{"id":141324,"date":"2026-10-01T17:13:00","date_gmt":"2026-10-01T20:13:00","guid":{"rendered":""},"modified":"2026-10-01T17:13:00","modified_gmt":"2026-10-01T20:13:00","slug":"ministerio-da-saude-nega-recurso-administrativo-e-mantem-a-decisao-de-nao-incorporar-no-sus-o-unico-medicamento-aprovado-no-brasil-para-o-tratamento-da-forma-mais-comum-de-nanismo-a-acondroplasia-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/ministerio-da-saude-nega-recurso-administrativo-e-mantem-a-decisao-de-nao-incorporar-no-sus-o-unico-medicamento-aprovado-no-brasil-para-o-tratamento-da-forma-mais-comum-de-nanismo-a-acondroplasia-2\/","title":{"rendered":"Minist\u00e9rio da Sa\u00fade nega recurso administrativo e mant\u00e9m a decis\u00e3o de n\u00e3o incorporar no SUS o \u00fanico medicamento aprovado no Brasil para o tratamento da forma mais comum de nanismo, a acondroplasia"},"content":{"rendered":"
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S\u00c3O PAULO<\/span>, 1 de outubro de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin, biofarmac\u00eautica global focada no desenvolvimento de terapias inovadoras para doen\u00e7as gen\u00e9ticas raras, informa que, em 24 de setembro de 2026 foi publicada no Di\u00e1rio Oficial da Uni\u00e3o (DOU)<\/a> a negativa do Ministro da Sa\u00fade em rela\u00e7\u00e3o ao recurso administrativo que pleiteava a revis\u00e3o sobre a decis\u00e3o da Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (Conitec) de n\u00e3o incorpora\u00e7\u00e3o da vosoritida ao Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS) para o tratamento de acondroplasia em crian\u00e7as a partir de seis meses de idade e cujas placas de crescimento n\u00e3o est\u00e3o fechadas.<\/p>\n

Entenda o processo. Em mar\u00e7o, a Conitec, respons\u00e1vel por avaliar a incorpora\u00e7\u00e3o de novas tecnologias no SUS, emitiu recomenda\u00e7\u00e3o preliminar negativa \u00e0 inclus\u00e3o do medicamento vosoritida no SUS para o tratamento da acondroplasia – e abriu uma consulta p\u00fablica (CP) para ouvir a opini\u00e3o da sociedade a respeito da disponibiliza\u00e7\u00e3o do medicamento. A CP n\u00ba12 obteve 14.266 contribui\u00e7\u00f5es em 20 dias corridos. De acordo com o ranking da Conitec, foi uma das maiores CP (em rela\u00e7\u00e3o ao n\u00famero de contribui\u00e7\u00f5es)<\/a> – uma das mais expressivas mobiliza\u00e7\u00f5es sociais j\u00e1 observadas em processos de participa\u00e7\u00e3o relacionados \u00e0 incorpora\u00e7\u00e3o de tecnologias em sa\u00fade no Brasil.<\/p>\n

Tr\u00eas meses depois, em junho, a Conitec emitiu recomenda\u00e7\u00e3o final desfavor\u00e1vel \u00e0 incorpora\u00e7\u00e3o do medicamento vosoritida no SUS. Ap\u00f3s a recomenda\u00e7\u00e3o ter sido convertida em decis\u00e3o pela Secretaria de Ci\u00eancia, Tecnologia e Inova\u00e7\u00e3o em Sa\u00fade (SCTIE), a BioMarin apresentou, em julho, um recurso administrativo, medida prevista na legisla\u00e7\u00e3o aplic\u00e1vel, que visava a revis\u00e3o dessa decis\u00e3o, mas o pedido de reconsidera\u00e7\u00e3o foi indeferido.<\/p>\n

“A interposi\u00e7\u00e3o do recurso buscou construir um caminho de di\u00e1logo para o principal obst\u00e1culo que ainda n\u00e3o havia sido superado, referente \u00e0 capacidade econ\u00f4mica de incorpora\u00e7\u00e3o da terapia. Apesar do resultado desfavor\u00e1vel, nossa dedica\u00e7\u00e3o \u00e0 comunidade de acondroplasia no Brasil permanece inabal\u00e1vel. Seguiremos firmes e totalmente dispostos a manter um di\u00e1logo construtivo com todas as inst\u00e2ncias de sa\u00fade para encontrar solu\u00e7\u00f5es efetivas”, afirma Jos\u00e9 Thomaz, gerente geral da BioMarin no Brasil.<\/p>\n

Vosoritida \u00e9 o \u00fanico tratamento medicamentoso aprovado no Brasil para crian\u00e7as com acondroplasia. O medicamento atua diretamente no mecanismo da condi\u00e7\u00e3o e est\u00e1 aprovado pelas principais ag\u00eancias regulat\u00f3rias do mundo, incluindo Europa, EUA, Jap\u00e3o e Austr\u00e1lia, todas contemplando a indica\u00e7\u00e3o desde os primeiros meses de vida. Milhares de crian\u00e7as em mais de 50 pa\u00edses j\u00e1 recebem o tratamento.<\/p>\n

A acondroplasia \u00e9 uma doen\u00e7a rara que afeta os ossos e a cartilagem. A despropor\u00e7\u00e3o dos membros pode resultar em desafios di\u00e1rios e as limita\u00e7\u00f5es de mobilidade, somadas \u00e0s dores e \u00e0 fadiga, dificultam atividades simples. O especialista Wagner Baratela, m\u00e9dico geneticista, refor\u00e7a a import\u00e2ncia do tratamento. “Existe uma urg\u00eancia de tratar. As complica\u00e7\u00f5es da doen\u00e7a v\u00e3o muito al\u00e9m da quest\u00e3o da altura. At\u00e9 pouco tempo atr\u00e1s, os pacientes n\u00e3o tinham tratamento medicamentoso. Felizmente, hoje a realidade \u00e9 outra. Temos uma terapia aprovada pela Anvisa, com perfil de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia amplamente documentado, que muda o curso natural da acondroplasia. Mas \u00e9 preciso ter acesso pelo SUS”.<\/p>\n

Posicionamento da comunidade de pacientes<\/b><\/p>\n

“Essa negativa da pasta \u00e9 frustrante. Contudo, embora a decis\u00e3o administrativa encerre esta etapa, nosso compromisso e determina\u00e7\u00e3o permanecem firmes. Continuaremos trabalhando com empenho para assegurar os direitos, a sa\u00fade e o amplo acesso aos tratamentos para todas as pessoas com nanismo no Brasil”, declara Kenia Rio, presidente da Associa\u00e7\u00e3o Nanismo Brasil (Annabra).<\/p>\n

A presidente do Instituto Nacional de Nanismo (INN) refor\u00e7a a import\u00e2ncia do tratamento. “A acondroplasia \u00e9 uma doen\u00e7a rara que precisa ser tratada com urg\u00eancia. Quem tem a condi\u00e7\u00e3o, n\u00e3o pode esperar. O medicamento em quest\u00e3o \u00e9 o \u00fanico aprovado no Brasil. Ele representa uma oportunidade \u00fanica para transformar o futuro de quem convive com a doen\u00e7a. N\u00e3o estamos falando de um ganho est\u00e9tico, mas de um avan\u00e7o funcional transformador: al\u00edvio das dores, mais independ\u00eancia nas tarefas di\u00e1rias e uma melhoria real na qualidade de vida dessas crian\u00e7as “, afirma Juliana Yamin.<\/p>\n

Saiba mais sobre a acondroplasia: <\/b>com incid\u00eancia de 1 a cada 25 mil nascidos vivos,[1]<\/sup><\/sup> a acondroplasia \u00e9 uma condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica grave e progressiva, causada por uma muta\u00e7\u00e3o no gene FGFR3.[2]<\/sup><\/sup> Considerada a causa mais comum de nanismo desproporcional, ela causa baixa estatura, com pernas e bra\u00e7os mais curtos que o tronco, sinal mais vis\u00edvel da doen\u00e7a. Al\u00e9m disso, a condi\u00e7\u00e3o pode causar diversas complica\u00e7\u00f5es multissist\u00eamicas, que em alguns casos requerem interven\u00e7\u00f5es cir\u00fargicas invasivas, como a descompress\u00e3o da medula espinhal. Outros desafios di\u00e1rios desses indiv\u00edduos podem ser realizar as atividades do dia a dia de forma independente, como caminhar dist\u00e2ncias mais longas, vestir-se, tomar banho, entre outras.[3]<\/sup><\/sup>,[4]<\/sup><\/sup><\/p>\n

Sobre a BioMarin<\/b><\/p>\n

A BioMarin \u00e9 l\u00edder global em biotecnologia para doen\u00e7as raras, focada no desenvolvimento de medicamentos para pessoas que vivem com condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas. Fundada em 1997 e baseada em San Rafael, Calif\u00f3rnia, a empresa tem um hist\u00f3rico comprovado de inova\u00e7\u00e3o, com nove terapias comerciais desenvolvidas, sendo seis dispon\u00edveis no Brasil e um forte portf\u00f3lio cl\u00ednico e pr\u00e9-cl\u00ednico em investiga\u00e7\u00e3o. Usando uma abordagem diferenciada para a descoberta e o desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ci\u00eancia gen\u00e9tica, buscando medicamentos inovadores que tenham um impacto profundo nos pacientes. Para saber mais, visitewww.biomarin.com.br<\/a> <\/p>\n

Refer\u00eancias <\/b><\/p>\n

[1]<\/sup><\/sup> Al-Saleem A, Al-Jobair A. Achondroplasia: Craniofacial manifestations and considerations in dental management. The Saudi Dental Journal. https:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/pmc\/articles\/PMC3804960\/<\/a>. Published October 2010.<\/p>\n

[2]<\/sup><\/sup> Hoover-Fong J, Cheung MS, Fano V, et al. Lifetime impact of achondroplasia: Current evidence and perspectives on the natural history. ScienceDirect. https:\/\/www.sciencedirect.com\/science\/article\/pii\/S875632822100034X?via%3Dihub<\/a> Published February 3, 2021.<\/p>\n

[3]<\/sup><\/sup> Legare JM. Achondroplasia. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al, eds. GeneReviews\u00ae [Internet]. University of Washington, Seattle; 12 de outubro de 1998 [atualizado em 11 de maio de 2023].<\/p>\n

[4] <\/sup><\/sup>Hoover-Fong JE, Alade AY, Hashmi SS, et al. Achondroplasia Natural History Study (CLARITY): a multicenter retrospective cohort study of achondroplasia in the United States. Nature News. https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41436-021-01165-2<\/a>. Published May 18, 2021. Accessed July 7, 2021<\/p>\n

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\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/ministerio-da-saude-nega-recurso-administrativo-e-mantem-a-decisao-de-nao-incorporar-no-sus-o-unico-medicamento-aprovado-no-brasil-para-o-tratamento-da-forma-mais-comum-de-nanismo-a-acondroplasia-302896451.html<\/a><\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/div>\n

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T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Produtos Farmac\u00eauticos, Sa\u00fade\/Hospitais, Biotecnologia<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"S\u00c3O PAULO, 1 de outubro de 2026 \/PRNewswire\/ — A BioMarin, biofarmac\u00eautica global focada no desenvolvimento de terapias inovadoras para doen\u00e7as gen\u00e9ticas raras, informa que, em 24 de","protected":false},"author":1,"featured_media":141325,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[2377,14013,14015,14014],"class_list":["post-141324","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewswire","tag-a-biomarin","tag-biofarmaceutica-global-focada-no-desenvolvimento-de-terapias-inovadoras-para-doencas-geneticas-raras","tag-em-24-de-setembro-de-2026-foi-publicada-no-diario-of","tag-informa-que"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/141324","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=141324"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/141324\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/141325"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=141324"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=141324"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=141324"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}