{"id":145955,"date":"2026-11-11T18:42:00","date_gmt":"2026-11-11T21:42:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/biomarin-apresenta-novos-dados-que-aprofundam-a-compreensao-sobre-o-tratamento-da-acondroplasia-e-da-hipocondroplasia-na-reuniao-anual-da-sociedade-americana-de-pesquisa-ossea-e-mineral\/"},"modified":"2026-11-11T18:42:00","modified_gmt":"2026-11-11T21:42:00","slug":"biomarin-apresenta-novos-dados-que-aprofundam-a-compreensao-sobre-o-tratamento-da-acondroplasia-e-da-hipocondroplasia-na-reuniao-anual-da-sociedade-americana-de-pesquisa-ossea-e-mineral","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/biomarin-apresenta-novos-dados-que-aprofundam-a-compreensao-sobre-o-tratamento-da-acondroplasia-e-da-hipocondroplasia-na-reuniao-anual-da-sociedade-americana-de-pesquisa-ossea-e-mineral\/","title":{"rendered":"BioMarin apresenta novos dados que aprofundam a compreens\u00e3o sobre o tratamento da acondroplasia e da hipocondroplasia na Reuni\u00e3o Anual da Sociedade Americana de Pesquisa \u00d3ssea e Mineral"},"content":{"rendered":"<p class=\"prntac\"><i>Nova an\u00e1lise destaca o impacto da vosoritida no crescimento do forame magno e da jun\u00e7\u00e3o craniocervical em crian\u00e7as com acondroplasia, incluindo beb\u00eas.<\/i><\/p>\n<p><span class=\"legendSpanClass\">S\u00c3O PAULO<\/span>, <span class=\"legendSpanClass\">11 de novembro de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ &#8212; A BioMarin anunciou novos dados de 13 estudos na Reuni\u00e3o Anual de 2026 da Sociedade Americana de Pesquisa \u00d3ssea e Mineral (ASBMR), em Boston, incluindo resultados de estudos com a vosoritida em crian\u00e7as com acondroplasia e hipocondroplasia. A empresa tamb\u00e9m divulgar\u00e1 dados de estudos sobre o medicamento experimental de a\u00e7\u00e3o prolongada BMN 333.<\/p>\n<p>Os dados incluem novos resultados encorajadores de exames de imagem, provenientes de uma an\u00e1lise post hoc de um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que avaliou o efeito da vosoritida no crescimento do forame magno e da jun\u00e7\u00e3o craniocervical em crian\u00e7as com acondroplasia, incluindo beb\u00eas.<\/p>\n<p>&#8220;Essas descobertas trazem novos e importantes insights sobre o efeito potencial da vosoritida nas dimens\u00f5es relacionadas ao crescimento do forame magno e da jun\u00e7\u00e3o craniocervical, regi\u00f5es do cr\u00e2nio envolvidas na compress\u00e3o cervicomedular e em complica\u00e7\u00f5es s\u00e9rias em crian\u00e7as com acondroplasia&#8221;, afirmou o Dr. Greg Friberg, vice-presidente executivo e diretor de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. &#8220;Os resultados tamb\u00e9m ressaltam o potencial que o tratamento com a vosoritida pode oferecer quando iniciado o mais cedo poss\u00edvel, momento em que pode ter o maior impacto. Juntamente com os dados adicionais que estamos apresentando sobre resist\u00eancia \u00f3ssea, alinhamento dos membros e nosso trabalho em andamento sobre a hipocondroplasia e medicamentos de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o, como o BMN 333, essas descobertas refletem a profundidade e a amplitude do nosso compromisso em compreender e melhorar os resultados para crian\u00e7as que vivem com displasias esquel\u00e9ticas.&#8221;<\/p>\n<p>A BioMarin submeteu recentemente \u00e0s autoridades sanit\u00e1rias dos Estados Unidos (FDA) e da Europa (EMA) pedidos para a inclus\u00e3o da hipocondroplasia como nova indica\u00e7\u00e3o terap\u00eautica. A submiss\u00e3o tamb\u00e9m est\u00e1 prevista junto a outras autoridades sanit\u00e1rias, incluindo a Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (ANVISA), no Brasil. Se aprovado, a <i>vosoritida<\/i> seria a primeira terapia direcionada para o tratamento da hipocondroplasia, com lan\u00e7amento previsto para 2027.<\/p>\n<p>Outros dados a serem apresentados na reuni\u00e3o incluem pesquisas sobre hipofosfatase, bem como os resultados do estudo ENERGY 3 de Fase 3 com o BMN 401 em crian\u00e7as de 1 a 12 anos com defici\u00eancia de ENPP1.<\/p>\n<p><b>Sobre a acondroplasia <\/b><\/p>\n<p>A acondroplasia, a forma mais comum de nanismo, \u00e9 caracterizada por uma desacelera\u00e7\u00e3o na convers\u00e3o de cartilagem em osso, causando baixa estatura e altera\u00e7\u00f5es na arquitetura dos ossos longos, coluna, face e base do cr\u00e2nio. \u00c9 causada por uma altera\u00e7\u00e3o no gene FGFR3, regulador negativo do crescimento \u00f3sseo.<\/p>\n<p>Mais de 80% das crian\u00e7as com acondroplasia t\u00eam pais de estatura m\u00e9dia e apresentam a condi\u00e7\u00e3o devido a muta\u00e7\u00e3o espont\u00e2nea. A incid\u00eancia mundial \u00e9 de cerca de 1 a cada 25.000 nascidos vivos. Vosoritida est\u00e1 sendo testado em crian\u00e7as com placas de crescimento ainda &#8220;abertas&#8221;, geralmente menores de 18 anos.<\/p>\n<p><b>Sobre a hipocondroplasia<\/b><\/p>\n<p>A hipocondroplasia \u00e9 uma displasia esquel\u00e9tica gen\u00e9tica rara, caracterizada por crescimento \u00f3sseo prejudicado, levando \u00e0 baixa estatura desproporcional e diferen\u00e7as esquel\u00e9ticas que podem afetar ossos longos, coluna e outras partes do esqueleto, podendo impactar o funcionamento f\u00edsico e a qualidade de vida geral. A condi\u00e7\u00e3o apresenta um espectro cl\u00ednico amplo e vari\u00e1vel e pode estar associada a complica\u00e7\u00f5es ortop\u00e9dicas, neurol\u00f3gicas e do neurodesenvolvimento, que podem impactar o funcionamento f\u00edsico e a qualidade de vida.At\u00e9 o momento, n\u00e3o h\u00e1 medicamentos aprovados pelas ag\u00eancias reguladoras norte-americana (Food and Drug Administration &#8211; FDA), europeia (European Medicines Agency &#8211; EMA) ou brasileira (Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria &#8211; ANVISA) para o tratamento da hipocondroplasia.<\/p>\n<p><b>Sobre a vosoritida<\/b><\/p>\n<p>A vosoritida est\u00e1 aprovada nos EUA, Jap\u00e3o e Austr\u00e1lia para aumentar o crescimento linear em crian\u00e7as com acondroplasia de todas as idades e cujas ep\u00edfises estejam abertas. Na Uni\u00e3o Europeia, vosoritida \u00e9 indicada para o tratamento da acondroplasia em crian\u00e7as a partir de 4 meses de idade cujas ep\u00edfises n\u00e3o estejam fechadas, conforme confirmado por testes gen\u00e9ticos apropriados. No Brasil, vosoritida \u00e9 aprovada pela Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (ANVISA) para o tratamento da acondroplasia em pacientes a partir de 6 meses de idade e cujas ep\u00edfises n\u00e3o est\u00e3o fechadas. O diagn\u00f3stico de acondroplasia deve ser confirmado por teste gen\u00e9tico apropriado. Para informa\u00e7\u00f5es sobre o medicamento, consulte a bula atualmente aprovada pela Anvisa.<\/p>\n<p>O uso de vosoritida para o tratamento da hipocondroplasia ainda n\u00e3o foi aprovado por nenhuma ag\u00eancia regulat\u00f3ria.<\/p>\n<p><b>Sobre a BioMarin<\/b><\/p>\n<p>A BioMarin \u00e9 l\u00edder global em biotecnologia para doen\u00e7as raras, focada no desenvolvimento de medicamentos para pessoas que vivem com condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas. Fundada em 1997 e baseada em San Rafael, Calif\u00f3rnia, a empresa tem um hist\u00f3rico comprovado de inova\u00e7\u00e3o, com nove terapias comerciais desenvolvidas, sendo seis dispon\u00edveis no Brasil e um forte portf\u00f3lio cl\u00ednico e pr\u00e9-cl\u00ednico em investiga\u00e7\u00e3o. Usando uma abordagem diferenciada para a descoberta e o desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ci\u00eancia gen\u00e9tica, buscando medicamentos inovadores que tenham um impacto profundo nos pacientes. Para saber mais, visite <a href=\"http:\/\/www.biomarin.com.br\/\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">www.biomarin.com.br<\/a> <\/p>\n<p>img alt=&#8221;&#8221; src=&#8221;https:\/\/rt.prnewswire.com\/rt.gif?NewsItemId=PT94582&amp;Transmission_Id=202611111628PR_NEWS_LATAM____PT94582&amp;DateId=20261111&#8243; style=&#8221;border:0px; width:1px; height:1px;&#8221; \/&gt;<\/p>\n<p><strong>T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Sa\u00fade\/Hospitais, Biotecnologia<\/p>\n<p>A <b>OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da <b>OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da <b>PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Nova an\u00e1lise destaca o impacto da vosoritida no crescimento do forame magno e da jun\u00e7\u00e3o craniocervical em crian\u00e7as com acondroplasia, incluindo beb\u00eas. 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