{"id":132670,"date":"2026-07-01T17:42:00","date_gmt":"2026-07-01T20:42:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/skyhawk-therapeutics-divulga-os-resultados-dos-subcomponentes-do-cuhdrs-apos-doze-meses-de-seu-ensaio-clinico-de-fase-1-2-com-o-sky-0515-na-doenca-de-huntington\/"},"modified":"2026-07-01T17:42:00","modified_gmt":"2026-07-01T20:42:00","slug":"skyhawk-therapeutics-divulga-os-resultados-dos-subcomponentes-do-cuhdrs-apos-doze-meses-de-seu-ensaio-clinico-de-fase-1-2-com-o-sky-0515-na-doenca-de-huntington","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/skyhawk-therapeutics-divulga-os-resultados-dos-subcomponentes-do-cuhdrs-apos-doze-meses-de-seu-ensaio-clinico-de-fase-1-2-com-o-sky-0515-na-doenca-de-huntington\/","title":{"rendered":"Skyhawk Therapeutics divulga os resultados dos subcomponentes do cUHDRS ap\u00f3s doze meses de seu ensaio cl\u00ednico de Fase 1\/2 com o SKY-0515 na doen\u00e7a de Huntington"},"content":{"rendered":"\n
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Os resultados aos doze meses mostraram tend\u00eancias favor\u00e1veis e consistentes para os participantes que receberam SKY-0515 em todos os quatro subcomponentes do cUHDRS, incluindo Capacidade Funcional Total (TFC), Escore Motor Total (TMS), Teste de Modalidades de S\u00edmbolos e D\u00edgitos (SDMT) e Teste de Leitura de Palavras de Stroop (SWRT)<\/i><\/p>\n

A Skyhawk tamb\u00e9m divulga dados da pesquisa sobre a melhora da doen\u00e7a, com base nas Impress\u00f5es Gerais do M\u00e9dico e do Paciente (CGI e PGI), que mostram que, aos doze meses, nenhum m\u00e9dico ou paciente avaliou a progress\u00e3o da doen\u00e7a — todos observaram estabiliza\u00e7\u00e3o ou melhora da doen\u00e7a<\/i><\/p>\n

BOSTON<\/span>, 1\u00ba de julho de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ — A Skyhawk Therapeutics, Inc.,<\/u><\/a> uma empresa de biotecnologia em fase cl\u00ednica que desenvolve novas terapias com mol\u00e9culas pequenas destinadas a modular alvos de RNA, anuncia dados dos subcomponentes do cUHDRS provenientes da an\u00e1lise intermedi\u00e1ria de doze meses dos dados de seu ensaio cl\u00ednico de Fase 1\/2 que avalia o SKY-0515, um tratamento experimental oral para a doen\u00e7a de Huntington (DH).<\/p>\n

\n\"Fonte:<\/a><\/p>\n<\/div>\n

Os dados de doze meses, apresentados na Academia Europeia de Neurologia, mostram tend\u00eancias favor\u00e1veis e consistentes para os participantes do estudo com o SKY-0515 em todos os subcomponentes da cUHDRS, incluindo a Capacidade Funcional Total (TFC), o Escore Motor Total (TMS), o Teste de Modalidades de S\u00edmbolos e D\u00edgitos (SDMT) e o Teste de Leitura de Palavras de Stroop (SWRT).<\/p>\n

Aos doze meses, os participantes que receberam SKY-0515 demonstraram altera\u00e7\u00e3o m\u00e9dia favor\u00e1vel da pontua\u00e7\u00e3o basal do TFC de +0,07, em compara\u00e7\u00e3o com uma piora esperada de -0,87 pontos das an\u00e1lises ponderadas pela pontua\u00e7\u00e3o de propens\u00e3o que usam conjuntos de dados de hist\u00f3ria natural Enroll-HD.<\/p>\n

Aos doze meses, os participantes que receberam SKY-0515 demonstraram altera\u00e7\u00e3o m\u00e9dia favor\u00e1vel do escore TMS basal de -2,00, em compara\u00e7\u00e3o com uma piora esperada de 2,21 pontos das an\u00e1lises ponderadas pelo escore de propens\u00e3o que usam conjuntos de dados de hist\u00f3ria natural Enroll-HD.<\/p>\n

Aos doze meses, os participantes que receberam SKY-0515 demonstraram estabiliza\u00e7\u00e3o favor\u00e1vel da mudan\u00e7a m\u00e9dia do escore inicial do SDMT de -0,19, em compara\u00e7\u00e3o com uma piora esperada de -1,78 pontos das an\u00e1lises ponderadas pelo escore de propens\u00e3o que usam conjuntos de dados de hist\u00f3ria natural Enroll-HD.<\/p>\n

Aos doze meses, os participantes que receberam SKY-0515 demonstraram altera\u00e7\u00e3o m\u00e9dia favor\u00e1vel da pontua\u00e7\u00e3o de SWRT basal de +3,44, em compara\u00e7\u00e3o com uma piora esperada de -3,13 pontos das an\u00e1lises ponderadas pela pontua\u00e7\u00e3o de propens\u00e3o que usam conjuntos de dados de hist\u00f3ria natural Enroll-HD.<\/p>\n

A Skyhawk tamb\u00e9m divulgou hoje dados provis\u00f3rios da pesquisa sobre a melhora da doen\u00e7a, com base na Impress\u00e3o Global do M\u00e9dico e do Paciente (CGI e PGI), avaliada por m\u00e9dicos ou seus participantes ao longo de doze meses. Entre os participantes com DH para os quais se previa que a doen\u00e7a de Huntington causasse um agravamento consider\u00e1vel ao longo de doze meses, nenhum m\u00e9dico ou participante avaliou qualquer agravamento aos doze meses, e 65% dos participantes e 50% dos m\u00e9dicos avaliaram que havia ocorrido uma melhora.<\/p>\n

O tratamento com SKY-0515 resultou em redu\u00e7\u00f5es dependentes da dose na prote\u00edna huntingtina mutante (mHTT) no sangue de at\u00e9 69%, bem como redu\u00e7\u00f5es no mRNA de PMS1 de at\u00e9 26%. A huntingtina mutante \u00e9 a principal prote\u00edna respons\u00e1vel pela patologia da DH, enquanto a PMS1 \u00e9 um dos principais impulsionadores da expans\u00e3o da repeti\u00e7\u00e3o som\u00e1tica de CAG associada \u00e0 progress\u00e3o da doen\u00e7a.<\/p>\n

“Temos o prazer de compartilhar esses dados de subcomponentes interessantes de nossas avalia\u00e7\u00f5es cUHDRS, incluindo dados de TFC e TMS sobre capacidade funcional e motora e dados de teste cognitivo SDMT e SWRT”, disse Sergey Paushkin, chefe de P&D da Skyhawk Therapeutics. <\/p>\n

“E estamos entusiasmados com o fato de que os participantes e seus m\u00e9dicos, para os quais se esperava que a doen\u00e7a de Huntington causasse um agravamento consider\u00e1vel da condi\u00e7\u00e3o, n\u00e3o observaram nenhum agravamento aos doze meses — e 65% dos participantes e 50% dos m\u00e9dicos avaliaram que houve melhora. Isso nos confirma ainda mais a empolgante possibilidade de que o efeito convincente e consistente do SKY-0515 sobre os biomarcadores cr\u00edticos mHTT e PMS1 possa oferecer aos pacientes com doen\u00e7a de Huntington um tipo de terapia que eles h\u00e1 muito merecem, na forma de um comprimido di\u00e1rio de f\u00e1cil uso.”<\/p>\n

O SKY-0515 demonstrou excelente exposi\u00e7\u00e3o ao sistema nervoso central e tem sido geralmente seguro e bem tolerado em todos os n\u00edveis de dose estudados. H\u00e1 mais de 175 participantes inscritos no programa SKY-0515 da Skyhawk, em cinco pa\u00edses.<\/p>\n

A doen\u00e7a de Huntington \u00e9 uma doen\u00e7a neurodegenerativa rara, heredit\u00e1ria e, em \u00faltima an\u00e1lise, fatal que afeta mais de 40.000 indiv\u00edduos sintom\u00e1ticos nos Estados Unidos, com centenas de milhares mais impactados em todo o mundo. Atualmente, n\u00e3o h\u00e1 terapias aprovadas que demonstrem retardar ou interromper a progress\u00e3o da doen\u00e7a.<\/p>\n

O SKY-0515 \u00e9 um modificador de splicing de RNA de mol\u00e9cula pequena administrado oralmente, desenvolvido por meio da plataforma SKYSTAR \u00ae <\/sup>propriet\u00e1ria da empresa. O SKY-0515 foi projetado para reduzir as prote\u00ednas mHTT e PMS1.<\/p>\n

A plataforma SKYSTAR da Skyhawk j\u00e1 gerou uma s\u00e9rie de outras terapias novas direcionadas a doen\u00e7as neurol\u00f3gicas raras sem tratamento modificador de doen\u00e7a aprovado. A empresa planeja levar mais programas para o desenvolvimento cl\u00ednico at\u00e9 o final de 2027.<\/p>\n

Sobre o Programa Cl\u00ednico de Fase 1\/2 do SKY-0515
<\/b>O ensaio cl\u00ednico de Fase 1\/2 do SKY-0515 \u00e9 o primeiro estudo em humanos destinado a avaliar a seguran\u00e7a, a tolerabilidade, a farmacocin\u00e9tica e a farmacodin\u00e2mica do SKY-0515 em volunt\u00e1rios saud\u00e1veis e participantes com doen\u00e7a de Huntington (DH) em est\u00e1gio inicial, bem como a avaliar biomarcadores, incluindo a prote\u00edna HTT mutante e o mRNA de PMS1, e desfechos de efic\u00e1cia, incluindo o cUHDRS e seus subcomponentes: Capacidade Funcional Total (TFC), Pontua\u00e7\u00e3o Motora Total (TMS), Teste de Modalidades de S\u00edmbolos e D\u00edgitos (SDMT) e Teste de Leitura de Palavras de Stroop (SWRT).<\/p>\n

O ensaio de Fase 1\/2 consiste em tr\u00eas partes. As partes A e B avaliaram o SKY-0515 em Volunt\u00e1rios Saud\u00e1veis. A Parte C \u00e9 um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos que avalia dois n\u00edveis de dosagem do SKY-0515 em pessoas que vivem com a doen\u00e7a de Huntington em est\u00e1gio inicial (HD-ISS Est\u00e1gio 1, Est\u00e1gio 2 ou Est\u00e1gio 3 leve) ao longo de 84 dias, seguido por um per\u00edodo de extens\u00e3o cego de doze meses, durante o qual todos os participantes recebem tratamento ativo em dose baixa ou alta.<\/p>\n

A inscri\u00e7\u00e3o no estudo de Fase 1\/2 est\u00e1 conclu\u00edda.<\/p>\n

Sobre o programa pivotal FALCON-HD (004-ANZ e 004-WW) de Fase 2\/3 do SKY-0515
<\/b> O programa pivotal do SKY-0515 FALCON-HD <\/b> (NCT06873334<\/a> e NCT07378644<\/a>) \u00e9 um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de determina\u00e7\u00e3o da faixa de dosagem, que avalia a farmacodin\u00e2mica, a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a do SKY-0515.<\/p>\n

O FALCON-HD 004-ANZ inscreveu 144 participantes com HD no Est\u00e1gio 2 e no Est\u00e1gio 3 inicial em todos os locais da Austr\u00e1lia e Nova Zel\u00e2ndia, e a inscri\u00e7\u00e3o foi conclu\u00edda. O FALCON-HD 004-WW planeja inscrever at\u00e9 400 participantes adicionais com HD no Est\u00e1gio 2 e no Est\u00e1gio 3 inicial em mais de 40 locais em todo o mundo e j\u00e1 est\u00e1 tratando ativamente pacientes em v\u00e1rios desses locais.<\/p>\n

Mais informa\u00e7\u00f5es sobre o FALCON-HD, incluindo locais participantes e crit\u00e9rios de elegibilidade, est\u00e3o dispon\u00edveis em ClinicalTrials.gov<\/a> e www.FALCON-HD.com<\/a>.<\/p>\n

Sobre a Skyhawk Therapeutics
<\/b>A Skyhawk Therapeutics \u00e9 uma empresa de biotecnologia em est\u00e1gio cl\u00ednico que aproveita sua plataforma propriet\u00e1ria SKYSTAR\u00ae<\/sup> para descobrir e desenvolver terapias moduladoras de RNA de pequenas mol\u00e9culas para as doen\u00e7as mais intrat\u00e1veis do mundo. Para obter mais informa\u00e7\u00f5es, acesse www.skyhawktx.com<\/a>. <\/p>\n

Contato da Skyhawk
<\/b>Maura McCarthy
Chefe de Desenvolvimento Corporativo
maura@skyhawktx.com<\/a><\/p>\n

\n\"Fonte:<\/a><\/p>\n<\/div>\n
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\n\"Fonte:<\/a><\/p>\n<\/div>\n
\n\"Fonte:<\/a><\/p>\n<\/div>\n
\n\"Skyhawk<\/a><\/p>\n<\/div>\n

Foto – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/3002437\/Skyhawk_released_today_Clinician_and_Patient_Global_Impression.jpg<\/a>
Foto – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/3002438\/Skyhawk_TFC_12_Month.jpg<\/a>
Foto – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/3002439\/Skyhawk_TMS_12_Month.jpg<\/a>
Foto – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/3002440\/Skyhawk_SDMT_12_Month.jpg<\/a>
Foto – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/3002441\/Skyhawk_SWRT_12_month.jpg<\/a>
Logotipo – https:\/\/mma.prnewswire.com\/media\/3002442\/Skyhawk_Logo.jpg<\/a><\/p>\n<\/p>\n

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\"Cision\" View original content to download multimedia:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/skyhawk-therapeutics-divulga-os-resultados-dos-subcomponentes-do-cuhdrs-apos-doze-meses-de-seu-ensaio-clinico-de-fase-12-com-o-sky-0515-na-doenca-de-huntington-302816333.html<\/a><\/p>\n

FONTE Skyhawk Therapeutics<\/p>\n<\/div>\n

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T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Ensaios Cl\u00ednicos \/ Descobertas M\u00e9dicas, Sa\u00fade\/Hospitais, Biotecnologia<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Os resultados aos doze meses mostraram tend\u00eancias favor\u00e1veis e consistentes para os participantes que receberam SKY-0515 em todos os quatro subcomponentes do cUHDRS, incluindo Capacidade Funcional","protected":false},"author":1,"featured_media":132671,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[11191,11190,11189,11192],"class_list":["post-132670","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewswire","tag-escore-motor-total-tms","tag-incluindo-capacidade-funcional-total-tfc","tag-os-resultados-aos-doze-meses-mostraram-tendencias-favoraveis-e-consistentes-para-os-participantes-que-receberam-sky-0515-em-todos-os-quatro-subcomponentes-do-cuhdrs","tag-teste-de-modalidades-de-simbolos-e-digitos-sdmt-e-teste-de-leitura-de-palavras-de-stroop-swrt"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/132670","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=132670"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/132670\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/132671"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=132670"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=132670"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=132670"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}