Dados detalhados do estudo de Fase 3 CANOPY-HCH-3 em crian\u00e7as com hipocondroplasia tamb\u00e9m foram apresentados no Encontro Anual da Sociedade Europeia de Endocrinologia Pedi\u00e1trica (ESPE) de 2026.<\/i><\/p>\n
Vosoritida demonstrou melhorias estatisticamente significativas em v\u00e1rios indicadores de crescimento, incluindo velocidade de crescimento anual, altura em p\u00e9, escore Z de altura e envergadura.<\/i><\/p>\n
S\u00c3O PAULO<\/span>, 18 de setembro de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin anuncia novos dados do estudo de Fase 3 CANOPY-HCH-3, que avalia vosoritida em crian\u00e7as com hipocondroplasia, publicados do New England Journal of Medicine (NEJM) Evidence e apresentados no Encontro Anual da Sociedade Europeia de Endocrinologia Pedi\u00e1trica (ESPE) de 2026. Os dados inclu\u00edram novos resultados sobre os benef\u00edcios observados em crian\u00e7as que receberam vosoritida, incluindo melhorias estatisticamente significativas na velocidade de crescimento anual (VCA), altura em p\u00e9, escore Z de altura e envergadura ap\u00f3s 52 semanas de tratamento, com resultados de seguran\u00e7a consistentes com o perfil estabelecido de vosoritida na acondroplasia.<\/p>\n O estudo CANOPY-HCH-3 demonstrou que o tratamento com vosoritida resultou em uma melhora estatisticamente significativa da VCA em compara\u00e7\u00e3o ao placebo ap\u00f3s 52 semanas, atingindo o desfecho prim\u00e1rio do estudo (diferen\u00e7a m\u00e9dia ajustada [LS] de 2,33 cm\/ano; p < 0,0001). As crian\u00e7as tratadas com vosoritida tamb\u00e9m apresentaram resultados significativos na altura em p\u00e9 (diferen\u00e7a m\u00e9dia ajustada de 2,35 cm; p < 0,0001); no escore Z de altura (diferen\u00e7a m\u00e9dia ajustada de 0,39 escore de desvio padr\u00e3o; p < 0,0001) e na envergadura (diferen\u00e7a m\u00e9dia ajustada de 1,03 cm; p = 0,0082) em compara\u00e7\u00e3o ao placebo. As crian\u00e7as tratadas com vosoritida tamb\u00e9m demonstraram desfechos relacionados \u00e0 qualidade de vida tamb\u00e9m foram avaliados, e o acompanhamento continuar\u00e1 para melhor caracterizar o impacto do tratamento nesses aspectos ao longo do tempo. O perfil geral de seguran\u00e7a foi consistente com estudos anteriores com vosoritida, sendo a maioria dos eventos adversos relatados como leves, sem a identifica\u00e7\u00e3o de eventos adversos graves relacionados ao tratamento.<\/p>\n “Esses resultados, apresentados em detalhes pela primeira vez, oferecem um panorama abrangente do impacto de vosoritida em diversos indicadores de crescimento em crian\u00e7as com hipocondroplasia”, afirma o Dr. Greg Friberg, vice-presidente executivo e diretor de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. Baseados nesse conjunto convincente de evid\u00eancias, enviamos esses dados ao FDA com o objetivo de obter a aprova\u00e7\u00e3o do primeiro medicamento para crian\u00e7as com hipocondroplasia.”<\/p>\n “A hipocondroplasia pode afetar o crescimento, a fun\u00e7\u00e3o f\u00edsica e a vida cotidiana da crian\u00e7a, e as fam\u00edlias frequentemente enfrentam desafios \u00fanicos ao apoiar o desenvolvimento de seus filhos”, afirma o Dr. Andrew Dauber, investigador principal do estudo e chefe do Departamento de Endocrinologia do Children’s National, em Washington, D.C. “As mudan\u00e7as que observamos na velocidade de crescimento anual e na envergadura dos bra\u00e7os fornecem evid\u00eancias encorajadoras de como as crian\u00e7as com hipocondroplasia responderam ao tratamento ao longo do estudo. Essas descobertas aprofundam nossa compreens\u00e3o da condi\u00e7\u00e3o, ao mesmo tempo em que refor\u00e7am o potencial de vosoritida como o primeiro medicamento direcionado especificamente para crian\u00e7as com hipocondroplasia.”<\/p>\n A BioMarin recentemente submeteu seu Pedido Complementar de Registro de Novo Medicamento (sNDA) \u00e0 Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para a aprova\u00e7\u00e3o de vosoritida no tratamento da hipocondroplasia e est\u00e1 em dia com os processos junto \u00e0 Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) e outras autoridades regionais de sa\u00fade. Se aprovado, vosoritida ser\u00e1 a primeira terapia direcionada para o tratamento da hipocondroplasia, com potencial lan\u00e7amento previsto para 2027 nos EUA e na Europa.<\/p>\n Sobre a hipocondroplasia<\/b><\/p>\n A hipocondroplasia \u00e9 uma displasia esquel\u00e9tica gen\u00e9tica rara, caracterizada por crescimento \u00f3sseo prejudicado, levando \u00e0 baixa estatura desproporcional e diferen\u00e7as esquel\u00e9ticas que podem afetar ossos longos, coluna e outras partes do esqueleto, podendo impactar o funcionamento f\u00edsico e a qualidade de vida geral. A condi\u00e7\u00e3o apresenta um espectro cl\u00ednico amplo e vari\u00e1vel e pode estar associada a complica\u00e7\u00f5es ortop\u00e9dicas, neurol\u00f3gicas e do neurodesenvolvimento, que podem impactar o funcionamento f\u00edsico e a qualidade de vida.At\u00e9 o momento, n\u00e3o h\u00e1 medicamentos aprovados pelas ag\u00eancias reguladoras norte-americana (Food and Drug Administration – FDA), europeia (European Medicines Agency – EMA) ou brasileira (Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria – ANVISA) para o tratamento da hipocondroplasia.<\/p>\n Sobre a vosoritida<\/b><\/p>\n A vosoritida est\u00e1 aprovada nos EUA, Jap\u00e3o e Austr\u00e1lia para aumentar o crescimento linear em crian\u00e7as com acondroplasia de todas as idades e cujas ep\u00edfises estejam abertas. Na Uni\u00e3o Europeia, vosoritida \u00e9 indicada para o tratamento da acondroplasia em crian\u00e7as a partir de 4 meses de idade cujas ep\u00edfises n\u00e3o estejam fechadas, conforme confirmado por testes gen\u00e9ticos apropriados. No Brasil, vosoritida \u00e9 aprovada pela ANVISA para o tratamento da acondroplasia em pacientes a partir de 6 meses de idade e cujas ep\u00edfises n\u00e3o est\u00e3o fechadas. O diagn\u00f3stico de acondroplasia deve ser confirmado por teste gen\u00e9tico apropriado. Para informa\u00e7\u00f5es sobre o medicamento, consulte a bula atualmente aprovada pela Anvisa.<\/p>\n O uso de vosoritida para o tratamento da hipocondroplasia ainda n\u00e3o foi aprovado por nenhuma ag\u00eancia regulat\u00f3ria.<\/p>\n Sobre a BioMarin<\/b><\/p>\n A BioMarin \u00e9 l\u00edder global em biotecnologia para doen\u00e7as raras, focada no desenvolvimento de medicamentos para pessoas que vivem com condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas. Fundada em 1997 e baseada em San Rafael, Calif\u00f3rnia, a empresa tem um hist\u00f3rico comprovado de inova\u00e7\u00e3o, com nove terapias comerciais desenvolvidas, sendo seis dispon\u00edveis no Brasil e um forte portf\u00f3lio cl\u00ednico e pr\u00e9-cl\u00ednico em investiga\u00e7\u00e3o. Usando uma abordagem diferenciada para a descoberta e o desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ci\u00eancia gen\u00e9tica, buscando medicamentos inovadores que tenham um impacto profundo nos pacientes. Para saber mais, visite www.biomarin.com.br<\/a> <\/p>\n