com que os resultados, o desempenho ou os eventos reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou impl\u00edcitos nessas declara\u00e7\u00f5es prospectivas. Essas declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o identificadas por seu uso de termos e express\u00f5es como “objetivo”, “ambi\u00e7\u00e3o”, “prever”, “acreditar”, “poderia”, “estimar”, “esperar”, “metas”, “pretender”, “pode”, “marcos”, “objetivos”, “perspectiva”, “plano”, “provavelmente”, “projeto”, “riscos”, “cronograma”, “buscar”, “deveria”, “alvo”, “ir\u00e1” e termos e express\u00f5es semelhantes.\u00a0 Exemplos de declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem ser declara\u00e7\u00f5es com rela\u00e7\u00e3o ao prazo e ao progresso dos estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos da Pharming e dos ensaios cl\u00ednicos de seus candidatos a produtos, \u00e0s perspectivas cl\u00ednicas e comerciais da Pharming, \u00e0s expectativas da Pharming com rela\u00e7\u00e3o a suas necessidades projetadas de capital de giro e recursos de caixa. Essas declara\u00e7\u00f5es est\u00e3o sujeitas a uma s\u00e9rie de riscos, incertezas e suposi\u00e7\u00f5es, incluindo, mas n\u00e3o se limitando a, o escopo, o progresso e a expans\u00e3o dos ensaios cl\u00ednicos da Pharming e \u00e0s ramifica\u00e7\u00f5es dos custos associados aos mesmos; e a mudan\u00e7as cl\u00ednicas, cient\u00edficas, regulamentares e t\u00e9cnicas. Em virtude desses riscos e incertezas, e de outros riscos e incertezas descritos no relat\u00f3rio anual de 2021 da Pharming e no relat\u00f3rio anual do Formul\u00e1rio 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2021 arquivado junto \u00e0 Comiss\u00e3o de Valores Mobili\u00e1rios dos EUA, os eventos e as circunst\u00e2ncias discutidos nessas declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem n\u00e3o ocorrer, e os resultados reais da Pharming podem diferir materialmente e adversamente daqueles previstos ou impl\u00edcitos nelas. Todas as declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas nesse comunicado de imprensa s\u00e3o expressamente qualificadas em sua totalidade pelas declara\u00e7\u00f5es de advert\u00eancia contidas ou mencionadas nessa se\u00e7\u00e3o. Os leitores ficam advertidos a n\u00e3o confiar excessivamente em nenhuma de nossas declara\u00e7\u00f5es prospectivas. Todas as declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o v\u00e1lidas apenas na data desse comunicado de imprensa e s\u00e3o baseadas em informa\u00e7\u00f5es dispon\u00edveis para a Pharming na data desse comunicado. A Pharming n\u00e3o assume qualquer obriga\u00e7\u00e3o de atualizar ou revisar publicamente quaisquer declara\u00e7\u00f5es prospectivas como resultado de novas informa\u00e7\u00f5es, eventos futuros ou outras informa\u00e7\u00f5es.<\/i>\u00a0<\/p>\n

Informa\u00e7\u00f5es privilegiadas<\/b>\u00a0<\/p>\n

Este comunicado de imprensa cont\u00e9m informa\u00e7\u00f5es que se qualificam, ou podem ser qualificadas, como informa\u00e7\u00f5es privilegiadas de acordo com o Artigo 7(1) do Regulamento sobre Abuso de Mercado da UE.<\/i><\/p>\n

Refer\u00eancias<\/b>\u00a0<\/p>\n

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21<\/span>.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00f5es p\u00fablicas, entre em contato com:<\/b><\/p>\n

Pharming Group, Leiden, Holanda
<\/i>Heather Robertson<\/span>, rela\u00e7\u00f5es com investidores e gerente de comunica\u00e7\u00f5es corporativas
Tel.: +31 71 524 7400
e-mail: investor@pharming.com<\/a><\/p>\n

FTI Consulting, Londres, RU
<\/i>Victoria Foster Mitchell<\/span>\/Alex Shaw<\/span>\/Amy Byrne<\/span>
Tel.: +44 203 727 1000<\/p>\n

LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterd\u00e3, Holanda
<\/i>Leon Melens<\/span>
Tel.: +31 6 53 81 64 27
E-mail: pharming@lifespring.nl<\/a><\/p>\n

Rela\u00e7\u00f5es p\u00fablicas nos EUA:
Ethan Metelenis<\/span>
E-mail: Ethan.Metelenis@precisionvh.com<\/a>
Tel.: +1 (917) 882 9038<\/p>\n

Rela\u00e7\u00f5es p\u00fablicas na UE:
Dan Caley<\/span>
E-mail: Dan.caley@aprilsix.com<\/a>
Tel.: +44 (0) 787 546 8942<\/p>\n

Logotipo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/1454235\/Pharming_Group_NV_Logo.jpg<\/a><\/p>\n

FONTE Pharming Group N.V.<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

A OESP<\/b> nao e(sao) responsavel(is) por erros, incorrecoes, atrasos ou quaisquer decisoes tomadas por seus clientes com base nos Conteudos ora disponibilizados, bem como tais Conteudos nao representam a opiniao da OESP<\/b> e sao de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"PR NEWSWIRE Pharming anuncia que Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) valida sua Solicita\u00e7\u00e3o de Autoriza\u00e7\u00e3o de Comercializa\u00e7\u00e3o sob avalia\u00e7\u00e3o acelerada para leniolisibe PR Newswire LEIDEN,","protected":false},"author":1,"featured_media":42314,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[28],"tags":[],"class_list":["post-42315","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewsbrasil"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/42315","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=42315"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/42315\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/42314"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=42315"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=42315"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=42315"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}