{"id":28232,"date":"2021-02-08T04:12:00","date_gmt":"2021-02-08T04:12:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/\/2021\/02\/08\/pr-newswire-internacional-orpha-labs-ag-inicia-programa-de-uso-compassivo-do-medicamento-orl-101-no-tratamento-de-deficiencia-da-adesao-leucocitaria-tipo-ii-lad-ii\/"},"modified":"2021-02-08T04:12:00","modified_gmt":"2021-02-08T04:12:00","slug":"pr-newswire-internacional-orpha-labs-ag-inicia-programa-de-uso-compassivo-do-medicamento-orl-101-no-tratamento-de-deficiencia-da-adesao-leucocitaria-tipo-ii-lad-ii","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsinternacional\/pr-newswire-internacional-orpha-labs-ag-inicia-programa-de-uso-compassivo-do-medicamento-orl-101-no-tratamento-de-deficiencia-da-adesao-leucocitaria-tipo-ii-lad-ii\/","title":{"rendered":"PR NEWSWIRE – INTERNACIONAL :: Orpha Labs AG inicia programa de uso compassivo do medicamento ORL-101 no tratamento de defici\u00eancia da ades\u00e3o leucocit\u00e1ria tipo II (LAD-II)"},"content":{"rendered":"
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Orpha Labs AG inicia programa de uso compassivo do medicamento ORL-101 no tratamento de defici\u00eancia da ades\u00e3o leucocit\u00e1ria tipo II (LAD-II)<\/h1>\n

Primeiro paciente recebe ORL-101, em Israel, nesta semana<\/h2>\n

PR Newswire<\/p>\n

BAAR, Su\u00ed\u00e7a, 8 de fevereiro de 2021<\/p>\n<\/div>\n

\nBAAR, Su\u00ed\u00e7a, 8 de fevereiro de 2021 \/PRNewswire\/ — A Orpha Labs AG anunciou hoje seu programa de uso compassivo para disponibilizar o ORL–<\/b>101 para m\u00e9dicos que oferecem tratamento a pacientes com defici\u00eancia da ades\u00e3o leucocit\u00e1ria tipo II (LAD-II). O ORL-101 \u00e9 uma nova formula\u00e7\u00e3o de uma L-fucose ultrapura atualmente em desenvolvimento para o tratamento de pacientes com LAD II. <\/p>\n
\"Orpha<\/div>\n

O Minist\u00e9rio da Sa\u00fade (MOH) de Israel<\/span> aprovou o uso de ORL-101 em pacientes com LAD-II sob o programa de uso compassivo da Orpha Labs<\/span>. A Orpha Labs<\/span> espera inscrever pacientes de LAD-II em um estudo de Fase III em breve.<\/p>\n

O fundador e CEO da Orpha Labs<\/span>,\u00a0Alp Bugra Basat, MD,\u00a0declarou: “Temos orgulho de anunciar este desenvolvimento. O ORL-101 \u00e9 o primeiro produto autorizado para uso compassivo em um programa para pacientes portadores de LAD-II, um passo significativo em nosso trabalho de desenvolver produtos cl\u00ednicos visando ajudar pacientes com doen\u00e7as ultra-raras.<\/i>“<\/p>\n

A FDA concedeu uma designa\u00e7\u00e3o de doen\u00e7a pedi\u00e1trica rara ao ORL-101 para uso no tratamento de pacientes com LAD II. Em caso de aprova\u00e7\u00e3o do registro de novo medicamento (new drug application, “NDA”) para o ORL-101 para uso em pacientes com LAD II, a empresa poder\u00e1 ter direito a obter um voucher para revis\u00e3o de prioridade (Priority Review Voucher, “PRV”) do FDA, que pode ser resgatado para obter revis\u00e3o de prioridade para qualquer pedido de comercializa\u00e7\u00e3o posterior.<\/p>\n

Sobre a Defici\u00eancia da ades\u00e3o leucocit\u00e1ria tipo II (LAD-II)
<\/b>A LAD-II (OMIM # 266265) \u00e9 uma imunodefici\u00eancia prim\u00e1ria autoss\u00f4mica recessiva caracterizada por motilidade leucocit\u00e1ria reduzida e retardo do desenvolvimento neurol\u00f3gico moderado a grave. Verificou-se que o defeito gen\u00e9tico em pacientes com LAD-II consiste em v\u00e1rias muta\u00e7\u00f5es no gene SLC35C1 que codifica o transportador de Fucose GDP 1. Este transportador mede a absor\u00e7\u00e3o da GDP-Fucose nas ves\u00edculas do Golgi, e sua disfun\u00e7\u00e3o resulta na aus\u00eancia de glicanos fucosilados nas membranas das c\u00e9lulas, levando \u00e0 perda de ligantes da E-selectina e da P-selectina nos leuc\u00f3citos, resultando assim na incapacidade de os leuc\u00f3citos circulantes migrarem eficientemente para os locais de infec\u00e7\u00e3o, o que, por sua vez, causa leucocitose persistente e epis\u00f3dios recorrentes de infec\u00e7\u00f5es com risco de vida.<\/p>\n

Sobre a\u00a0Orpha Labs AG
<\/b>A Orpha Labs AG \u00e9 uma empresa de pesquisa e desenvolvimento voltada para as car\u00eancias dos pacientes, empenhada em descobrir, desenvolver e produzir medicamentos eficazes para doen\u00e7as ultra-raras negligenciadas.\u00a0<\/b>Nossa miss\u00e3o \u00e9 oferecer produtos inovadores que melhorem n\u00e3o apenas as taxas de sobreviv\u00eancia, mas tamb\u00e9m a qualidade de vida para essas comunidades de pacientes.<\/p>\n

Orpha Labs AG
Haldenstrasse 5
CH-6340 Baar
Switzerland<\/span>
UID: CHE-209.103.038<\/p>\n

Alp Bugra Basat<\/span>, MD
CEO
info@orpha-labs.com<\/a>
+41 75 418 88 29<\/p>\n

Logotipo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/1434052\/ORL_LOGO_Logo.jpg<\/a><\/p>\n

FONTE Orpha Labs AG<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

PR NEWSWIRE<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Orpha Labs AG inicia programa de uso compassivo do medicamento ORL-101 no tratamento de defici\u00eancia da ades\u00e3o leucocit\u00e1ria tipo II (LAD-II) Primeiro paciente recebe ORL-101, em Israel, nesta semana","protected":false},"author":1,"featured_media":28233,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[31],"tags":[],"class_list":["post-28232","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewsinternacional"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/28232","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=28232"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/28232\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=28232"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=28232"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=28232"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}