{"id":129838,"date":"2026-05-21T11:27:00","date_gmt":"2026-05-21T14:27:00","guid":{"rendered":""},"modified":"2026-05-21T11:27:00","modified_gmt":"2026-05-21T14:27:00","slug":"biomarin-apresenta-novos-dados-sobre-o-efeito-do-tratamento-de-longo-prazo-com-voxzogo-vosoritida-na-envergadura-dos-bracos-saude-ossea-e-crescimento-em-criancas-com-acondroplasia-no-encontro","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/prnewswire\/biomarin-apresenta-novos-dados-sobre-o-efeito-do-tratamento-de-longo-prazo-com-voxzogo-vosoritida-na-envergadura-dos-bracos-saude-ossea-e-crescimento-em-criancas-com-acondroplasia-no-encontro\/","title":{"rendered":"BioMarin apresenta novos dados sobre o efeito do tratamento de longo prazo com VOXZOGO\u00ae (vosoritida) na envergadura dos bra\u00e7os, sa\u00fade \u00f3ssea e crescimento em crian\u00e7as com acondroplasia no Encontro Anual de 2026 da Sociedade de Endocrinologia Pedi\u00e1tric"},"content":{"rendered":"\n
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Vosoritida \u00e9 o \u00fanico tratamento aprovado no Brasil para crian\u00e7as com acondroplasia eleg\u00edveis, a partir dos seis meses de vida, e possui mais de 10 anos de pesquisas cl\u00ednicas demonstrando benef\u00edcios a longo prazo sobre complica\u00e7\u00f5es associadas \u00e0 doen\u00e7a<\/i><\/p>\n

S\u00c3O PAULO<\/span>, 21 de maio de 2026<\/span> \/PRNewswire\/ — A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) anuncia novos resultados de estudos com VOXZOGO\u00ae (vosoritida) em crian\u00e7as com acondroplasia, a forma mais comum de nanismo,1<\/sup> demonstrando impacto positivo em importantes indicadores de sa\u00fade, incluindo envergadura dos bra\u00e7os e densidade \u00f3ssea. Os dados foram apresentados, juntamente com novos resultados de estudos com VOXZOGO em hipocondroplasia, outra displasia \u00f3ssea gen\u00e9tica e rara caracterizada tamb\u00e9m por baixa estatura e desproporcionalidade de membros,2<\/sup> no Encontro Anual de 2026 da Sociedade de Endocrinologia Pedi\u00e1trica (PES), em S\u00e3o Francisco.<\/p>\n

Tratamento de longo prazo leva a melhorias significativas em m\u00faltiplas medidas de sa\u00fade
<\/b>Dados de tr\u00eas ensaios cl\u00ednicos de extens\u00e3o de longo prazo em andamento demonstraram o impacto do tratamento prolongado com vosoritida em medidas al\u00e9m da altura, incluindo envergadura dos bra\u00e7os e sa\u00fade \u00f3ssea. Os pesquisadores mostraram que os escores Z da envergadura dos bra\u00e7os melhoraram em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 linha de base em todas as faixas et\u00e1rias, e que a raz\u00e3o em paralelo \u00e0 altura permaneceu est\u00e1vel ao longo do tempo, indicando que o tratamento resultou em crescimento esquel\u00e9tico proporcional. <\/p>\n

Crian\u00e7as que iniciaram o tratamento com a medica\u00e7\u00e3o ap\u00f3s os cinco anos tamb\u00e9m alcan\u00e7aram uma diferen\u00e7a m\u00e9dia na altura em p\u00e9 de 10,60 cm; ap\u00f3s seis anos de tratamento (p<0,0001) e de 13,59 cm; e ap\u00f3s oito anos de tratamento (p<0,0001), em compara\u00e7\u00e3o com grupos de pessoas que n\u00e3o tiveram acesso a ele.<\/p>\n

“Com o vosoritida, agora temos uma profundidade e dura\u00e7\u00e3o de evid\u00eancias incompar\u00e1veis no tratamento da acondroplasia, fornecendo insights relevantes n\u00e3o apenas sobre o crescimento, mas tamb\u00e9m sobre o impacto mais amplo e sustentado na sa\u00fade da crian\u00e7a”, explica Bradley Miller, m\u00e9dico endocrinologista pedi\u00e1trico da Faculdade de Medicina da Universidade de Minnesota. “Quando voc\u00ea observa benef\u00edcios consistentes ao longo do tempo, isso gera maior confian\u00e7a para intervir precocemente e tratar com prop\u00f3sito”<\/p>\n

Outro estudo, realizado com 119 crian\u00e7as, avaliou o impacto do tratamento de longo prazo no conte\u00fado mineral \u00f3sseo (BMC) e na densidade mineral \u00f3ssea (BMD), medidos por absorciometria de dupla energia de raios X (DXA) anualmente por at\u00e9 seis anos. Os resultados mostraram que o BMC aumentou enquanto os escores Z de BMD permaneceram consistentes ano a ano, demonstrando que a sa\u00fade \u00f3ssea foi mantida em crian\u00e7as que receberam tratamento prolongado com a medica\u00e7\u00e3o.<\/p>\n

“Estamos comprometidos em compreender e compartilhar esses resultados que v\u00e3o al\u00e9m da altura e incluem envergadura dos bra\u00e7os e densidade \u00f3ssea, que s\u00e3o significativas para milhares de crian\u00e7as ao redor do mundo que recebem este medicamento”, refor\u00e7a Greg Friberg, vice-presidente executivo e diretor de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin. “Com mais de dez anos de pesquisa cl\u00ednica, temos observado repetidamente um amplo conjunto de dados que continua a demonstrar que essa interven\u00e7\u00e3o \u00e9 essencial para garantir o maior benef\u00edcio em crian\u00e7as com acondroplasia.”<\/p>\n

Dois estudos focados na implementa\u00e7\u00e3o da vosoritida em hipocondroplasia tamb\u00e9m foram apresentados, incluindo um estudo de bra\u00e7o \u00fanico de fase 2 conduzido pelo Children’s National Hospital, que mostrou uma melhora estatisticamente significativa na densidade mineral \u00f3ssea total do corpo (excluindo a cabe\u00e7a) de 0,03 g\/cm\u00b2 (p<0,0001) e no conte\u00fado mineral \u00f3sseo de 54,84 g (p<0,0001) ap\u00f3s 12 meses em crian\u00e7as que receberam o medicamento.<\/p>\n

A BioMarin planeja divulgar os resultados principais de seu ensaio cl\u00ednico pivotal de fase 3 para registro do vosoritida em crian\u00e7as com hipocondroplasia (CANOPY-HCH-3) no primeiro semestre de 2026. Caso os resultados cl\u00ednicos sejam positivos, a empresa pretende submeter os dados \u00e0s autoridades de sa\u00fade no segundo semestre de 2026 para buscar aprova\u00e7\u00e3o dessa nova indica\u00e7\u00e3o.<\/p>\n

Sobre a acondroplasia
<\/b>Com incid\u00eancia de 1 a cada 25 mil nascidos vivos,3<\/sup> a acondroplasia \u00e9 uma condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica grave e progressiva, causada por uma muta\u00e7\u00e3o no gene FGFR3.4<\/sup> Considerada a causa mais comum de nanismo desproporcional, ela causa baixa estatura, com pernas e bra\u00e7os mais curtos que o tronco, sinal mais vis\u00edvel da doen\u00e7a. Al\u00e9m disso, a condi\u00e7\u00e3o pode causar diversas complica\u00e7\u00f5es multissist\u00eamicas, que na maioria dos casos requerem interven\u00e7\u00f5es cir\u00fargicas invasivas, como a descompress\u00e3o da medula espinhal. Outros desafios di\u00e1rios desses indiv\u00edduos est\u00e3o em realizar as atividades do dia a dia de forma independente, como caminhar dist\u00e2ncias mais longas, vestir-se, tomar banho, entre outras.5,6<\/sup><\/p>\n

Sobre a BioMarin
<\/b>A BioMarin \u00e9 uma empresa global de biotecnologia dedicada a traduzir a promessa da descoberta gen\u00e9tica em medicamentos que causem um impacto profundo na vida de cada paciente. Com sede em San Rafael, Calif\u00f3rnia e fundada em 1997, a empresa tem um hist\u00f3rico comprovado de inova\u00e7\u00e3o com oito terapias comerciais e um forte pipeline cl\u00ednico e pr\u00e9-cl\u00ednico. Usando uma abordagem distinta para a descoberta e desenvolvimento de medicamentos, a BioMarin busca liberar todo o potencial da ci\u00eancia gen\u00e9tica, buscando medicamentos que definem sua categoria e oferecem novas possibilidades para pessoas que vivem com condi\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas em todo o mundo. Para saber mais, visite www.biomarin.com.br<\/a> <\/p>\n

1 Hoover-Fong J, Cheung MS, Fano V, et al. Lifetime impact of achondroplasia: Current evidence and perspectives on the natural history. ScienceDirect. https:\/\/www.sciencedirect.com\/science\/article\/pii\/S875632822100034X?via%3Dihub<\/a>. Published February 3, 2021. <\/sup>
2 Bober MB, Bellus GA, Cheung MS, et al. Hypochondroplasia. 1999 Jul 15 [Updated 2025 Sep 25]. In: Adam MP, Bick S, Mirzaa GM, et al., editors. GeneReviews\u00ae [Internet]. Seattle (WA): University of Washington, Seattle; 1993-2026. Available from: https:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/books\/NBK1477\/<\/a> <\/sup>
3 Al-Saleem A, Al-Jobair A. Achondroplasia: Craniofacial manifestations and considerations in dental management. The Saudi Dental Journal. https:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/pmc\/articles\/PMC3804960\/<\/a>. Published October 2010.<\/sup>
4 Hoover-Fong J, Cheung MS, Fano V, et al. Lifetime impact of achondroplasia: Current evidence and perspectives on the natural history. ScienceDirect. https:\/\/www.sciencedirect.com\/science\/article\/pii\/S875632822100034X?via%3Dihub<\/a>. Published February 3, 2021.<\/sup>
5 Legare JM. Achondroplasia. In: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, et al, eds. GeneReviews\u00ae [Internet]. University of Washington, Seattle; 12 de outubro de 1998 [atualizado em 11 de maio de 2023].<\/sup>
6 Hoover-Fong JE, Alade AY, Hashmi SS, et al. Achondroplasia Natural History Study (CLARITY): a multicenter retrospective cohort study of achondroplasia in the United States. Nature News. https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41436-021-01165-2<\/a>. Published May 18, 2021. Accessed July 7, 2021<\/sup><\/p>\n

Release traduzido e adaptado do original em ingl\u00eas dispon\u00edvel aqui<\/a><\/i><\/p>\n

CORP-SC-0126. Maio de 2026. Material de car\u00e1ter n\u00e3o promocional, destinado a jornalistas, elaborado apenas para fins informativos junto \u00e0 m\u00eddia especializada.<\/p>\n

\"Cision\" View original content:https:\/\/www.prnewswire.com\/br\/comunicados-para-a-imprensa\/biomarin-apresenta-novos-dados-sobre-o-efeito-do-tratamento-de-longo-prazo-com-voxzogo-vosoritida-na-envergadura-dos-bracos-saude-ossea-e-crescimento-em-criancas-com-acondroplasia-no-encontro-anual-de-2026-da-sociedade-de-endo-302779100.html<\/a><\/p>\n

FONTE BioMarin<\/p>\n<\/div>\n

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T\u00f3picos Relacionados:<\/strong> M\u00e9dico \/ Farmac\u00eautico, Produtos Farmac\u00eauticos, Not\u00edcias de Feiras Comerciais, Sa\u00fade\/Hospitais, Not\u00edcias Relacionadas a Crian\u00e7as<\/p>\n

A OESP<\/b> n\u00e3o \u00e9(s\u00e3o) respons\u00e1vel(is) por erros, incorre\u00e7\u00f5es, atrasos ou quaisquer decis\u00f5es tomadas por seus clientes com base nos Conte\u00fados ora disponibilizados, bem como tais Conte\u00fados n\u00e3o representam a opini\u00e3o da OESP<\/b> e s\u00e3o de inteira responsabilidade da PR Newswire Ltda<\/b><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Vosoritida \u00e9 o \u00fanico tratamento aprovado no Brasil para crian\u00e7as com acondroplasia eleg\u00edveis, a partir dos seis meses de vida, e possui mais de 10 anos de pesquisas cl\u00ednicas demonstrando","protected":false},"author":1,"featured_media":129839,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"inline_featured_image":false,"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[9877,9878,9876],"class_list":["post-129838","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-prnewswire","tag-a-partir-dos-seis-meses-de-vida","tag-e-possui-mais-de-10-anos-de-pesquisas-clinicas-demonstrando-beneficios-a-longo-prazo-sobre-complicacoes-associadas-a-doenca","tag-vosoritida-e-o-unico-tratamento-aprovado-no-brasil-para-criancas-com-acondroplasia-elegiveis"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/129838","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=129838"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/129838\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media\/129839"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=129838"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=129838"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/bluestudio.estadao.com.br\/agencia-de-comunicacao\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=129838"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}