{"id":17634,"date":"2021-01-05T08:42:00","date_gmt":"2021-01-05T08:42:00","guid":{"rendered":"http:\/\/patrocinados.estadao.com.br\/medialab\/agenciacomunicacao\/prnewswire\/prnewsinternacional\/pr-newswire-internacional-pacientes-com-fibrose-cistica-no-brasil-receberao-tratamento-com-kalydeco-ivacaftor\/"},"modified":"2021-01-05T08:42:00","modified_gmt":"2021-01-05T08:42:00","slug":"pr-newswire-internacional-pacientes-com-fibrose-cistica-no-brasil-receberao-tratamento-com-kalydeco-ivacaftor","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/prnewsinternacional\/pr-newswire-internacional-pacientes-com-fibrose-cistica-no-brasil-receberao-tratamento-com-kalydeco-ivacaftor\/","title":{"rendered":"PR NEWSWIRE – INTERNACIONAL :: Pacientes com fibrose c\u00edstica no Brasil receber\u00e3o tratamento com KALYDECO\u00ae (ivacaftor)"},"content":{"rendered":"
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Pacientes com fibrose c\u00edstica no Brasil receber\u00e3o tratamento com KALYDECO\u00ae (ivacaftor)<\/h1>\n

Pacientes brasileiros eleg\u00edveis ser\u00e3o os primeiros na Am\u00e9rica Latina a receberem o tratamento, que tem como alvo a causa subjacente da fibrose c\u00edstica, atrav\u00e9s do sistema p\u00fablico de sa\u00fade<\/h2>\n

PR Newswire<\/p>\n

S\u00c3O PAULO, 5 de janeiro de 2021<\/p>\n<\/div>\n

\nS\u00c3O PAULO, 5 de janeiro de 2021 \/PRNewswire\/ —\u00a0A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) anuncia hoje que o medicamento KALYDECO\u00ae (ivacaftor), indicado para portadores de fibrose c\u00edstica (FC), foi aprovado para ser reembolsado via Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS). Pacientes com FC com 6 anos de idade ou mais com uma das seguintes muta\u00e7\u00f5es gating<\/i> do gene regulador da condut\u00e2ncia transmembrana (CFTR<\/i>): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R<\/i> poder\u00e3o receber tratamento com ivacaftor de acordo com os termos anunciados no \u00faltimo dia 30 de dezembro no Di\u00e1rio Oficial da Uni\u00e3o (DOU). Diferente de outras op\u00e7\u00f5es de tratamento atualmente dispon\u00edveis no SUS, o ivacaftor (um medicamento conhecido como modulador de CFTR) tem como alvo a causa subjacente da FC. Os pacientes eleg\u00edveis s\u00e3o os primeiros na regi\u00e3o da Am\u00e9rica Latina a receberem o tratamento atrav\u00e9s do sistema p\u00fablico de sa\u00fade.<\/p>\n

Fibrose c\u00edstica \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara e que afeta a vida de aproximadamente 5.000 pessoas no Brasil. A FC \u00e9 uma doen\u00e7a multissist\u00eamica que afeta v\u00e1rios \u00f3rg\u00e3os, principalmente os pulm\u00f5es, e \u00e9 progressiva ao longo do tempo com mortalidade precoce; atualmente, cerca de 50% dos pacientes com FC no Brasil morrem antes dos 16 anos.<\/p>\n

Fernando Afonso<\/span>, Country Manager da Vertex Brasil, comenta: “A Vertex dedicou mais de 20 anos de pesquisa para alcan\u00e7ar o que antes se pensava imposs\u00edvel: desenvolver medicamentos que tratam a causa subjacente da FC. Estamos entusiasmados pois agora os pacientes eleg\u00edveis no Brasil podem iniciar o tratamento com ivacaftor. Agradecemos \u00e0s autoridades brasileiras por um di\u00e1logo construtivo e bem-sucedido e somos imensamente gratos pelos esfor\u00e7os das comunidades m\u00e9dicas e de FC em todo o mundo. A Vertex est\u00e1 pronta para trabalhar em estreita colabora\u00e7\u00e3o com os centros de refer\u00eancia para garantir o fornecimento do medicamento aos pacientes eleg\u00edveis o mais r\u00e1pido poss\u00edvel ap\u00f3s a incorpora\u00e7\u00e3o”.<\/p>\n

Com esta decis\u00e3o, o Brasil se junta a mais de 25 pa\u00edses que reconheceram o valor dos moduladores de CFTR para tratar a FC, fornecendo aos pacientes acesso sustent\u00e1vel \u00e0s terapias, incluindo Estados Unidos, Reino Unido, Alemanha, Fran\u00e7a, It\u00e1lia, Espanha, Austr\u00e1lia, Rep\u00fablica Tcheca, Pol\u00f4nia, Rom\u00eania, Eslov\u00e1quia, Eslov\u00eania, Dinamarca e Rep\u00fablica da Irlanda.<\/p>\n

Em novembro de 2020, o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade acatou \u00e0 recomenda\u00e7\u00e3o da Conitec de n\u00e3o reembolsar o medicamento ORKAMBI\u00ae (lumacaftor\/ivacaftor) via SUS. Lumacaftor\/ivacaftor \u00e9 outro modulador de CFTR, aprovado pela ANVISA em julho de 2018, indicado para pacientes eleg\u00edveis com FC de 6 anos de idade ou mais com a muta\u00e7\u00e3o mais comum, homozigoto para F508del. A Vertex submeteu uma apela\u00e7\u00e3o sobre essa decis\u00e3o com base na for\u00e7a das evid\u00eancias que enviou para avalia\u00e7\u00e3o e nas necessidades destes pacientes.<\/p>\n

“A Vertex est\u00e1 empenhada em trabalhar para garantir o acesso sustent\u00e1vel aos nossos medicamentos em todos os pa\u00edses, grupos et\u00e1rios e muta\u00e7\u00f5es, enquanto trabalhamos em dire\u00e7\u00e3o ao nosso objetivo de fornecer medicamentos para todas as pessoas com FC”, conclui Fernando Afonso<\/span>.<\/p>\n

Sobre FC
<\/b>A fibrose c\u00edstica (FC) \u00e9 uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara que afeta aproximadamente 75.000 pessoas no mundo todo. A FC \u00e9 uma doen\u00e7a progressiva e multissist\u00eamica que afeta os pulm\u00f5es, o f\u00edgado, o trato gastrointestinal, os seios da face, as gl\u00e2ndulas sudor\u00edparas, o p\u00e2ncreas e o trato reprodutivo e est\u00e1 relacionada a mortalidade precoce. A FC \u00e9 causada por uma prote\u00edna CFTR defeituosa e\/ou ausente, resultante de certas muta\u00e7\u00f5es no gene CFTR<\/i>. Embora existam diferentes muta\u00e7\u00f5es CFTR que podem causar a doen\u00e7a, a mais frequente \u00e9 a muta\u00e7\u00e3o F508del. Essas muta\u00e7\u00f5es, que podem ser determinadas por um teste de genotipagem, geram prote\u00ednas CFTR n\u00e3o funcionais e\/ou em pouca quantidade na superf\u00edcie da c\u00e9lula. A fun\u00e7\u00e3o defeituosa e\/ou a aus\u00eancia desta prote\u00edna resulta em fluxo insuficiente de sal e \u00e1gua para dentro e fora das c\u00e9lulas em v\u00e1rios \u00f3rg\u00e3os. Nos pulm\u00f5es, isso leva ao ac\u00famulo de muco anormalmente espesso que pode causar infec\u00e7\u00f5es pulmonares cr\u00f4nicas e perda progressiva da fun\u00e7\u00e3o pulmonar, que \u00e9 a principal causa de morte pela doen\u00e7a. A mediana da idade de sobrevida no Brasil \u00e9 estimada em cerca de 15 anos.[1]<\/p>\n

Sobre KALYDECO<\/b>\u00ae<\/sup>\u00a0(ivacaftor)
<\/b>KALYDECO\u00ae (ivacaftor) \u00e9 o primeiro medicamento registrado para tratar a causa subjacente da FC em pessoas com muta\u00e7\u00f5es espec\u00edficas no gene CFTR<\/i>. Conhecido como potenciador do CFTR, o ivacaftor \u00e9 um medicamento oral desenvolvido para manter as prote\u00ednas CFTR na superf\u00edcie celular abertas por mais tempo para melhorar o transporte de sal e \u00e1gua atrav\u00e9s da membrana celular, o que ajuda a hidratar e limpar o muco das vias a\u00e9reas.<\/p>\n

Sobre a Vertex
<\/b>A Vertex \u00e9 uma empresa global de biotecnologia que investe em inova\u00e7\u00e3o cient\u00edfica para criar medicamentos transformadores para pessoas com doen\u00e7as graves. A empresa possui v\u00e1rios medicamentos aprovados que tratam a causa subjacente da fibrose c\u00edstica (FC) – uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara com risco de vida – e possui v\u00e1rios programas cl\u00ednicos e de pesquisa sobre FC em andamento. Al\u00e9m da FC, a Vertex tem uma linha robusta de medicamentos em investiga\u00e7\u00e3o para outras doen\u00e7as graves, com uma vis\u00e3o profunda da biologia humana causal, incluindo dor, defici\u00eancia de alfa-1 antitripsina e doen\u00e7a renal mediada por APOL1. Al\u00e9m disso, a Vertex possui um pipeline em r\u00e1pida expans\u00e3o de terapias gen\u00e9ticas e celulares para doen\u00e7as como a anemia falciforme, beta talassemia, distrofia muscular de Duchenne e diabetes mellitus tipo 1.<\/p>\n

Fundada em 1989 em Cambridge, Massachusetts<\/span>, a sede global da Vertex est\u00e1 agora localizada no Innovation District de Boston<\/span> e sua sede internacional est\u00e1 em Londres, Reino Unido. Al\u00e9m disso, a empresa possui centros de pesquisa e desenvolvimento e escrit\u00f3rios comerciais na Am\u00e9rica do Norte, Europa, Austr\u00e1lia e Am\u00e9rica Latina. A Vertex \u00e9 consistentemente reconhecida como um dos melhores lugares para se trabalhar da ind\u00fastria, incluindo 11 anos consecutivos na lista de Melhores Empregadores da revista Science e melhor lugar para trabalhar pela igualdade LGBTQ pela Campanha de Direitos Humanos.<\/p>\n

1- REFRAFC ? Registro Brasileiro de Fibrose C\u00edstica, 2018
http:\/\/portalgbefc.org.br\/ckfinder\/userfiles\/files\/REBRAFC_2018.pdf<\/a><\/p>\n

FONTE Vertex Foundation<\/p>\n<\/div>\n

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