A tecnologia da empresa <\/i>Alnylam Pharmaceuticals, que explora o processo de RNA de interfer\u00eancia, \u00e9 capaz de viabilizar o desenvolvimento de tratamentos que atuam na causa da doen\u00e7a. <\/i><\/p>\n
Refer\u00eancias: \u00b9 Sim\u00f5es MV et al. Posicionamento sobre Diagn\u00f3stico e Tratamento da Amiloidose Card\u00edaca – 2021. Arq Bras Cardiol. 2021;117(3):561-598.<\/i><\/p>\n
S\u00c3O PAULO<\/span>, 25 de setembro de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ — O Brasil pode ter acesso a tratamentos de sa\u00fade eficazes para diversas doen\u00e7as raras o que, no futuro, pode representar um importante avan\u00e7o em diversas patologias consideradas prevalentes, entre elas cardiovasculares, dist\u00farbios hemorr\u00e1gicos e doen\u00e7as neurol\u00f3gicas, como a doen\u00e7a de Alzheimer. Trata-se de medicamentos que atuam sobre o processo de RNA de Interfer\u00eancia (RNAi), ganhador do Pr\u00eamio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2006 e com um potencial real de tornar mais espec\u00edfico o tratamento de v\u00e1rias doen\u00e7as.<\/p>\n Essa tecnologia explora a via de RNAi, um processo celular natural de silenciamento de genes, e representa uma das fronteiras mais promissoras e de r\u00e1pido avan\u00e7o no desenvolvimento de medicamentos. Possibilita uma mudan\u00e7a de paradigma terap\u00eautico ao atuar na origem molecular.<\/p>\n Este silenciamento g\u00eanico permite reduzir a produ\u00e7\u00e3o de prote\u00ednas que, quando defeituosas ou produzidas em excesso, causam danos progressivos ao organismo. Desta forma, promove uma interven\u00e7\u00e3o direcionada. “\u00c9 importante ressaltar que se trata de uma terapia de precis\u00e3o que n\u00e3o atua diretamente sobre os genes do nosso DNA e seu efeito \u00e9 revers\u00edvel quando o tratamento \u00e9 interrompido”, diz Raphael Sayegh, Diretor M\u00e9dico da Alnylam no Brasil.<\/p>\n A Alnylam Pharmaceuticals, empresa l\u00edder no desenvolvimento e comercializa\u00e7\u00e3o de terapias de RNAi. Ela vem trabalhando para ampliar o acesso a essa tecnologia, como a amiloidose, uma condi\u00e7\u00e3o presente no Brasil.<\/p>\n A vutrisirana s\u00f3dica, uma das terapias RNAi aprovadas no Brasil para o tratamento da amiloidose por transtirretina, est\u00e1 em an\u00e1lise pela Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias (Conitec) no Sistema \u00danico de Sa\u00fade e, se incorporada, poder\u00e1 representar uma conquista importante. “Nosso objetivo \u00e9 que os pacientes brasileiros tenham acesso a essa nova classe de medicamentos, que j\u00e1 est\u00e1 dispon\u00edvel em muitos pa\u00edses globalmente. A vutrisirana representa um grande avan\u00e7o no manejo dos pacientes acometi com amiloidose por transtirretina”, afirma Renan Rosa, Gerente Geral da Alnylam no Brasil.<\/p>\n “A vutrisirana atua reduzindo os n\u00edveis de transtirretina, prote\u00edna respons\u00e1vel pela forma\u00e7\u00e3o das fibrilas amiloides que provocam aos sintomas da amiloidose por transtirretina. De acordo com os achados dos estudos cl\u00ednicos, os pacientes interromperam ou at\u00e9 mesmo reverteram a polineuropatia, reduziram a mortalidade e melhoram na qualidade de vida com o tratamento”, afirma Raphael Sayegh, Diretor M\u00e9dico da Alnylam no Brasil.<\/p>\n A tecnologia RNA de interfer\u00eancia (RNAi) vem consolidando seu papel como uma plataforma terap\u00eautica inovadora no tratamento de doen\u00e7as como a amiloidose heredit\u00e1ria mediada por transtirretina (hATTR), uma condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica progressiva, incapacitante e potencialmente fatal.<\/p>\n Estima-se que cerca de 500 mil pessoas sejam afetadas no mundo, sendo o Brasil uma regi\u00e3o end\u00eamica. Apesar de sua gravidade, o diagn\u00f3stico ainda ocorre tardiamente. Nos pacientes com acometimento card\u00edaco (ATTR-CM), esse atraso tamb\u00e9m \u00e9 relevante e o progn\u00f3stico \u00e9 grave,a sobrevida mediana ap\u00f3s o diagn\u00f3stico \u00e9 de apenas 3,6 anos. \u00b9 “Infelizmente, ainda \u00e9 comum recebermos pacientes em fases mais avan\u00e7adas da doen\u00e7a, nos quais os tratamentos dispon\u00edveis n\u00e3o apresentam efic\u00e1cia satisfat\u00f3ria. Mesmo entre aqueles que acompanhamos ao longo do tempo, muitos tamb\u00e9m acabam apresentando evolu\u00e7\u00e3o da doen\u00e7a e precisando de novas alternativas terap\u00eauticas”, afirma o neurologista Dr. Paulo Sgobbi.<\/p>\n Enquanto as terapias g\u00eanicas atuam diretamente no DNA, as terapias de RNAi atuam em um passo posterior do fluxo da express\u00e3o g\u00eanica. Elas n\u00e3o alteram o gene em si, mas promovem a degrada\u00e7\u00e3o do RNA mensageiro (RNAm). Ao eliminar o RNAm, as terapias de RNAi interrompem a produ\u00e7\u00e3o da prote\u00edna correspondente, resultando em silenciamento da express\u00e3o g\u00eanica, revers\u00edvel e sem modificar o DNA.<\/p>\n img alt=”” src=”https:\/\/rt.prnewswire.com\/rt.gif?NewsItemId=PT55650&Transmission_Id=202609251722PR_NEWS_LATAM____PT55650&DateId=20260925″ style=”border:0px; width:1px; height:1px;” \/><\/p>\n T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Pesquisa, Enquetes e Estudos, Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Sa\u00fade\/Hospitais, Computador\/Eletr\u00f4nica<\/p>\n A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"A tecnologia da empresa Alnylam Pharmaceuticals, que explora o processo de RNA de interfer\u00eancia, \u00e9 capaz de viabilizar o desenvolvimento de tratamentos que atuam na causa da doen\u00e7a. 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