{"id":130694,"date":"2026-06-03T10:27:00","date_gmt":"2026-06-03T13:27:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/terapia-de-edicao-de-bases-de-alta-precisao-demonstra-eficacia-duradoura-sem-vocs-e-perfil-de-seguranca-favoravel-na-doenca-falciforme\/"},"modified":"2026-06-03T10:27:00","modified_gmt":"2026-06-03T13:27:00","slug":"terapia-de-edicao-de-bases-de-alta-precisao-demonstra-eficacia-duradoura-sem-vocs-e-perfil-de-seguranca-favoravel-na-doenca-falciforme","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/terapia-de-edicao-de-bases-de-alta-precisao-demonstra-eficacia-duradoura-sem-vocs-e-perfil-de-seguranca-favoravel-na-doenca-falciforme\/","title":{"rendered":"Terapia de edi\u00e7\u00e3o de bases de alta precis\u00e3o demonstra efic\u00e1cia duradoura sem VOCs e perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel na doen\u00e7a falciforme"},"content":{"rendered":"\n
\nA CorrectSequence Therapeutics divulga dados positivos do acompanhamento de 15 meses para o CS-206<\/b><\/p>\n

XANGAI<\/span>, 3 de junho de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ — A CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq<\/a>), uma empresa de biotecnologia em est\u00e1gio cl\u00ednico pioneira na tecnologia de transformer Base Editing (tBE) para doen\u00e7as graves, anunciou que o primeiro paciente com doen\u00e7a falciforme (SCD) sendo tratado na China com sua terapia de edi\u00e7\u00e3o de bases de alta precis\u00e3o CS-206 n\u00e3o sofreu crises vaso-oclusivas (VOCs) por mais de 15 meses ap\u00f3s o enxerto. A partir de 60 dias ap\u00f3s a \u00faltima transfus\u00e3o de gl\u00f3bulos vermelhos, o paciente permaneceu sem VOCs e anemia por 13 meses consecutivos, atingindo o desfecho prim\u00e1rio de efic\u00e1cia. Os dados de acompanhamento demonstraram seguran\u00e7a e efic\u00e1cia favor\u00e1veis do CS-206.<\/p>\n

A paciente, uma mulher de 21 anos da Nig\u00e9ria, apresentou VOCs graves recorrentes antes do tratamento com CS-206. Ap\u00f3s receber o tratamento com CS-206 em fevereiro de 2025, a paciente alcan\u00e7ou uma reconstitui\u00e7\u00e3o hematopoi\u00e9tica r\u00e1pida e eficaz, com enxerto de neutr\u00f3filos observado no 13\u00ba dia e contagem de plaquetas superior a 50\u00d710^9\/L no 21\u00ba dia ap\u00f3s o tratamento. No prazo de um m\u00eas ap\u00f3s o tratamento, os n\u00edveis de hemoglobina fetal (HbF) aumentaram de forma significativa e cont\u00ednua, enquanto os n\u00edveis de hemoglobina falciforme (HbS) diminu\u00edram substancialmente e de forma persistente. Come\u00e7ando no M\u00eas 3 ap\u00f3s o tratamento, a raz\u00e3o de HbF para HbS estabilizou em aproximadamente 6:4 e permaneceu est\u00e1vel depois disso. Nenhum evento adverso relacionado ao produto foi observado at\u00e9 o momento.<\/p>\n

O CS-206 \u00e9 uma terapia propriet\u00e1ria de edi\u00e7\u00e3o de bases desenvolvida independentemente pela Correctseq para o tratamento da SCD. A terapia utiliza o transformer Base Editor (tBE) de alta precis\u00e3o, uma tecnologia original de edi\u00e7\u00e3o de genes desenvolvida pelos cofundadores cient\u00edficos da Correctseq (Wang et al.<\/i>, Nature Cell Biology<\/i><\/b>, 2021), para editar com precis\u00e3o a regi\u00e3o promotora de HBG1\/2<\/i> em c\u00e9lulas-tronco hematopoi\u00e9ticas aut\u00f3logas coletadas de pacientes. A edi\u00e7\u00e3o imita muta\u00e7\u00f5es ben\u00e9ficas de ocorr\u00eancia natural encontradas em indiv\u00edduos saud\u00e1veis, reativando assim a express\u00e3o de ?-globina e aumentando rapidamente os n\u00edveis de hemoglobina fetal.<\/p>\n

Esta terapia efetivamente suprime a falciza\u00e7\u00e3o dos gl\u00f3bulos vermelhos e reduz significativamente as crises vaso-oclusivas e a hem\u00f3lise. Em compara\u00e7\u00e3o com as terapias de edi\u00e7\u00e3o de genes baseadas em CRISPR para SCD, o CS-206 oferece a vantagem tecnol\u00f3gica da corre\u00e7\u00e3o precisa de base \u00fanica sem introduzir quebras de fita dupla de DNA, evitando assim riscos como grandes dele\u00e7\u00f5es gen\u00f4micas, anormalidades cromoss\u00f4micas e muta\u00e7\u00f5es fora do alvo. \u00c9 uma abordagem terap\u00eautica mais segura e eficiente. Al\u00e9m disso, a terapia permite uma r\u00e1pida recupera\u00e7\u00e3o hematopoi\u00e9tica e uma eleva\u00e7\u00e3o substancial dos n\u00edveis de hemoglobina fetal, reduzindo a propor\u00e7\u00e3o de hemoglobina falciforme e prevenindo de forma mais eficaz e duradoura a falciza\u00e7\u00e3o dos gl\u00f3bulos vermelhos.<\/p>\n

A SCD \u00e9 um dist\u00farbio heredit\u00e1rio da hemoglobina causado por muta\u00e7\u00f5es no gene da ?-globina. Os pacientes podem apresentar anemia cr\u00f4nica, crises de dor recorrentes, infec\u00e7\u00f5es e danos progressivos aos \u00f3rg\u00e3os, com casos graves se tornando fatais. Aproximadamente 3,5% da popula\u00e7\u00e3o global \u00e9 portadora do gene da muta\u00e7\u00e3o falciforme e cerca de 300.000 beb\u00eas nascem com a doen\u00e7a a cada ano, com preval\u00eancia particularmente alta na \u00c1frica, no Mediterr\u00e2neo, no Oriente M\u00e9dio e no Sul da \u00c1sia. A DF e a ?-talassemia s\u00e3o classificadas como hemoglobinopatias, entre as doen\u00e7as heredit\u00e1rias monog\u00eanicas mais comuns do mundo. Aproximadamente 7% da popula\u00e7\u00e3o global possui genes anormais da hemoglobina, com uma estimativa de 400.000 nascimentos afetados anualmente em todo o mundo.<\/p>\n

Com base na mesma plataforma de tecnologia tBE e via terap\u00eautica, o CS-101 desenvolvido pela Correctseq para ?-talassemia curou com sucesso mais de dez pacientes com ?-talassemia da China (Lai et al.<\/i>, Nature<\/b><\/i>, 2026), Laos, Mal\u00e1sia, Paquist\u00e3o em ensaios cl\u00ednicos. No final de maio de 2026, todos os pacientes tratados com CS-101 permaneceram independentes de transfus\u00e3o por mais de 15 meses, com a dura\u00e7\u00e3o mais longa superior a 30 meses.<\/p>\n

O recrutamento global para o estudo iniciado pelo investigador (IIT) de CS-206 para SCD est\u00e1 atualmente em andamento. A Correctseq<\/a> est\u00e1 acelerando o desenvolvimento cl\u00ednico e a comercializa\u00e7\u00e3o do CS-101 e do CS-206, com o objetivo de fornecer aos pacientes com hemoglobinopatia em todo o mundo op\u00e7\u00f5es de tratamento mais seguras, eficazes e acess\u00edveis.<\/p>\n

Sobre a CorrectSequence Therapeutics A<\/b>
CorrectSequence Therapeutics (Correctseq<\/a>) \u00e9 uma empresa de biotecnologia em est\u00e1gio cl\u00ednico que emprega seu transformer Base Editor (tBE) propriet\u00e1rio para ser pioneira em terapias de edi\u00e7\u00e3o de genes de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o. A empresa desenvolveu v\u00e1rios sistemas de edi\u00e7\u00e3o de bases de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o que oferecem precis\u00e3o excepcional, minimizam os efeitos fora do alvo e aumentam a efici\u00eancia de edi\u00e7\u00e3o ex vivo <\/i>e in vivo<\/i>. Seu pipeline robusto abrange dist\u00farbios gen\u00e9ticos, doen\u00e7as metab\u00f3licas e condi\u00e7\u00f5es cardiovasculares, com v\u00e1rios programas j\u00e1 avan\u00e7ando em dire\u00e7\u00e3o ao desenvolvimento cl\u00ednico.<\/p>\n

Para obter mais informa\u00e7\u00f5es, acesse www.correctsequence.com<\/b><\/a>.<\/p>\n

Agradecimentos:<\/b> The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.<\/p>\n

Contato com a m\u00eddia:<\/p>\n

Coopera\u00e7\u00e3o Empresarial: BD@correctsequence.com<\/a>
Recrutamento de Ensaios Cl\u00ednicos: CT@correctsequence.com<\/a><\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/terapia-de-edicao-de-bases-de-alta-precisao-demonstra-eficacia-duradoura-sem-vocs-e-perfil-de-seguranca-favoravel-na-doenca-falciforme-302790264.html<\/a><\/p>\n

FONTE CorrectSequence Therapeutics<\/p>\n<\/div>\n

\"\"<\/p>\n

T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Sa\u00fade\/Hospitais, Biotecnologia<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"A CorrectSequence Therapeutics divulga dados positivos do acompanhamento de 15 meses para o CS-206 XANGAI, 3 de junho de 2026 \/PRNewswire\/ — A CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd.","protected":false},"author":1,"featured_media":130695,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[10279,10280,10281],"class_list":["post-130694","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewswire","tag-a-correctsequence-therapeutics-co","tag-ltd-correctseq","tag-uma-empresa-de-biotecnologia-em-estagio-clinico-pioneira-na-tecnologia-de-transformer-base-editing-tbe-para-doencas-graves"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/130694","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=130694"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/130694\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/130695"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=130694"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=130694"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=130694"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}