{"id":130694,"date":"2026-06-03T10:27:00","date_gmt":"2026-06-03T13:27:00","guid":{"rendered":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/terapia-de-edicao-de-bases-de-alta-precisao-demonstra-eficacia-duradoura-sem-vocs-e-perfil-de-seguranca-favoravel-na-doenca-falciforme\/"},"modified":"2026-06-03T10:27:00","modified_gmt":"2026-06-03T13:27:00","slug":"terapia-de-edicao-de-bases-de-alta-precisao-demonstra-eficacia-duradoura-sem-vocs-e-perfil-de-seguranca-favoravel-na-doenca-falciforme","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/terapia-de-edicao-de-bases-de-alta-precisao-demonstra-eficacia-duradoura-sem-vocs-e-perfil-de-seguranca-favoravel-na-doenca-falciforme\/","title":{"rendered":"Terapia de edi\u00e7\u00e3o de bases de alta precis\u00e3o demonstra efic\u00e1cia duradoura sem VOCs e perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel na doen\u00e7a falciforme"},"content":{"rendered":"\n<div class=\"xn-content\">\n<b>A CorrectSequence Therapeutics divulga dados positivos do acompanhamento de 15 meses para o CS-206<\/b><\/p>\n<p><span class=\"legendSpanClass\">XANGAI<\/span>, <span class=\"legendSpanClass\">3 de junho de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ &#8212; A CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (<a href=\"https:\/\/www.correctsequence.com\/index.php?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">Correctseq<\/a>), uma empresa de biotecnologia em est\u00e1gio cl\u00ednico pioneira na tecnologia de transformer Base Editing (tBE) para doen\u00e7as graves, anunciou que o primeiro paciente com doen\u00e7a falciforme (SCD) sendo tratado na China com sua terapia de edi\u00e7\u00e3o de bases de alta precis\u00e3o CS-206 n\u00e3o sofreu crises vaso-oclusivas (VOCs) por mais de 15 meses ap\u00f3s o enxerto. A partir de 60 dias ap\u00f3s a \u00faltima transfus\u00e3o de gl\u00f3bulos vermelhos, o paciente permaneceu sem VOCs e anemia por 13 meses consecutivos, atingindo o desfecho prim\u00e1rio de efic\u00e1cia. Os dados de acompanhamento demonstraram seguran\u00e7a e efic\u00e1cia favor\u00e1veis do CS-206.<\/p>\n<p>A paciente, uma mulher de 21 anos da Nig\u00e9ria, apresentou VOCs graves recorrentes antes do tratamento com CS-206. Ap\u00f3s receber o tratamento com CS-206 em fevereiro de 2025, a paciente alcan\u00e7ou uma reconstitui\u00e7\u00e3o hematopoi\u00e9tica r\u00e1pida e eficaz, com enxerto de neutr\u00f3filos observado no 13\u00ba dia e contagem de plaquetas superior a 50\u00d710^9\/L no 21\u00ba dia ap\u00f3s o tratamento. No prazo de um m\u00eas ap\u00f3s o tratamento, os n\u00edveis de hemoglobina fetal (HbF) aumentaram de forma significativa e cont\u00ednua, enquanto os n\u00edveis de hemoglobina falciforme (HbS) diminu\u00edram substancialmente e de forma persistente. Come\u00e7ando no M\u00eas 3 ap\u00f3s o tratamento, a raz\u00e3o de HbF para HbS estabilizou em aproximadamente 6:4 e permaneceu est\u00e1vel depois disso. Nenhum evento adverso relacionado ao produto foi observado at\u00e9 o momento.<\/p>\n<p>O CS-206 \u00e9 uma terapia propriet\u00e1ria de edi\u00e7\u00e3o de bases desenvolvida independentemente pela Correctseq para o tratamento da SCD. A terapia utiliza o transformer Base Editor (tBE) de alta precis\u00e3o, uma tecnologia original de edi\u00e7\u00e3o de genes desenvolvida pelos cofundadores cient\u00edficos da Correctseq (Wang <i>et al.<\/i>, <b><i>Nature Cell Biology<\/i><\/b>, 2021), para editar com precis\u00e3o a regi\u00e3o promotora de <i>HBG1\/2<\/i> em c\u00e9lulas-tronco hematopoi\u00e9ticas aut\u00f3logas coletadas de pacientes. A edi\u00e7\u00e3o imita muta\u00e7\u00f5es ben\u00e9ficas de ocorr\u00eancia natural encontradas em indiv\u00edduos saud\u00e1veis, reativando assim a express\u00e3o de ?-globina e aumentando rapidamente os n\u00edveis de hemoglobina fetal.<\/p>\n<p>Esta terapia efetivamente suprime a falciza\u00e7\u00e3o dos gl\u00f3bulos vermelhos e reduz significativamente as crises vaso-oclusivas e a hem\u00f3lise. Em compara\u00e7\u00e3o com as terapias de edi\u00e7\u00e3o de genes baseadas em CRISPR para SCD, o CS-206 oferece a vantagem tecnol\u00f3gica da corre\u00e7\u00e3o precisa de base \u00fanica sem introduzir quebras de fita dupla de DNA, evitando assim riscos como grandes dele\u00e7\u00f5es gen\u00f4micas, anormalidades cromoss\u00f4micas e muta\u00e7\u00f5es fora do alvo. \u00c9 uma abordagem terap\u00eautica mais segura e eficiente. Al\u00e9m disso, a terapia permite uma r\u00e1pida recupera\u00e7\u00e3o hematopoi\u00e9tica e uma eleva\u00e7\u00e3o substancial dos n\u00edveis de hemoglobina fetal, reduzindo a propor\u00e7\u00e3o de hemoglobina falciforme e prevenindo de forma mais eficaz e duradoura a falciza\u00e7\u00e3o dos gl\u00f3bulos vermelhos.<\/p>\n<p>A SCD \u00e9 um dist\u00farbio heredit\u00e1rio da hemoglobina causado por muta\u00e7\u00f5es no gene da ?-globina. Os pacientes podem apresentar anemia cr\u00f4nica, crises de dor recorrentes, infec\u00e7\u00f5es e danos progressivos aos \u00f3rg\u00e3os, com casos graves se tornando fatais. Aproximadamente 3,5% da popula\u00e7\u00e3o global \u00e9 portadora do gene da muta\u00e7\u00e3o falciforme e cerca de 300.000 beb\u00eas nascem com a doen\u00e7a a cada ano, com preval\u00eancia particularmente alta na \u00c1frica, no Mediterr\u00e2neo, no Oriente M\u00e9dio e no Sul da \u00c1sia. A DF e a ?-talassemia s\u00e3o classificadas como hemoglobinopatias, entre as doen\u00e7as heredit\u00e1rias monog\u00eanicas mais comuns do mundo. Aproximadamente 7% da popula\u00e7\u00e3o global possui genes anormais da hemoglobina, com uma estimativa de 400.000 nascimentos afetados anualmente em todo o mundo.<\/p>\n<p>Com base na mesma plataforma de tecnologia tBE e via terap\u00eautica, o CS-101 desenvolvido pela Correctseq para ?-talassemia curou com sucesso mais de dez pacientes com ?-talassemia da China (Lai <i>et al.<\/i>, <i><b>Nature<\/b><\/i>, 2026), Laos, Mal\u00e1sia, Paquist\u00e3o em ensaios cl\u00ednicos. No final de maio de 2026, todos os pacientes tratados com CS-101 permaneceram independentes de transfus\u00e3o por mais de 15 meses, com a dura\u00e7\u00e3o mais longa superior a 30 meses.<\/p>\n<p>O recrutamento global para o estudo iniciado pelo investigador (IIT) de CS-206 para SCD est\u00e1 atualmente em andamento. A <a href=\"https:\/\/www.correctsequence.com\/index.php?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">Correctseq<\/a> est\u00e1 acelerando o desenvolvimento cl\u00ednico e a comercializa\u00e7\u00e3o do CS-101 e do CS-206, com o objetivo de fornecer aos pacientes com hemoglobinopatia em todo o mundo op\u00e7\u00f5es de tratamento mais seguras, eficazes e acess\u00edveis.<\/p>\n<p><b>Sobre a CorrectSequence Therapeutics A<\/b><br \/>CorrectSequence Therapeutics (<a href=\"https:\/\/www.correctsequence.com\/index.php?lang=en\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">Correctseq<\/a>) \u00e9 uma empresa de biotecnologia em est\u00e1gio cl\u00ednico que emprega seu transformer Base Editor (tBE) propriet\u00e1rio para ser pioneira em terapias de edi\u00e7\u00e3o de genes de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o. A empresa desenvolveu v\u00e1rios sistemas de edi\u00e7\u00e3o de bases de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o que oferecem precis\u00e3o excepcional, minimizam os efeitos fora do alvo e aumentam a efici\u00eancia de edi\u00e7\u00e3o<i> ex vivo <\/i>e <i>in vivo<\/i>. Seu pipeline robusto abrange dist\u00farbios gen\u00e9ticos, doen\u00e7as metab\u00f3licas e condi\u00e7\u00f5es cardiovasculares, com v\u00e1rios programas j\u00e1 avan\u00e7ando em dire\u00e7\u00e3o ao desenvolvimento cl\u00ednico.<\/p>\n<p>Para obter mais informa\u00e7\u00f5es, acesse <a href=\"http:\/\/www.correctsequence.com\/\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\"><b>www.correctsequence.com<\/b><\/a>.<\/p>\n<p><b>Agradecimentos:<\/b> The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.<\/p>\n<p>Contato com a m\u00eddia:<\/p>\n<p>Coopera\u00e7\u00e3o Empresarial: <a href=\"mailto:BD@correctsequence.com\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">BD@correctsequence.com<\/a><br \/>Recrutamento de Ensaios Cl\u00ednicos: <a href=\"mailto:CT@correctsequence.com\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow\">CT@correctsequence.com<\/a><\/p>\n<p id=\"PURL\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" title=\"Cision\" width=\"12\" height=\"12\" alt=\"Cision\" src=\"https:\/\/edge.prnewswire.com\/c\/img\/favicon.png?sn=PT72370&amp;sd=2026-06-02\" \/> View original content:<a id=\"PRNURL\" rel=\"nofollow\" href=\"https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/terapia-de-edicao-de-bases-de-alta-precisao-demonstra-eficacia-duradoura-sem-vocs-e-perfil-de-seguranca-favoravel-na-doenca-falciforme-302790264.html\" target=\"_blank\">https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/terapia-de-edicao-de-bases-de-alta-precisao-demonstra-eficacia-duradoura-sem-vocs-e-perfil-de-seguranca-favoravel-na-doenca-falciforme-302790264.html<\/a><\/p>\n<p>FONTE CorrectSequence Therapeutics<\/p>\n<\/div>\n<p>  <img decoding=\"async\" alt=\"\" src=\"https:\/\/rt.prnewswire.com\/rt.gif?NewsItemId=PT72370&amp;Transmission_Id=202606020000PR_NEWS_LATAM____PT72370&amp;DateId=20260603\" style=\"border:0px;width:1px;height:1px\" \/><\/p>\n<p><strong>T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> Produtos Farmac\u00eauticos, M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Sa\u00fade\/Hospitais, Biotecnologia<\/p>\n<p>A <b>OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da <b>OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da <b>PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"A CorrectSequence Therapeutics divulga dados positivos do acompanhamento de 15 meses para o CS-206 XANGAI, 3 de junho de 2026 \/PRNewswire\/ &#8212; 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