{"id":40914,"date":"2022-09-29T09:43:00","date_gmt":"2022-09-29T09:43:00","guid":{"rendered":"https:\/\/patrocinados.estadao.com.br\/medialab\/agenciacomunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/pharming-anuncia-que-fda-dos-eua-aceitou-o-pedido-de-analise-prioritaria-de-sua-solicitacao-de-novo-medicamento-para-leniolisibe\/"},"modified":"2022-09-29T09:43:00","modified_gmt":"2022-09-29T09:43:00","slug":"pharming-anuncia-que-fda-dos-eua-aceitou-o-pedido-de-analise-prioritaria-de-sua-solicitacao-de-novo-medicamento-para-leniolisibe","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsbrasil\/pharming-anuncia-que-fda-dos-eua-aceitou-o-pedido-de-analise-prioritaria-de-sua-solicitacao-de-novo-medicamento-para-leniolisibe\/","title":{"rendered":"Pharming anuncia que FDA dos EUA aceitou o pedido de an\u00e1lise priorit\u00e1ria de sua Solicita\u00e7\u00e3o de Novo Medicamento para Leniolisibe"},"content":{"rendered":"

PR NEWSWIRE<\/b><\/p>\n

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Pharming anuncia que FDA dos EUA aceitou o pedido de an\u00e1lise priorit\u00e1ria de sua Solicita\u00e7\u00e3o de Novo Medicamento para Leniolisibe<\/h1>\n

PR Newswire<\/p>\n

LEIDEN, Holanda, 29 de setembro de 2022<\/p>\n<\/div>\n

\nA FDA atribuiu a data de 29 de mar\u00e7o de 2023 como o objetivo de PDUFA para o envio da Solicita\u00e7\u00e3o de Novo Medicamento (NDA) com base em dados de extens\u00e3o randomizados e de longo prazo para o Leniolisibe como um tratamento para APDS, uma rara imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria<\/i><\/b>\u00a0<\/p>\n

LEIDEN, Holanda<\/span>, 29 de setembro de 2022<\/span> \/PRNewswire\/ — O Pharming Group N.V. (“Pharming” ou “a Empresa”) (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) anuncia que a Ag\u00eancia de Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aceitou para an\u00e1lise priorit\u00e1ria a sua Solicita\u00e7\u00e3o de Novo Medicamento (NDA) para o Leniolisibe,\u00a0um inibidor oral e seletivo de fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase delta (PI3K?), para tratar a rara s\u00edndrome de fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase d ativada (APDS) do grupo de dist\u00farbios de imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria em adultos e adolescentes com idade igual ou superior a 12 anos nos EUA. A FDA atribuiu uma data \u00a0objetivo\u00a0, 29 de mar\u00e7o de 2023, da Lei da Taxa do Usu\u00e1rio de Medicamentos Prescritos (PDUFA) alinhada com uma classifica\u00e7\u00e3o de An\u00e1lise Priorit\u00e1ria.<\/p>\n

\"Pharming<\/div>\n

Enviada pela Pharming em 29 de julho de 2022, a NDA foi respaldada por dados positivos de um estudo de Fase II\/III do Leniolisibe, que\u00a0atingiu os desfechos coprim\u00e1rios de redu\u00e7\u00e3o no tamanho do nodo linf\u00e1tico e corre\u00e7\u00e3o da imunodefici\u00eancia na popula\u00e7\u00e3o-alvo.\u00a0Esses resultados demonstraram a efic\u00e1cia do Leniolisibe sobre o placebo com uma redu\u00e7\u00e3o estatisticamente significativa das les\u00f5es de linfodenopatia (p=0,006) em rela\u00e7\u00e3o ao valor basal dos participantes e normaliza\u00e7\u00e3o da disfun\u00e7\u00e3o imunol\u00f3gica, evidenciada por uma propor\u00e7\u00e3o aumentada de c\u00e9lulas B virgens em rela\u00e7\u00e3o ao valor basal (P<0,002). Esses resultados indicam uma redu\u00e7\u00e3o nos marcadores de doen\u00e7as associadas \u00e0 APDS, cujas marcas cl\u00ednicas incluem significativa linfoprolifera\u00e7\u00e3o e disfun\u00e7\u00e3o imunol\u00f3gica, bem como aumento do risco de linfoma. Al\u00e9m disso, os dados de seguran\u00e7a do estudo mostraram que o Leniolisibe foi bem tolerado pelos participantes. Como parte da aplica\u00e7\u00e3o, foram apresentados os dados de um estudo cl\u00ednico de extens\u00e3o, aberto e longo prazo, incluindo 38 pacientes com APDS que foram tratados com Leniolisibe por um per\u00edodo de tempo mediano de 102 semanas.<\/p>\n

Anurag Relan<\/span>, MD, MPH, diretor m\u00e9dico da Pharming, comentou:
“A aceita\u00e7\u00e3o da FDA para an\u00e1lise priorit\u00e1ria da Nova Solicita\u00e7\u00e3o de Medicamento para o Leniolisibe da Pharming \u00e9 um marco que demonstra nosso compromisso de abordar as necessidades n\u00e3o atendidas de pacientes com doen\u00e7as raras.<\/b>\u00a0Com a an\u00e1lise da FDA, o Leniolisibe avan\u00e7a na via regulat\u00f3ria como um potencial tratamento alvo modificador de doen\u00e7a para APDS em adultos e adolescentes com 12 anos de idade ou mais nos EUA, que atualmente dependem de terapias de suporte, como antibi\u00f3ticos e terapia de reposi\u00e7\u00e3o de imunoglobulina. Esperamos continuar o trabalho em estreita colabora\u00e7\u00e3o com a FDA, bem como com autoridades regulat\u00f3rias em todo o mundo, para disponibilizar o Leniolisibe para imunologistas, hematologistas e seus pacientes com APDS.”<\/p>\n

Sobre a s\u00edndrome de fosfoinosit\u00eddeo 3-<\/b>\u00a0quinase<\/b>?\u00a0\u00a0(APDS)
<\/b>A APDS \u00e9 uma imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria rara que afeta aproximadamente 1 a 2 pessoas por milh\u00e3o. \u00c9 causada por variantes de um dos dois genes, PIK3CD<\/i> ou PIK3R1<\/i>, que regulam a matura\u00e7\u00e3o das gl\u00f3bulos brancos do sangue. As variantes desses genes levam \u00e0 hiperatividade do caminho de PI3K? (fosfoinosit\u00eddeo 3-quinase delta).1,2<\/sup> A sinaliza\u00e7\u00e3o equilibrada no caminho do PI3K? \u00e9 essencial para a fun\u00e7\u00e3o imunol\u00f3gica. Quando esse caminho est\u00e1 hiperativo, as c\u00e9lulas imunol\u00f3gicas n\u00e3o amadurecem, nem funcionam corretamente, resultando em imunodefici\u00eancia e desregula\u00e7\u00e3o.1.3<\/sup> A APDS \u00e9 caracterizada por infec\u00e7\u00f5es sinopulmonares graves e recorrentes, linfoprolifera\u00e7\u00e3o, autoimunidade e enteropatia.4,5<\/sup> Como esses sintomas podem ser associados a uma variedade de condi\u00e7\u00f5es, incluindo outras imunodefici\u00eancias prim\u00e1rias, as pessoas com APDS s\u00e3o frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso m\u00e9dio de sete anos no diagn\u00f3stico.6<\/sup> Como a APDS \u00e9 uma doen\u00e7a progressiva, esse atraso pode levar ao ac\u00famulo de danos ao longo do tempo, incluindo danos pulmonares permanentes e linfoma.4-7<\/sup> A \u00fanica maneira de diagnosticar definitivamente essa doen\u00e7a \u00e9 por meio de testes gen\u00e9ticos.<\/p>\n

Sobre o Leniolisibe
<\/b>O Leniolisibe \u00e9 um inibidor de pequenas mol\u00e9culas da isoforma delta da subunidade catal\u00edtica 110 kDa da classe IA PI3K com atividades imunomoduladoras e potencialmente antineopl\u00e1sicas. O Leniolisibe inibe a produ\u00e7\u00e3o de fosfatidilinositol-3-4-5-trisfosfato (PIP3). A PIP3 atua como um importante mensageiro celular que ativa a AKT (via PDK1) e regula uma infinidade de fun\u00e7\u00f5es celulares tais como prolifera\u00e7\u00e3o, diferencia\u00e7\u00e3o, produ\u00e7\u00e3o de citocinas, sobreviv\u00eancia celular, angiog\u00eanese e metabolismo. Diferentemente de PI3K? e PI3K? que s\u00e3o expressos de modo generalizado, o PI3K? e o PI3K? s\u00e3o expressos principalmente em c\u00e9lulas de origem hematopoi\u00e9tica. O papel central do PI3K? na regulagem de in\u00fameras fun\u00e7\u00f5es celulares do sistema imunol\u00f3gico adaptativo (c\u00e9lulas B e, em menor medida, c\u00e9lulas T) bem como o sistema imunol\u00f3gico inato (neutr\u00f3filos, mast\u00f3citos e macr\u00f3fagos) indica fortemente que o PI3K? \u00e9 um alvo terap\u00eautico v\u00e1lido e potencialmente eficaz para v\u00e1rias doen\u00e7as imunol\u00f3gicas. At\u00e9 o momento, o Leniolisibe foi bem tolerado durante o primeiro estudo de Fase I em indiv\u00edduos saud\u00e1veis e no estudo de capacita\u00e7\u00e3o de registro de Fase II\/III.<\/p>\n

Sobre o Pharming Group N.V.
<\/b>O Pharming Group N.V. (Euronet Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doen\u00e7as raras, debilitantes e potencialmente fatais. A Pharming est\u00e1 comercializando e desenvolvendo um portf\u00f3lio inovador de terapias de reposi\u00e7\u00e3o proteica e medicamentos de precis\u00e3o, incluindo pequenas mol\u00e9culas, produtos biol\u00f3gicos e terapias gen\u00e9ticas que est\u00e3o desde o est\u00e1gio inicial at\u00e9 o est\u00e1gio final de desenvolvimento. A Pharming est\u00e1 sediada em Leiden, na Holanda, e tem funcion\u00e1rios em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na Am\u00e9rica do Norte, Europa, Oriente M\u00e9dio, \u00c1frica e \u00c1sia-Pac\u00edfico.<\/p>\n

Para mais informa\u00e7\u00f5es, acesse www.pharming.com<\/a> conecte-se conosco no LinkedIn<\/a><\/p>\n

Declara\u00e7\u00f5es prospectivas
<\/b>Este comunicado \u00e0 imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es prospectivas, inclusive com rela\u00e7\u00e3o ao prazo e ao progresso dos estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos da Pharming e aos estudos cl\u00ednicos de seus candidatos a produtos, perspectivas cl\u00ednicas e comerciais da Pharming, capacidade da Pharming de superar os desafios impostos pela pandemia da COVID-19 \u00e0 condu\u00e7\u00e3o de seus neg\u00f3cios e \u00e0s expectativas da Pharming em rela\u00e7\u00e3o \u00e0s suas necessidades projetadas de capital de giro e recursos de caixa, cujas declara\u00e7\u00f5es est\u00e3o sujeitas a uma s\u00e9rie de riscos, incertezas e suposi\u00e7\u00f5es, incluindo, mas n\u00e3o se limitando ao escopo, progresso e expans\u00e3o dos estudos cl\u00ednicos da Pharming e ramifica\u00e7\u00f5es dos custos associados aos mesmos; e desenvolvimentos cl\u00ednicos, cient\u00edficos, regulamentares e t\u00e9cnicos. \u00c0 luz desses riscos e incertezas, e outros riscos e incertezas descritos no relat\u00f3rio anual de 2021 da Pharming e do relat\u00f3rio anual do Formul\u00e1rio 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2021 arquivado junto \u00e0 Comiss\u00e3o de Valores Mobili\u00e1rios dos EUA, os eventos e circunst\u00e2ncias discutidos nessas declara\u00e7\u00f5es prospectivas podem n\u00e3o ocorrer, e os resultados reais da Pharming podem diferir concretamente e adversamente daqueles antecipados ou impl\u00edcitos. Todas as declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o referentes \u00e0 data deste comunicado \u00e0 imprensa e s\u00e3o baseadas em informa\u00e7\u00f5es dispon\u00edveis para a Pharming na data deste comunicado.<\/i>\u00a0<\/p>\n

Informa\u00e7\u00f5es privilegiadas
<\/b>Este comunicado de imprensa est\u00e1 relacionado \u00e0 divulga\u00e7\u00e3o de informa\u00e7\u00f5es que se qualificam, ou podem ser qualificadas, como informa\u00e7\u00f5es privilegiadas de acordo com o Artigo 7(1) do Regulamento sobre Abuso de Mercado da UE.<\/i>\u00a0<\/p>\n

Refer\u00eancias<\/b>\u00a0<\/p>\n

    \n
  1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.<\/li>\n
  2. Elkaim E, et\u00a0al. J\u00a0Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.<\/li>\n
  3. Nunes-Santos C, Uzel\u00a0G, Rosenzweig\u00a0SD. J\u00a0Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.<\/li>\n
  4. Coulter TI, et\u00a0al. J\u00a0Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.<\/li>\n
  5. Maccari\u00a0, et al. Front Immunol. 2018;9:543.<\/li>\n
  6. Jamee M, et\u00a0al. Clin\u00a0Rev Allergy Immunol. 2019;May 21<\/span>.<\/li>\n
  7. Condliffe\u00a0AM, Chandra\u00a0A. Front Immunol. 2018;9:338.<\/li>\n<\/ol>\n

    Para mais informa\u00e7\u00f5es p\u00fablicas, entre em contato com:<\/b><\/p>\n

    Pharming Group, Leiden, Holanda
    <\/i>Heather Robertson<\/span>, rela\u00e7\u00f5es com investidores e gerente de comunica\u00e7\u00f5es corporativas
    Tel.: +31 71 524 7400
    e-mail:     investor@pharming.com<\/a><\/p>\n

    FTI Consulting, Londres, RU
    <\/i>Victoria Foster Mitchell<\/span>\/Alex Shaw<\/span>\/Amy Byrne<\/span>
    Tel.: +44 203 727 1000<\/p>\n

    LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterd\u00e3, Pa\u00edses Baixos
    <\/i>Leon Melens<\/span>
    Tel.: +31 6 53 81 64 27
    e-mail:     pharming@lifespring.nl<\/a><\/p>\n

    Rela\u00e7\u00f5es p\u00fablicas nos EUA:
    <\/i>Ethan Metelenis<\/span>
    Tel.: +1 (917) 882 9038
    e-mail:     Ethan.Metelenis@precisionvh.com<\/a><\/p>\n

    Rela\u00e7\u00f5es p\u00fablicas na UE:
    <\/i>Dan Caley<\/span>
    Tel.: +44 (0) 787 546 8942
    e-mail:     Dan.caley@aprilsix.com<\/a><\/p>\n

    Logotipo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/1454235\/Pharming_Group_NV_Logo.jpg<\/a><\/p>\n

    FONTE Pharming Group N.V.<\/p>\n<\/div>\n

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