{"id":131805,"date":"2026-06-19T13:57:00","date_gmt":"2026-06-19T16:57:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/comissao-do-ministerio-da-saude-recomenda-a-nao-incorporacao-do-unico-medicamento-aprovado-no-brasil-para-o-tratamento-da-forma-mais-comum-de-nanismo-a-acondroplasia\/"},"modified":"2026-06-19T13:57:00","modified_gmt":"2026-06-19T16:57:00","slug":"comissao-do-ministerio-da-saude-recomenda-a-nao-incorporacao-do-unico-medicamento-aprovado-no-brasil-para-o-tratamento-da-forma-mais-comum-de-nanismo-a-acondroplasia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/comissao-do-ministerio-da-saude-recomenda-a-nao-incorporacao-do-unico-medicamento-aprovado-no-brasil-para-o-tratamento-da-forma-mais-comum-de-nanismo-a-acondroplasia\/","title":{"rendered":"Comiss\u00e3o do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade recomenda a n\u00e3o incorpora\u00e7\u00e3o do \u00fanico medicamento aprovado no Brasil para o tratamento da forma mais comum de nanismo, a acondroplasia"},"content":{"rendered":"\n
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Comunidade cient\u00edfica e de pacientes lamentam decis\u00e3o <\/i><\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 19 de junho de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin, biofarmac\u00eautica global focada no desenvolvimento de terapias inovadoras para doen\u00e7as gen\u00e9ticas raras, informa que, em 18 de junho de 2026, a Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (Conitec) emitiu recomenda\u00e7\u00e3o final desfavor\u00e1vel \u00e0 incorpora\u00e7\u00e3o do medicamento vosoritida no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS).<\/p>\n

“A BioMarin respeita o processo conduzido pela Conitec, bem como reconhece a relev\u00e2ncia da participa\u00e7\u00e3o social manifestada na consulta p\u00fablica, a qual registrou o quarto maior n\u00famero de contribui\u00e7\u00f5es na hist\u00f3ria. N\u00f3s, como companhia, fizemos todos os esfor\u00e7os poss\u00edveis para, junto ao Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, prover um acesso vi\u00e1vel. Compreendemos os desafios or\u00e7ament\u00e1rios do sistema e, por isso, apresentamos uma condi\u00e7\u00e3o que viabilizasse o acesso \u00e0 inova\u00e7\u00e3o. Continuamos abertos ao di\u00e1logo e nos dedicando integralmente \u00e0 busca por uma solu\u00e7\u00e3o em conjunto com o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, a fim de garantir que o acesso ao tratamento seja em breve uma realidade para a comunidade de pacientes de acondroplasia no Brasil”, afirma Jos\u00e9 Thomaz, gerente geral da BioMarin no Brasil.<\/p>\n

Em mar\u00e7o, a Conitec, respons\u00e1vel por avaliar a incorpora\u00e7\u00e3o de novas tecnologias no SUS, emitiu recomenda\u00e7\u00e3o preliminar negativa \u00e0 inclus\u00e3o do medicamento vosoritida para o tratamento da acondroplasia – e abriu uma consulta p\u00fablica para ouvir a opini\u00e3o da sociedade a respeito da disponibiliza\u00e7\u00e3o do medicamento no SUS. A consulta p\u00fablica (CP) n\u00ba12 obteve 14.266 contribui\u00e7\u00f5es em 20 dias corridos. De acordo com o ranking da Conitec, esta foi a quarta maior CP (em rela\u00e7\u00e3o ao n\u00famero de contribui\u00e7\u00f5es) da hist\u00f3ria do \u00f3rg\u00e3o. <\/u><\/a><\/p>\n

Vosoritida \u00e9 o \u00fanico tratamento medicamentoso aprovado no Brasil para crian\u00e7as com acondroplasia. O medicamento atua diretamente no mecanismo da doen\u00e7a e est\u00e1 aprovado pelas principais ag\u00eancias regulat\u00f3rias do mundo, incluindo Europa, EUA, Jap\u00e3o e Austr\u00e1lia, todas contemplando a indica\u00e7\u00e3o desde os primeiros meses de vida. Milhares de crian\u00e7as em mais de 50 pa\u00edses j\u00e1 recebem o tratamento.<\/p>\n

Wagner Baratela, m\u00e9dico geneticista do Genesis Genomics, doutor pela Faculdade de Medicina da Universidade de S\u00e3o Paulo (FMUSP) e com especializa\u00e7\u00e3o em displasias esquel\u00e9ticas no A.I. duPont Hospital for Chrildren (EUA), explica que a acondroplasia \u00e9 uma displasia esquel\u00e9tica (condi\u00e7\u00e3o que afeta os ossos e a cartilagem) e que os efeitos mais vis\u00edveis est\u00e3o nos bra\u00e7os, nas pernas e na face. “Existe uma urg\u00eancia de tratar. A acondroplasia \u00e9 uma doen\u00e7a que compromete o crescimento, a forma\u00e7\u00e3o dos ossos e cartilagens e impacta diretamente a estatura e a qualidade de vida do indiv\u00edduo que tem o diagn\u00f3stico. Ou seja, as complica\u00e7\u00f5es da doen\u00e7a v\u00e3o muito al\u00e9m da quest\u00e3o da altura. At\u00e9 pouco tempo atr\u00e1s, os pacientes n\u00e3o tinham tratamento medicamentoso. Hoje, \u00e9 poss\u00edvel tratar. Temos uma terapia aprovada pela Anvisa, com perfil de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia amplamente documentado, que muda o curso natural da doen\u00e7a. Mas \u00e9 preciso, necess\u00e1rio, na verdade, que o acesso pela rede de sa\u00fade p\u00fablica seja uma realidade para esses pacientes”, avalia.<\/p>\n

De acordo com o especialista, a acondroplasia imp\u00f5e desafios que v\u00e3o muito al\u00e9m da baixa estatura: complica\u00e7\u00f5es neurol\u00f3gicas, ortop\u00e9dicas e respirat\u00f3rias podem surgir ainda nos primeiros anos de vida,1<\/sup> tornando a janela de interven\u00e7\u00e3o precoce determinante para o progn\u00f3stico.<\/p>\n

Voz da comunidade de pacientes<\/b><\/p>\n

“Esta recomenda\u00e7\u00e3o final \u00e9 um retrocesso para todas as fam\u00edlias que convivem com a acondroplasia no Brasil. N\u00e3o \u00e9 apenas uma quest\u00e3o de estatura. A amplia\u00e7\u00e3o do acesso a op\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas que se provaram eficazes \u00e9 uma necessidade real para lidar com todos os desafios cl\u00ednicos e impacto significativo que a acondroplasia traz para a qualidade de vida e autonomia das pessoas. Agora, o desfecho desta avalia\u00e7\u00e3o de tecnologia depende da delibera\u00e7\u00e3o da Secretaria de Ci\u00eancia, Tecnologia e Inova\u00e7\u00e3o e do Complexo Econ\u00f4mico-Industrial da Sa\u00fade que, dentro de suas prerrogativas legais, possui a autonomia para validar ou rever a recomenda\u00e7\u00e3o final da Conitec”, declara Kenia Rio, presidente da Associa\u00e7\u00e3o Nanismo Brasil (Annabra).<\/p>\n

A posi\u00e7\u00e3o \u00e9 ecoada por outras lideran\u00e7as. “Quando existe uma tecnologia dispon\u00edvel, segura, aprovada pela Anvisa – utilizada em dezenas de pa\u00edses – a pergunta que fica depois de uma decis\u00e3o como essa \u00e9: o que mais \u00e9 preciso? O Instituto Nacional de Nanismo (INN) respeita o processo da Conitec, mas n\u00e3o pode se silenciar diante de uma decis\u00e3o que, na pr\u00e1tica, mant\u00e9m crian\u00e7as com acondroplasia em uma situa\u00e7\u00e3o de desigualdade. A janela de tratamento para quem tem acondroplasia \u00e9 pequena. N\u00e3o podemos perder mais tempo. N\u00e3o \u00e9 um medicamento apenas para ganho de altura est\u00e9tica, \u00e9 ter a possibilidade de um esqueleto se desenvolver mais pr\u00f3ximo do padr\u00e3o, dando ao paciente mais autonomia, funcionalidade e menos comorbidades. O INN seguir\u00e1 engajado para que os pacientes eleg\u00edveis tenham acesso ao tratamento de acordo com os princ\u00edpios do SUS, considerando a universaliza\u00e7\u00e3o, equidade e integralidade”, afirma Juliana Yamin, presidente do INN.<\/p>\n

Pr\u00f3ximos passos<\/b><\/p>\n

A Secretaria de Ci\u00eancia, Tecnologia e Inova\u00e7\u00e3o e do Complexo Econ\u00f4mico-Industrial da Sa\u00fade (SECTICS) tem a prerrogativa de acatar ou n\u00e3o a recomenda\u00e7\u00e3o da Conitec, tendo a decis\u00e3o final sobre a incorpora\u00e7\u00e3o ao sistema p\u00fablico de sa\u00fade. O \u00f3rg\u00e3o tamb\u00e9m pode solicitar a realiza\u00e7\u00e3o de audi\u00eancia p\u00fablica antes de sua decis\u00e3o.<\/p>\n

“A BioMarin participou de todas as etapas do processo de avalia\u00e7\u00e3o conduzido pela Conitec, apresentando evid\u00eancias cl\u00ednicas e econ\u00f4micas. Dedicamos todos os nossos esfor\u00e7os para construir a melhor solu\u00e7\u00e3o junto ao Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, o que incluiu reuni\u00f5es, negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7o e modelo econ\u00f4mico para garantir o acesso \u00e0 medica\u00e7\u00e3o no sistema p\u00fablico”, ressalta Jos\u00e9 Thomaz.<\/p>\n

Saiba mais sobre a acondroplasia<\/b>: \u00e9 a forma mais comum de nanismo, uma condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica rara causada por uma muta\u00e7\u00e3o no gene FGFR3 que afeta o crescimento \u00f3sseo em uma a cada 25 mil crian\u00e7as nascidas vivas.[1]<\/sup><\/sup> Embora mais de 80% dos casos ocorram em filhos de pais com estatura mediana[2]<\/sup><\/sup>, os desafios da condi\u00e7\u00e3o transcendem a baixa estatura.<\/p>\n

Sobre a BioMarin<\/b><\/p>\n

Fundada em 1997, a BioMarin \u00e9 uma empresa global de biotecnologia dedicada a transformar vidas por meio da descoberta gen\u00e9tica. A empresa desenvolve e comercializa terapias alvo, que abordam a causa raiz de condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas. As capacidades incompar\u00e1veis de pesquisa e desenvolvimento da BioMarin resultaram em nove terapias transformadoras para pacientes com doen\u00e7as gen\u00e9ticas raras, dispon\u00edveis comercialmente. A abordagem distinta da empresa para a descoberta de medicamentos produziu um pipeline diversificado de mol\u00e9culas em fase comercial, cl\u00ednica e pr\u00e9-cl\u00ednica, que atendem a uma necessidade m\u00e9dica significativa n\u00e3o atendida, t\u00eam sua biologia bem compreendida, oferecem uma oportunidade de ser o primeiro no mercado ou um benef\u00edcio substancial em rela\u00e7\u00e3o \u00e0s op\u00e7\u00f5es de tratamento existentes. Para obter informa\u00e7\u00f5es adicionais, visite www.biomarin.com.br<\/a><\/p>\n

Refer\u00eancias<\/b><\/p>\n

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[1]<\/sup><\/sup> Al-Saleem A, Al-Jobair A. Achondroplasia: Craniofacial manifestations and considerations in dental management. The Saudi Dental Journal. https:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/pmc\/articles\/PMC3804960\/<\/a>. Published October 2010.<\/p>\n

[2]<\/sup><\/sup> About Achondroplasia. Genome.gov. https:\/\/www.genome.gov\/Genetic-Disorders\/Achondroplasia<\/a>. Published July 15, 2016.<\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/comissao-do-ministerio-da-saude-recomenda-a-nao-incorporacao-do-unico-medicamento-aprovado-no-brasil-para-o-tratamento-da-forma-mais-comum-de-nanismo-a-acondroplasia-302805553.html<\/a><\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/div>\n

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T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Pesquisa, Enquetes e Estudos, Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Sa\u00fade\/Hospitais<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Comunidade cient\u00edfica e de pacientes lamentam decis\u00e3o S\u00c3O PAULO, 19 de junho de 2026 \/PRNewswire\/ — A BioMarin, biofarmac\u00eautica global focada no desenvolvimento de terapias inovadoras para","protected":false},"author":1,"featured_media":131806,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[10760],"class_list":["post-131805","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewswire","tag-comunidade-cientifica-e-de-pacientes-lamentam-decisao"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/131805","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=131805"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/131805\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/131806"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=131805"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=131805"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=131805"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}