{"id":41497,"date":"2022-10-13T08:13:00","date_gmt":"2022-10-13T08:13:00","guid":{"rendered":"https:\/\/patrocinados.estadao.com.br\/medialab\/agenciacomunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/pharming-envia-solicitacao-de-autorizacao-de-comercializacao-a-agencia-europeia-de-medicamentos-para-leniolisibe\/"},"modified":"2022-10-13T08:13:00","modified_gmt":"2022-10-13T08:13:00","slug":"pharming-envia-solicitacao-de-autorizacao-de-comercializacao-a-agencia-europeia-de-medicamentos-para-leniolisibe","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/pharming-envia-solicitacao-de-autorizacao-de-comercializacao-a-agencia-europeia-de-medicamentos-para-leniolisibe\/","title":{"rendered":"Pharming envia solicita\u00e7\u00e3o de autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o \u00e0 Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos para Leniolisibe"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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Pharming envia solicita\u00e7\u00e3o de autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o \u00e0 Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos para Leniolisibe<\/h1>\n

PR Newswire<\/p>\n

LEIDEN, Holanda, 13 de outubro de 2022<\/p>\n<\/div>\n

\nA aplica\u00e7\u00e3o \u00e9 baseada em dados de extens\u00e3o randomizados, controlados e de longo prazo para o Leniolisibe como um tratamento para a APDS, uma rara imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria<\/i><\/b>\u00a0\u00a0<\/p>\n

Esta solicita\u00e7\u00e3o segue o subs\u00eddio de avalia\u00e7\u00e3o acelerada, permitindo uma revis\u00e3o r\u00e1pida do Leniolisibe de um padr\u00e3o de 210 dias para 150 dias<\/i><\/b>\u00a0<\/p>\n

LEIDEN, Holanda<\/span>, 13 de outubro de 2022<\/span> \/PRNewswire\/ —\u00a0O Pharming Group N.V. (“Pharming” ou “a Empresa”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM\/Nasdaq: PHAR) anunciou que\u00a0enviou um Pedido de Autoriza\u00e7\u00e3o de Comercializa\u00e7\u00e3o (MAA) \u00e0 Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) para o leniolisibe, um medicamento inibidor seletivo de fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase delta (PI3K?) administrado por via oral, como um tratamento para a s\u00edndrome de fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase delta ativada (APDS), uma imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria rara, em adultos e adolescentes com idade igual ou superior a 12 anos.\u00a0<\/p>\n

\"Pharming<\/div>\n

\u00a0<\/p>\n

Em 1\u00ba de agosto de 2022, a Pharming anunciou que o MMA do leniolisibe recebeu avalia\u00e7\u00e3o acelerada do Comit\u00ea de Produtos Medicinais para Uso Humano (CHMP) da EMA. A avalia\u00e7\u00e3o acelerada reduz o prazo de an\u00e1lise de 210 dias para 150 dias. A EMA conceder\u00e1, mediante solicita\u00e7\u00e3o, uma avalia\u00e7\u00e3o acelerada de um MAA se decidir que o produto \u00e9 de grande interesse para a sa\u00fade p\u00fablica e, principalmente, do ponto de vista da inova\u00e7\u00e3o terap\u00eautica.\u00a0A autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o do leniolisibe na EEA est\u00e1 prevista para o primeiro semestre de 2023.<\/p>\n

Anurag Relan<\/span>, diretor m\u00e9dico da Pharming, comentou:<\/b>\u00a0<\/p>\n

“Este envio da MAA sob uma via regulat\u00f3ria acelerada \u00e9 um passo importante para a aprova\u00e7\u00e3o de nosso segundo produto na EEA e destaca o compromisso cont\u00ednuo da Pharming de promover o leniolisibe como um tratamento para pacientes com APDS. H\u00e1 uma necessidade n\u00e3o atendida significativa de tratamentos para melhorar os resultados destes pacientes que, se n\u00e3o tratados, podem resultar em danos pulmonares permanentes e linfoma. O Leniolisibe tem o potencial de ser o primeiro tratamento aprovado para essa doen\u00e7a rara e designada como \u00f3rf\u00e3, e esperamos continuar nosso trabalho com as principais partes interessadas para levar este novo produto aos pacientes.” <\/i><\/p>\n

O MAA \u00e9 respaldado por dados positivos de um estudo de Fase II\/III do Leniolisibe, anunciado em 2 de fevereiro de 2022, que atingiu os desfechos coprim\u00e1rios de redu\u00e7\u00e3o no tamanho do nodo linf\u00e1tico e corre\u00e7\u00e3o da imunodefici\u00eancia na popula\u00e7\u00e3o-alvo. Al\u00e9m disso, os dados de seguran\u00e7a do estudo mostraram que o leniolisibe foi bem tolerado pelos participantes. Como parte da MAA, foram apresentados tamb\u00e9m os dados de um estudo cl\u00ednico de extens\u00e3o, aberto e de longo prazo em pacientes com APDS tratados com o leniolisibe.<\/p>\n

Sobre a s\u00edndrome de fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase ativada\u00a0<\/b>?\u00a0\u00a0(APDS) <\/b><\/p>\n

A APDS \u00e9 uma imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria rara que afeta aproximadamente uma a duas pessoas por milh\u00e3o. Ela \u00e9 causada por variantes de um dos dois genes\u00a0PIK3CD<\/i>\u00a0ou\u00a0PIK3R1<\/i> que regulam a matura\u00e7\u00e3o dos gl\u00f3bulos brancos do sangue. As variantes destes genes levam \u00e0 hiperatividade do caminho do PI3K? (fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase delta).1,2<\/sup>\u00a0A sinaliza\u00e7\u00e3o equilibrada no caminho do PI3K? \u00e9 essencial para a fun\u00e7\u00e3o imunol\u00f3gica fisiol\u00f3gica. Quando esse caminho est\u00e1 hiperativo, as c\u00e9lulas imunol\u00f3gicas n\u00e3o amadurecem, nem funcionam corretamente, resultando em imunodefici\u00eancia e desregula\u00e7\u00e3o.1,3<\/sup>\u00a0A APDS \u00e9 caracterizada por infec\u00e7\u00f5es sinopulmonares graves e recorrentes, linfoprolifera\u00e7\u00e3o, autoimunidade e enteropatia.4,5<\/sup>\u00a0Como esses sintomas podem ser associados a uma variedade de condi\u00e7\u00f5es, incluindo outras imunodefici\u00eancias prim\u00e1rias, as pessoas com APDS s\u00e3o frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso m\u00e9dio de sete anos no diagn\u00f3stico.6<\/sup>\u00a0Como a APDS \u00e9 uma doen\u00e7a progressiva, esse atraso pode levar ao ac\u00famulo de danos ao longo do tempo, incluindo danos pulmonares permanentes e linfoma.4-7<\/sup>\u00a0A \u00fanica maneira de diagnosticar definitivamente essa doen\u00e7a \u00e9 por meio de testes gen\u00e9ticos.<\/p>\n

Sobre o Leniolisibe<\/b>\u00a0<\/p>\n

O leniolisibe \u00e9 um inibidor de pequenas mol\u00e9culas da isoforma delta da subunidade catal\u00edtica 110 kDa da classe IA PI3K com atividades imunomoduladoras e potencialmente antineopl\u00e1sicas. O Leniolisibe inibe a produ\u00e7\u00e3o de fosfatidilinositol-3-4-5-trisfosfato (PIP3). A PIP3 atua como um importante mensageiro celular que ativa a AKT (via PDK1) e regula uma infinidade de fun\u00e7\u00f5es celulares tais como prolifera\u00e7\u00e3o, diferencia\u00e7\u00e3o, produ\u00e7\u00e3o de citocinas, sobreviv\u00eancia celular, angiog\u00eanese e metabolismo. Diferentemente de PI3K? e PI3K? que s\u00e3o expressos de modo generalizado, o PI3K? e o PI3K? s\u00e3o expressos principalmente em c\u00e9lulas de origem hematopoi\u00e9tica. O papel central do PI3K? na regulagem de in\u00fameras fun\u00e7\u00f5es celulares do sistema imunol\u00f3gico adaptativo (c\u00e9lulas B e, em menor medida, c\u00e9lulas T) bem como o sistema imunol\u00f3gico inato (neutr\u00f3filos, mast\u00f3citos e macr\u00f3fagos) indica fortemente que o PI3K? \u00e9 um alvo terap\u00eautico v\u00e1lido e potencialmente eficaz para v\u00e1rias doen\u00e7as imunol\u00f3gicas. At\u00e9 o momento, o Leniolisibe foi bem tolerado durante o primeiro estudo de Fase I em indiv\u00edduos saud\u00e1veis e no estudo de capacita\u00e7\u00e3o de registro de Fase II\/III.<\/p>\n

Sobre o Pharming Group N.V.<\/b>\u00a0<\/p>\n

O Pharming Group N.V. (Euronet Amsterdam: PHARM) (NASDAQ:\u00a0PHAR<\/a>) \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doen\u00e7as raras, debilitantes e potencialmente fatais. A Pharming est\u00e1 comercializando e desenvolvendo um portf\u00f3lio inovador de terapias de reposi\u00e7\u00e3o proteica e medicamentos de precis\u00e3o, incluindo pequenas mol\u00e9culas, produtos biol\u00f3gicos e terapias gen\u00e9ticas que est\u00e3o de est\u00e1gio inicial a est\u00e1gio final de desenvolvimento. A Pharming est\u00e1 sediada em Leiden,\u00a0na Holanda, e tem funcion\u00e1rios em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na\u00a0Am\u00e9rica do Norte,\u00a0Europa,\u00a0Oriente M\u00e9dio,\u00a0\u00c1frica e\u00a0\u00c1sia-Pac\u00edfico.<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00f5es, acesse\u00a0www.pharming.com<\/a>\u00a0e conecte-se conosco no\u00a0LinkedIn<\/a><\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas<\/b>\u00a0<\/p>\n

Este comunicado de imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas, inclusive com rela\u00e7\u00e3o ao prazo e ao progresso dos estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos da Pharming e os ensaios cl\u00ednicos de seus candidatos a produtos, \u00e0s perspectivas cl\u00ednicas e comerciais da Pharming, \u00e0 capacidade da Pharming de superar os desafios impostos pela pandemia da COVID-19 para a condu\u00e7\u00e3o de seus neg\u00f3cios e \u00e0s expectativas da Pharming em rela\u00e7\u00e3o a suas necessidades projetadas de capital de giro e recursos de caixa. Estas declara\u00e7\u00f5es est\u00e3o sujeitas a uma s\u00e9rie de riscos, incertezas e suposi\u00e7\u00f5es, incluindo, mas n\u00e3o se limitando ao escopo, progresso e expans\u00e3o dos ensaios cl\u00ednicos da Pharming e \u00e0s ramifica\u00e7\u00f5es dos custos associados aos mesmos; e a mudan\u00e7as cl\u00ednicas, cient\u00edficas, regulamentares e t\u00e9cnicas. \u00c0 luz desses riscos e incertezas, e outros riscos e incertezas descritos no relat\u00f3rio anual de 2021 da Pharming e do relat\u00f3rio anual do Formul\u00e1rio 20-F para o ano encerrado em\u00a031 de dezembro de 2021\u00a0arquivado junto \u00e0 Comiss\u00e3o de Valores Mobili\u00e1rios dos EUA, os eventos e circunst\u00e2ncias discutidos nessas declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem n\u00e3o ocorrer, e os resultados reais da Pharming podem diferir concretamente e adversamente daqueles antecipados ou impl\u00edcitos. Todas as declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o referentes \u00e0 data deste comunicado \u00e0 imprensa e s\u00e3o baseadas em informa\u00e7\u00f5es dispon\u00edveis para a Pharming na data deste comunicado.<\/i><\/p>\n

Informa\u00e7\u00f5es privilegiadas<\/b>\u00a0<\/p>\n

Este comunicado de imprensa cont\u00e9m informa\u00e7\u00f5es que se qualificam, ou podem ser qualificadas, como informa\u00e7\u00f5es privilegiadas de acordo com o Artigo 7(1) do Regulamento sobre Abuso de Mercado da UE.<\/i><\/p>\n

Refer\u00eancias<\/b>\u00a0<\/p>\n

    \n
  1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.<\/li>\n
  2. Elkaim E,\u00a0et\u00a0al.\u00a0J\u00a0Allergy\u00a0Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.<\/li>\n
  3. Nunes-Santos C,\u00a0Uzel\u00a0G,\u00a0Rosenzweig\u00a0SD.\u00a0J\u00a0Allergy\u00a0Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.<\/li>\n
  4. Coulter TI, et\u00a0al.\u00a0J\u00a0Allergy\u00a0Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.<\/li>\n
  5. Maccari\u00a0ME,\u00a0et\u00a0al. Front\u00a0Immunol. 2018;9:543.<\/li>\n
  6. Jamee M,\u00a0et\u00a0al.\u00a0Clin\u00a0Rev Allergy\u00a0Immunol. 2019; maio de 21.<\/li>\n
  7. Condliffe\u00a0AM,\u00a0Chandra\u00a0A. Front\u00a0Immunol. 2018;9:338.<\/li>\n<\/ol>\n

    Para mais informa\u00e7\u00f5es p\u00fablicas, entre em contato com:<\/b><\/p>\n

    Pharming Group, Leiden,\u00a0Holanda
    <\/i>Heather Robertson<\/span>, rela\u00e7\u00f5es com investidores e gerente de comunica\u00e7\u00f5es corporativas
    Tel.: +31 71 524 7400
    E-mail:\u00a0    investor@pharming.com<\/a><\/p>\n

    FTI Consulting,\u00a0Londres, Reino Unido
    <\/i>Victoria Foster Mitchell<\/span>\/Alex Shaw<\/span>\/Amy Byrne<\/span>
    Tel.: +44 203 727 1000<\/p>\n

    LifeSpring Life Sciences Communication,\u00a0Amsterd\u00e3, Holanda
    <\/i>Leon Melens<\/span>
    Tel.: +31 6 53 81 64 27
    e-mail:\u00a0    pharming@lifespring.nl<\/a><\/p>\n

    RP EUA:
    <\/i>Ethan Metelenis<\/span>
    Tel.: +1 (917) 882 9038
    E-mail:\u00a0    Ethan.Metelenis@precisionvh.com<\/a><\/p>\n

    RP UE:
    <\/i>Dan\u00a0Caley
    Tel.: +44 (0) 787 546 8942
    E-mail:\u00a0    Dan.caley@aprilsix.com<\/a><\/p>\n

    Logotipo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/1778344\/Pharming_Group_NV_Logo.jpg<\/a><\/p>\n

    FONTE Pharming Group N.V.<\/p>\n<\/div>\n

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