{"id":131060,"date":"2026-06-09T14:27:00","date_gmt":"2026-06-09T17:27:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/biomarin-anuncia-resultados-positivos-do-estudo-pivotal-de-fase-3-com-vosoritida-em-criancas-com-hipocondroplasia\/"},"modified":"2026-06-09T14:27:00","modified_gmt":"2026-06-09T17:27:00","slug":"biomarin-anuncia-resultados-positivos-do-estudo-pivotal-de-fase-3-com-vosoritida-em-criancas-com-hipocondroplasia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/biomarin-anuncia-resultados-positivos-do-estudo-pivotal-de-fase-3-com-vosoritida-em-criancas-com-hipocondroplasia\/","title":{"rendered":"BioMarin anuncia resultados positivos do estudo pivotal de fase 3 com vosoritida em crian\u00e7as com hipocondroplasia"},"content":{"rendered":"\n
\nRelease traduzido e adaptado do original em ingl\u00eas dispon\u00edvel aqui<\/a><\/i><\/p>\n

O estudo atingiu seu desfecho prim\u00e1rio, superando as expectativas, com uma melhora significativa na velocidade de crescimento anual al\u00e9m de proporcionar aumento na altura em p\u00e9 e no escore Z de altura. Os achados de seguran\u00e7a foram consistentes com o perfil j\u00e1 estabelecido na acondroplasia, sem identifica\u00e7\u00e3o de novos sinais de seguran\u00e7a <\/i><\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 9 de junho de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin anuncia que o estudo de Fase 3 CANOPY-HCH-3, que avalia o tratamento com vosoritida em crian\u00e7as com hipocondroplasia, displasia \u00f3ssea gen\u00e9tica e rara caracterizada tamb\u00e9m por baixa estatura e desproporcionalidade de membros,1<\/sup> atingiu seu desfecho prim\u00e1rio, demonstrando um aumento significativo na mudan\u00e7a em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 linha de base na 52\u00b0 semana na velocidade de crescimento anual (AGV) em compara\u00e7\u00e3o ao placebo (diferen\u00e7a m\u00e9dia LS de +2,33 cm\/ano, p<0,0001).<\/p>\n

As crian\u00e7as que receberam vosoritida tamb\u00e9m apresentaram um aumento na altura em p\u00e9 (p<0,0001) e no escore Z de altura (p<0,0001) em compara\u00e7\u00e3o ao placebo ap\u00f3s um ano de tratamento.<\/p>\n

Al\u00e9m disso, foram identificadas melhorias na envergadura dos bra\u00e7os (p=0,004), um importante desfecho secund\u00e1rio pr\u00e9-determinado do estudo. Esses resultados positivos podem ter implica\u00e7\u00f5es importantes para crian\u00e7as com hipocondroplasia, oferecendo evolu\u00e7\u00f5es nas atividades di\u00e1rias e na independ\u00eancia, aspectos destacados pela comunidade.<\/p>\n

“Esses resultados s\u00e3o extremamente encorajadores. Ver essas melhorias no crescimento representa um marco que esper\u00e1vamos h\u00e1 muitos anos, ap\u00f3s tanto tempo sem op\u00e7\u00f5es de tratamento”, disse Andrew Dauber, investigador principal do estudo e chefe de Endocrinologia do Children’s National Hospital, em Washington, D.C. “Esses dados sugerem que podemos estar nos aproximando de uma nova era na forma como cuidamos de crian\u00e7as com hipocondroplasia.”<\/p>\n

“Pela primeira vez, um estudo pivotal de Fase 3 em hipocondroplasia demonstrou ganhos impressionantes de crescimento destacando o potencial do vosoritida de transformar fundamentalmente o cen\u00e1rio de tratamento dessa condi\u00e7\u00e3o”, afirma Greg Friberg, vice-presidente executivo e diretor de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin.<\/p>\n

“Os resultados superaram nossas expectativas para este estudo.Estamos profundamente gratos \u00e0s fam\u00edlias e investigadores que tornaram isso poss\u00edvel. Esperamos compartilhar esses dados com as autoridades regulat\u00f3rias e com a comunidade em geral enquanto trabalhamos para levar este medicamento a crian\u00e7as que vivem com hipocondroplasia em todo o mundo.”<\/p>\n

Os achados de seguran\u00e7a do vosoritida no estudo foram consistentes com o perfil j\u00e1 estabelecido na acondroplasia e nenhum novo sinal de seguran\u00e7a foi observado. Os resultados completos do estudo CANOPY-HCH-3 ser\u00e3o apresentados em um pr\u00f3ximo congresso m\u00e9dico.<\/p>\n

A submiss\u00e3o referente \u00e0 inclus\u00e3o de nova indica\u00e7\u00e3o terap\u00eautica (hipocondroplasia) \u00e0 Ag\u00eancia Reguladora dos Estados Unidos – Food and Drug Administration (FDA) est\u00e1 planejada para o terceiro trimestre de 2026, seguida por submiss\u00f5es \u00e0 Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) e a outras autoridades regulat\u00f3rias onde Voxzogo encontra-se atualmente aprovado para tratamento da acondroplasia.<\/p>\n

Sobre o CANOPY-HCH-3<\/b><\/p>\n

CANOPY-HCH-3 (Estudo 111-303) \u00e9 um estudo global de Fase 3, 1:1, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multic\u00eantrico, projetado para avaliar a efic\u00e1cia e seguran\u00e7a de vosoritida em 80 crian\u00e7as de 3 a 17 anos com hipocondroplasia. O principal desfecho do estudo foi a mudan\u00e7a em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 velocidade anual de crescimento (AVG) em 52 semanas, em compara\u00e7\u00e3o ao placebo. Os principais desfechos secund\u00e1rios pr\u00e9-especificados inclu\u00edram altera\u00e7\u00f5es em altura em p\u00e9, altura Z-score, envergadura dos bra\u00e7os, propor\u00e7\u00e3o entre segmentos superiores e inferiores do corpo e qualidade de vida relacionada \u00e0 sa\u00fade, al\u00e9m de avalia\u00e7\u00f5es de seguran\u00e7a e tolerabilidade. Os participantes do estudo continuar\u00e3o sendo acompanhados em um estudo de extens\u00e3o de longo prazo.<\/p>\n

Sobre a hipocondroplasia1<\/sup><\/b><\/p>\n

A hipocondroplasia \u00e9 uma displasia esquel\u00e9tica gen\u00e9tica rara, caracterizada por crescimento \u00f3sseo prejudicado, levando \u00e0 estatura baixa desproporcional e diferen\u00e7as esquel\u00e9ticas que podem afetar ossos longos, coluna e outras partes do esqueleto, podendo impactar o funcionamento f\u00edsico e a qualidade de vida geral. A condi\u00e7\u00e3o apresenta um espectro cl\u00ednico amplo e vari\u00e1vel e pode incluir complica\u00e7\u00f5es otorrinogol\u00f3gicas (relacionadas aos ouvidos, nariz e garganta) e neurol\u00f3gicas, sendo frequentemente diagnosticada na inf\u00e2ncia ou na idade escolar inicial com base em achados cl\u00ednicos e radiol\u00f3gicos.<\/p>\n

At\u00e9 o momento, n\u00e3o h\u00e1 medicamentos aprovados pelas ag\u00eancias reguladoras norte-americana (Food and Drug Administration – FDA), europeia (European Medicines Agency – EMA) ou brasileira (Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria – ANVISA) para o tratamento da hipocondroplasia.<\/p>\n

Sobre a BioMarin<\/b><\/p>\n

A BioMarin \u00e9 uma empresa global de biotecnologia dedicada a traduzir a promessa da descoberta gen\u00e9tica em medicamentos que causem um impacto profundo na vida de cada paciente. Com sede em San Rafael, Calif\u00f3rnia e fundada em 1997, a empresa tem um hist\u00f3rico comprovado de inova\u00e7\u00e3o com oito terapias comerciais e um forte pipeline cl\u00ednico e pr\u00e9-cl\u00ednico. Usando uma abordagem distinta para a descoberta e desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ci\u00eancia gen\u00e9tica, buscando medicamentos que definem sua categoria e oferecem novas possibilidades para pessoas que vivem com condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas em todo o mundo. Para saber mais, visite www.biomarin.com.br<\/a> <\/p>\n

Refer\u00eancias<\/b><\/p>\n

1<\/sup> Bober MB, Bellus GA, Cheung MS, et al. Hypochondroplasia. 1999 Jul 15 [Updated 2025 Sep 25]. In: Adam MP, Bick S, Mirzaa GM, et al., editors. GeneReviews\u00ae [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993-2026. Available from: https:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/books\/NBK1477\/<\/a> <\/p>\n

Material de car\u00e1ter n\u00e3o promocional, destinado a jornalistas, elaborado apenas para fins informativos junto \u00e0 m\u00eddia especializada. CORP-SC-0132 – Junho\/2026<\/span><\/i><\/p>\n<\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/biomarin-anuncia-resultados-positivos-do-estudo-pivotal-de-fase-3-com-vosoritida-em-criancas-com-hipocondroplasia-302795619.html<\/a><\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Ensaios Cl\u00ednicos \/ Descobertas M\u00e9dicas, Sa\u00fade\/Hospitais, Biotecnologia<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Release traduzido e adaptado do original em ingl\u00eas dispon\u00edvel aqui O estudo atingiu seu desfecho prim\u00e1rio, superando as expectativas, com uma melhora significativa na velocidade de crescimento","protected":false},"author":1,"featured_media":131061,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[10446,10447],"class_list":["post-131060","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewswire","tag-o-estudo-atingiu-seu-desfecho-primario","tag-superando-as-expectativas"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/131060","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=131060"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/131060\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/131061"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=131060"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=131060"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=131060"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}